Genterapiforsøg for Otoferlin-genmedieret høretab
3. marts 2026 opdateret af: Akouos, Inc.
Et fase 1/2-forsøg med AAVanc80-hOTOF genterapi hos personer med sensorineuralt høretab på grund af bialleliske Otoferlin-genmutationer
Del A af dette forsøg vil evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af en enkelt ensidig administration af et af to dosisniveauer af AAVanc80-hOTOF og vil evaluere Akouos-leveringsanordningen for sikkert at opnå den tilsigtede produktydelse.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
De følgende to dosisniveauer vil blive testet sekventielt:
- 4.1E11 total vg/cochlea
- 8.1E11 total vg/cochlea
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
22
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Akouos Clinical Trials
- Telefonnummer: +1 857-410-1816
- E-mail: AkouosClinicalTrials@Lilly.com
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Rekruttering
- The Hospital for Sick Children Jaina.negandhi@sickkids.ca +1 (416) 813 6683
-
Kontakt:
- Jaina Negandhi
- Telefonnummer: +1 416-813-6683
- E-mail: Jaina.negandhi@sickkids.ca
-
-
-
-
United Kingdom
-
London, United Kingdom, Det Forenede Kongerige, NW1 2PG
- Rekruttering
- University College London
-
Kontakt:
- E-mail: UCLH.OTOF.Study@nhs.net
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
- Rekruttering
- University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
-
Kontakt:
- Jenny Stephans
- Telefonnummer: 415-353-2012
- E-mail: Jihyun.Stephans@ucsf.edu
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
- Rekruttering
- University of Iowa
-
Kontakt:
- Kesten Anderson
- Telefonnummer: +1 319-356-8320
- E-mail: Kesten-Anderson@uiowa.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Rekruttering
- Boston Children's Hospital
-
Kontakt:
- Meghan Fitzgerald
- Telefonnummer: +1 617-355-4729
- E-mail: OTOFtrial@childrens.harvard.edu
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Rekruttering
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Kontakt:
- Alexandra Sestito
- Telefonnummer: +1 513 636-4355
- E-mail: alexandra.sestito@cchmc.org
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19146
- Rekruttering
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Kontakt:
- Aminat Adegbuji
- Telefonnummer: +1 267-426-8380
- E-mail: adegbujia@chop.edu
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
- Rekruttering
- Vanderbilt Bill Wilkerson Center
-
Kontakt:
- Taha Jan, MD
- Telefonnummer: +1 615-421-1228
- E-mail: taha.a.jan@vumc.org
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 100
- Rekruttering
- National Taiwan University Hospital
-
Kontakt:
- Wan-Cian Liao
- Telefonnummer: +886- 953-728-657
- E-mail: mulong0328@gmail.com
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder 7 til 17 år (inklusive) for kohorte #1a; alder 2 til 17 år (inklusive) på tidspunktet for administration af AAVanc80-hOTOF for kohorter #1b og #2
- Biallele mutationer i otoferlin-genet
- Klinisk præsentation af dybtgående bilateralt sensorineuralt høretab vurderet af ABR
- Bevarede forvrængningsprodukt otoakustiske emissioner (DPOAE'er)
- Kunne og villige til at overholde alle undersøgelseskrav, herunder villighed til at deltage i en separat langsigtet opfølgningsundersøgelse efter afslutning af dette forsøg
Ekskluderingskriterier:
- Vedvarende øreinfektioner, anatomiske eller andre abnormiteter i øret og/eller medicinske tilstande, der ville kontraindicere at gennemgå kirurgi, anæstesi og/eller administration af undersøgelsesgenterapi
- Bilaterale cochleaimplantater
- Forudgående deltagelse i et klinisk forsøg med et forsøgslægemiddel, inden for seks måneder før administration, eller enhver tidligere deltagelse i et klinisk genterapiforsøg
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Kohorte 1a og kohorte 1b
Kohorte 1a: To deltagere i alderen 7 til 17 år (inklusive) til at modtage intracochleær administration af AAVanc80-hOTOF (dosisniveau 1) i undersøgelsesøret ved hjælp af et sterilt medicinsk engangsudstyr til undersøgelse Kohorte 1b: Op til seks kvalificerede deltagere vil blive tilmeldt til at modtage intracochleær administration af AAVanc80-hOTOF (dosisniveau 1) i undersøgelsesøret ved hjælp af et sterilt medicinsk engangsudstyr til undersøgelse; de første tre deltagere vil være mindst to år gamle på tidspunktet for administration af AAVanc80-hOTOF, og de næste tre deltagere kan være i alle aldre |
AAVanc80-hOTOF er en steril suspension beregnet til at blive administreret via en engangs ensidig intracochleær administration ved brug af Akouos Delivery Device.
|
|
Eksperimentel: Kohorte 2
Kohorte 2: Op til seks kvalificerede deltagere vil blive tilmeldt til at modtage intracochleær administration af AAVanc80-hOTOF (dosisniveau 2) i undersøgelsens øre ved hjælp af et sterilt medicinsk engangsudstyr til undersøgelse; de første tre deltagere vil være mindst to år gamle på tidspunktet for administration af AAVanc80-hOTOF, og de næste tre deltagere kan være i alle aldre
|
AAVanc80-hOTOF er en steril suspension beregnet til at blive administreret via en engangs ensidig intracochleær administration ved brug af Akouos Delivery Device.
|
|
Eksperimentel: Bilateral Ekspansion
Bilateral udvidelse: op til otte berettigede deltagere i alle aldre og uden cochleaimplantater kan være berettigede til at blive inkluderet i den bilaterale udvidelseskohorte (simultan bilateral administration af AAVAnc80-hOTOF).
|
AAVAnc80-hOTOF er en steril suspension, der er beregnet til at blive administreret via en engangs bilateral intracochlear administration ved hjælp af Akouos Delivery Device sammen med Precision Delivery Mechanism.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hyppigheden af bivirkninger (AEs)
Tidsramme: gennem forsøgets afslutning, cirka 1 år
|
Bivirkninger med relation til undersøgelseslægemidlet og/eller administrationsproceduren (herunder afleveringssystemet)
|
gennem forsøgets afslutning, cirka 1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Auditiv hjernestammerespons (ABR) Tærskel
Tidsramme: gennem prøveafslutning, cirka 1 år
|
Ændringer fra baseline i ABR-intensitetstærskel (decibel normalt høreniveau [dB nHL])
|
gennem prøveafslutning, cirka 1 år
|
|
Præstation af Akouos Leveringsenhed og Præcisionsleveringsmekanisme
Tidsramme: gennem forsøgsafslutningen, cirka 1 år
|
Ydeevne baseret på hyppigheden af enhedsmangler observeret under aflevering af AAVAnc80-hOTOF til det intracochleære rum
|
gennem forsøgsafslutningen, cirka 1 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: Peter Marks, MD, Eli Lilly and Company
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
15. september 2023
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. oktober 2028
Studieafslutning (Anslået)
1. oktober 2028
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
8. februar 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
18. april 2023
Først opslået (Faktiske)
20. april 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
4. marts 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
3. marts 2026
Sidst verificeret
1. december 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- AK-OTOF-101
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ja
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .