Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van SPG302 bij gezonde vrijwilligers en ALS-deelnemers

27 juni 2025 bijgewerkt door: Spinogenix

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 1-escalatiestudie met enkelvoudige en meervoudige doses bij gezonde vrijwilligers en een uitbreidingscohort bij volwassen deelnemers met amyotrofische laterale sclerose (ALS) om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van SPG302 te evalueren

De hierin beschreven eerste Fase 1-studie bij mensen zal de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van SPG302 evalueren bij gezonde vrijwilligers en ALS-deelnemers

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is een fase 1 gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, enkele en meervoudige dosisstudie in HV met voedseleffectcohort, en een herhalingsdosisexpansiecohort(s) bij deelnemers met ALS.

Het onderzoek bestaat uit 3 delen, namelijk:

  • Deel 1: SAD in HV met maximaal 6 cohorten inclusief een cohort met voedseleffect.
  • Deel 2: MAD gedurende 5 dagen in HV met maximaal 5 cohorten
  • Deel 3: ALS-cohorten met eenmaal daagse (QD) dosering gedurende 28 dagen

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

88

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • North Ryde, New South Wales, Australië, 2109
        • Macquarie University
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australië, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australië, 5042
        • Flinders Medical Center
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3004
        • Nucleus Melbourne (healthy volunteers)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd 18-55
  • Moet in goede gezondheid verkeren zonder significante medische geschiedenis
  • Klinische laboratoriumwaarden binnen normaal bereik
  • BMI 18-32 (inclusief)
  • Anticonceptiegebruik door mannen of vrouwen in overeenstemming met lokale regelgeving
  • In staat en bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven

Uitsluitingscriteria:

  • Elke fysieke of psychologische aandoening die het voltooien van de studie verhindert
  • Bekende hartziekte
  • Actieve of voorgeschiedenis van maligniteit in de afgelopen 5 jaar
  • Ernstige infectie binnen 1 maand na screening
  • Acute ziekte binnen 30 dagen na dag 1
  • Chirurgie, botbreuk of ernstig letsel aan het bewegingsapparaat in de afgelopen 3 maanden
  • Geschiedenis van suïcidaal gedrag of suïcidale gedachten
  • Actieve sigarettenrokers en gebruikers van nicotinehoudende producten
  • Hiv, hepatitis B en hepatitis C positief
  • SBD >140 of <90
  • DBD >90 of <40
  • HF <40 of >100
  • QTcF >450 ms, hartritmestoornis of klinisch significant abnormaal ECG
  • Recepten, vrij verkrijgbare medicijnen of kruidenmedicatie binnen 7 dagen
  • Vaccins binnen 14 dagen
  • Andere onderzoeksproducten binnen 30 dagen
  • Bloeddonatie binnen 30 dagen
  • Plasmadonatie binnen 7 dagen
  • Zwanger of borstvoeding
  • Anders ongeschikt, op stofwisselingsveranderende levensstijl/dieet, positieve urinedrugscreening of inname van alcohol of cafeïnebevattende producten

Criteria voor opname in het ALS-cohort:

  • Leeftijd 18-80
  • ALS
  • FVC>80%
  • ALSFRS-R >=12 punten
  • Stabiele dosis standaardbehandeling
  • Gebruik van anticonceptie door mannen of vrouwen in overeenstemming met de lokale regelgeving
  • In staat en bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven

Uitsluitingscriteria ALS-cohort:

  • Onderliggende fysieke of psychische aandoening die afronding van de studie verhindert
  • Bekende hartziekte
  • Actieve of voorgeschiedenis van maligniteit in de afgelopen 5 jaar
  • Ernstige infectie binnen 1 maand na screening
  • Acute ziekte binnen 30 dagen na dag 1
  • Chirurgie, botbreuk of ernstig letsel aan het bewegingsapparaat in de afgelopen 3 maanden
  • Geschiedenis van suïcidaal gedrag of suïcidale gedachten
  • Actieve sigarettenrokers en gebruikers van nicotinehoudende producten
  • Neurodegeneratieve ziekte
  • Externe ademhalingsondersteuning of aanvullende zuurstofbehoefte
  • Hiv, hepatitis B en hepatitis C positief
  • SBD >140 of <90
  • DBD >90 of <40
  • HF <40 of >100
  • QTcF >450 ms, hartritmestoornis of klinisch significant abnormaal ECG
  • Vaccins binnen 14 dagen
  • Andere onderzoeksproducten binnen 30 dagen
  • Bloeddonatie binnen 30 dagen
  • Plasmadonatie binnen 7 dagen
  • Zwanger of borstvoeding
  • Anders ongeschikt

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Experimenteel deel 1: actieve SPG302 voor toediening aan gezonde vrijwilligers (SAD)
8 deelnemers worden gerandomiseerd in een verhouding van 3:1 tot actief of placebo. Studieinterventie wordt eenmalig mondeling afgenomen. Randomisatie naar elk SAD-cohort zal op een gespreide manier gebeuren; in eerste instantie zullen 2 deelnemers aan de sentinel (1 actieve en 1 placebo) worden gerandomiseerd en gedoseerd en na een veiligheidsevaluatieperiode na de dosis zonder klinisch significante ongewenste voorvallen (AE's) en goedkeuring door de onderzoeker, zullen vervolgens 6 extra deelnemers worden gerandomiseerd en gedoseerd (5 actieve en 1 placebo) naar goeddunken van de onderzoeker volgens het randomisatieschema
Geneesmiddel: SPG302
synthetisch klein molecuul
Placebo-vergelijker: Placebo-comparator Deel 1: Placebo-comparator voor toediening aan gezonde vrijwilligers (SAD)
8 deelnemers worden gerandomiseerd in een verhouding van 3:1 tot actief of placebo. Studieinterventie wordt eenmalig mondeling afgenomen. Randomisatie naar elk SAD-cohort zal op een gespreide manier gebeuren; in eerste instantie zullen 2 deelnemers aan de sentinel (1 actieve en 1 placebo) worden gerandomiseerd en gedoseerd en na een veiligheidsevaluatieperiode na de dosis zonder klinisch significante ongewenste voorvallen (AE's) en goedkeuring door de onderzoeker, zullen vervolgens 6 extra deelnemers worden gerandomiseerd en gedoseerd (5 actieve en 1 placebo) naar goeddunken van de onderzoeker volgens het randomisatieschema
Geneesmiddel: Placebo
Placebo
Experimenteel: Experimenteel deel 2: actieve SPG302 voor toediening aan gezonde vrijwilligers (MAD)
8 deelnemers worden gerandomiseerd in een verhouding van 3:1 tot actief of placebo. Deelnemers krijgen studieinterventie QD gedurende 5 dagen en worden op dag 6 ontslagen. Op dag 12 (±3 dagen) vindt een vervolgveiligheidsbezoek plaats.
Geneesmiddel: SPG302
synthetisch klein molecuul
Placebo-vergelijker: Placebo-vergelijker Deel 2: Placebo-vergelijker voor toediening aan gezonde vrijwilligers (MAD)
8 deelnemers worden gerandomiseerd in een verhouding van 3:1 tot actief of placebo. Deelnemers krijgen studieinterventie QD gedurende 5 dagen en worden op dag 6 ontslagen. Op dag 12 (±3 dagen) vindt een vervolgveiligheidsbezoek plaats.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo
Experimenteel: Experimenteel deel 3: Actieve SPG302 moet worden toegediend aan deelnemers met ALS
Deelnemers met ALS zullen gerandomiseerd worden om SPG302 of placebo te ontvangen in een verhouding van 3:1. De studieinterventie zal gedurende 28 dagen QD worden toegediend. Een vervolgveiligheidsbezoek zal 30 dagen na de laatste dosis plaatsvinden (± 7 dagen). Deelnemers die deel 3 voltooien, kunnen worden aangeboden om deel te nemen aan een open-label extensie.
Geneesmiddel: SPG302
synthetisch klein molecuul
Placebo-vergelijker: Placebovergelijker Deel 3: Placebovergelijker voor toediening aan deelnemers met ALS
Deelnemers met ALS zullen gerandomiseerd worden om SPG302 of placebo te ontvangen in een verhouding van 3:1. De studieinterventie zal gedurende 28 dagen QD worden toegediend. Een vervolgveiligheidsbezoek zal 30 dagen na de laatste dosis plaatsvinden (± 7 dagen). Deelnemers die deel 3 voltooien, kunnen worden aangeboden om deel te nemen aan een open-label extensie.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo
Experimenteel: Experimenteel deel 3: Open Label-extensie - Actieve SPG302 toegediend aan deelnemers met ALS
Deelnemers met ALS zullen gerandomiseerd worden om SPG302 of placebo te ontvangen in een verhouding van 3:1. De studieinterventie zal QD gedurende 28 dagen gedurende maximaal 3 cycli in de VS en maximaal 12 cycli in Australië worden toegediend. Een vervolgveiligheidsbezoek zal 30 dagen na de laatste dosis plaatsvinden (± 7 dagen).
Geneesmiddel: SPG302
synthetisch klein molecuul

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid bij gezonde vrijwilligers (SAD-cohort)
Tijdsspanne: 7 dagen
• Incidentie, aard en ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
7 dagen
Veiligheid en verdraagbaarheid bij gezonde vrijwilligers (SAD food effect cohort)
Tijdsspanne: 15 dagen
• Incidentie, aard en ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
15 dagen
Veiligheid en verdraagbaarheid bij gezonde vrijwilligers (MAD-cohort)
Tijdsspanne: 12 dagen
• Incidentie, aard en ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
12 dagen
Veiligheid en verdraagbaarheid bij deelnemers met ALS
Tijdsspanne: 60 dagen
• Incidentie, aard en ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
60 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Plasmafarmacokinetiek van SPG302 bij gezonde vrijwilligers (SAD-cohort)
Tijdsspanne: 7 dagen
PK-parameters van SPG302 op concentraties in plasma
7 dagen
Plasmafarmacokinetiek van SPG302 bij gezonde vrijwilligers (SAD food effect cohort)
Tijdsspanne: 15 dagen
Effecten van voedsel op het SPG302 PK-profiel
15 dagen
Plasmafarmacokinetiek van SPG302 bij gezonde vrijwilligers (MAD-cohort)
Tijdsspanne: 12 dagen
PK-parameters van SPG302 op concentraties in plasma
12 dagen
Plasmafarmacokinetiek van SPG302 bij deelnemers met ALS
Tijdsspanne: 12maand
PK-parameters van SPG302 op concentraties in plasma
12maand
Klinische resultaten van meerdere orale doses SPG302 bij deelnemers met ALS
Tijdsspanne: 12 ma
Spirometrie
12 ma
Klinische werkzaamheidsmetingen van SPG302 bij deelnemers met ALS
Tijdsspanne: 12 ma
De Amyotrofische Laterale Sclerose Functionele Beoordelingsschaal herzien (ALSFRS-R).
12 ma

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Klinische resultaten van meerdere orale doses SPG302 bij deelnemers met ALS
Tijdsspanne: 12 ma
Spirometrie
12 ma
Effect van herhaalde dosering van SPG302 op elektro-encefalogram bij gezonde vrijwilligers (MAD-cohort)
Tijdsspanne: 12 ma
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in EEG-parameters
12 ma
Klinische resultaten van meerdere orale doses SPG302 bij deelnemers met ALS
Tijdsspanne: 12 ma
Aantal ademhalingscomplicaties
12 ma
Klinische resultaten van meerdere orale doses SPG302 bij deelnemers met ALS
Tijdsspanne: 12 ma
TMS
12 ma
Klinische resultaten van meerdere orale doses SPG302 bij deelnemers met ALS
Tijdsspanne: 12 ma
EEG
12 ma
Klinische resultaten van meerdere orale doses SPG302 bij deelnemers met ALS
Tijdsspanne: 12 ma
Verandering in nachtelijke pulsoximetrie
12 ma
Klinische resultaten van meerdere orale doses SPG302 bij deelnemers met ALS
Tijdsspanne: 12maand
Edinburgh Cognitieve en Gedragsmatige ALS Screen (ECAS)
12maand
Effect van SPG302 op eiwitten en biomarkers bij deelnemers met ALS
Tijdsspanne: 12maand
Meerdere eiwit- en immunologische biomarkers
12maand
Het effect van SPG302 op eiwit(ten) en biomarkers
Tijdsspanne: 12maand
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de analyse van de Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
12maand

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Spinogenix

Medewerkers

Novotech (Australia) Pty Limited

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Ofer M Gonen, MD, Nucleus Network (for healthy volunteers)
  • Hoofdonderzoeker: David Schultz (ALS site), MD, Finders Medical Center (ALS)
  • Hoofdonderzoeker: Robert Henderson (ALS site), MD, Royal Brisbane Hospital (ALS)
  • Hoofdonderzoeker: Dominic Rowe, MD, Macquarie Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 juli 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

27 juni 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

27 juni 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 mei 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 mei 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

31 mei 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 juni 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 juni 2025

Laatst geverifieerd

1 juni 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SPG302-ALS-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren