Genterapiforsøk for Otoferlin genmediert hørselstap
3. mars 2026 oppdatert av: Akouos, Inc.
En fase 1/2-studie av AAVanc80-hOTOF genterapi hos personer med sensorineuralt hørselstap på grunn av bialleliske Otoferlin-genmutasjoner
Del A av denne studien vil evaluere sikkerheten og toleransen til en enkelt ensidig administrering av ett av to dosenivåer av AAVanc80-hOTOF og vil evaluere Akouos-leveringsenheten for å oppnå den tiltenkte produktytelsen på en sikker måte.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Detaljert beskrivelse
Følgende to dosenivåer vil bli testet sekvensielt:
- 4.1E11 total vg/cochlea
- 8.1E11 total vg/cochlea
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
22
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Akouos Clinical Trials
- Telefonnummer: +1 857-410-1816
- E-post: AkouosClinicalTrials@Lilly.com
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Rekruttering
- The Hospital for Sick Children Jaina.negandhi@sickkids.ca +1 (416) 813 6683
-
Ta kontakt med:
- Jaina Negandhi
- Telefonnummer: +1 416-813-6683
- E-post: Jaina.negandhi@sickkids.ca
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Forente stater, 94158
- Rekruttering
- University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Jenny Stephans
- Telefonnummer: 415-353-2012
- E-post: Jihyun.Stephans@ucsf.edu
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- Rekruttering
- University of Iowa
-
Ta kontakt med:
- Kesten Anderson
- Telefonnummer: +1 319-356-8320
- E-post: Kesten-Anderson@uiowa.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Rekruttering
- Boston Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Meghan Fitzgerald
- Telefonnummer: +1 617-355-4729
- E-post: OTOFtrial@childrens.harvard.edu
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Rekruttering
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Alexandra Sestito
- Telefonnummer: +1 513 636-4355
- E-post: alexandra.sestito@cchmc.org
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19146
- Rekruttering
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Ta kontakt med:
- Aminat Adegbuji
- Telefonnummer: +1 267-426-8380
- E-post: adegbujia@chop.edu
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Rekruttering
- Vanderbilt Bill Wilkerson Center
-
Ta kontakt med:
- Taha Jan, MD
- Telefonnummer: +1 615-421-1228
- E-post: taha.a.jan@vumc.org
-
-
-
-
United Kingdom
-
London, United Kingdom, Storbritannia, NW1 2PG
- Rekruttering
- University College London
-
Ta kontakt med:
- E-post: UCLH.OTOF.Study@nhs.net
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 100
- Rekruttering
- National Taiwan University Hospital
-
Ta kontakt med:
- Wan-Cian Liao
- Telefonnummer: +886- 953-728-657
- E-post: mulong0328@gmail.com
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder 7 til 17 år (inkludert) for kohort #1a; alder 2 til 17 år (inklusive) på tidspunktet for AAVanc80-hOTOF-administrasjon for kohorter #1b og #2
- Bialleliske mutasjoner i otoferlin-genet
- Klinisk presentasjon av dyptgående bilateralt sensorineuralt hørselstap som vurdert av ABR
- Bevart forvrengningsprodukt otoakustiske utslipp (DPOAE)
- Evne og villige til å etterkomme alle studiekrav, inkludert vilje til å delta i en egen langsiktig oppfølgingsstudie etter fullføring av denne studien
Ekskluderingskriterier:
- Vedvarende øreinfeksjoner, anatomiske eller andre abnormiteter i øret og/eller medisinske tilstander som ville kontraindisere å gjennomgå kirurgi, anestesi og/eller administrering av undersøkelsesgenterapi
- Bilaterale cochleaimplantater
- Tidligere deltakelse i en klinisk utprøving med et undersøkelseslegemiddel, innen seks måneder før administrering, eller enhver tidligere deltakelse i en klinisk genterapiutprøving
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kohort 1a og kohort 1b
Kohort 1a: To deltakere i alderen 7 til 17 år (inklusive) for å motta intracochlea administrering av AAVanc80-hOTOF (dosenivå 1) i studieøret ved bruk av et sterilt medisinsk medisinsk utstyr for engangsbruk Kohort 1b: Opptil seks kvalifiserte deltakere vil bli registrert for å motta intrakogleær administrering av AAVanc80-hOTOF (dosenivå 1) i studieøret ved bruk av et sterilt medisinsk medisinsk utstyr for engangsbruk; de tre første deltakerne vil være minst to år gamle på tidspunktet for AAVanc80-hOTOF-administrasjonen og de neste tre deltakerne kan være i alle aldre |
AAVanc80-hOTOF er en steril suspensjon beregnet på å administreres via en engangs unilateral intracochlear administrering ved bruk av Akouos Delivery Device.
|
|
Eksperimentell: Kohort 2
Kohort 2: Opptil seks kvalifiserte deltakere vil bli registrert for å motta intracochleær administrering av AAVanc80-hOTOF (dosenivå 2) i studieøret ved bruk av et sterilt medisinsk medisinsk utstyr for engangsbruk; de tre første deltakerne vil være minst to år gamle på tidspunktet for AAVanc80-hOTOF-administrasjonen og de neste tre deltakerne kan være i alle aldre
|
AAVanc80-hOTOF er en steril suspensjon beregnet på å administreres via en engangs unilateral intracochlear administrering ved bruk av Akouos Delivery Device.
|
|
Eksperimentell: Bilateral utvidelse
Bilateral utvidelse: opptil åtte kvalifiserte deltakere i alle aldre, og ingen cochleære implantater, kan være kvalifisert for inkludering i den bilaterale utvidelseskohorten (samtidig bilateral administrasjon av AAVAnc80-hOTOF).
|
AAVAnc80-hOTOF er en steril suspensjon som er beregnet på å administreres via en engangs bilateral intracochleær administrering ved hjelp av Akouos Delivery Device sammen med Precision Delivery Mechanism.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Frekvens av bivirkninger
Tidsramme: gjennom prøvefullføringen, omtrent 1 år
|
Bivirkninger med sammenheng til undersøkelseslegemiddelet og/eller til administreringsprosedyren (inkludert leveringssystemet)
|
gjennom prøvefullføringen, omtrent 1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Auditiv hjernestammerespons (ABR) Terskel
Tidsramme: gjennom prøvegjennomføring, ca 1 år
|
Endringer fra baseline i ABR-intensitetsterskel (desibel normalt hørselsnivå [dB nHL])
|
gjennom prøvegjennomføring, ca 1 år
|
|
Ytelsen til Akouos leveringsenhet og presis leveringsmekanisme
Tidsramme: gjennom forsøkets gjennomføring, omtrent 1 år
|
Ytelse basert på frekvensen av utstyrsmangler observert under levering av AAVAnc80-hOTOF til det intracochleære rom
|
gjennom forsøkets gjennomføring, omtrent 1 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Peter Marks, MD, Eli Lilly and Company
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
15. september 2023
Primær fullføring (Antatt)
1. oktober 2028
Studiet fullført (Antatt)
1. oktober 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. februar 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
18. april 2023
Først lagt ut (Faktiske)
20. april 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
4. mars 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
3. mars 2026
Sist bekreftet
1. desember 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Nevrologiske manifestasjoner
- Sykdommer i nervesystemet
- Otorhinolaryngologiske sykdommer
- Sensasjonsforstyrrelser
- Øresykdommer
- Hørselsforstyrrelser
- Patologiske tilstander, tegn og symptomer
- Tegn og symptomer
- Hørselstap
- Døvhet
- Hørselstap, sensorineuralt
- Hørselstap, bilateralt
- Døvhet, autosomal recessiv 9
- Auditiv nevropati
Andre studie-ID-numre
- AK-OTOF-101
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Ja
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .