Sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica di SPG302 in volontari sani e partecipanti SLA
27 giugno 2025 aggiornato da: Spinogenix
Uno studio di fase 1, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dosi singole e multiple in volontari sani e una coorte di espansione in partecipanti adulti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di SPG302
Il primo studio di fase 1 sull'uomo qui descritto valuterà la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di SPG302 in volontari sani e partecipanti SLA
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio è uno studio di Fase 1 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dose singola e multipla crescente in HV con coorte di effetti alimentari e una coorte di espansione della dose ripetuta in partecipanti con SLA.
Lo studio si compone di 3 parti, così suddivise:
- Parte 1: SAD in HV con un massimo di 6 coorti inclusa una coorte di effetti alimentari.
- Parte 2: MAD per 5 giorni in HV con un massimo di 5 coorti
- Parte 3: coorti ALS con dosaggio una volta al giorno (QD) per 28 giorni
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
88
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New South Wales
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North Ryde, New South Wales, Australia, 2109
- Macquarie University
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Queensland
-
Herston, Queensland, Australia, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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-
South Australia
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Adelaide, South Australia, Australia, 5042
- Flinders Medical Center
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Nucleus Melbourne (healthy volunteers)
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
Accetta volontari sani
Sì
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età 18-55
- Deve essere in buona salute senza una storia medica significativa
- Valori clinici di laboratorio entro il range di normalità
- BMI 18-32 (incluso)
- Uso di contraccettivi da parte di uomini o donne in conformità con le normative locali
- In grado e disposto a fornire il consenso informato scritto
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi condizione fisica o psicologica che proibisca il completamento degli studi
- Malattia cardiaca nota
- Attivo o storia di malignità negli ultimi 5 anni
- Infezione grave entro 1 mese dallo screening
- Malattia acuta entro 30 giorni dal Giorno 1
- Chirurgia, frattura ossea o grave lesione muscoloscheletrica negli ultimi 3 mesi
- Storia di comportamento suicidario o ideazione suicidaria
- Fumatori attivi di sigarette e utilizzatori di prodotti contenenti nicotina
- HIV, epatite B ed epatite C positivi
- SBP >140 o <90
- PAD >90 o <40
- FC <40 o >100
- QTcF >450 ms, aritmia cardiaca o ECG anomalo clinicamente significativo
- Prescrizioni, farmaci da banco o farmaci a base di erbe entro 7 giorni
- Vaccini entro 14 giorni
- Altri prodotti sperimentali entro 30 giorni
- Donazione di sangue entro 30 giorni
- Donazione di plasma entro 7 giorni
- Incinta o allattamento
- Altrimenti non idoneo, con uno stile di vita/dieta che altera il metabolismo, test antidroga sulle urine positivo o assunzione di alcol o prodotti contenenti caffeina
Criteri di inclusione della coorte SLA:
- Età 18-80
- SLA
- CVF>80%
- ALSFRS-R >=12 punti
- Dose stabile del trattamento standard di cura
- Uso della contraccezione da parte di uomini o donne in conformità con le normative locali
- In grado e disposto a fornire il consenso informato scritto
Criteri di esclusione della coorte SLA:
- Condizione fisica o psicologica sottostante che proibisce il completamento degli studi
- Malattia cardiaca nota
- Attivo o storia di malignità negli ultimi 5 anni
- Infezione grave entro 1 mese dallo screening
- Malattia acuta entro 30 giorni dal Giorno 1
- Chirurgia, frattura ossea o grave lesione muscoloscheletrica negli ultimi 3 mesi
- Storia di comportamento suicidario o ideazione suicidaria
- Fumatori attivi di sigarette e utilizzatori di prodotti contenenti nicotina
- Malattia neurodegenerativa
- Supporto respiratorio esterno o necessità di ossigeno supplementare
- HIV, epatite B ed epatite C positivi
- SBP >140 o <90
- PAD >90 o <40
- FC <40 o >100
- QTcF >450 ms, aritmia cardiaca o ECG anomalo clinicamente significativo
- Vaccini entro 14 giorni
- Altri prodotti sperimentali entro 30 giorni
- Donazione di sangue entro 30 giorni
- Donazione di plasma entro 7 giorni
- Incinta o allattamento
- Altrimenti inadatto
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Parte sperimentale 1: SPG302 attivo da somministrare a volontari sani (SAD)
8 partecipanti saranno randomizzati in un rapporto 3: 1 per attivo o placebo.
L'intervento dello studio sarà somministrato per via orale una volta.
La randomizzazione a ciascuna coorte SAD sarà effettuata in modo scaglionato; inizialmente 2 partecipanti sentinella (1 attivo e 1 placebo) saranno randomizzati e dosati e dopo un periodo di valutazione della sicurezza dopo la dose senza eventi avversi clinicamente significativi (AE) e l'approvazione dello sperimentatore, quindi, 6 partecipanti aggiuntivi saranno randomizzati e dosati (5 attivi e 1 placebo) a discrezione dello Sperimentatore secondo il programma di randomizzazione
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piccola molecola sintetica
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Comparatore placebo: Comparatore placebo Parte 1: comparatore placebo da somministrare a volontari sani (SAD)
8 partecipanti saranno randomizzati in un rapporto 3: 1 per attivo o placebo.
L'intervento dello studio sarà somministrato per via orale una volta.
La randomizzazione a ciascuna coorte SAD sarà effettuata in modo scaglionato; inizialmente 2 partecipanti sentinella (1 attivo e 1 placebo) saranno randomizzati e dosati e dopo un periodo di valutazione della sicurezza dopo la dose senza eventi avversi clinicamente significativi (AE) e l'approvazione dello sperimentatore, quindi, 6 partecipanti aggiuntivi saranno randomizzati e dosati (5 attivi e 1 placebo) a discrezione dello Sperimentatore secondo il programma di randomizzazione
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Placebo
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Sperimentale: Parte sperimentale 2: SPG302 attivo da somministrare a volontari sani (MAD)
8 partecipanti saranno randomizzati in un rapporto 3: 1 per attivo o placebo.
I partecipanti riceveranno l'intervento di studio QD nell'arco di 5 giorni e saranno dimessi il giorno 6.
Una visita di sicurezza di follow-up sarà condotta il giorno 12 (± 3 giorni).
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piccola molecola sintetica
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Comparatore placebo: Comparatore placebo Parte 2: comparatore placebo da somministrare a volontari sani (MAD)
8 partecipanti saranno randomizzati in un rapporto 3: 1 per attivo o placebo.
I partecipanti riceveranno l'intervento di studio QD nell'arco di 5 giorni e saranno dimessi il giorno 6.
Una visita di sicurezza di follow-up sarà condotta il giorno 12 (± 3 giorni).
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Placebo
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Sperimentale: Parte sperimentale 3: SPG302 attivo da somministrare ai partecipanti affetti da SLA
I partecipanti affetti da SLA verranno randomizzati a ricevere SPG302 o placebo con un rapporto 3:1.
L'intervento dello studio verrà somministrato QD nell'arco di 28 giorni.
Una visita di sicurezza di follow-up verrà condotta 30 giorni dopo l'ultima dose (±7 giorni).
Ai partecipanti che completano la Parte 3 può essere offerta di partecipare a un'estensione in aperto.
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piccola molecola sintetica
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Comparatore placebo: Comparatore placebo Parte 3: comparatore placebo da somministrare ai partecipanti affetti da SLA
I partecipanti affetti da SLA verranno randomizzati a ricevere SPG302 o placebo con un rapporto 3:1.
L'intervento dello studio verrà somministrato QD nell'arco di 28 giorni.
Una visita di sicurezza di follow-up verrà condotta 30 giorni dopo l'ultima dose (±7 giorni).
Ai partecipanti che completano la Parte 3 può essere offerta di partecipare a un'estensione in aperto.
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Placebo
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Sperimentale: Parte sperimentale 3: Estensione Open Label - SPG302 attivo somministrato ai partecipanti affetti da SLA
I partecipanti affetti da SLA verranno randomizzati a ricevere SPG302 o placebo con un rapporto 3:1.
L'intervento dello studio verrà somministrato QD nell'arco di 28 giorni per un massimo di 3 cicli negli Stati Uniti e fino a 12 cicli in Australia.
Una visita di sicurezza di follow-up verrà condotta 30 giorni dopo l'ultima dose (±7 giorni).
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piccola molecola sintetica
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sicurezza e tollerabilità nei volontari sani (coorte SAD)
Lasso di tempo: 7 giorni
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• Incidenza, natura e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e degli eventi avversi gravi (SAE)
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7 giorni
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Sicurezza e tollerabilità in volontari sani (coorte di effetti alimentari SAD)
Lasso di tempo: 15 giorni
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• Incidenza, natura e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e degli eventi avversi gravi (SAE)
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15 giorni
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Sicurezza e tollerabilità nei volontari sani (coorte MAD)
Lasso di tempo: 12 giorni
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• Incidenza, natura e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e degli eventi avversi gravi (SAE)
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12 giorni
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Sicurezza e tollerabilità nei partecipanti con SLA
Lasso di tempo: 60 giorni
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• Incidenza, natura e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e degli eventi avversi gravi (SAE)
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60 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Farmacocinetica plasmatica di SPG302 in volontari sani (coorte SAD)
Lasso di tempo: 7 giorni
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Parametri farmacocinetici di SPG302 sulle concentrazioni nel plasma
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7 giorni
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Farmacocinetica plasmatica di SPG302 in volontari sani (coorte di effetti alimentari SAD)
Lasso di tempo: 15 giorni
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Effetti del cibo sul profilo PK di SPG302
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15 giorni
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Farmacocinetica plasmatica di SPG302 in volontari sani (coorte MAD)
Lasso di tempo: 12 giorni
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Parametri farmacocinetici di SPG302 sulle concentrazioni nel plasma
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12 giorni
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Farmacocinetica plasmatica di SPG302 nei partecipanti con SLA
Lasso di tempo: 12 lun
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Parametri PK di SPG302 sulle concentrazioni nel plasma
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12 lun
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Risultati clinici di dosi orali multiple di SPG302 in partecipanti con SLA
Lasso di tempo: 12 lun
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Spirometria
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12 lun
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Misure di efficacia clinica di SPG302 nei partecipanti con SLA
Lasso di tempo: 12 lun
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La scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica rivista (ALSFRS-R).
|
12 lun
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Risultati clinici di dosi orali multiple di SPG302 in partecipanti con SLA
Lasso di tempo: 12 lun
|
Spirometria
|
12 lun
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Effetto del dosaggio ripetuto di SPG302 sull'elettroencefalogramma in volontari sani (coorte MAD)
Lasso di tempo: 12 lun
|
Variazione rispetto al basale dei parametri EEG
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12 lun
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Risultati clinici di dosi orali multiple di SPG302 in partecipanti con SLA
Lasso di tempo: 12 lun
|
Numero di complicanze respiratorie
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12 lun
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Risultati clinici di dosi orali multiple di SPG302 in partecipanti con SLA
Lasso di tempo: 12 lun
|
TMS
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12 lun
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|
Risultati clinici di dosi orali multiple di SPG302 in partecipanti con SLA
Lasso di tempo: 12 lun
|
EEG
|
12 lun
|
|
Risultati clinici di dosi orali multiple di SPG302 in partecipanti con SLA
Lasso di tempo: 12 lun
|
Cambiamento nella pulsossimetria notturna
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12 lun
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Risultati clinici di dosi orali multiple di SPG302 in partecipanti con SLA
Lasso di tempo: 12 lun
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Schermata ALS cognitiva e comportamentale di Edimburgo (ECAS)
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12 lun
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Effetto di SPG302 su proteine e biomarcatori nei partecipanti con SLA
Lasso di tempo: 12 lun
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Biomarcatori proteici e immunologici multipli
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12 lun
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L'effetto di SPG302 su proteine e biomarcatori
Lasso di tempo: 12 lun
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Variazione rispetto al basale nell'analisi della Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
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12 lun
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Ofer M Gonen, MD, Nucleus Network (for healthy volunteers)
- Investigatore principale: David Schultz (ALS site), MD, Finders Medical Center (ALS)
- Investigatore principale: Robert Henderson (ALS site), MD, Royal Brisbane Hospital (ALS)
- Investigatore principale: Dominic Rowe, MD, Macquarie Hospital
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
3 luglio 2023
Completamento primario (Effettivo)
27 giugno 2025
Completamento dello studio (Effettivo)
27 giugno 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 maggio 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
22 maggio 2023
Primo Inserito (Effettivo)
31 maggio 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
29 giugno 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
27 giugno 2025
Ultimo verificato
1 giugno 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- SPG302-ALS-001
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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