Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetika a farmakodynamika SPG302 u zdravých dobrovolníků a účastníků ALS

28. března 2024 aktualizováno: Spinogenix

Fáze 1, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie eskalace jedné a více dávek u zdravých dobrovolníků a expanzní kohorty u dospělých účastníků s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky SPG302

Zde popsaná první studie fáze 1 u člověka vyhodnotí bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a farmakodynamiku SPG302 u zdravých dobrovolníků a účastníků ALS.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studií s jednou a více stoupajícími dávkami u HV s kohortou s efektem jídla a kohortou s expanzí opakovaných dávek u účastníků s ALS.

Studie se skládá ze 3 částí, a to takto:

  • Část 1: SAD v HV s až 6 kohortami včetně kohorty potravinového efektu.
  • Část 2: MAD nad 5 dní v HV s až 5 kohortami
  • Část 3: ALS kohorty s dávkováním jednou denně (QD) po dobu 28 dnů

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

112

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • North Ryde, New South Wales, Austrálie, 2109
        • Zatím nenabíráme
        • Macquarie University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dominic Rowe, MD
    • Queensland
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, 5042
        • Nábor
        • Flinders Medical Center
        • Kontakt:
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • Dokončeno
        • Nucleus Melbourne (healthy volunteers)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 18-55
  • Musí být v dobrém zdravotním stavu bez významné anamnézy
  • Klinické laboratorní hodnoty v normálním rozmezí
  • BMI 18-32 (včetně)
  • Používání antikoncepce muži nebo ženami v souladu s místními předpisy
  • Schopný a ochotný poskytnout písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Jakýkoli fyzický nebo psychický stav, který brání dokončení studia
  • Známé srdeční onemocnění
  • Aktivní nebo anamnéza malignity v posledních 5 letech
  • Závažná infekce do 1 měsíce od screeningu
  • Akutní onemocnění do 30 dnů ode dne 1
  • Operace, zlomenina kosti nebo velké poranění pohybového aparátu za poslední 3 měsíce
  • Historie sebevražedného chování nebo sebevražedných myšlenek
  • Aktivní kuřáci cigaret a uživatelé produktů obsahujících nikotin
  • HIV, hepatitida B a hepatitida C pozitivní
  • SBP >140 nebo <90
  • DBP >90 nebo <40
  • HR <40 nebo >100
  • QTcF > 450 ms, srdeční arytmie nebo klinicky významné abnormální EKG
  • Předepsané, volně prodejné nebo bylinné léky do 7 dnů
  • Vakcíny do 14 dnů
  • Ostatní hodnocené produkty do 30 dnů
  • Darování krve do 30 dnů
  • Darování plazmy do 7 dnů
  • Těhotné nebo kojící
  • Jinak nezpůsobilý, s metabolicky měnícím životním stylem/dietou, pozitivním vyšetřením moči na drogy nebo konzumací alkoholu nebo produktů obsahujících kofein

Kritéria pro zařazení do kohorty ALS:

  • Věk 18-80 let
  • ALS
  • FVC > 80 %
  • ALSFRS-R >=12 bodů
  • Stabilní dávka standardní péče
  • Používání antikoncepce muži nebo ženami v souladu s místními předpisy
  • Schopný a ochotný poskytnout písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení kohorty ALS:

  • Základní fyzický nebo psychický stav bránící dokončení studia
  • Známé srdeční onemocnění
  • Aktivní nebo anamnéza malignity v posledních 5 letech
  • Závažná infekce do 1 měsíce od screeningu
  • Akutní onemocnění do 30 dnů ode dne 1
  • Operace, zlomenina kosti nebo velké poranění pohybového aparátu za poslední 3 měsíce
  • Historie sebevražedného chování nebo sebevražedných myšlenek
  • Aktivní kuřáci cigaret a uživatelé produktů obsahujících nikotin
  • Neurodegenerativní onemocnění
  • Vnější podpora dýchání nebo doplňková potřeba kyslíku
  • HIV, hepatitida B a hepatitida C pozitivní
  • SBP >140 nebo <90
  • DBP >90 nebo <40
  • HR <40 nebo >100
  • QTcF > 450 ms, srdeční arytmie nebo klinicky významné abnormální EKG
  • Vakcíny do 14 dnů
  • Ostatní hodnocené produkty do 30 dnů
  • Darování krve do 30 dnů
  • Darování plazmy do 7 dnů
  • Těhotné nebo kojící
  • Jinak nezpůsobilí

