Génterápiás próba az otoferlin gén által közvetített halláskárosodásra
2024. február 6. frissítette: Akouos, Inc.
Az AAVAnc80-hOTOF génterápia 1/2 fázisú kipróbálása biallélikus otoferlin génmutációk miatt szenzorineurális halláskárosodásban szenvedő egyéneknél
Ennek a vizsgálatnak az A része értékeli az AAVAnc80-hOTOF két dózisszintjének egyikének egyszeri, egyoldalú beadásának biztonságosságát és tolerálhatóságát, és értékeli az Akouos adagolóeszközt a termék tervezett teljesítményének biztonságos elérésére.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A következő két dózisszintet egymás után tesztelik:
- 4.1E11 teljes vg/cochlea
- 8.1E11 teljes vg/cochlea
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
14
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Akouos Clinical Trials
- Telefonszám: +1 (857) 410-1816
- E-mail: clinicaltrials@akouos.com
Tanulmányi helyek
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- Toborzás
- University of Iowa
-
Kapcsolatba lépni:
- Kesten Anderson
- Telefonszám: 319-356-8320
- E-mail: Kesten-Anderson@uiowa.edu
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19146
- Toborzás
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Kapcsolatba lépni:
- Aminat Adegbuji
- Telefonszám: 267-426-8380
- E-mail: adegbujia@chop.edu
-
-
-
-
-
Taipei City, Tajvan, 100
- Toborzás
- National Taiwan University Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Wan-Cian Liao
- Telefonszám: +886- 953-728-657
- E-mail: mulong0328@gmail.com
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 7–17 éves kor (beleértve) az 1a. kohorszban; életkor 2-17 éves (beleértve) az AAVAnc80-hOTOF beadásának időpontjában az 1b és #2 kohorszban
- Biallélikus mutációk az otoferlin génben
- A mélyreható, kétoldali szenzorineurális hallásvesztés klinikai bemutatása az ABR alapján
- Megőrzött torzítási termék otoakusztikus kibocsátása (DPOAE)
- Képes és hajlandó megfelelni az összes vizsgálati követelménynek, beleértve a hajlandóságot egy külön, hosszú távú követési vizsgálatban való részvételre a vizsgálat befejezése után
Kizárási kritériumok:
- Tartós fülfertőzések, a fül anatómiai vagy egyéb rendellenességei és/vagy olyan egészségügyi állapotok, amelyek ellenjavallják a műtétet, az érzéstelenítést és/vagy a vizsgált génterápia alkalmazását
- Kétoldali cochleáris implantátumok
- Vizsgálati gyógyszerrel végzett klinikai vizsgálatban való előzetes részvétel a beadást megelőző hat hónapon belül, vagy bármilyen korábbi részvétel génterápiás klinikai vizsgálatban
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1a. és 1b. kohorsz
1a kohorsz: A 7 és 17 év közötti (beleértve) résztvevők AAVAnc80-hOTOF intracochleáris beadását (1. dózisszint) a vizsgált fülbe steril, egyszeri használatú vizsgálati orvosi eszköz segítségével 1b kohorsz: Az AAVAnc80-hOTOF beadása idején 2 és 17 év közötti (beleértve) résztvevők az AAVAnc80-hOTOF intracochleáris beadását (1. dózisszint) a vizsgált fülbe steril, egyszer használatos vizsgálati orvosi eszköz segítségével |
Az AAVAnc80-hOTOF egy steril szuszpenzió, amelyet egyszeri, egyoldalú intracochleáris beadással kell beadni, az Akouos Delivery Device segítségével.
|
|
Kísérleti: 2. kohorsz
2. kohorsz: Az AAVAnc80-hOTOF beadásának időpontjában 2 és 17 év közötti (beleértve) résztvevők az AAVAnc80-hOTOF intracochleáris beadását (2. dózisszint) a vizsgált fülbe steril, egyszer használatos vizsgálati orvosi eszköz segítségével
|
Az AAVAnc80-hOTOF egy steril szuszpenzió, amelyet egyszeri, egyoldalú intracochleáris beadással kell beadni, az Akouos Delivery Device segítségével.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nemkívánatos események gyakorisága (AE)
Időkeret: a próba befejezése után, körülbelül 2 év
|
A vizsgálati készítménnyel és/vagy a beadási eljárással (beleértve a beadási eszközt is) kapcsolatos mellékhatások
|
a próba befejezése után, körülbelül 2 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Auditív agytörzsi válasz (ABR) küszöbértéke
Időkeret: a próba befejezése után, körülbelül 2 év
|
Az ABR intenzitásküszöbének változása az alapvonalhoz képest (decibel normál hallásszint [dB nHL])
|
a próba befejezése után, körülbelül 2 év
|
|
Az Akouos szállítóeszköz teljesítménye
Időkeret: a próba befejezése után, körülbelül 2 év
|
Teljesítmény az AAVAnc80-hOTOF intracochleáris térbe történő bejuttatása során észlelt eszközhiányok gyakoriságán alapul
|
a próba befejezése után, körülbelül 2 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Kathy Reape, MD, Akouos, Inc.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. szeptember 15.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2028. október 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2028. október 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. február 8.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. április 18.
Első közzététel (Tényleges)
2023. április 20.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. február 8.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. február 6.
Utolsó ellenőrzés
2024. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AK-OTOF-101
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .