SPG302:n turvallisuus, siedettävyys, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka terveillä vapaaehtoisilla ja ALS-osallistujilla
perjantai 27. kesäkuuta 2025 päivittänyt: Spinogenix
Vaihe 1, satunnaistettu, kaksoissokko, lumekontrolloitu, kerta- ja usean annoksen eskalaatiotutkimus terveillä vapaaehtoisilla ja laajennettu kohortti aikuisilla osallistujilla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) SPG:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa arvioimiseksi302
Tässä kuvattu ensimmäinen ihmisellä faasi 1 -tutkimus arvioi SPG302:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa terveillä vapaaehtoisilla ja ALS-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on vaiheen 1 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, kerta- ja moninkertainen nousevan annoksen tutkimus HV:ssä ruoan vaikutuskohortilla ja toistuvan annoksen laajennuskohortilla ALS-potilailla.
Tutkimus koostuu 3 osasta seuraavasti:
- Osa 1: SAD HV:ssä, jopa 6 kohorttia, mukaan lukien ruokavaikutuskohortti.
- Osa 2: MAD yli 5 päivän ajan HV:ssä, jopa 5 kohorttia
- Osa 3: ALS-kohortit, joissa annostelu kerran päivässä (QD) 28 päivän ajan
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
88
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
North Ryde, New South Wales, Australia, 2109
- Macquarie University
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australia, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5042
- Flinders Medical Center
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Nucleus Melbourne (healthy volunteers)
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 18-55
- On oltava hyvässä kunnossa, ilman merkittävää sairaushistoriaa
- Kliiniset laboratorioarvot normaalialueella
- BMI 18-32 (mukaan lukien)
- Miesten tai naisten ehkäisymenetelmä paikallisten määräysten mukaisesti
- Pystyy ja haluaa antaa kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa fyysinen tai psyykkinen tila, joka estää opintojen suorittamisen
- Tunnettu sydänsairaus
- Aktiivinen tai aiempi pahanlaatuinen kasvain viimeisen 5 vuoden aikana
- Vakava infektio kuukauden sisällä seulonnasta
- Akuutti sairaus 30 päivän sisällä päivästä 1
- Leikkaus, luunmurtuma tai vakava tuki- ja liikuntaelinvamma viimeisen 3 kuukauden aikana
- Itsemurhakäyttäytymisen tai itsemurha-ajatusten historia
- Aktiiviset tupakoitsijat ja nikotiinia sisältävien tuotteiden käyttäjät
- HIV, hepatiitti B ja hepatiitti C positiivisia
- SBP >140 tai <90
- DBP >90 tai <40
- HR <40 tai >100
- QTcF >450 ms, sydämen rytmihäiriö tai kliinisesti merkittävä poikkeava EKG
- Reseptit, käsikauppa- tai kasviperäiset lääkkeet 7 päivän kuluessa
- Rokotteet 14 päivän sisällä
- Muut tutkimustuotteet 30 päivän sisällä
- Verenluovutus 30 päivän sisällä
- Plasman luovutus 7 päivän sisällä
- Raskaana oleva tai imettävä
- Muuten huonokuntoinen, aineenvaihduntaa muuttava elämäntapa/ruokavalio, positiivinen virtsan huumeseulonta tai alkoholin tai kofeiinia sisältävien tuotteiden nauttiminen
ALS-kohortin sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 18-80
- ALS
- FVC > 80 %
- ALSFRS-R >=12 pistettä
- Vakaa annos tavanomaista hoitoa
- Miesten tai naisten käyttämä ehkäisy paikallisten määräysten mukaisesti
- Pystyy ja haluaa antaa kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen
ALS-kohortin poissulkemiskriteerit:
- Taustalla oleva fyysinen tai psyykkinen tila, joka estää opintojen suorittamisen
- Tunnettu sydänsairaus
- Aktiivinen tai aiempi pahanlaatuinen kasvain viimeisen 5 vuoden aikana
- Vakava infektio kuukauden sisällä seulonnasta
- Akuutti sairaus 30 päivän sisällä päivästä 1
- Leikkaus, luunmurtuma tai vakava tuki- ja liikuntaelinvamma viimeisen 3 kuukauden aikana
- Itsemurhakäyttäytymisen tai itsemurha-ajatusten historia
- Aktiiviset tupakoitsijat ja nikotiinia sisältävien tuotteiden käyttäjät
- Neurodegeneratiivinen sairaus
- Ulkoinen hengitystuki tai lisähapentarve
- HIV, hepatiitti B ja hepatiitti C positiivisia
- SBP >140 tai <90
- DBP >90 tai <40
- HR <40 tai >100
- QTcF >450 ms, sydämen rytmihäiriö tai kliinisesti merkittävä poikkeava EKG
- Rokotteet 14 päivän sisällä
- Muut tutkimustuotteet 30 päivän sisällä
- Verenluovutus 30 päivän sisällä
- Plasman luovutus 7 päivän sisällä
- Raskaana oleva tai imettävä
- Muuten kelvoton
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kokeellinen osa 1: Aktiivinen SPG302 annettava terveille vapaaehtoisille (SAD)
8 osallistujaa satunnaistetaan suhteessa 3:1 aktiiviseen tai lumelääkkeeseen.
Tutkimusinterventio annetaan suun kautta kerran.
Satunnaistaminen kuhunkin SAD-kohorttiin tehdään porrastetusti; Aluksi 2 vartijaosapuolta (1 aktiivinen ja 1 lumelääke) satunnaistetaan ja annostellaan ja turvallisuusarviointijakson jälkeen annoksen jälkeen ilman kliinisesti merkittäviä haittavaikutuksia (AE) ja tutkijan hyväksyntää, sitten 6 muuta osallistujaa satunnaistetaan ja annostellaan (5 aktiivista). ja 1 lumelääke) tutkijan harkinnan mukaan satunnaistamisaikataulun mukaisesti
|
synteettinen pieni molekyyli
|
|
Placebo Comparator: Placebo Comparator Osa 1: Plasebovertailuaine terveille vapaaehtoisille (SAD)
8 osallistujaa satunnaistetaan suhteessa 3:1 aktiiviseen tai lumelääkkeeseen.
Tutkimusinterventio annetaan suun kautta kerran.
Satunnaistaminen kuhunkin SAD-kohorttiin tehdään porrastetusti; Aluksi 2 vartijaosapuolta (1 aktiivinen ja 1 lumelääke) satunnaistetaan ja annostellaan ja turvallisuusarviointijakson jälkeen annoksen jälkeen ilman kliinisesti merkittäviä haittavaikutuksia (AE) ja tutkijan hyväksyntää, sitten 6 muuta osallistujaa satunnaistetaan ja annostellaan (5 aktiivista). ja 1 lumelääke) tutkijan harkinnan mukaan satunnaistamisaikataulun mukaisesti
|
Plasebo
|
|
Kokeellinen: Kokeellinen osa 2: Aktiivinen SPG302 annettava terveille vapaaehtoisille (MAD)
8 osallistujaa satunnaistetaan suhteessa 3:1 aktiiviseen tai lumelääkkeeseen.
Osallistujat saavat tutkimusintervention QD:tä 5 päivän ajan ja kotiutetaan 6. päivänä.
Seurantaturvallisuuskäynti tehdään päivänä 12 (±3 päivää).
|
synteettinen pieni molekyyli
|
|
Placebo Comparator: Placebo Comparator Osa 2: Plasebovertailuaine terveille vapaaehtoisille (MAD)
8 osallistujaa satunnaistetaan suhteessa 3:1 aktiiviseen tai lumelääkkeeseen.
Osallistujat saavat tutkimusintervention QD:tä 5 päivän ajan ja kotiutetaan 6. päivänä.
Seurantaturvallisuuskäynti tehdään päivänä 12 (±3 päivää).
|
Plasebo
|
|
Kokeellinen: Kokeellinen osa 3: Aktiivinen SPG302 annetaan osallistujille, joilla on ALS
Osallistujat, joilla on ALS, satunnaistetaan saamaan SPG302:ta tai lumelääkettä suhteessa 3:1.
Tutkimusinterventio annetaan QD 28 päivän ajan.
Seurantaturvallisuuskäynti tehdään 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen (±7 päivää).
Osan 3 täyttäville osallistujille voidaan tarjota mahdollisuus osallistua avoimeen laajennukseen.
|
synteettinen pieni molekyyli
|
|
Placebo Comparator: Placebo Comparator Osa 3: Placebo-vertailuaine, joka annetaan ALS-potilaille
Osallistujat, joilla on ALS, satunnaistetaan saamaan SPG302:ta tai lumelääkettä suhteessa 3:1.
Tutkimusinterventio annetaan QD 28 päivän ajan.
Seurantaturvallisuuskäynti tehdään 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen (±7 päivää).
Osan 3 täyttäville osallistujille voidaan tarjota mahdollisuus osallistua avoimeen laajennukseen.
|
Plasebo
|
|
Kokeellinen: Kokeellinen osa 3: Open Label Extension – aktiivinen SPG302 annettu osallistujille, joilla on ALS
Osallistujat, joilla on ALS, satunnaistetaan saamaan SPG302:ta tai lumelääkettä suhteessa 3:1.
Tutkimusinterventio annetaan QD 28 päivän ajan enintään 3 sykliä Yhdysvalloissa ja enintään 12 sykliä Australiassa.
Seurantaturvallisuuskäynti tehdään 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen (±7 päivää).
|
synteettinen pieni molekyyli
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus ja siedettävyys terveillä vapaaehtoisilla (SAD-kohortti)
Aikaikkuna: 7 päivää
|
• Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus, luonne ja vakavuus
|
7 päivää
|
|
Turvallisuus ja siedettävyys terveillä vapaaehtoisilla (SAD-ruokavaikutuskohortti)
Aikaikkuna: 15 päivää
|
• Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus, luonne ja vakavuus
|
15 päivää
|
|
Turvallisuus ja siedettävyys terveillä vapaaehtoisilla (MAD-kohortti)
Aikaikkuna: 12 päivää
|
• Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus, luonne ja vakavuus
|
12 päivää
|
|
Turvallisuus ja siedettävyys osallistujilla, joilla on ALS
Aikaikkuna: 60 päivää
|
• Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus, luonne ja vakavuus
|
60 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
SPG302:n plasmafarmakokinetiikka terveillä vapaaehtoisilla (SAD-kohortti)
Aikaikkuna: 7 päivää
|
SPG302:n PK-parametrit pitoisuuksiin plasmassa
|
7 päivää
|
|
SPG302:n plasman farmakokinetiikka terveillä vapaaehtoisilla (SAD-ruokavaikutuskohortti)
Aikaikkuna: 15 päivää
|
Ruoan vaikutukset SPG302 PK -profiiliin
|
15 päivää
|
|
SPG302:n plasman farmakokinetiikka terveillä vapaaehtoisilla (MAD-kohortti)
Aikaikkuna: 12 päivää
|
SPG302:n PK-parametrit pitoisuuksiin plasmassa
|
12 päivää
|
|
SPG302:n plasman farmakokinetiikka ALS-potilailla
Aikaikkuna: 12kk
|
SPG302:n PK-parametrit pitoisuuksiin plasmassa
|
12kk
|
|
Useiden suun kautta otettavien SPG302-annosten kliiniset tulokset ALS-potilailla
Aikaikkuna: 12 kk
|
Spirometria
|
12 kk
|
|
SPG302:n kliiniset tehokkuusmittaukset ALS-potilailla
Aikaikkuna: 12 kk
|
Amyotrofisen lateraaliskleroosin toiminnallinen arviointiasteikko tarkistettu (ALSFRS-R).
|
12 kk
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Useiden suun kautta otettavien SPG302-annosten kliiniset tulokset ALS-potilailla
Aikaikkuna: 12 kk
|
Spirometria
|
12 kk
|
|
SPG302:n toistuvan annostelun vaikutus elektroenkefalogrammiin terveillä vapaaehtoisilla (MAD-kohortti)
Aikaikkuna: 12 kk
|
Muutos perusviivasta EEG-parametreissa
|
12 kk
|
|
Useiden suun kautta otettavien SPG302-annosten kliiniset tulokset ALS-potilailla
Aikaikkuna: 12 kk
|
Hengityselinten komplikaatioiden määrä
|
12 kk
|
|
Useiden suun kautta otettavien SPG302-annosten kliiniset tulokset ALS-potilailla
Aikaikkuna: 12 kk
|
TMS
|
12 kk
|
|
Useiden suun kautta otettavien SPG302-annosten kliiniset tulokset ALS-potilailla
Aikaikkuna: 12 kk
|
EEG
|
12 kk
|
|
Useiden suun kautta otettavien SPG302-annosten kliiniset tulokset ALS-potilailla
Aikaikkuna: 12 kk
|
Muutos öisessä pulssioksimetriassa
|
12 kk
|
|
Useiden suun kautta otettavien SPG302-annosten kliiniset tulokset ALS-potilailla
Aikaikkuna: 12kk
|
Edinburgh Cognitive and Behavioral ALS -näyttö (ECAS)
|
12kk
|
|
SPG302:n vaikutus proteiineihin ja biomarkkereihin osallistujilla, joilla on ALS
Aikaikkuna: 12kk
|
Useita proteiini- ja immunologisia biomarkkereita
|
12kk
|
|
SPG302:n vaikutus proteiineihin ja biomarkkereihin
Aikaikkuna: 12kk
|
Muutos lähtötasosta Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -analyysissä
|
12kk
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Ofer M Gonen, MD, Nucleus Network (for healthy volunteers)
- Päätutkija: David Schultz (ALS site), MD, Finders Medical Center (ALS)
- Päätutkija: Robert Henderson (ALS site), MD, Royal Brisbane Hospital (ALS)
- Päätutkija: Dominic Rowe, MD, Macquarie Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 3. heinäkuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 27. kesäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 27. kesäkuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 22. toukokuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 22. toukokuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 31. toukokuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Sunnuntai 29. kesäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 27. kesäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SPG302-ALS-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .