Испытание генной терапии потери слуха, опосредованной геном отоферлина
6 февраля 2024 г. обновлено: Akouos, Inc.
Фаза 1/2 испытаний генной терапии AAVAnc80-hOTOF у лиц с нейросенсорной тугоухостью из-за двуаллельных мутаций гена отоферлина
В части A этого испытания будут оцениваться безопасность и переносимость одностороннего одностороннего введения одного из двух уровней дозы AAVAnc80-hOTOF, а также будет оцениваться устройство доставки Akouos для безопасного достижения предполагаемых характеристик продукта.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Следующие два уровня доз будут проверены последовательно:
- 4.1E11 общая vg/улитка
- 8.1E11 общая vg/улитка
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
14
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Akouos Clinical Trials
- Номер телефона: +1 (857) 410-1816
- Электронная почта: clinicaltrials@akouos.com
Места учебы
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- Рекрутинг
- University of Iowa
-
Контакт:
- Kesten Anderson
- Номер телефона: 319-356-8320
- Электронная почта: Kesten-Anderson@uiowa.edu
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19146
- Рекрутинг
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Контакт:
- Aminat Adegbuji
- Номер телефона: 267-426-8380
- Электронная почта: adegbujia@chop.edu
-
-
-
-
-
Taipei City, Тайвань, 100
- Рекрутинг
- National Taiwan University Hospital
-
Контакт:
- Wan-Cian Liao
- Номер телефона: +886- 953-728-657
- Электронная почта: mulong0328@gmail.com
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Возраст от 7 до 17 лет (включительно) для когорты № 1а; возраст от 2 до 17 лет (включительно) на момент введения AAVAnc80-hOTOF для когорт № 1b и № 2
- Биаллельные мутации в гене отоферлина
- Клиническая картина глубокой двусторонней сенсоневральной тугоухости по оценке ABR
- Сохраненная отоакустическая эмиссия продукта искажения (DPOAE)
- Способен и желает соблюдать все требования исследования, включая готовность участвовать в отдельном долгосрочном последующем исследовании после завершения этого испытания.
Критерий исключения:
- Стойкие ушные инфекции, анатомические или другие аномалии уха и/или медицинские состояния, которые противопоказаны хирургическому вмешательству, анестезии и/или проведению экспериментальной генной терапии.
- Двусторонние кохлеарные импланты
- Предшествующее участие в клинических испытаниях исследуемого препарата в течение шести месяцев до введения или любое предшествующее участие в клинических испытаниях генной терапии.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Когорта 1а и когорта 1б
Когорта 1a: Участники в возрасте от 7 до 17 лет (включительно), получающие внутрикохлеарное введение AAVAnc80-hOTOF (уровень дозы 1) в исследуемое ухо с использованием стерильного одноразового исследовательского медицинского устройства. Когорта 1b: участники в возрасте от 2 до 17 лет (включительно) на момент введения AAVAnc80-hOTOF для внутрикохлеарного введения AAVAnc80-hOTOF (уровень дозы 1) в исследуемое ухо с использованием стерильного одноразового исследовательского медицинского устройства. |
AAVAnc80-hOTOF представляет собой стерильную суспензию, предназначенную для однократного одностороннего внутрикохлеарного введения с использованием устройства доставки Akouos.
|
|
Экспериментальный: Когорта 2
Когорта 2: участники в возрасте от 2 до 17 лет (включительно) на момент введения AAVAnc80-hOTOF для внутрикохлеарного введения AAVAnc80-hOTOF (уровень дозы 2) в исследуемое ухо с использованием стерильного одноразового исследовательского медицинского устройства.
|
AAVAnc80-hOTOF представляет собой стерильную суспензию, предназначенную для однократного одностороннего внутрикохлеарного введения с использованием устройства доставки Akouos.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: через пробное завершение, примерно 2 года
|
НЯ, связанные с исследуемым лекарственным средством и/или процедурой введения (включая устройство доставки)
|
через пробное завершение, примерно 2 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Порог слуховой реакции ствола мозга (ABR)
Временное ограничение: через пробное завершение, примерно 2 года
|
Изменения порога интенсивности ABR по сравнению с исходным уровнем (уровень нормального слуха в децибелах [дБ nHL])
|
через пробное завершение, примерно 2 года
|
|
Производительность устройства доставки Akouos
Временное ограничение: через пробное завершение, примерно 2 года
|
Производительность основана на частоте недостатков устройства, наблюдаемых во время доставки AAVAnc80-hOTOF во внутриулитковое пространство.
|
через пробное завершение, примерно 2 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Директор по исследованиям: Kathy Reape, MD, Akouos, Inc.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
15 сентября 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 октября 2028 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 октября 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 февраля 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
18 апреля 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
20 апреля 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
8 февраля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
6 февраля 2024 г.
Последняя проверка
1 февраля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- AK-OTOF-101
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .