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Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von SPG302 bei gesunden Freiwilligen und ALS-Teilnehmern

27. Juni 2025 aktualisiert von: Spinogenix

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Eskalationsstudie der Phase 1 mit Einzel- und Mehrfachdosis an gesunden Freiwilligen und einer Erweiterungskohorte an erwachsenen Teilnehmern mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von SPG302

Die hier beschriebene erste Phase-1-Studie am Menschen wird die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von SPG302 bei gesunden Freiwilligen und ALS-Teilnehmern bewerten

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bei dieser Studie handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-1-Studie mit aufsteigender Einzel- und Mehrfachdosis bei HV mit Nahrungsmittelwirkungskohorte und einer Kohorte mit wiederholter Dosiserweiterung bei Teilnehmern mit ALS.

Die Studie besteht aus drei Teilen:

  • Teil 1: SAD bei HV mit bis zu 6 Kohorten, einschließlich einer Kohorte mit Nahrungsmitteleffekten.
  • Teil 2: MAD über 5 Tage in HV mit bis zu 5 Kohorten
  • Teil 3: ALS-Kohorten mit einmal täglicher (QD) Dosierung über 28 Tage

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

88

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • North Ryde, New South Wales, Australien, 2109
        • Macquarie University
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5042
        • Flinders Medical Center
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Nucleus Melbourne (healthy volunteers)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter 18–55
  • Muss bei guter Gesundheit sein und keine nennenswerte Krankengeschichte aufweisen
  • Klinische Laborwerte im Normbereich
  • BMI 18-32 (einschließlich)
  • Anwendung von Verhütungsmitteln durch Männer oder Frauen im Einklang mit den örtlichen Vorschriften
  • Kann und willens sein, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben

Ausschlusskriterien:

  • Jeder physische oder psychische Zustand, der den Abschluss des Studiums verhindert
  • Bekannte Herzerkrankung
  • Aktiv oder in der Vergangenheit bösartige Erkrankungen in den letzten 5 Jahren
  • Schwere Infektion innerhalb eines Monats nach dem Screening
  • Akute Erkrankung innerhalb von 30 Tagen nach Tag 1
  • Operation, Knochenbruch oder schwere Muskel-Skelett-Verletzung in den letzten 3 Monaten
  • Selbstmordverhalten oder Selbstmordgedanken in der Vorgeschichte
  • Aktive Zigarettenraucher und Nutzer nikotinhaltiger Produkte
  • HIV-, Hepatitis-B- und Hepatitis-C-positiv
  • SBP >140 oder <90
  • DBP >90 oder <40
  • Herzfrequenz <40 oder >100
  • QTcF >450 ms, Herzrhythmusstörung oder klinisch signifikantes abnormales EKG
  • Verschreibungspflichtige, rezeptfreie oder pflanzliche Medikamente innerhalb von 7 Tagen
  • Impfungen innerhalb von 14 Tagen
  • Andere Prüfpräparate innerhalb von 30 Tagen
  • Blutspende innerhalb von 30 Tagen
  • Plasmaspende innerhalb von 7 Tagen
  • Schwanger oder stillend
  • Ansonsten ungeeignet, mit stoffwechselveränderndem Lebensstil/Ernährung, positivem Drogentest im Urin oder Einnahme von Alkohol oder koffeinhaltigen Produkten

Einschlusskriterien für die ALS-Kohorte:

  • Alter 18-80
  • ALS
  • FVC>80 %
  • ALSFRS-R >=12 Punkte
  • Stabile Dosis der Standardbehandlung
  • Anwendung von Verhütungsmitteln durch Männer oder Frauen im Einklang mit den örtlichen Vorschriften
  • Kann und willens sein, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben

Ausschlusskriterien für die ALS-Kohorte:

  • Grundlegender physischer oder psychischer Zustand, der den Abschluss des Studiums verhindert
  • Bekannte Herzerkrankung
  • Aktiv oder in der Vergangenheit bösartige Erkrankungen in den letzten 5 Jahren
  • Schwere Infektion innerhalb eines Monats nach dem Screening
  • Akute Erkrankung innerhalb von 30 Tagen nach Tag 1
  • Operation, Knochenbruch oder schwere Muskel-Skelett-Verletzung in den letzten 3 Monaten
  • Selbstmordverhalten oder Selbstmordgedanken in der Vorgeschichte
  • Aktive Zigarettenraucher und Nutzer nikotinhaltiger Produkte
  • Neurodegenerative Erkrankung
  • Externe Atemunterstützung oder zusätzlicher Sauerstoffbedarf
  • HIV-, Hepatitis-B- und Hepatitis-C-positiv
  • SBP >140 oder <90
  • DBP >90 oder <40
  • Herzfrequenz <40 oder >100
  • QTcF >450 ms, Herzrhythmusstörung oder klinisch signifikantes abnormales EKG
  • Impfungen innerhalb von 14 Tagen
  • Andere Prüfpräparate innerhalb von 30 Tagen
  • Blutspende innerhalb von 30 Tagen
  • Plasmaspende innerhalb von 7 Tagen
  • Schwanger oder stillend
  • Sonst ungeeignet

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Experimenteller Teil 1: Aktives SPG302 zur Verabreichung an gesunde Freiwillige (SAD)
8 Teilnehmer werden im Verhältnis 3:1 randomisiert entweder aktiv oder Placebo zugeteilt. Die Studienintervention wird einmalig oral verabreicht. Die Randomisierung für jede SAD-Kohorte erfolgt gestaffelt; Zunächst werden 2 Sentinel-Teilnehmer (1 aktiver und 1 Placebo) randomisiert und dosiert. Nach einem Sicherheitsbewertungszeitraum nach der Dosis ohne klinisch signifikante unerwünschte Ereignisse (UE) und der Genehmigung des Prüfarztes werden dann 6 weitere Teilnehmer randomisiert und dosiert (5 aktive). und 1 Placebo) nach Ermessen des Prüfarztes gemäß dem Randomisierungsplan
Arzneimittel: SPG302
synthetisches kleines Molekül
Placebo-Komparator: Placebo-Vergleichspräparat Teil 1: Placebo-Vergleichspräparat zur Verabreichung an gesunde Freiwillige (SAD)
8 Teilnehmer werden im Verhältnis 3:1 randomisiert entweder aktiv oder Placebo zugeteilt. Die Studienintervention wird einmalig oral verabreicht. Die Randomisierung für jede SAD-Kohorte erfolgt gestaffelt; Zunächst werden 2 Sentinel-Teilnehmer (1 aktiver und 1 Placebo) randomisiert und dosiert. Nach einem Sicherheitsbewertungszeitraum nach der Dosis ohne klinisch signifikante unerwünschte Ereignisse (UE) und der Genehmigung des Prüfarztes werden dann 6 weitere Teilnehmer randomisiert und dosiert (5 aktive). und 1 Placebo) nach Ermessen des Prüfarztes gemäß dem Randomisierungsplan
Arzneimittel: Placebo
Placebo
Experimental: Experimenteller Teil 2: Aktives SPG302 zur Verabreichung an gesunde Freiwillige (MAD)
8 Teilnehmer werden im Verhältnis 3:1 randomisiert entweder aktiv oder Placebo zugeteilt. Die Teilnehmer erhalten über 5 Tage eine Studieninterventions-QD und werden am 6. Tag entlassen. Am 12. Tag (±3 Tage) wird ein weiterer Sicherheitsbesuch durchgeführt.
Arzneimittel: SPG302
synthetisches kleines Molekül
Placebo-Komparator: Placebo-Vergleichspräparat Teil 2: Placebo-Vergleichspräparat zur Verabreichung an gesunde Freiwillige (MAD)
8 Teilnehmer werden im Verhältnis 3:1 randomisiert entweder aktiv oder Placebo zugeteilt. Die Teilnehmer erhalten über 5 Tage eine Studieninterventions-QD und werden am 6. Tag entlassen. Am 12. Tag (±3 Tage) wird ein weiterer Sicherheitsbesuch durchgeführt.
Arzneimittel: Placebo
Placebo
Experimental: Experimenteller Teil 3: Aktives SPG302 zur Verabreichung an Teilnehmer mit ALS
Teilnehmer mit ALS werden randomisiert und erhalten SPG302 oder Placebo im Verhältnis 3:1. Die Studienintervention wird über einen Zeitraum von 28 Tagen QD verabreicht. 30 Tage nach der letzten Dosis (±7 Tage) wird ein weiterer Sicherheitsbesuch durchgeführt. Teilnehmern, die Teil 3 abschließen, kann die Teilnahme an einer Open-Label-Verlängerung angeboten werden.
Arzneimittel: SPG302
synthetisches kleines Molekül
Placebo-Komparator: Placebo-Vergleichspräparat Teil 3: Placebo-Vergleichspräparat zur Verabreichung an Teilnehmer mit ALS
Teilnehmer mit ALS werden randomisiert und erhalten SPG302 oder Placebo im Verhältnis 3:1. Die Studienintervention wird über einen Zeitraum von 28 Tagen QD verabreicht. 30 Tage nach der letzten Dosis (±7 Tage) wird ein weiterer Sicherheitsbesuch durchgeführt. Teilnehmern, die Teil 3 abschließen, kann die Teilnahme an einer Open-Label-Verlängerung angeboten werden.
Arzneimittel: Placebo
Placebo
Experimental: Experimenteller Teil 3: Open-Label-Erweiterung – Aktives SPG302, verabreicht an Teilnehmer mit ALS
Teilnehmer mit ALS werden randomisiert und erhalten SPG302 oder Placebo im Verhältnis 3:1. Die Studienintervention wird QD über 28 Tage für bis zu 3 Zyklen in den USA und bis zu 12 Zyklen in Australien verabreicht. 30 Tage nach der letzten Dosis (±7 Tage) wird ein weiterer Sicherheitsbesuch durchgeführt.
Arzneimittel: SPG302
synthetisches kleines Molekül

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit bei gesunden Probanden (SAD-Kohorte)
Zeitfenster: 7 Tage
• Häufigkeit, Art und Schwere behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs)
7 Tage
Sicherheit und Verträglichkeit bei gesunden Probanden (SAD-Food-Effect-Kohorte)
Zeitfenster: 15 Tage
• Häufigkeit, Art und Schwere behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs)
15 Tage
Sicherheit und Verträglichkeit bei gesunden Probanden (MAD-Kohorte)
Zeitfenster: 12 Tage
• Häufigkeit, Art und Schwere behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs)
12 Tage
Sicherheit und Verträglichkeit bei Teilnehmern mit ALS
Zeitfenster: 60 Tage
• Häufigkeit, Art und Schwere behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs)
60 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plasmapharmakokinetik von SPG302 bei gesunden Probanden (SAD-Kohorte)
Zeitfenster: 7 Tage
PK-Parameter von SPG302 in Bezug auf Konzentrationen im Plasma
7 Tage
Plasmapharmakokinetik von SPG302 bei gesunden Probanden (SAD-Food-Effect-Kohorte)
Zeitfenster: 15 Tage
Auswirkungen von Nahrungsmitteln auf das PK-Profil von SPG302
15 Tage
Plasmapharmakokinetik von SPG302 bei gesunden Probanden (MAD-Kohorte)
Zeitfenster: 12 Tage
PK-Parameter von SPG302 in Bezug auf Konzentrationen im Plasma
12 Tage
Plasmapharmakokinetik von SPG302 bei Teilnehmern mit ALS
Zeitfenster: 12Mon
PK-Parameter von SPG302 in Bezug auf Konzentrationen im Plasma
12Mon
Klinische Ergebnisse mehrerer oraler Dosen von SPG302 bei Teilnehmern mit ALS
Zeitfenster: 12 Mo
Spirometrie
12 Mo
Klinische Wirksamkeitsmessungen von SPG302 bei Teilnehmern mit ALS
Zeitfenster: 12 Mo
Die überarbeitete Funktionsbewertungsskala für Amyotrophe Lateralsklerose (ALSFRS-R).
12 Mo

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinische Ergebnisse mehrerer oraler Dosen von SPG302 bei Teilnehmern mit ALS
Zeitfenster: 12 Mo
Spirometrie
12 Mo
Auswirkung der wiederholten Gabe von SPG302 auf das Elektroenzephalogramm bei gesunden Probanden (MAD-Kohorte)
Zeitfenster: 12 Mo
Änderung der EEG-Parameter gegenüber dem Ausgangswert
12 Mo
Klinische Ergebnisse mehrerer oraler Dosen von SPG302 bei Teilnehmern mit ALS
Zeitfenster: 12 Mo
Anzahl der Atemwegskomplikationen
12 Mo
Klinische Ergebnisse mehrerer oraler Dosen von SPG302 bei Teilnehmern mit ALS
Zeitfenster: 12 Mo
TMS
12 Mo
Klinische Ergebnisse mehrerer oraler Dosen von SPG302 bei Teilnehmern mit ALS
Zeitfenster: 12 Mo
EEG
12 Mo
Klinische Ergebnisse mehrerer oraler Dosen von SPG302 bei Teilnehmern mit ALS
Zeitfenster: 12 Mo
Veränderung der nächtlichen Pulsoximetrie
12 Mo
Klinische Ergebnisse mehrerer oraler Dosen von SPG302 bei Teilnehmern mit ALS
Zeitfenster: 12Mon
Edinburgh Cognitive and Behavioral ALS Screen (ECAS)
12Mon
Wirkung von SPG302 auf Proteine ​​und Biomarker bei Teilnehmern mit ALS
Zeitfenster: 12Mon
Mehrere Protein- und immunologische Biomarker
12Mon
Die Wirkung von SPG302 auf Protein(e) und Biomarker
Zeitfenster: 12Mon
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Analyse der Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
12Mon

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Spinogenix

Mitarbeiter

Novotech (Australia) Pty Limited

Ermittler

  • Hauptermittler: Ofer M Gonen, MD, Nucleus Network (for healthy volunteers)
  • Hauptermittler: David Schultz (ALS site), MD, Finders Medical Center (ALS)
  • Hauptermittler: Robert Henderson (ALS site), MD, Royal Brisbane Hospital (ALS)
  • Hauptermittler: Dominic Rowe, MD, Macquarie Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. Juli 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

27. Juni 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

27. Juni 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Mai 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Mai 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

31. Mai 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Juni 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Juni 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SPG302-ALS-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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