健康なボランティアおよびALS参加者におけるSPG302の安全性、忍容性、薬物動態および薬力学
2025年6月27日 更新者：Spinogenix
SPG302の安全性、忍容性、薬物動態および薬力学を評価するための、健康なボランティアおよび筋萎縮性側索硬化症（ALS）の成人参加者を対象とした拡大コホートを対象とした第1相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、単回および複数回用量漸増試験
本明細書に記載されるファーストインヒト第１相試験は、健康なボランティアおよびＡＬＳ参加者におけるＳＰＧ３０２の安全性、忍容性、薬物動態および薬力学を評価することになる。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、ALS 参加者を対象とした、食品効果コホートと反復用量拡大コホートによる、HV における第 1 相無作為化二重盲検プラセボ対照単回および複数回漸増用量研究です。
この調査は次の 3 つの部分で構成されます。
- パート 1: 食品影響コホートを含む最大 6 つのコホートによる HV における SAD。
- パート 2: 最大 5 つのコホートによる HV での 5 日間の MAD
- パート 3: 28 日間にわたって 1 日 1 回 (QD) 投与される ALS コホート
研究の種類
介入
入学 (実際)
88
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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New South Wales
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North Ryde、New South Wales、オーストラリア、2109
- Macquarie University
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Queensland
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Herston、Queensland、オーストラリア、4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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South Australia
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Adelaide、South Australia、オーストラリア、5042
- Flinders Medical Center
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Victoria
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004
- Nucleus Melbourne (healthy volunteers)
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
はい
説明
包含基準:
- 18～55歳
- 重大な病歴がなく健康状態が良好でなければなりません
- 臨床検査値が正常範囲内である
- BMI 18 ～ 32 (両端を含む)
- 地域の規制に従った男性または女性による避妊薬の使用
- 書面によるインフォームドコンセントを提供する能力と意欲がある
除外基準:
- 研究の完了を妨げる身体的または心理的状態
- 既知の心臓病
- 過去5年間の悪性腫瘍の進行性または病歴
- スクリーニング後1か月以内に重篤な感染症を患っている場合
- 1日目から30日以内の急性疾患
- 過去 3 か月以内に手術、骨折、または筋骨格系の大きな損傷を受けた
- 自殺行動または自殺念慮の履歴
- 積極的な喫煙者およびニコチン含有製品の使用者
- HIV、B型肝炎、C型肝炎陽性
- SBP >140 または <90
- DBP >90 または <40
- HR <40 または >100
- QTcF >450ms、不整脈、または臨床的に重大なECG異常
- 7日以内の処方箋、市販薬、または漢方薬
- 14日以内にワクチン接種
- 30日以内のその他の治験薬
- 30日以内の献血
- 7日以内の血漿寄付
- 妊娠中または授乳中の方
- それ以外の場合、不健康、代謝を変えるライフスタイル/食生活、尿薬物スクリーニング陽性、またはアルコールまたはカフェインを含む製品の摂取中
ALS コホートの包含基準:
- 18～80歳
- ALS
- FVC>80%
- ALSFRS-R >=12 ポイント
- 安定した用量の標準治療治療
- 地域の規制に従った男性または女性による避妊の使用
- 書面によるインフォームドコンセントを提供する能力と意欲がある
ALS コホート除外基準:
- 研究の完了を妨げる基礎的な身体的または心理的状態
- 既知の心臓病
- 過去5年間の悪性腫瘍の進行性または病歴
- スクリーニング後1か月以内に重篤な感染症を患っている場合
- 1日目から30日以内の急性疾患
- 過去 3 か月以内に手術、骨折、または筋骨格系の大きな損傷を受けた
- 自殺行動または自殺念慮の履歴
- 積極的な喫煙者およびニコチン含有製品の使用者
- 神経変性疾患
- 外部呼吸補助または酸素補給の必要性
- HIV、B型肝炎、C型肝炎陽性
- SBP >140 または <90
- DBP >90 または <40
- HR <40 または >100
- QTcF >450ms、不整脈、または臨床的に重大なECG異常
- 14日以内にワクチン接種
- 30日以内のその他の治験薬
- 30日以内の献血
- 7日以内の血漿寄付
- 妊娠中または授乳中の方
- そうでなければ不適格
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：実験パート 1: 健康なボランティア (SAD) に投与される活性型 SPG302
8 人の参加者が 3:1 の比率で実薬またはプラセボにランダムに割り当てられます。
研究介入は 1 回経口投与されます。
各 SAD コホートへのランダム化は、時間差で行われます。最初に2名のセンチネル参加者（1名が実薬、1名がプラセボ）が無作為化されて投与され、臨床的に重大な有害事象（AE）と治験責任医師の承認がなかった投与後の安全性評価期間の後、さらに6名の参加者が無作為化されて投薬されます（5名が実薬）。および 1 つのプラセボ）無作為化スケジュールに従って治験責任医師の裁量による
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合成小分子
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プラセボコンパレーター：プラセボ比較器 パート 1: 健康なボランティアに投与されるプラセボ比較器 (SAD)
8 人の参加者が 3:1 の比率で実薬またはプラセボにランダムに割り当てられます。
研究介入は 1 回経口投与されます。
各 SAD コホートへのランダム化は、時間差で行われます。最初に2名のセンチネル参加者（1名が実薬、1名がプラセボ）が無作為化されて投与され、臨床的に重大な有害事象（AE）と治験責任医師の承認がなかった投与後の安全性評価期間の後、さらに6名の参加者が無作為化されて投薬されます（5名が実薬）。および 1 つのプラセボ）無作為化スケジュールに従って治験責任医師の裁量による
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プラセボ
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実験的：実験パート 2: 健康なボランティア (MAD) に投与される活性型 SPG302
8 人の参加者が 3:1 の比率で実薬またはプラセボにランダムに割り当てられます。
参加者は5日間にわたって研究介入QDを受け、6日目に退院する。
フォローアップの安全訪問は 12 日目 (±3 日) に行われます。
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合成小分子
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プラセボコンパレーター：プラセボ比較器パート 2: 健康なボランティアに投与されるプラセボ比較器 (MAD)
8 人の参加者が 3:1 の比率で実薬またはプラセボにランダムに割り当てられます。
参加者は5日間にわたって研究介入QDを受け、6日目に退院する。
フォローアップの安全訪問は 12 日目 (±3 日) に行われます。
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プラセボ
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実験的：実験パート 3: ALS の参加者に投与される活性型 SPG302
ALSの参加者は、SPG302またはプラセボを3:1の比率で投与されるよう無作為に割り付けられます。
研究介入は 28 日間にわたって QD で実施されます。
フォローアップの安全性訪問は、最後の投与から 30 日後 (±7 日) に行われます。
パート 3 を完了した参加者には、オープンラベル拡張への参加が提案される場合があります。
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合成小分子
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プラセボコンパレーター：プラセボ比較器パート 3: ALS の参加者に投与されるプラセボ比較器
ALSの参加者は、SPG302またはプラセボを3:1の比率で投与されるよう無作為に割り付けられます。
研究介入は 28 日間にわたって QD で実施されます。
フォローアップの安全性訪問は、最後の投与から 30 日後 (±7 日) に行われます。
パート 3 を完了した参加者には、オープンラベル拡張への参加が提案される場合があります。
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プラセボ
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実験的：実験パート 3: オープンラベル拡張 - ALS の参加者にアクティブな SPG302 を投与
ALSの参加者は、SPG302またはプラセボを3:1の比率で投与されるよう無作為に割り付けられます。
研究介入は、米国では最大 3 サイクル、オーストラリアでは最大 12 サイクル、28 日間にわたって QD で実施されます。
フォローアップの安全性訪問は、最後の投与から 30 日後 (±7 日) に行われます。
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合成小分子
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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健康なボランティアにおける安全性と忍容性（SADコホート）
時間枠：7日
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• 治療緊急有害事象 (TEAE) および重篤な有害事象 (SAE) の発生率、性質、重症度
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7日
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健康なボランティアにおける安全性と忍容性（SAD食品影響コホート）
時間枠：15日間
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• 治療緊急有害事象 (TEAE) および重篤な有害事象 (SAE) の発生率、性質、重症度
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15日間
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健康なボランティア（MAD コホート）における安全性と忍容性
時間枠：12日間
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• 治療緊急有害事象 (TEAE) および重篤な有害事象 (SAE) の発生率、性質、重症度
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12日間
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ALS 患者における安全性と忍容性
時間枠：60日
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• 治療緊急有害事象 (TEAE) および重篤な有害事象 (SAE) の発生率、性質、重症度
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60日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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健康なボランティアにおける SPG302 の血漿薬物動態 (SAD コホート)
時間枠：7日
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血漿中濃度に対する SPG302 の PK パラメーター
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7日
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健康なボランティアにおける SPG302 の血漿薬物動態 (SAD 食品影響コホート)
時間枠：15日間
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SPG302 PK プロファイルに対する食品の影響
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15日間
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健康なボランティア（MAD コホート）における SPG302 の血漿薬物動態
時間枠：12日間
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血漿中濃度に対する SPG302 の PK パラメーター
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12日間
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ALS 参加者における SPG302 の血漿薬物動態
時間枠：12月
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血漿中濃度に対する SPG302 の PK パラメータ
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12月
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ALS参加者におけるSPG302の複数回経口投与の臨床転帰
時間枠：12月
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肺活量測定
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12月
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ALS 患者における SPG302 の臨床効果測定
時間枠：12月
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改訂版筋萎縮性側索硬化症機能評価スケール (ALSFRS-R)。
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12月
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ALS参加者におけるSPG302の複数回経口投与の臨床転帰
時間枠：12月
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肺活量測定
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12月
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健康なボランティアの脳波に対するSPG302の反復投与の影響（MADコホート）
時間枠：12月
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EEGパラメータのベースラインからの変化
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12月
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ALS参加者におけるSPG302の複数回経口投与の臨床転帰
時間枠：12月
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呼吸器合併症の数
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12月
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ALS参加者におけるSPG302の複数回経口投与の臨床転帰
時間枠：12月
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TMS
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12月
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ALS参加者におけるSPG302の複数回経口投与の臨床転帰
時間枠：12月
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脳波
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12月
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ALS参加者におけるSPG302の複数回経口投与の臨床転帰
時間枠：12月
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夜間パルスオキシメトリーの変化
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12月
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ALS参加者におけるSPG302の複数回経口投与の臨床転帰
時間枠：12月
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エディンバラ認知行動ALSスクリーニング(ECAS)
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12月
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ALS 参加者のタンパク質とバイオマーカーに対する SPG302 の効果
時間枠：12月
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複数のタンパク質および免疫学的バイオマーカー
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12月
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タンパク質およびバイオマーカーに対する SPG302 の効果
時間枠：12月
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コロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）の分析におけるベースラインからの変化
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12月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Ofer M Gonen, MD、Nucleus Network (for healthy volunteers)
- 主任研究者：David Schultz (ALS site), MD、Finders Medical Center (ALS)
- 主任研究者：Robert Henderson (ALS site), MD、Royal Brisbane Hospital (ALS)
- 主任研究者：Dominic Rowe, MD、Macquarie Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年7月3日
一次修了 (実際)
2025年6月27日
研究の完了 (実際)
2025年6月27日
試験登録日
最初に提出
2023年5月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年5月22日
最初の投稿 (実際)
2023年5月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年6月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年6月27日
最終確認日
2025年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。