Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность, переносимость, фармакокинетика и фармакодинамика SPG302 у здоровых добровольцев и участников БАС

27 июня 2025 г. обновлено: Spinogenix

Фаза 1, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование с повышением однократной и многократной дозы на здоровых добровольцах и в расширенной когорте взрослых участников с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики SPG302.

В описанном здесь первом исследовании фазы 1 на людях будут оцениваться безопасность, переносимость, фармакокинетика и фармакодинамика SPG302 у здоровых добровольцев и участников БАС.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование представляет собой рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 1 с однократным и многократным возрастанием дозы при HV с когортой влияния пищи и когортой (группами) с повторным увеличением дозы у участников с БАС.

Исследование состоит из 3 частей, а именно:

  • Часть 1: SAD в HV с до 6 когорт, включая когорту пищевых эффектов.
  • Часть 2: MAD в течение 5 дней в HV с участием до 5 когорт
  • Часть 3: Когорты пациентов с БАС с дозировкой один раз в день (QD) в течение 28 дней.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

88

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • North Ryde, New South Wales, Австралия, 2109
        • Macquarie University
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Австралия, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Австралия, 5042
        • Flinders Medical Center
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3004
        • Nucleus Melbourne (healthy volunteers)

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Да

Описание

Критерии включения:

  • Возраст 18-55 лет
  • Должен быть в добром здравии без значительного медицинского анамнеза
  • Клинико-лабораторные показатели в пределах нормы
  • ИМТ 18-32 (включительно)
  • Использование противозачаточных средств мужчинами или женщинами в соответствии с местным законодательством
  • Способны и готовы предоставить письменное информированное согласие

Критерий исключения:

  • Любое физическое или психологическое состояние, препятствующее завершению обучения
  • Известное заболевание сердца
  • Активное или злокачественное новообразование в анамнезе за последние 5 лет
  • Серьезная инфекция в течение 1 месяца после скрининга
  • Острое заболевание в течение 30 дней после 1-го дня
  • Хирургическое вмешательство, перелом кости или серьезная скелетно-мышечная травма за последние 3 месяца.
  • Суицидальное поведение или суицидальные мысли в анамнезе
  • Активные курильщики сигарет и потребители никотинсодержащих продуктов
  • ВИЧ, гепатит В и гепатит С положительный
  • САД >140 или <90
  • ДАД >90 или <40
  • ЧСС <40 или >100
  • QTcF > 450 мс, сердечная аритмия или клинически значимая аномалия на ЭКГ
  • Рецептурные, безрецептурные или травяные лекарства в течение 7 дней
  • Вакцины в течение 14 дней
  • Другие исследуемые продукты в течение 30 дней
  • Сдача крови в течение 30 дней
  • Сдача плазмы в течение 7 дней
  • Беременные или кормящие грудью
  • В противном случае непригодный, из-за изменяющего метаболизм образа жизни / диеты, положительного анализа мочи на наркотики или приема алкоголя или продуктов, содержащих кофеин.

Критерии включения когорты БАС:

  • Возраст 18-80 лет
  • БАС
  • ФЖЕЛ>80%
  • ALSFRS-R >=12 баллов
  • Стабильная доза стандартного лечения
  • Использование противозачаточных средств мужчинами или женщинами в соответствии с местным законодательством
  • Способны и готовы предоставить письменное информированное согласие

Критерии исключения когорты БАС:

  • Основное физическое или психологическое состояние, препятствующее завершению исследования
  • Известное заболевание сердца
  • Активное или злокачественное новообразование в анамнезе за последние 5 лет
  • Серьезная инфекция в течение 1 месяца после скрининга
  • Острое заболевание в течение 30 дней после 1-го дня
  • Хирургическое вмешательство, перелом кости или серьезная скелетно-мышечная травма за последние 3 месяца.
  • Суицидальное поведение или суицидальные мысли в анамнезе
  • Активные курильщики сигарет и потребители никотинсодержащих продуктов
  • Нейродегенеративное заболевание
  • Внешняя респираторная поддержка или потребность в дополнительном кислороде
  • ВИЧ, гепатит В и гепатит С положительный
  • САД >140 или <90
  • ДАД >90 или <40
  • ЧСС <40 или >100
  • QTcF > 450 мс, сердечная аритмия или клинически значимая аномалия на ЭКГ
  • Вакцины в течение 14 дней
  • Другие исследуемые продукты в течение 30 дней
  • Сдача крови в течение 30 дней
  • Сдача плазмы в течение 7 дней
  • Беременные или кормящие грудью
  • В противном случае непригодный

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Экспериментальная часть 1: активный SPG302 для введения здоровым добровольцам (SAD)
8 участников будут рандомизированы в соотношении 3:1 для активного или плацебо. Исследовательское вмешательство будет вводиться перорально один раз. Рандомизация для каждой когорты СТР будет проводиться поэтапно; первоначально 2 контрольных участника (1 активный и 1 плацебо) будут рандомизированы и им назначены дозы, а после периода оценки безопасности после введения дозы без клинически значимых нежелательных явлений (НЯ) и одобрения исследователя, затем будут рандомизированы 6 дополнительных участников и им назначены дозы (5 активных и 1 плацебо) на усмотрение исследователя в соответствии с графиком рандомизации
Лекарство: СПГ302
синтетическая малая молекула
Плацебо Компаратор: Препарат сравнения плацебо, часть 1: Препарат сравнения плацебо для введения здоровым добровольцам (SAD)
8 участников будут рандомизированы в соотношении 3:1 для активного или плацебо. Исследовательское вмешательство будет вводиться перорально один раз. Рандомизация для каждой когорты СТР будет проводиться поэтапно; первоначально 2 контрольных участника (1 активный и 1 плацебо) будут рандомизированы и им назначены дозы, а после периода оценки безопасности после введения дозы без клинически значимых нежелательных явлений (НЯ) и одобрения исследователя, затем будут рандомизированы 6 дополнительных участников и им назначены дозы (5 активных и 1 плацебо) на усмотрение исследователя в соответствии с графиком рандомизации
Лекарство: Плацебо
Плацебо
Экспериментальный: Экспериментальная часть 2: Активный SPG302 для введения здоровым добровольцам (MAD)
8 участников будут рандомизированы в соотношении 3:1 для активного или плацебо. Участники будут получать исследуемое вмешательство QD в течение 5 дней и будут выписаны на 6-й день. Последующий контрольный визит будет проведен на 12-й день (±3 дня).
Лекарство: СПГ302
синтетическая малая молекула
Плацебо Компаратор: Препарат сравнения плацебо, часть 2: Препарат сравнения плацебо для введения здоровым добровольцам (MAD)
8 участников будут рандомизированы в соотношении 3:1 для активного или плацебо. Участники будут получать исследуемое вмешательство QD в течение 5 дней и будут выписаны на 6-й день. Последующий контрольный визит будет проведен на 12-й день (±3 дня).
Лекарство: Плацебо
Плацебо
Экспериментальный: Экспериментальная часть 3: Активный SPG302 будет вводиться участникам с БАС.
Участники с БАС будут рандомизированы для получения SPG302 или плацебо в соотношении 3:1. Вмешательство в исследование будет проводиться один раз в день в течение 28 дней. Последующий визит по вопросам безопасности будет проведен через 30 дней после последней дозы (±7 дней). Участникам, заполнившим Часть 3, может быть предложено принять участие в открытом продлении.
Лекарство: СПГ302
синтетическая малая молекула
Плацебо Компаратор: Средство сравнения плацебо, часть 3: Средство сравнения плацебо, которое будет вводиться участникам с БАС
Участники с БАС будут рандомизированы для получения SPG302 или плацебо в соотношении 3:1. Вмешательство в исследование будет проводиться один раз в день в течение 28 дней. Последующий визит по вопросам безопасности будет проведен через 30 дней после последней дозы (±7 дней). Участникам, заполнившим Часть 3, может быть предложено принять участие в открытом продлении.
Лекарство: Плацебо
Плацебо
Экспериментальный: Экспериментальная часть 3: Открытое расширение — активный SPG302, вводимый участникам с БАС
Участники с БАС будут рандомизированы для получения SPG302 или плацебо в соотношении 3:1. Вмешательство в исследование будет проводиться один раз в день в течение 28 дней в течение до 3 циклов в США и до 12 циклов в Австралии. Последующий визит по вопросам безопасности будет проведен через 30 дней после последней дозы (±7 дней).
Лекарство: СПГ302
синтетическая малая молекула

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность и переносимость у здоровых добровольцев (когорта САР)
Временное ограничение: 7 дней
• Частота, характер и тяжесть нежелательных явлений, возникающих при лечении (TEAE), и серьезных нежелательных явлений (SAE).
7 дней
Безопасность и переносимость у здоровых добровольцев (когорта SAD пищевых эффектов)
Временное ограничение: 15 дней
• Частота, характер и тяжесть нежелательных явлений, возникающих при лечении (TEAE), и серьезных нежелательных явлений (SAE).
15 дней
Безопасность и переносимость у здоровых добровольцев (когорта MAD)
Временное ограничение: 12 дней
• Частота, характер и тяжесть нежелательных явлений, возникающих при лечении (TEAE), и серьезных нежелательных явлений (SAE).
12 дней
Безопасность и переносимость у участников с БАС
Временное ограничение: 60 дней
• Частота, характер и тяжесть нежелательных явлений, возникающих при лечении (TEAE), и серьезных нежелательных явлений (SAE).
60 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фармакокинетика SPG302 в плазме у здоровых добровольцев (когорта SAD)
Временное ограничение: 7 дней
ФК-параметры SPG302 в зависимости от концентрации в плазме
7 дней
Фармакокинетика SPG302 в плазме у здоровых добровольцев (когорта пищевых эффектов SAD)
Временное ограничение: 15 дней
Влияние пищи на профиль ПК SPG302
15 дней
Фармакокинетика SPG302 в плазме у здоровых добровольцев (когорта MAD)
Временное ограничение: 12 дней
ФК-параметры SPG302 в зависимости от концентрации в плазме
12 дней
Фармакокинетика SPG302 в плазме у участников с БАС
Временное ограничение: 12 мес.
ФК параметры SPG302 от концентрации в плазме
12 мес.
Клинические результаты многократного перорального приема SPG302 у участников с БАС
Временное ограничение: 12 мес.
Спирометрия
12 мес.
Клинические показатели эффективности SPG302 у участников с БАС
Временное ограничение: 12 мес.
Пересмотренная шкала функциональной оценки бокового амиотрофического склероза (ALSFRS-R).
12 мес.

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Клинические результаты многократного перорального приема SPG302 у участников с БАС
Временное ограничение: 12 мес.
Спирометрия
12 мес.
Влияние повторного приема SPG302 на электроэнцефалограмму у здоровых добровольцев (группа MAD)
Временное ограничение: 12 мес.
Изменение параметров ЭЭГ по сравнению с исходным уровнем
12 мес.
Клинические результаты многократного перорального приема SPG302 у участников с БАС
Временное ограничение: 12 мес.
Количество респираторных осложнений
12 мес.
Клинические результаты многократного перорального приема SPG302 у участников с БАС
Временное ограничение: 12 мес.
ТМС
12 мес.
Клинические результаты многократного перорального приема SPG302 у участников с БАС
Временное ограничение: 12 мес.
ЭЭГ
12 мес.
Клинические результаты многократного перорального приема SPG302 у участников с БАС
Временное ограничение: 12 мес.
Изменение показателей ночной пульсоксиметрии
12 мес.
Клинические результаты многократного перорального приема SPG302 у участников с БАС
Временное ограничение: 12 мес.
Эдинбургский когнитивный и поведенческий скрининг БАС (ECAS)
12 мес.
Влияние SPG302 на белки и биомаркеры у участников с БАС
Временное ограничение: 12 мес.
Множественные белковые и иммунологические биомаркеры
12 мес.
Влияние SPG302 на белок(ы) и биомаркеры
Временное ограничение: 12 мес.
Изменение по сравнению с исходным уровнем при анализе Колумбийской шкалы тяжести самоубийств (C-SSRS)
12 мес.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Spinogenix

Соавторы

Novotech (Australia) Pty Limited

Следователи

  • Главный следователь: Ofer M Gonen, MD, Nucleus Network (for healthy volunteers)
  • Главный следователь: David Schultz (ALS site), MD, Finders Medical Center (ALS)
  • Главный следователь: Robert Henderson (ALS site), MD, Royal Brisbane Hospital (ALS)
  • Главный следователь: Dominic Rowe, MD, Macquarie Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

3 июля 2023 г.

Первичное завершение (Действительный)

27 июня 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

27 июня 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 мая 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 мая 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

31 мая 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 июня 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 июня 2025 г.

Последняя проверка

1 июня 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SPG302-ALS-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться