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Ensaio de terapia gênica para perda auditiva mediada pelo gene Otoferlin

3 de março de 2026 atualizado por: Akouos, Inc.

Um teste de fase 1/2 da terapia gênica AAVAnc80-hOTOF em indivíduos com perda auditiva neurossensorial devido a mutações bialélicas no gene Otoferlin

A Parte A deste estudo avaliará a segurança e a tolerabilidade de uma única administração unilateral de um dos dois níveis de dose de AAVAnc80-hOTOF e avaliará o dispositivo de administração Akouos para alcançar com segurança o desempenho pretendido do produto.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os dois níveis de dose a seguir serão testados sequencialmente:

  • 4.1E11 vg total/cóclea
  • 8.1E11 vg total/cóclea

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

22

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Recrutamento
        • The Hospital for Sick Children Jaina.negandhi@sickkids.ca +1 (416) 813 6683
        • Contato:
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Recrutamento
        • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
        • Contato:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Recrutamento
        • University of Iowa
        • Contato:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Recrutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19146
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contato:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Recrutamento
        • Vanderbilt Bill Wilkerson Center
        • Contato:
  • Reino Unido
    • United Kingdom
      • London, United Kingdom, Reino Unido, NW1 2PG
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Recrutamento
        • National Taiwan University Hospital
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Idade de 7 a 17 anos (inclusive) para Coorte #1a; idade de 2 a 17 anos (inclusive) no momento da administração de AAVAnc80-hOTOF para Coortes #1b e #2
  2. Mutações bialélicas no gene da otoferlina
  3. Apresentação clínica de perda auditiva neurossensorial bilateral profunda avaliada por ABR
  4. Emissões otoacústicas por produto de distorção preservadas (DPOAEs)
  5. Capaz e disposto a cumprir todos os requisitos do estudo, incluindo a vontade de participar de um estudo separado de acompanhamento de longo prazo após a conclusão deste estudo

Critério de exclusão:

  1. Infecções de ouvido persistentes, anormalidades anatômicas ou outras anormalidades da orelha e/ou condições médicas que contra-indiquem a cirurgia, anestesia e/ou administração de terapia genética experimental
  2. Implantes cocleares bilaterais
  3. Participação prévia em um ensaio clínico com um medicamento experimental, no prazo de seis meses antes da administração, ou qualquer participação anterior em um ensaio clínico de terapia genética

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1a e Coorte 1b

Coorte 1a: Dois participantes com idade entre 7 e 17 anos (inclusive) receberão administração intracoclear de AAVAnc80-hOTOF (nível de dose 1) no ouvido do estudo usando um dispositivo médico experimental estéril e de uso único

Coorte 1b: Até seis participantes elegíveis serão inscritos para receber administração intracoclear de AAVAnc80-hOTOF (nível de dose 1) no ouvido do estudo usando um dispositivo médico experimental estéril de uso único; os três primeiros participantes terão pelo menos dois anos de idade no momento da administração do AAVAnc80-hOTOF e os próximos três participantes podem ser de qualquer idade
Produto combinado: AAVAnc80-hOTOF via dispositivo de entrega Akouos
AAVAnc80-hOTOF é uma suspensão estéril destinada a ser administrada por meio de uma administração intracoclear unilateral única usando o Akouos Delivery Device.
Experimental: Coorte 2
Coorte 2: Até seis participantes elegíveis serão inscritos para receber administração intracoclear de AAVAnc80-hOTOF (nível de dose 2) no ouvido do estudo usando um dispositivo médico experimental estéril de uso único; os três primeiros participantes terão pelo menos dois anos de idade no momento da administração do AAVAnc80-hOTOF e os próximos três participantes podem ser de qualquer idade
Produto combinado: AAVAnc80-hOTOF via dispositivo de entrega Akouos
AAVAnc80-hOTOF é uma suspensão estéril destinada a ser administrada por meio de uma administração intracoclear unilateral única usando o Akouos Delivery Device.
Experimental: Expansão Bilateral
Expansão Bilateral: até oito participantes elegíveis de qualquer idade, e sem implantes cocleares, podem ser elegíveis para inscrição na Coorte de Expansão Bilateral (administração bilateral simultânea de AAVAnc80-hOTOF).
Produto combinado: AAVAnc80-hOTOF via Dispositivo de Administração Akouos e Mecanismo de Administração de Precisão
AAVAnc80-hOTOF é uma suspensão estéril destinada a ser administrada através de uma administração intracoqueal bilateral única utilizando o Dispositivo de Administração Akouos juntamente com o Mecanismo de Administração de Precisão.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Frequência de Eventos Adversos (AEs)
Prazo: até à conclusão do ensaio, aproximadamente 1 ano
EA com relação ao medicamento em investigação e/ou ao procedimento de administração (incluindo o sistema de libertação)
até à conclusão do ensaio, aproximadamente 1 ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Limiar de Resposta Auditiva de Tronco Encefálico (ABR)
Prazo: até a conclusão do teste, aproximadamente 1 ano
Mudanças em relação à linha de base no limiar de intensidade do PEATE (decibéis do nível de audição normal [dB nHL])
até a conclusão do teste, aproximadamente 1 ano
Performance of the Akouos Delivery Device and Precision Delivery Mechanism
Prazo: até à conclusão do ensaio, aproximadamente 1 ano
Desempenho com base na frequência de deficiências do dispositivo observadas durante a administração de AAVAnc80-hOTOF no espaço intra-coclear
até à conclusão do ensaio, aproximadamente 1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Akouos, Inc.

Colaboradores

Eli Lilly and Company

Investigadores

  • Diretor de estudo: Peter Marks, MD, Eli Lilly and Company

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de setembro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de outubro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de outubro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de fevereiro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de abril de 2023

Primeira postagem (Real)

20 de abril de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de março de 2026

Última verificação

1 de dezembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AK-OTOF-101

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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