건강한 지원자와 ALS 참가자에서 SPG302의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학
2025년 6월 27일 업데이트: Spinogenix
SPG302의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 건강한 지원자 및 근위축성 측삭 경화증(ALS) 성인 참가자의 확장 코호트에 대한 1상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 단일 및 다중 용량 증량 연구
여기에 설명된 인간 최초의 1상 연구는 건강한 지원자와 ALS 참가자를 대상으로 SPG302의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 식품 효과 코호트 및 ALS 참가자의 반복 용량 확장 코호트와 함께 HV에서 1상 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 단일 및 다중 상승 용량 연구입니다.
연구는 다음과 같이 3부분으로 구성되어 있습니다.
- 파트 1: 음식 효과 코호트를 포함하여 최대 6개의 코호트에서 HV의 SAD.
- 파트 2: 최대 5개의 코호트에서 HV에서 5일 동안 MAD
- 파트 3: 28일 동안 1일 1회(QD) 투약하는 ALS 코호트
연구 유형
중재적
등록 (실제)
88
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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New South Wales
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North Ryde, New South Wales, 호주, 2109
- Macquarie University
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Queensland
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Herston, Queensland, 호주, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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South Australia
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Adelaide, South Australia, 호주, 5042
- Flinders Medical Center
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Victoria
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Melbourne, Victoria, 호주, 3004
- Nucleus Melbourne (healthy volunteers)
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-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
설명
포함 기준:
- 18-55세
- 특별한 병력 없이 건강해야 함
- 정상 범위 내의 임상 실험실 값
- BMI 18-32(포함)
- 현지 규정에 따른 남성 또는 여성의 피임법 사용
- 서면 동의서를 제공할 수 있고 제공할 의향이 있음
제외 기준:
- 연구 완료를 방해하는 모든 신체적 또는 심리적 상태
- 알려진 심장 질환
- 지난 5년 동안 활동성 또는 악성 종양의 병력
- 선별검사 1개월 이내 중증 감염
- 1일차로부터 30일 이내의 급성 질환
- 지난 3개월 이내의 수술, 골절 또는 주요 근골격계 손상
- 자살 행동 또는 자살 생각의 역사
- 활성 담배 흡연자 및 니코틴 함유 제품 사용자
- HIV, B형 간염 및 C형 간염 양성
- SBP >140 또는 <90
- DBP >90 또는 <40
- HR <40 또는 >100
- QTcF >450ms, 심부정맥 또는 임상적으로 유의미한 비정상 ECG
- 7일 이내의 처방전, 일반의약품 또는 약초
- 14일 이내의 백신
- 30일 이내의 기타 임상시험용 제품
- 30일 이내 헌혈
- 7일 이내 혈장 기증
- 임신 또는 모유 수유
- 그렇지 않으면 부적합, 신진대사를 바꾸는 라이프스타일/식이 요법, 양성 소변 약물 검사 또는 알코올 또는 카페인 함유 제품 섭취
ALS 코호트 포함 기준:
- 18-80세
- ALS
- FVC>80%
- ALSFRS-R >=12포인트
- 치료 기준 치료의 안정적인 투여량
- 현지 규정에 따른 남성 또는 여성의 피임법 사용
- 서면 동의서를 제공할 수 있고 제공할 의향이 있음
ALS 코호트 제외 기준:
- 연구 완료를 방해하는 근본적인 신체적 또는 심리적 상태
- 알려진 심장 질환
- 지난 5년 동안 활동성 또는 악성 종양의 병력
- 선별검사 1개월 이내 중증 감염
- 1일차로부터 30일 이내의 급성 질환
- 지난 3개월 이내의 수술, 골절 또는 주요 근골격계 손상
- 자살 행동 또는 자살 생각의 역사
- 활성 담배 흡연자 및 니코틴 함유 제품 사용자
- 신경 퇴행성 질환
- 외부 호흡 지원 또는 보충 산소 요구 사항
- HIV, B형 간염 및 C형 간염 양성
- SBP >140 또는 <90
- DBP >90 또는 <40
- HR <40 또는 >100
- QTcF >450ms, 심부정맥 또는 임상적으로 유의미한 비정상 ECG
- 14일 이내의 백신
- 30일 이내의 기타 임상시험용 제품
- 30일 이내 헌혈
- 7일 이내 혈장 기증
- 임신 또는 모유 수유
- 그렇지 않으면 부적합
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 실험 1부: 건강한 지원자(SAD)에게 투여할 활성 SPG302
8명의 참가자가 활성 또는 위약에 3:1 비율로 무작위 배정됩니다.