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Experimentální část 1: Aktivní SPG302 k podávání zdravým dobrovolníkům (SAD)
8 účastníků bude randomizováno v poměru 3:1 k aktivní nebo placebu. Studijní intervence bude podávána ústně jednou. Randomizace do každé kohorty SAD bude provedena postupně; zpočátku budou randomizováni 2 sentineloví účastníci (1 aktivní a 1 placebo) a bude jim podávána dávka a po období hodnocení bezpečnosti po dávce bez klinicky významných nežádoucích příhod (AE) a schválení zkoušejícím bude poté randomizováno 6 dalších účastníků a bude jim podána dávka (5 aktivních a 1 placebo) podle uvážení zkoušejícího podle schématu randomizace
Lék: SPG302
syntetická malá molekula
Komparátor placeba: Komparátor s placebem, část 1: Komparátor s placebem k podávání zdravým dobrovolníkům (SAD)
8 účastníků bude randomizováno v poměru 3:1 k aktivní nebo placebu. Studijní intervence bude podávána ústně jednou. Randomizace do každé kohorty SAD bude provedena postupně; zpočátku budou randomizováni 2 sentineloví účastníci (1 aktivní a 1 placebo) a bude jim podávána dávka a po období hodnocení bezpečnosti po dávce bez klinicky významných nežádoucích příhod (AE) a schválení zkoušejícím bude poté randomizováno 6 dalších účastníků a bude jim podána dávka (5 aktivních a 1 placebo) podle uvážení zkoušejícího podle schématu randomizace
Lék: Placebo
Placebo
Experimentální: Experimentální část 2: Aktivní SPG302 k podávání zdravým dobrovolníkům (MAD)
8 účastníků bude randomizováno v poměru 3:1 k aktivní nebo placebu. Účastníci obdrží studijní intervenci QD po dobu 5 dnů a budou propuštěni v den 6. Následná bezpečnostní návštěva bude provedena v den 12 (±3 dny).
Lék: SPG302
syntetická malá molekula
Komparátor placeba: Komparátor s placebem, část 2: Komparátor s placebem k podávání zdravým dobrovolníkům (MAD)
8 účastníků bude randomizováno v poměru 3:1 k aktivní nebo placebu. Účastníci obdrží studijní intervenci QD po dobu 5 dnů a budou propuštěni v den 6. Následná bezpečnostní návštěva bude provedena v den 12 (±3 dny).
Lék: Placebo
Placebo
Experimentální: Experimentální část 3: Aktivní SPG302 k podávání účastníkům s ALS
Účastníci s ALS budou randomizováni tak, aby dostávali SPG302 nebo placebo v poměru 3:1. Intervence studie bude podávána QD po dobu 28 dnů. Následná bezpečnostní návštěva bude provedena 30 dní po poslední dávce (±7 dní). Účastníkům, kteří dokončí část 3, může být nabídnuta účast na otevřeném rozšíření.
Lék: SPG302
syntetická malá molekula
Komparátor placeba: Komparátor placeba Část 3: Komparátor placeba podávaný účastníkům s ALS
Účastníci s ALS budou randomizováni tak, aby dostávali SPG302 nebo placebo v poměru 3:1. Intervence studie bude podávána QD po dobu 28 dnů. Následná bezpečnostní návštěva bude provedena 30 dní po poslední dávce (±7 dní). Účastníkům, kteří dokončí část 3, může být nabídnuta účast na otevřeném rozšíření.
Lék: Placebo
Placebo
Experimentální: Experimentální část 3: Open Label Extension - Aktivní SPG302 podávané účastníkům s ALS
Účastníci s ALS budou randomizováni tak, aby dostávali SPG302 nebo placebo v poměru 3:1. Intervence studie bude podávána QD po dobu 28 dnů až po 12 cyklů. Následná bezpečnostní návštěva bude provedena 30 dní po poslední dávce (±7 dní).
Lék: SPG302
syntetická malá molekula

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost u zdravých dobrovolníků (kohorta SAD)
Časové okno: 7 dní
• Výskyt, povaha a závažnost nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TEAE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
7 dní
Bezpečnost a snášenlivost u zdravých dobrovolníků (kohorta SAD food effect)
Časové okno: 15 dní
• Výskyt, povaha a závažnost nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TEAE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
15 dní
Bezpečnost a snášenlivost u zdravých dobrovolníků (kohorta MAD)
Časové okno: 12 dní
• Výskyt, povaha a závažnost nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TEAE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
12 dní
Bezpečnost a snášenlivost u účastníků s ALS
Časové okno: 60 dní
• Výskyt, povaha a závažnost nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TEAE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
60 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazmatická farmakokinetika SPG302 u zdravých dobrovolníků (skupina SAD)
Časové okno: 7 dní
PK parametry SPG302 na koncentraci v plazmě
7 dní
Plazmatická farmakokinetika SPG302 u zdravých dobrovolníků (kohorta SAD food effect)
Časové okno: 15 dní
Účinky jídla na profil PK SPG302
15 dní
Plazmatická farmakokinetika SPG302 u zdravých dobrovolníků (skupina MAD)
Časové okno: 12 dní
PK parametry SPG302 na koncentraci v plazmě
12 dní
Plazmatická farmakokinetika SPG302 u účastníků s ALS
Časové okno: 12 měs
PK parametry SPG302 na koncentraci v plazmě
12 měs
Klinické výsledky vícenásobných perorálních dávek SPG302 u účastníků s ALS
Časové okno: 12 měs
Spirometrie
12 měs
Měření klinické účinnosti SPG302 u účastníků s ALS
Časové okno: 12 měs
Revidovaná škála funkčního hodnocení amyotrofické laterální sklerózy (ALSFRS-R).
12 měs

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinické výsledky vícenásobných perorálních dávek SPG302 u účastníků s ALS
Časové okno: 12 měs
Spirometrie
12 měs
Vliv opakovaného podávání SPG302 na elektroencefalogram u zdravých dobrovolníků (skupina MAD)
Časové okno: 12 měs
Změna od výchozí hodnoty v parametrech EEG
12 měs
Klinické výsledky vícenásobných perorálních dávek SPG302 u účastníků s ALS
Časové okno: 12 měs
Počet respiračních komplikací
12 měs
Klinické výsledky vícenásobných perorálních dávek SPG302 u účastníků s ALS
Časové okno: 12 měs
TMS
12 měs
Klinické výsledky vícenásobných perorálních dávek SPG302 u účastníků s ALS
Časové okno: 12 měs
EEG
12 měs
Klinické výsledky vícenásobných perorálních dávek SPG302 u účastníků s ALS
Časové okno: 12 měs
Změna v noční pulzní oxymetrii
12 měs
Klinické výsledky vícenásobných perorálních dávek SPG302 u účastníků s ALS
Časové okno: 12 měs
Obrazovka kognitivní a behaviorální ALS v Edinburghu (ECAS)
12 měs
Účinek SPG302 na proteiny a biomarkery u účastníků s ALS
Časové okno: 12 měs
Více proteinových a imunologických biomarkerů
12 měs
Účinek SPG302 na protein(y) a biomarkery
Časové okno: 12 měs
Změna od výchozího stavu v analýze Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
12 měs

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Spinogenix

Spolupracovníci

Novotech (Australia) Pty Limited

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Ofer M Gonen, MD, Nucleus Network (for healthy volunteers)
  • Vrchní vyšetřovatel: David Schultz (ALS site), MD, Finders Medical Center (ALS)
  • Vrchní vyšetřovatel: Robert Henderson (ALS site), MD, Royal Brisbane Hospital (ALS)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. července 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. května 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. května 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. května 2023

První zveřejněno (Aktuální)

31. května 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SPG302-ALS-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Indonesia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit