Bezpieczeństwo, tolerancja, farmakokinetyka i farmakodynamika SPG302 u zdrowych ochotników i uczestników ALS
27 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Spinogenix
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie I fazy z eskalacją pojedynczej i wielokrotnej dawki u zdrowych ochotników oraz rozszerzona kohorta dorosłych uczestników ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki SPG302
Opisane tutaj pierwsze badanie fazy 1 z udziałem ludzi oceni bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę SPG302 u zdrowych ochotników i uczestników ALS
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
To badanie jest randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniem fazy 1, z pojedynczą i wielokrotną rosnącą dawką w HV z kohortą wpływu pokarmu i kohortą (kohortami) z wielokrotnym zwiększeniem dawki u uczestników z ALS.
Badanie składa się z 3 części, jak następuje:
- Część 1: SAD w HV z maksymalnie 6 kohortami, w tym kohortą z efektem pokarmowym.
- Część 2: MAD przez 5 dni w HV z maksymalnie 5 kohortami
- Część 3: Kohorty ALS z dawkowaniem raz dziennie (QD) przez 28 dni
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
88
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
North Ryde, New South Wales, Australia, 2109
- Macquarie University
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australia, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5042
- Flinders Medical Center
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Nucleus Melbourne (healthy volunteers)
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Tak
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek 18-55 lat
- Musi być w dobrym stanie zdrowia bez znaczącej historii medycznej
- Kliniczne wartości laboratoryjne w normalnym zakresie
- BMI 18-32 (włącznie)
- Stosowanie środków antykoncepcyjnych przez mężczyzn lub kobiety zgodnie z lokalnymi przepisami
- Zdolność i chęć wyrażenia pisemnej świadomej zgody
Kryteria wyłączenia:
- Każdy stan fizyczny lub psychiczny, który uniemożliwia ukończenie badania
- Znana choroba serca
- Aktywny lub historia nowotworu złośliwego w ciągu ostatnich 5 lat
- Poważna infekcja w ciągu 1 miesiąca od badania przesiewowego
- Ostra choroba w ciągu 30 dni od dnia 1
- Operacja, złamanie kości lub poważny uraz układu mięśniowo-szkieletowego w ciągu ostatnich 3 miesięcy
- Historia zachowań samobójczych lub myśli samobójcze
- Aktywni palacze papierosów i użytkownicy wyrobów zawierających nikotynę
- HIV, wirusowe zapalenie wątroby typu B i wirusowe zapalenie wątroby typu C dodatnie
- SBP >140 lub <90
- DBP >90 lub <40
- HR <40 lub >100
- QTcF >450 ms, arytmia serca lub klinicznie istotne nieprawidłowe EKG
- Leki na receptę, bez recepty lub leki ziołowe w ciągu 7 dni
- Szczepionki w ciągu 14 dni
- Inne badane produkty w ciągu 30 dni
- Oddanie krwi w ciągu 30 dni
- Oddanie osocza w ciągu 7 dni
- Ciąża lub karmienie piersią
- Poza tym niesprawny, stosujący metabolicznie zmieniający styl życia/dietę, pozytywny wynik testu na obecność narkotyków w moczu lub spożycie alkoholu lub produktów zawierających kofeinę
Kryteria włączenia do kohorty ALS:
- Wiek 18-80 lat
- ALS
- FVC>80%
- ALSFRS-R >=12 punktów
- Stabilna dawka standardowego leczenia pielęgnacyjnego
- Stosowanie antykoncepcji przez mężczyzn lub kobiety zgodnie z lokalnymi przepisami
- Zdolność i chęć wyrażenia pisemnej świadomej zgody
Kryteria wykluczenia kohorty ALS:
- Podstawowy stan fizyczny lub psychiczny uniemożliwiający ukończenie badania
- Znana choroba serca
- Aktywny lub historia nowotworu złośliwego w ciągu ostatnich 5 lat
- Poważna infekcja w ciągu 1 miesiąca od badania przesiewowego
- Ostra choroba w ciągu 30 dni od dnia 1
- Operacja, złamanie kości lub poważny uraz układu mięśniowo-szkieletowego w ciągu ostatnich 3 miesięcy
- Historia zachowań samobójczych lub myśli samobójcze
- Aktywni palacze papierosów i użytkownicy wyrobów zawierających nikotynę
- Choroba neurodegeneracyjna
- Zewnętrzne wspomaganie oddychania lub dodatkowe zapotrzebowanie na tlen
- HIV, wirusowe zapalenie wątroby typu B i wirusowe zapalenie wątroby typu C dodatnie
- SBP >140 lub <90
- DBP >90 lub <40
- HR <40 lub >100
- QTcF >450 ms, arytmia serca lub klinicznie istotne nieprawidłowe EKG
- Szczepionki w ciągu 14 dni
- Inne badane produkty w ciągu 30 dni
- Oddanie krwi w ciągu 30 dni
- Oddanie osocza w ciągu 7 dni
- Ciąża lub karmienie piersią
- W przeciwnym razie nie nadaje się
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Część eksperymentalna 1: Aktywny SPG302 do podania zdrowym ochotnikom (SAD)
8 uczestników zostanie losowo przydzielonych w stosunku 3:1 do grupy aktywnej lub placebo.
Interwencja badawcza zostanie podana doustnie raz.
Randomizacja do każdej kohorty SAD zostanie przeprowadzona w sposób rozłożony; początkowo 2 uczestników wskaźnikowych (1 aktywny i 1 placebo) zostanie zrandomizowanych i otrzyma dawki, a po okresie oceny bezpieczeństwa po podaniu dawki bez klinicznie istotnych zdarzeń niepożądanych (AE) i zatwierdzeniu przez badacza, następnie 6 dodatkowych uczestników zostanie zrandomizowanych i dawkowanych (5 aktywnych i 1 placebo) według uznania Badacza zgodnie z harmonogramem randomizacji
|
syntetyczna mała cząsteczka
|
|
Komparator placebo: Placebo Comparator Część 1: Placebo Comparator do podania zdrowym ochotnikom (SAD)
8 uczestników zostanie losowo przydzielonych w stosunku 3:1 do grupy aktywnej lub placebo.
Interwencja badawcza zostanie podana doustnie raz.
Randomizacja do każdej kohorty SAD zostanie przeprowadzona w sposób rozłożony; początkowo 2 uczestników wskaźnikowych (1 aktywny i 1 placebo) zostanie zrandomizowanych i otrzyma dawki, a po okresie oceny bezpieczeństwa po podaniu dawki bez klinicznie istotnych zdarzeń niepożądanych (AE) i zatwierdzeniu przez badacza, następnie 6 dodatkowych uczestników zostanie zrandomizowanych i dawkowanych (5 aktywnych i 1 placebo) według uznania Badacza zgodnie z harmonogramem randomizacji
|
Placebo
|
|
Eksperymentalny: Część eksperymentalna 2: Aktywny SPG302 do podania zdrowym ochotnikom (MAD)
8 uczestników zostanie losowo przydzielonych w stosunku 3:1 do grupy aktywnej lub placebo.
Uczestnicy otrzymają interwencję badawczą QD przez 5 dni i zostaną wypisani w dniu 6.
Wizyta kontrolna zostanie przeprowadzona w dniu 12 (±3 dni).
|
syntetyczna mała cząsteczka
|
|
Komparator placebo: Placebo Comparator Część 2: Placebo Comparator do podania zdrowym ochotnikom (MAD)
8 uczestników zostanie losowo przydzielonych w stosunku 3:1 do grupy aktywnej lub placebo.
Uczestnicy otrzymają interwencję badawczą QD przez 5 dni i zostaną wypisani w dniu 6.
Wizyta kontrolna zostanie przeprowadzona w dniu 12 (±3 dni).
|
Placebo
|
|
Eksperymentalny: Część eksperymentalna 3: Aktywny SPG302 do podawania uczestnikom z ALS
Uczestnicy z ALS zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej SPG302 lub placebo w stosunku 3:1.
Interwencja w ramach badania będzie podawana QD przez 28 dni.
Wizyta kontrolna dotycząca bezpieczeństwa zostanie przeprowadzona 30 dni po ostatniej dawce (± 7 dni).
Uczestnicy, którzy ukończą Część 3, mogą otrzymać propozycję wzięcia udziału w otwartym przedłużeniu.
|
syntetyczna mała cząsteczka
|
|
Komparator placebo: Preparat porównawczy placebo Część 3: Preparat porównawczy placebo do podawania uczestnikom z ALS
Uczestnicy z ALS zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej SPG302 lub placebo w stosunku 3:1.
Interwencja w ramach badania będzie podawana QD przez 28 dni.
Wizyta kontrolna dotycząca bezpieczeństwa zostanie przeprowadzona 30 dni po ostatniej dawce (± 7 dni).
Uczestnicy, którzy ukończą Część 3, mogą otrzymać propozycję wzięcia udziału w otwartym przedłużeniu.
|
Placebo
|
|
Eksperymentalny: Część eksperymentalna 3: Rozszerzenie Open Label – aktywny SPG302 podawany uczestnikom z ALS
Uczestnicy z ALS zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej SPG302 lub placebo w stosunku 3:1.
Interwencja w ramach badania będzie podawana QD przez 28 dni przez maksymalnie 3 cykle w USA i do 12 cykli w Australii.
Wizyta kontrolna dotycząca bezpieczeństwa zostanie przeprowadzona 30 dni po ostatniej dawce (± 7 dni).
|
syntetyczna mała cząsteczka
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja u zdrowych ochotników (kohorta SAD)
Ramy czasowe: 7 dni
|
• Częstość występowania, charakter i nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
|
7 dni
|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja u zdrowych ochotników (kohorta efektu żywnościowego SAD)
Ramy czasowe: 15 dni
|
• Częstość występowania, charakter i nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
|
15 dni
|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja u zdrowych ochotników (kohorta MAD)
Ramy czasowe: 12 dni
|
• Częstość występowania, charakter i nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
|
12 dni
|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja u uczestników z ALS
Ramy czasowe: 60 dni
|
• Częstość występowania, charakter i nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
|
60 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Farmakokinetyka SPG302 w osoczu u zdrowych ochotników (kohorta SAD)
Ramy czasowe: 7 dni
|
Parametry PK SPG302 dotyczące stężeń w osoczu
|
7 dni
|
|
Farmakokinetyka SPG302 w osoczu u zdrowych ochotników (kohorta z efektem pokarmowym SAD)
Ramy czasowe: 15 dni
|
Wpływ pokarmu na profil SPG302 PK
|
15 dni
|
|
Farmakokinetyka SPG302 w osoczu u zdrowych ochotników (kohorta MAD)
Ramy czasowe: 12 dni
|
Parametry PK SPG302 dotyczące stężeń w osoczu
|
12 dni
|
|
Farmakokinetyka SPG302 w osoczu u uczestników z ALS
Ramy czasowe: 12 pon
|
Parametry PK SPG302 dotyczące stężeń w osoczu
|
12 pon
|
|
Wyniki kliniczne wielokrotnych dawek doustnych SPG302 u uczestników z ALS
Ramy czasowe: 12 pon
|
Spirometria
|
12 pon
|
|
Pomiary skuteczności klinicznej SPG302 u uczestników z ALS
Ramy czasowe: 12 pon
|
Zrewidowana skala oceny funkcjonalnej stwardnienia zanikowego bocznego (ALSFRS-R).
|
12 pon
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wyniki kliniczne wielokrotnych dawek doustnych SPG302 u uczestników z ALS
Ramy czasowe: 12 pon
|
Spirometria
|
12 pon
|
|
Wpływ powtarzanego dawkowania SPG302 na elektroencefalogram u zdrowych ochotników (kohorta MAD)
Ramy czasowe: 12 pon
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów EEG
|
12 pon
|
|
Wyniki kliniczne wielokrotnych dawek doustnych SPG302 u uczestników z ALS
Ramy czasowe: 12 pon
|
Liczba powikłań ze strony układu oddechowego
|
12 pon
|
|
Wyniki kliniczne wielokrotnych dawek doustnych SPG302 u uczestników z ALS
Ramy czasowe: 12 pon
|
TMS
|
12 pon
|
|
Wyniki kliniczne wielokrotnych dawek doustnych SPG302 u uczestników z ALS
Ramy czasowe: 12 pon
|
EEG
|
12 pon
|
|
Wyniki kliniczne wielokrotnych dawek doustnych SPG302 u uczestników z ALS
Ramy czasowe: 12 pon
|
Zmiana w nocnym pulsoksymetrii
|
12 pon
|
|
Wyniki kliniczne wielokrotnych dawek doustnych SPG302 u uczestników z ALS
Ramy czasowe: 12 pon
|
Edynburskie badanie poznawcze i behawioralne ALS (ECAS)
|
12 pon
|
|
Wpływ SPG302 na białka i biomarkery u uczestników z ALS
Ramy czasowe: 12 pon
|
Wiele biomarkerów białkowych i immunologicznych
|
12 pon
|
|
Wpływ SPG302 na białko (białka) i biomarkery
Ramy czasowe: 12 pon
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w analizie skali oceny ciężkości samobójstwa Columbia (C-SSRS)
|
12 pon
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Ofer M Gonen, MD, Nucleus Network (for healthy volunteers)
- Główny śledczy: David Schultz (ALS site), MD, Finders Medical Center (ALS)
- Główny śledczy: Robert Henderson (ALS site), MD, Royal Brisbane Hospital (ALS)
- Główny śledczy: Dominic Rowe, MD, Macquarie Hospital
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
3 lipca 2023
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
27 czerwca 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
27 czerwca 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
22 maja 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
22 maja 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
31 maja 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
29 czerwca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
27 czerwca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- SPG302-ALS-001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .