Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Испытание генной терапии потери слуха, опосредованной геном отоферлина

3 марта 2026 г. обновлено: Akouos, Inc.

Фаза 1/2 испытаний генной терапии AAVAnc80-hOTOF у лиц с нейросенсорной тугоухостью из-за двуаллельных мутаций гена отоферлина

В части A этого испытания будут оцениваться безопасность и переносимость одностороннего одностороннего введения одного из двух уровней дозы AAVAnc80-hOTOF, а также будет оцениваться устройство доставки Akouos для безопасного достижения предполагаемых характеристик продукта.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Следующие два уровня доз будут проверены последовательно:

  • 4.1E11 общая vg/улитка
  • 8.1E11 общая vg/улитка

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

22

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • Рекрутинг
        • The Hospital for Sick Children Jaina.negandhi@sickkids.ca +1 (416) 813 6683
        • Контакт:
  • Соединенное Королевство
    • United Kingdom
      • London, United Kingdom, Соединенное Королевство, NW1 2PG
        • Рекрутинг
        • University College London
        • Контакт:
  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
        • Рекрутинг
        • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
        • Контакт:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Рекрутинг
        • University of Iowa
        • Контакт:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Рекрутинг
        • Boston Children's Hospital
        • Контакт:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Рекрутинг
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Контакт:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19146
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Контакт:
          • Aminat Adegbuji
          • Номер телефона: +1 267-426-8380
          • Электронная почта: adegbujia@chop.edu
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Рекрутинг
        • Vanderbilt Bill Wilkerson Center
        • Контакт:
          • Taha Jan, MD
          • Номер телефона: +1 615-421-1228
          • Электронная почта: taha.a.jan@vumc.org
  • Тайвань
      • Taipei, Тайвань, 100
        • Рекрутинг
        • National Taiwan University Hospital
        • Контакт:
          • Wan-Cian Liao
          • Номер телефона: +886- 953-728-657
          • Электронная почта: mulong0328@gmail.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст от 7 до 17 лет (включительно) для когорты № 1а; возраст от 2 до 17 лет (включительно) на момент введения AAVAnc80-hOTOF для когорт № 1b и № 2
  2. Биаллельные мутации в гене отоферлина
  3. Клиническая картина глубокой двусторонней сенсоневральной тугоухости по оценке ABR
  4. Сохраненная отоакустическая эмиссия продукта искажения (DPOAE)
  5. Способен и желает соблюдать все требования исследования, включая готовность участвовать в отдельном долгосрочном последующем исследовании после завершения этого испытания.

Критерий исключения:

  1. Стойкие ушные инфекции, анатомические или другие аномалии уха и/или медицинские состояния, которые противопоказаны хирургическому вмешательству, анестезии и/или проведению экспериментальной генной терапии.
  2. Двусторонние кохлеарные импланты
  3. Предшествующее участие в клинических испытаниях исследуемого препарата в течение шести месяцев до введения или любое предшествующее участие в клинических испытаниях генной терапии.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта 1а и когорта 1b

Когорта 1а: два участника в возрасте от 7 до 17 лет (включительно) получали интракохлеарное введение AAANC80-hOTOF (уровень дозы 1) в исследуемое ухо с использованием стерильного исследуемого медицинского устройства одноразового использования.

Когорта 1b: до шести подходящих участников будут набраны для интракохлеарного введения AAVAnc80-hOTOF (уровень дозы 1) в исследуемое ухо с использованием стерильного одноразового исследовательского медицинского устройства; первым трем участникам на момент введения AAVANc80-hOTOF будет не менее двух лет, а следующие три участника могут быть любого возраста.
Комбинированный продукт: AAVAnc80-hOTOF через устройство доставки Akouos
AAVAnc80-hOTOF представляет собой стерильную суспензию, предназначенную для однократного одностороннего внутрикохлеарного введения с использованием устройства доставки Akouos.
Экспериментальный: Когорта 2
Когорта 2: до шести подходящих участников будут набраны для интракохлеарного введения AAVAnc80-hOTOF (уровень дозы 2) в исследуемое ухо с использованием стерильного исследуемого медицинского устройства одноразового использования; первым трем участникам на момент введения AAVANc80-hOTOF будет не менее двух лет, а следующие три участника могут быть любого возраста.
Комбинированный продукт: AAVAnc80-hOTOF через устройство доставки Akouos
AAVAnc80-hOTOF представляет собой стерильную суспензию, предназначенную для однократного одностороннего внутрикохлеарного введения с использованием устройства доставки Akouos.
Экспериментальный: Двустороннее расширение
Билатеральное расширение: до восьми подходящих участников любого возраста без кохлеарных имплантатов могут быть включены в группу билатерального расширения (одновременное билатеральное введение AAVAnc80-hOTOF).
Комбинированный продукт: AAVAnc80-hOTOF с использованием устройства доставки Akouos и механизма прецизионной доставки
AAVAnc80-hOTOF представляет собой стерильную суспензию, предназначенную для однократного двустороннего внутриулиточного введения с использованием устройства доставки Akouos вместе с механизмом точной доставки.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота возникновения нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: до завершения испытания, приблизительно 1 год
НЯР, связанные с исследуемым лекарственным препаратом и/или процедурой введения (включая систему доставки)
до завершения испытания, приблизительно 1 год

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Порог слуховой реакции ствола мозга (ABR)
Временное ограничение: после завершения испытаний, примерно 1 год
Изменения порога интенсивности ABR по сравнению с исходным уровнем (нормальный уровень слуха в децибелах [дБ nHL])
после завершения испытаний, примерно 1 год
Эффективность устройства доставки Akouos и механизма точной доставки
Временное ограничение: до завершения исследования, приблизительно 1 год
Эффективность на основе частоты выявленных недостатков устройства при доставке AAVAnc80-hOTOF во внутриулитковое пространство
до завершения исследования, приблизительно 1 год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Akouos, Inc.

Соавторы

Eli Lilly and Company

Следователи

  • Директор по исследованиям: Peter Marks, MD, Eli Lilly and Company

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 сентября 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 октября 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 октября 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 февраля 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 апреля 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 апреля 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AK-OTOF-101

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Да

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться