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Gentherapie-Studie für Otoferlin-Gen-vermittelten Hörverlust

3. März 2026 aktualisiert von: Akouos, Inc.

Eine Phase-1/2-Studie zur AAVANc80-hOTOF-Gentherapie bei Personen mit sensorineuralem Hörverlust aufgrund von biallelischen Otoferlin-Genmutationen

Teil A dieser Studie wird die Sicherheit und Verträglichkeit einer einzelnen einseitigen Verabreichung einer von zwei Dosierungsstufen von AAVANc80-hOTOF bewerten und das Akouos-Verabreichungsgerät bewerten, um die beabsichtigte Produktleistung sicher zu erreichen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die folgenden zwei Dosisstufen werden nacheinander getestet:

  • 4,1E11 Gesamt-vg/Cochlea
  • 8,1E11 Gesamt-vg/Cochlea

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

22

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Rekrutierung
        • The Hospital for Sick Children Jaina.negandhi@sickkids.ca +1 (416) 813 6683
        • Kontakt:
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Rekrutierung
        • National Taiwan University Hospital
        • Kontakt:
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • Rekrutierung
        • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19146
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Rekrutierung
        • Vanderbilt Bill Wilkerson Center
        • Kontakt:
  • Vereinigtes Königreich
    • United Kingdom
      • London, United Kingdom, Vereinigtes Königreich, NW1 2PG

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter 7 bis 17 Jahre (einschließlich) für Kohorte #1a; Alter 2 bis 17 Jahre (einschließlich) zum Zeitpunkt der AAVAnc80-hOTOF-Verabreichung für die Kohorten Nr. 1b und Nr. 2
  2. Biallelische Mutationen im Otoferlin-Gen
  3. Klinisches Erscheinungsbild eines hochgradigen bilateralen Schallempfindungs-Hörverlusts, bewertet durch ABR
  4. Otoakustische Emissionen des konservierten Verzerrungsprodukts (DPOAEs)
  5. Fähigkeit und Bereitschaft, alle Studienanforderungen zu erfüllen, einschließlich der Bereitschaft, nach Abschluss dieser Studie an einer separaten Langzeit-Follow-up-Studie teilzunehmen

Ausschlusskriterien:

  1. Anhaltende Ohrinfektionen, anatomische oder andere Anomalien des Ohrs und/oder Erkrankungen, die gegen eine Operation, Anästhesie und/oder Verabreichung einer Prüfgentherapie sprechen würden
  2. Bilaterale Cochlea-Implantate
  3. Vorherige Teilnahme an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat innerhalb von sechs Monaten vor der Verabreichung oder vorherige Teilnahme an einer klinischen Gentherapiestudie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1a und Kohorte 1b

Kohorte 1a: Zwei Teilnehmer im Alter von 7 bis einschließlich 17 Jahren erhielten eine intracochleäre Verabreichung von AAVAnc80-hOTOF (Dosisstufe 1) in das Studienohr unter Verwendung eines sterilen, einmaligen medizinischen Prüfgeräts

Kohorte 1b: Bis zu sechs berechtigte Teilnehmer werden für die intracochleäre Verabreichung von AAVAnc80-hOTOF (Dosisstufe 1) in das Studienohr unter Verwendung eines sterilen, einmaligen medizinischen Prüfgeräts eingeschrieben; Die ersten drei Teilnehmer werden zum Zeitpunkt der AAVAnc80-hOTOF-Verabreichung mindestens zwei Jahre alt sein und die nächsten drei Teilnehmer können jeden Alters sein
Kombinationsprodukt: AAVAnc80-hOTOF über Akouos Delivery Device
AAVANc80-hOTOF ist eine sterile Suspension, die zur einmaligen unilateralen intracochleären Verabreichung mit dem Akouos Delivery Device bestimmt ist.
Experimental: Kohorte 2
Kohorte 2: Bis zu sechs berechtigte Teilnehmer werden für die intracochleäre Verabreichung von AAVAnc80-hOTOF (Dosisstufe 2) in das Studienohr unter Verwendung eines sterilen, einmaligen medizinischen Prüfgeräts eingeschrieben; Die ersten drei Teilnehmer werden zum Zeitpunkt der AAVAnc80-hOTOF-Verabreichung mindestens zwei Jahre alt sein und die nächsten drei Teilnehmer können jeden Alters sein
Kombinationsprodukt: AAVAnc80-hOTOF über Akouos Delivery Device
AAVANc80-hOTOF ist eine sterile Suspension, die zur einmaligen unilateralen intracochleären Verabreichung mit dem Akouos Delivery Device bestimmt ist.
Experimental: Bilaterale Erweiterung
Bilaterale Erweiterung: Bis zu acht berechtigte Teilnehmer jeden Alters und ohne Cochlea-Implantate können für die Bilaterale Erweiterungs-Kohorte (gleichzeitige bilaterale Verabreichung von AAVAnc80-hOTOF) in Frage kommen.
Kombinationsprodukt: AAVAnc80-hOTOF über Akouos-Abgabevorrichtung und Präzisionsabgabemechanismus
AAVAnc80-hOTOF ist eine sterile Suspension, die durch eine einmalige bilaterale intracochleäre Verabreichung mithilfe des Akouos Delivery Device zusammen mit dem Precision Delivery Mechanism verabreicht werden soll.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen (UEs)
Zeitfenster: bis zum Abschluss der Studie, etwa 1 Jahr
AEs mit Bezug zum Prüfpräparat und/oder zum Verabreichungsverfahren (einschließlich des Abgabesystems)
bis zum Abschluss der Studie, etwa 1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Schwelle der auditorischen Hirnstammreaktion (ABR).
Zeitfenster: bis zum Abschluss der Testphase ca. 1 Jahr
Änderungen der ABR-Intensitätsschwelle gegenüber dem Ausgangswert (Dezibel normaler Hörpegel [dB nHL])
bis zum Abschluss der Testphase ca. 1 Jahr
Leistung des Akouos-Abgabegeräts und des Präzisionsabgabemechanismus
Zeitfenster: bis zum Studienabschluss, etwa 1 Jahr
Leistung basierend auf der Häufigkeit von Gerätemängeln, die während der Abgabe von AAVAnc80-hOTOF in den intracochleären Raum beobachtet wurden
bis zum Studienabschluss, etwa 1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Akouos, Inc.

Mitarbeiter

Eli Lilly and Company

Ermittler

  • Studienleiter: Peter Marks, MD, Eli Lilly and Company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. September 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Februar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. April 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. April 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AK-OTOF-101

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Ja

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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