Sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk til SPG302 hos friske frivillige og ALS-deltakere
27. juni 2025 oppdatert av: Spinogenix
En fase 1, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, enkelt- og flerdose-eskaleringsstudie i friske frivillige og en ekspansjonskohort i voksne deltakere med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk til SPG302
Den første-i-menneskelige fase 1-studien beskrevet her vil evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til SPG302 hos friske frivillige og ALS-deltakere
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien er en fase 1 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, enkelt- og multippel stigende dose studie i HV med mateffektkohort, og en(e) gjentatt dose ekspansjonskohort(er) hos deltakere med ALS.
Studiet består av 3 deler, som følger:
- Del 1: SAD i HV med inntil 6 årskull inkludert en mateffektkohort.
- Del 2: MAD over 5 dager i HV med inntil 5 årskull
- Del 3: ALS-kohorter med dosering én gang daglig (QD) over 28 dager
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
88
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
North Ryde, New South Wales, Australia, 2109
- Macquarie University
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australia, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5042
- Flinders Medical Center
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Nucleus Melbourne (healthy volunteers)
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Ja
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder 18-55
- Må være ved god helse uten betydelig sykehistorie
- Kliniske laboratorieverdier innenfor normalområdet
- BMI 18–32 (inkludert)
- Prevensjonsbruk av menn eller kvinner i samsvar med lokale forskrifter
- Kan og er villig til å gi skriftlig informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Enhver fysisk eller psykisk tilstand som forbyr fullføring av studiet
- Kjent hjertesykdom
- Aktiv eller tidligere malignitet de siste 5 årene
- Alvorlig infeksjon innen 1 måned etter screening
- Akutt sykdom innen 30 dager etter dag 1
- Kirurgi, beinbrudd eller større muskel- og skjelettskade de siste 3 månedene
- Historie med selvmordsatferd eller selvmordstanker
- Aktive sigarettrøkere og brukere av nikotinholdige produkter
- HIV, hepatitt B og hepatitt C positive
- SBP >140 eller <90
- DBP >90 eller <40
- HR <40 eller >100
- QTcF >450ms, hjertearytmi eller klinisk signifikant unormalt EKG
- Resepter, reseptfrie eller urtemedisiner innen 7 dager
- Vaksiner innen 14 dager
- Andre undersøkelsesprodukter innen 30 dager
- Bloddonasjon innen 30 dager
- Plasmadonasjon innen 7 dager
- Gravid eller ammende
- Ellers uegnet, på metabolsk-endrende livsstil/diett, positiv urinmedisinundersøkelse eller inntak av alkohol eller koffeinholdige produkter
ALS-kohort-inkluderingskriterier:
- Alder 18-80
- ALS
- FVC>80 %
- ALSFRS-R >=12 poeng
- Stabil dose av standardbehandlingsbehandling
- Prevensjonsbruk av menn eller kvinner i samsvar med lokale forskrifter
- Kan og er villig til å gi skriftlig informert samtykke
Ekskluderingskriterier for ALS-kohorter:
- Underliggende fysisk eller psykisk tilstand som forbyr fullføring av studiet
- Kjent hjertesykdom
- Aktiv eller tidligere malignitet de siste 5 årene
- Alvorlig infeksjon innen 1 måned etter screening
- Akutt sykdom innen 30 dager etter dag 1
- Kirurgi, beinbrudd eller større muskel- og skjelettskade de siste 3 månedene
- Historie med selvmordsatferd eller selvmordstanker
- Aktive sigarettrøkere og brukere av nikotinholdige produkter
- Nevrodegenerativ sykdom
- Ekstern pustestøtte eller ekstra oksygenbehov
- HIV, hepatitt B og hepatitt C positive
- SBP >140 eller <90
- DBP >90 eller <40
- HR <40 eller >100
- QTcF >450ms, hjertearytmi eller klinisk signifikant unormalt EKG
- Vaksiner innen 14 dager
- Andre undersøkelsesprodukter innen 30 dager
- Bloddonasjon innen 30 dager
- Plasmadonasjon innen 7 dager
- Gravid eller ammende
- Ellers uegnet
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Eksperimentell del 1: Aktiv SPG302 som skal administreres til friske frivillige (SAD)
8 deltakere vil bli randomisert i forholdet 3:1 til aktiv eller placebo.
Studieintervensjon vil bli administrert oralt én gang.
Randomisering til hver SAD-kohort vil bli gjort på en forskjøvet måte; i utgangspunktet vil 2 sentinel-deltakere (1 aktiv og 1 placebo) randomiseres og doseres, og etter en sikkerhetsevalueringsperiode etter dosen uten klinisk signifikante bivirkninger (AE) og godkjenning fra etterforskeren, vil 6 ekstra deltakere bli randomisert og dosert (5 aktive og 1 placebo) etter etterforskerens skjønn i henhold til randomiseringsplanen
|
syntetisk lite molekyl
|
|
Placebo komparator: Placebo-komparator del 1: Placebo-komparator som skal administreres til friske frivillige (SAD)
8 deltakere vil bli randomisert i forholdet 3:1 til aktiv eller placebo.
Studieintervensjon vil bli administrert oralt én gang.
Randomisering til hver SAD-kohort vil bli gjort på en forskjøvet måte; i utgangspunktet vil 2 sentinel-deltakere (1 aktiv og 1 placebo) randomiseres og doseres, og etter en sikkerhetsevalueringsperiode etter dosen uten klinisk signifikante bivirkninger (AE) og godkjenning fra etterforskeren, vil 6 ekstra deltakere bli randomisert og dosert (5 aktive og 1 placebo) etter etterforskerens skjønn i henhold til randomiseringsplanen
|
Placebo
|
|
Eksperimentell: Eksperimentell del 2: Aktiv SPG302 som skal administreres til friske frivillige (MAD)
8 deltakere vil bli randomisert i forholdet 3:1 til aktiv eller placebo.
Deltakerne vil motta studieintervensjon QD over 5 dager og vil bli utskrevet på dag 6.
Et oppfølgingssikkerhetsbesøk vil bli gjennomført på dag 12 (±3 dager).
|
syntetisk lite molekyl
|
|
Placebo komparator: Placebo-komparator del 2: Placebo-komparator som skal administreres til friske frivillige (MAD)
8 deltakere vil bli randomisert i forholdet 3:1 til aktiv eller placebo.
Deltakerne vil motta studieintervensjon QD over 5 dager og vil bli utskrevet på dag 6.
Et oppfølgingssikkerhetsbesøk vil bli gjennomført på dag 12 (±3 dager).
|
Placebo
|
|
Eksperimentell: Eksperimentell del 3: Aktiv SPG302 som skal administreres til deltakere med ALS
Deltakere med ALS vil bli randomisert til å motta SPG302 eller placebo i forholdet 3:1.
Studieintervensjon vil bli administrert QD over 28 dager.
Et sikkerhetsbesøk vil bli utført 30 dager etter siste dose (±7 dager).
Deltakere som fullfører del 3 kan få tilbud om å delta i en åpen utvidelse.
|
syntetisk lite molekyl
|
|
Placebo komparator: Placebo-komparator del 3: Placebo-komparator som skal administreres til deltakere med ALS
Deltakere med ALS vil bli randomisert til å motta SPG302 eller placebo i forholdet 3:1.
Studieintervensjon vil bli administrert QD over 28 dager.
Et sikkerhetsbesøk vil bli utført 30 dager etter siste dose (±7 dager).
Deltakere som fullfører del 3 kan få tilbud om å delta i en åpen utvidelse.
|
Placebo
|
|
Eksperimentell: Eksperimentell del 3: Open Label Extension - Active SPG302 administrert til deltakere med ALS
Deltakere med ALS vil bli randomisert til å motta SPG302 eller placebo i forholdet 3:1.
Studieintervensjon vil bli administrert QD over 28 dager i opptil 3 sykluser i USA og opptil 12 sykluser i Australia.
Et sikkerhetsbesøk vil bli utført 30 dager etter siste dose (±7 dager).
|
syntetisk lite molekyl
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet og toleranse hos friske frivillige (SAD-kohort)
Tidsramme: 7 dager
|
• Forekomst, art og alvorlighetsgrad av behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
|
7 dager
|
|
Sikkerhet og toleranse hos friske frivillige (SAD food effect cohort)
Tidsramme: 15 dager
|
• Forekomst, art og alvorlighetsgrad av behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
|
15 dager
|
|
Sikkerhet og toleranse hos friske frivillige (MAD-kohort)
Tidsramme: 12 dager
|
• Forekomst, art og alvorlighetsgrad av behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
|
12 dager
|
|
Sikkerhet og toleranse hos deltakere med ALS
Tidsramme: 60 dager
|
• Forekomst, art og alvorlighetsgrad av behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
|
60 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Plasmafarmakokinetikk av SPG302 hos friske frivillige (SAD-kohort)
Tidsramme: 7 dager
|
PK-parametere for SPG302 på konsentrasjoner i plasma
|
7 dager
|
|
Plasmafarmakokinetikk av SPG302 hos friske frivillige (SAD mateffekt-kohort)
Tidsramme: 15 dager
|
Effekter av mat på SPG302 PK-profil
|
15 dager
|
|
Plasmafarmakokinetikk av SPG302 hos friske frivillige (MAD-kohort)
Tidsramme: 12 dager
|
PK-parametere for SPG302 på konsentrasjoner i plasma
|
12 dager
|
|
Plasmafarmakokinetikk av SPG302 hos deltakere med ALS
Tidsramme: 12 mnd
|
PK-parametere til SPG302 på konsentrasjoner i plasma
|
12 mnd
|
|
Kliniske utfall av flere orale doser av SPG302 hos deltakere med ALS
Tidsramme: 12 mnd
|
Spirometri
|
12 mnd
|
|
Kliniske effektmål av SPG302 hos deltakere med ALS
Tidsramme: 12 mnd
|
Amyotrofisk lateral sklerose funksjonell vurdering skala-revidert (ALSFRS-R).
|
12 mnd
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kliniske utfall av flere orale doser av SPG302 hos deltakere med ALS
Tidsramme: 12 mnd
|
Spirometri
|
12 mnd
|
|
Effekt av gjentatt dosering av SPG302 på elektroencefalogram hos friske frivillige (MAD-kohort)
Tidsramme: 12 mnd
|
Endring fra baseline i EEG-parametere
|
12 mnd
|
|
Kliniske utfall av flere orale doser av SPG302 hos deltakere med ALS
Tidsramme: 12 mnd
|
Antall luftveiskomplikasjoner
|
12 mnd
|
|
Kliniske utfall av flere orale doser av SPG302 hos deltakere med ALS
Tidsramme: 12 mnd
|
TMS
|
12 mnd
|
|
Kliniske utfall av flere orale doser av SPG302 hos deltakere med ALS
Tidsramme: 12 mnd
|
EEG
|
12 mnd
|
|
Kliniske utfall av flere orale doser av SPG302 hos deltakere med ALS
Tidsramme: 12 mnd
|
Endring i nattlig pulsoksymetri
|
12 mnd
|
|
Kliniske utfall av flere orale doser av SPG302 hos deltakere med ALS
Tidsramme: 12 mnd
|
Edinburgh kognitiv og atferdsmessig ALS-skjerm (ECAS)
|
12 mnd
|
|
Effekt av SPG302 på proteiner og biomarkører hos deltakere med ALS
Tidsramme: 12 mnd
|
Flere proteiner og immunologiske biomarkører
|
12 mnd
|
|
Effekten av SPG302 på protein(er) og biomarkører
Tidsramme: 12 mnd
|
Endring fra baseline i analysen av Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
|
12 mnd
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Ofer M Gonen, MD, Nucleus Network (for healthy volunteers)
- Hovedetterforsker: David Schultz (ALS site), MD, Finders Medical Center (ALS)
- Hovedetterforsker: Robert Henderson (ALS site), MD, Royal Brisbane Hospital (ALS)
- Hovedetterforsker: Dominic Rowe, MD, Macquarie Hospital
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
3. juli 2023
Primær fullføring (Faktiske)
27. juni 2025
Studiet fullført (Faktiske)
27. juni 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
22. mai 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
22. mai 2023
Først lagt ut (Faktiske)
31. mai 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
29. juni 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. juni 2025
Sist bekreftet
1. juni 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SPG302-ALS-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .