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Prova di terapia genica per la perdita dell'udito mediata da geni Otoferlin

3 marzo 2026 aggiornato da: Akouos, Inc.

Uno studio di fase 1/2 della terapia genica AAVAnc80-hOTOF in individui con ipoacusia neurosensoriale dovuta a mutazioni del gene biallelico dell'otoferlina

La parte A di questo studio valuterà la sicurezza e la tollerabilità di una singola somministrazione unilaterale di uno dei due livelli di dose di AAVAnc80-hOTOF e valuterà il dispositivo di erogazione Akouos per ottenere in sicurezza le prestazioni del prodotto previste.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I seguenti due livelli di dose saranno testati in sequenza:

  • 4.1E11 vg totale/coclea
  • 8.1E11 vg totale/coclea

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

22

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Reclutamento
        • The Hospital for Sick Children Jaina.negandhi@sickkids.ca +1 (416) 813 6683
        • Contatto:
  • Regno Unito
    • United Kingdom
      • London, United Kingdom, Regno Unito, NW1 2PG
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • Reclutamento
        • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
        • Contatto:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • University of Iowa
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19146
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contatto:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Reclutamento
        • Vanderbilt Bill Wilkerson Center
        • Contatto:
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Reclutamento
        • National Taiwan University Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età da 7 a 17 anni (inclusi) per Coorte #1a; età compresa tra 2 e 17 anni (inclusi) al momento della somministrazione di AAVAnc80-hOTOF per le coorti n. 1b e n. 2
  2. Mutazioni bialleliche nel gene dell'otoferlina
  3. Presentazione clinica dell'ipoacusia neurosensoriale bilaterale profonda valutata dall'ABR
  4. Emissioni otoacustiche del prodotto di distorsione conservata (DPOAE)
  5. In grado e disposto a soddisfare tutti i requisiti dello studio, inclusa la disponibilità a partecipare a uno studio di follow-up a lungo termine separato dopo il completamento di questo studio

Criteri di esclusione:

  1. Infezioni persistenti dell'orecchio, anomalie anatomiche o di altro tipo dell'orecchio e/o condizioni mediche che potrebbero controindicare l'intervento chirurgico, l'anestesia e/o la somministrazione di terapia genica sperimentale
  2. Impianti cocleari bilaterali
  3. Precedente partecipazione a una sperimentazione clinica con un farmaco sperimentale, entro sei mesi prima della somministrazione, o qualsiasi precedente partecipazione a una sperimentazione clinica di terapia genica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1a e Coorte 1b

Coorte 1a: due partecipanti di età compresa tra 7 e 17 anni (inclusi) riceveranno la somministrazione intracocleare di AAVAnc80-hOTOF (livello di dose 1) nell'orecchio dello studio utilizzando un dispositivo medico sperimentale sterile e monouso

Coorte 1b: verranno arruolati fino a sei partecipanti idonei per ricevere la somministrazione intracocleare di AAVAnc80-hOTOF (livello di dose 1) nell'orecchio dello studio utilizzando un dispositivo medico sperimentale sterile e monouso; i primi tre partecipanti avranno almeno due anni di età al momento della somministrazione di AAVAnc80-hOTOF e i successivi tre partecipanti potranno avere qualsiasi età
Prodotto combinato: AAVAnc80-hOTOF tramite dispositivo di erogazione Akouos
AAVAnc80-hOTOF è una sospensione sterile destinata ad essere somministrata tramite somministrazione intracocleare unilaterale una tantum utilizzando il dispositivo di erogazione Akouos.
Sperimentale: Coorte 2
Coorte 2: Verranno arruolati fino a sei partecipanti idonei per ricevere la somministrazione intracocleare di AAVAnc80-hOTOF (livello di dose 2) nell'orecchio dello studio utilizzando un dispositivo medico sperimentale sterile e monouso; i primi tre partecipanti avranno almeno due anni di età al momento della somministrazione di AAVAnc80-hOTOF e i successivi tre partecipanti potranno avere qualsiasi età
Prodotto combinato: AAVAnc80-hOTOF tramite dispositivo di erogazione Akouos
AAVAnc80-hOTOF è una sospensione sterile destinata ad essere somministrata tramite somministrazione intracocleare unilaterale una tantum utilizzando il dispositivo di erogazione Akouos.
Sperimentale: Espansione Bilaterale
Espansione Bilaterale: fino a otto partecipanti idonei di qualsiasi età, e senza impianti cocleari, potrebbero essere idonei per l'arruolamento nella Cohorte di Espansione Bilaterale (somministrazione bilaterale simultanea di AAVAnc80-hOTOF).
Prodotto combinato: AAVAnc80-hOTOF tramite Dispositivo di Somministrazione Akouos e Meccanismo di Somministrazione di Precisione
AAVAnc80-hOTOF è una sospensione sterile destinata ad essere somministrata tramite una somministrazione intracochleare bilaterale unica utilizzando il dispositivo di somministrazione Akouos insieme al meccanismo di somministrazione di precisione.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza degli Eventi Avversi (AE)
Lasso di tempo: fino al completamento della sperimentazione, circa 1 anno
Eventi avversi con relazione al medicinale in sperimentazione e/o alla procedura di somministrazione (incluso il sistema di erogazione)
fino al completamento della sperimentazione, circa 1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Soglia di risposta uditiva del tronco encefalico (ABR).
Lasso di tempo: attraverso il completamento della prova, circa 1 anno
Variazioni rispetto al basale della soglia di intensità ABR (decibel del livello uditivo normale [dB nHL])
attraverso il completamento della prova, circa 1 anno
Performance of the Akouos Delivery Device and Precision Delivery Mechanism
Lasso di tempo: fino al completamento della sperimentazione, circa 1 anno
Prestazione basata sulla frequenza delle carenze del dispositivo osservate durante la somministrazione di AAVAnc80-hOTOF nello spazio intracochleare
fino al completamento della sperimentazione, circa 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Akouos, Inc.

Collaboratori

Eli Lilly and Company

Investigatori

  • Direttore dello studio: Peter Marks, MD, Eli Lilly and Company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 settembre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 febbraio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 aprile 2023

Primo Inserito (Effettivo)

20 aprile 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 marzo 2026

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AK-OTOF-101

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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