연구 개입은 구두로 1회 실시될 것입니다.
각 SAD 코호트에 대한 무작위화는 엇갈린 방식으로 수행됩니다. 처음에 2명의 센티넬 참가자(활성 1명 및 위약 1명)가 무작위 배정되어 투약되고 임상적으로 유의한 부작용(AE) 및 조사자의 승인 없이 투약 후 안전성 평가 기간 후에 추가 참가자 6명이 무작위 배정 및 투약됩니다(활성 5명) 및 1개의 위약) 무작위화 일정에 따라 조사자의 재량에 따라
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합성 저분자
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위약 비교기: 위약 비교기 파트 1: 건강한 지원자(SAD)에게 투여할 위약 비교기
8명의 참가자가 활성 또는 위약에 3:1 비율로 무작위 배정됩니다.
연구 개입은 구두로 1회 실시될 것입니다.
각 SAD 코호트에 대한 무작위화는 엇갈린 방식으로 수행됩니다. 처음에 2명의 센티넬 참가자(활성 1명 및 위약 1명)가 무작위 배정되어 투약되고 임상적으로 유의한 부작용(AE) 및 조사자의 승인 없이 투약 후 안전성 평가 기간 후에 추가 참가자 6명이 무작위 배정 및 투약됩니다(활성 5명) 및 1개의 위약) 무작위화 일정에 따라 조사자의 재량에 따라
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위약
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실험적: 실험 2부: 건강한 지원자(MAD)에게 투여할 활성 SPG302
8명의 참가자가 활성 또는 위약에 3:1 비율로 무작위 배정됩니다.
참가자는 5일 동안 연구 개입 QD를 받고 6일에 퇴원합니다.
후속 안전 방문은 12일(±3일)에 수행됩니다.
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합성 저분자
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위약 비교기: 위약 비교기 파트 2: 건강한 지원자에게 투여할 위약 비교기(MAD)
8명의 참가자가 활성 또는 위약에 3:1 비율로 무작위 배정됩니다.
참가자는 5일 동안 연구 개입 QD를 받고 6일에 퇴원합니다.
후속 안전 방문은 12일(±3일)에 수행됩니다.
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위약
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실험적: 실험 파트 3: ALS 환자에게 활성 SPG302를 투여합니다.
ALS 참가자는 무작위로 SPG302 또는 위약을 3:1 비율로 투여받게 됩니다.
연구 개입은 28일에 걸쳐 QD로 시행됩니다.
후속 안전 방문은 마지막 투여 후 30일(±7일)에 실시됩니다.
파트 3을 완료한 참가자에게는 오픈 라벨 확장에 참여하도록 제안될 수 있습니다.
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합성 저분자
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위약 비교기: 위약 비교기 파트 3: ALS 환자에게 투여되는 위약 비교기
ALS 참가자는 무작위로 SPG302 또는 위약을 3:1 비율로 투여받게 됩니다.
연구 개입은 28일에 걸쳐 QD로 시행됩니다.
후속 안전 방문은 마지막 투여 후 30일(±7일)에 실시됩니다.
파트 3을 완료한 참가자에게는 오픈 라벨 확장에 참여하도록 제안될 수 있습니다.
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위약
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실험적: 실험 파트 3: 개방형 라벨 확장 - ALS 환자에게 활성 SPG302 투여
ALS 참가자는 무작위로 SPG302 또는 위약을 3:1 비율로 투여받게 됩니다.
연구 개입은 미국에서는 최대 3주기, 호주에서는 최대 12주기 동안 28일에 걸쳐 QD로 투여됩니다.
후속 안전 방문은 마지막 투여 후 30일(±7일)에 실시됩니다.
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합성 저분자
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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건강한 지원자의 안전성 및 내약성(SAD 코호트)
기간: 7 일
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• 치료 응급 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)의 발생률, 특성 및 심각도
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7 일
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건강한 지원자의 안전성 및 내약성(SAD 식품 효과 코호트)
기간: 15 일
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• 치료 응급 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)의 발생률, 특성 및 심각도
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15 일
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건강한 지원자의 안전성 및 내약성(MAD 코호트)
기간: 12일
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• 치료 응급 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)의 발생률, 특성 및 심각도
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12일
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ALS 참가자의 안전성 및 내약성
기간: 60일
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• 치료 응급 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)의 발생률, 특성 및 심각도
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60일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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건강한 지원자에서 SPG302의 혈장 약동학(SAD 코호트)
기간: 7 일
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혈장 농도에 대한 SPG302의 PK 매개변수
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7 일
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건강한 지원자에서 SPG302의 혈장 약동학(SAD 식품 효과 코호트)
기간: 15 일
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SPG302 PK 프로파일에 대한 식품의 영향
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15 일
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건강한 지원자에서 SPG302의 혈장 약동학(MAD 코호트)
기간: 12일
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혈장 농도에 대한 SPG302의 PK 매개변수
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12일
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ALS 참가자의 SPG302 혈장 약동학
기간: 12월
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혈장 내 농도에 대한 SPG302의 PK 매개변수
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12월
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ALS 환자에서 SPG302의 다중 경구 투여에 따른 임상 결과
기간: 12월
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폐활량 측정
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12월
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ALS 참가자에 대한 SPG302의 임상 효능 측정
기간: 12월
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근위축성 측삭 경화증 기능 평가 척도 개정(ALSFRS-R).
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12월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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ALS 환자에서 SPG302의 다중 경구 투여에 따른 임상 결과
기간: 12월
|
폐활량 측정
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12월
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건강한 지원자(MAD 코호트)의 뇌파검사에 대한 SPG302의 반복 투여 효과
기간: 12월
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EEG 매개변수의 기준선 변경
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12월
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ALS 환자에서 SPG302의 다중 경구 투여에 따른 임상 결과
기간: 12월
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호흡기 합병증 수
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12월
|
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ALS 환자에서 SPG302의 다중 경구 투여에 따른 임상 결과
기간: 12월
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TMS
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12월
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ALS 환자에서 SPG302의 다중 경구 투여에 따른 임상 결과
기간: 12월
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뇌파
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12월
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ALS 환자에서 SPG302의 다중 경구 투여에 따른 임상 결과
기간: 12월
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야간 맥박 산소 측정의 변화
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12월
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ALS 환자에서 SPG302의 다중 경구 투여에 따른 임상 결과
기간: 12월
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에든버러 인지 및 행동 ALS 검사(ECAS)
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12월
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ALS 참가자의 단백질 및 바이오마커에 대한 SPG302의 효과
기간: 12월
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다양한 단백질 및 면역학적 바이오마커
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12월
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단백질(들) 및 바이오마커에 대한 SPG302의 효과
기간: 12월
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C-SSRS(Columbia-Suicide Severity Rating Scale) 분석의 기준선 대비 변화
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12월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Ofer M Gonen, MD, Nucleus Network (for healthy volunteers)
- 수석 연구원: David Schultz (ALS site), MD, Finders Medical Center (ALS)
- 수석 연구원: Robert Henderson (ALS site), MD, Royal Brisbane Hospital (ALS)
- 수석 연구원: Dominic Rowe, MD, Macquarie Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 7월 3일
기본 완료 (실제)
2025년 6월 27일
연구 완료 (실제)
2025년 6월 27일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 5월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 5월 22일
처음 게시됨 (실제)
2023년 5월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 6월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 6월 27일
마지막으로 확인됨
2025년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SPG302-ALS-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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