Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Proef met gentherapie voor Otoferlin gengemedieerd gehoorverlies

3 maart 2026 bijgewerkt door: Akouos, Inc.

Een fase 1/2-studie van AAVAnc80-hOTOF-gentherapie bij personen met perceptief gehoorverlies als gevolg van biallele Otoferlin-genmutaties

Deel A van deze studie zal de veiligheid en verdraagbaarheid evalueren van een enkelvoudige unilaterale toediening van een van de twee dosisniveaus van AAVAnc80-hOTOF en zal het Akouos-toedieningsapparaat evalueren om veilig de beoogde productprestaties te bereiken.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De volgende twee dosisniveaus worden achtereenvolgens getest:

  • 4.1E11 totaal vg/slakkenhuis
  • 8.1E11 totaal vg/slakkenhuis

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

22

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Werving
        • The Hospital for Sick Children Jaina.negandhi@sickkids.ca +1 (416) 813 6683
        • Contact:
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Werving
        • National Taiwan University Hospital
        • Contact:
  • Verenigd Koninkrijk
    • United Kingdom
      • London, United Kingdom, Verenigd Koninkrijk, NW1 2PG
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • Werving
        • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
        • Contact:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Werving
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19146
        • Werving
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Werving
        • Vanderbilt Bill Wilkerson Center
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd 7 tot 17 jaar oud (inclusief) voor Cohort #1a; leeftijd van 2 tot en met 17 jaar oud op het moment van AAVAnc80-hOTOF-toediening voor Cohorts #1b en #2
  2. Biallelische mutaties in het otoferlin-gen
  3. Klinische presentatie van ernstig bilateraal perceptief gehoorverlies zoals beoordeeld door ABR
  4. Bewaarde vervormingsproduct otoakoestische emissies (DPOAE's)
  5. In staat en bereid om te voldoen aan alle studievereisten, inclusief de bereidheid om na voltooiing van dit onderzoek deel te nemen aan een afzonderlijk vervolgonderzoek op lange termijn

Uitsluitingscriteria:

  1. Aanhoudende oorinfecties, anatomische of andere afwijkingen van het oor en/of medische aandoeningen die een contra-indicatie vormen voor het ondergaan van een operatie, anesthesie en/of toediening van gentherapie voor onderzoek
  2. Bilaterale cochleaire implantaten
  3. Voorafgaande deelname aan een klinische proef met een onderzoeksgeneesmiddel, binnen zes maanden voorafgaand aan toediening, of enige eerdere deelname aan een klinische proef met gentherapie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1a en Cohort 1b

Cohort 1a: Twee deelnemers van 7 tot en met 17 jaar oud krijgen intracochleaire toediening van AAVAnc80-hOTOF (dosisniveau 1) in het onderzoeksoor met behulp van een steriel medisch onderzoeksapparaat voor eenmalig gebruik

Cohort 1b: Maximaal zes in aanmerking komende deelnemers worden ingeschreven voor intracochleaire toediening van AAVAnc80-hOTOF (dosisniveau 1) in het onderzoeksoor met behulp van een steriel medisch onderzoeksapparaat voor eenmalig gebruik; de eerste drie deelnemers zullen minstens twee jaar oud zijn op het moment van AAVAnc80-hOTOF-toediening en de volgende drie deelnemers kunnen van elke leeftijd zijn
Combinatie product: AAVAnc80-hOTOF via Akouos-bezorgapparaat
AAVAnc80-hOTOF is een steriele suspensie die bedoeld is om te worden toegediend via een eenmalige unilaterale intracochleaire toediening met behulp van het Akouos-toedieningshulpmiddel.
Experimenteel: Cohort 2
Cohort 2: Maximaal zes in aanmerking komende deelnemers zullen worden ingeschreven voor intracochleaire toediening van AAVAnc80-hOTOF (dosisniveau 2) in het onderzoeksoor met behulp van een steriel medisch onderzoeksapparaat voor eenmalig gebruik; de eerste drie deelnemers zullen minstens twee jaar oud zijn op het moment van AAVAnc80-hOTOF-toediening en de volgende drie deelnemers kunnen van elke leeftijd zijn
Combinatie product: AAVAnc80-hOTOF via Akouos-bezorgapparaat
AAVAnc80-hOTOF is een steriele suspensie die bedoeld is om te worden toegediend via een eenmalige unilaterale intracochleaire toediening met behulp van het Akouos-toedieningshulpmiddel.
Experimenteel: Bilaterale Uitbreiding
Bilaterale Uitbreiding: tot acht in aanmerking komende deelnemers van elke leeftijd, en zonder cochleaire implantaten, komen mogelijk in aanmerking voor inschrijving in de Bilaterale Uitbreidingscohort (gelijktijdige bilaterale toediening van AAVAnc80-hOTOF).
Combinatie product: AAVAnc80-hOTOF via Akouos Delivery Device en Precision Delivery Mechanism
AAVAnc80-hOTOF is een steriele suspensie bedoeld voor toediening via een eenmalige bilaterale intracochleaire toediening met behulp van het Akouos Delivery Device samen met het Precision Delivery Mechanism.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Frequentie van bijwerkingen (AEs)
Tijdsspanne: tot het einde van de studie, ongeveer 1 jaar
AEs met relatie tot het onderzoeksgeneesmiddel en/of tot de toedieningsprocedure (inclusief het afgiftesysteem)
tot het einde van de studie, ongeveer 1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Auditieve hersenstamrespons (ABR) drempel
Tijdsspanne: na voltooiing van de proef, ongeveer 1 jaar
Veranderingen ten opzichte van de basislijn in de ABR-intensiteitsdrempel (decibel normaal gehoorniveau [dB nHL])
na voltooiing van de proef, ongeveer 1 jaar
Prestatie van het Akouos Afleverapparaat en het Precisie Aflevermechanisme
Tijdsspanne: gedurende de volledige proefperiode, ongeveer 1 jaar
Prestatie gebaseerd op de frequentie van apparaattekortkomingen waargenomen tijdens de toediening van AAVAnc80-hOTOF in de intracochleaire ruimte
gedurende de volledige proefperiode, ongeveer 1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Akouos, Inc.

Medewerkers

Eli Lilly and Company

Onderzoekers

  • Studie directeur: Peter Marks, MD, Eli Lilly and Company

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 september 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 oktober 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 februari 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 april 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 april 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AK-OTOF-101

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Ja

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren