Sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af SPG302 hos raske frivillige og ALS-deltagere
27. juni 2025 opdateret af: Spinogenix
Et fase 1, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, enkelt- og flerdosis-eskaleringsstudie i raske frivillige og en ekspansionskohorte i voksne deltagere med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) for at evaluere sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af SPG302
Det første-i-menneskelige fase 1-studie beskrevet heri vil evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af SPG302 hos raske frivillige og ALS-deltagere
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette studie er et fase 1-randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, enkelt- og multiple stigende dosis-studie i HV med fødevareeffekt-kohorte og en gentagen dosisudvidelseskohorte(r) i deltagere med ALS.
Undersøgelsen består af 3 dele, som følger:
- Del 1: SAD i HV med op til 6 kohorter inklusive en fødevareeffektkohorte.
- Del 2: MAD over 5 dage i HV med op til 5 årgange
- Del 3: ALS-kohorter med dosering én gang dagligt (QD) over 28 dage
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
88
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
North Ryde, New South Wales, Australien, 2109
- Macquarie University
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australien, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australien, 5042
- Flinders Medical Center
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australien, 3004
- Nucleus Melbourne (healthy volunteers)
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
Tager imod sunde frivillige
Ja
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder 18-55
- Skal være ved godt helbred uden væsentlig sygehistorie
- Kliniske laboratorieværdier inden for normalområdet
- BMI 18-32 (inklusive)
- Præventionsbrug af mænd eller kvinder i overensstemmelse med lokale regler
- Kan og er villig til at give skriftligt informeret samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Enhver fysisk eller psykisk tilstand, der forbyder færdiggørelse af studiet
- Kendt hjertesygdom
- Aktiv eller tidligere malignitet inden for de seneste 5 år
- Alvorlig infektion inden for 1 måned efter screening
- Akut sygdom inden for 30 dage efter dag 1
- Kirurgi, knoglebrud eller større muskuloskeletal skade inden for de seneste 3 måneder
- Historie om selvmordsadfærd eller selvmordstanker
- Aktive cigaretrygere og brugere af nikotinholdige produkter
- HIV, hepatitis B og hepatitis C positive
- SBP >140 eller <90
- DBP >90 eller <40
- HR <40 eller >100
- QTcF >450ms, hjertearytmi eller klinisk signifikant unormalt EKG
- Recepter, håndkøbsmedicin eller naturlægemidler inden for 7 dage
- Vacciner inden for 14 dage
- Andre undersøgelsesprodukter inden for 30 dage
- Bloddonation inden for 30 dage
- Plasmadonation inden for 7 dage
- Gravid eller ammende
- Ellers uegnet, på metabolisk ændrende livsstil/diæt, positiv urinmedicinsk screening eller indtagelse af alkohol eller koffeinholdige produkter
Inklusionskriterier for ALS-kohorte:
- Alder 18-80
- ALS
- FVC>80 %
- ALSFRS-R >=12 point
- Stabil dosis af standardbehandlingsbehandling
- Præventionsbrug af mænd eller kvinder i overensstemmelse med lokale regler
- Kan og er villig til at give skriftligt informeret samtykke
ALS-kohorteekskluderingskriterier:
- Underliggende fysisk eller psykisk tilstand, der forbyder gennemførelse af studiet
- Kendt hjertesygdom
- Aktiv eller tidligere malignitet inden for de seneste 5 år
- Alvorlig infektion inden for 1 måned efter screening
- Akut sygdom inden for 30 dage efter dag 1
- Kirurgi, knoglebrud eller større muskuloskeletal skade inden for de seneste 3 måneder
- Historie om selvmordsadfærd eller selvmordstanker
- Aktive cigaretrygere og brugere af nikotinholdige produkter
- Neurodegenerativ sygdom
- Ekstern respirationsstøtte eller supplerende iltbehov
- HIV, hepatitis B og hepatitis C positive
- SBP >140 eller <90
- DBP >90 eller <40
- HR <40 eller >100
- QTcF >450ms, hjertearytmi eller klinisk signifikant unormalt EKG
- Vacciner inden for 14 dage
- Andre undersøgelsesprodukter inden for 30 dage
- Bloddonation inden for 30 dage
- Plasmadonation inden for 7 dage
- Gravid eller ammende
- Ellers uegnet
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Eksperimentel del 1: Aktiv SPG302, der skal administreres til raske frivillige (SAD)
8 deltagere vil blive randomiseret i forholdet 3:1 til aktiv eller placebo.
Studieintervention vil blive administreret oralt én gang.
Randomisering til hver SAD-kohorte vil blive udført på en forskudt måde; indledningsvis vil 2 sentinel-deltagere (1 aktiv og 1 placebo) blive randomiseret og doseret og efter en sikkerhedsevalueringsperiode efter dosis uden klinisk signifikante bivirkninger (AE'er) og investigator-godkendelse, derefter vil 6 yderligere deltagere blive randomiseret og doseret (5 aktive og 1 placebo) efter investigators skøn i henhold til randomiseringsplanen
|
syntetisk lille molekyle
|
|
Placebo komparator: Placebo komparator del 1: Placebo komparator, der skal administreres til raske frivillige (SAD)
8 deltagere vil blive randomiseret i forholdet 3:1 til aktiv eller placebo.
Studieintervention vil blive administreret oralt én gang.
Randomisering til hver SAD-kohorte vil blive udført på en forskudt måde; indledningsvis vil 2 sentinel-deltagere (1 aktiv og 1 placebo) blive randomiseret og doseret og efter en sikkerhedsevalueringsperiode efter dosis uden klinisk signifikante bivirkninger (AE'er) og investigator-godkendelse, derefter vil 6 yderligere deltagere blive randomiseret og doseret (5 aktive og 1 placebo) efter investigators skøn i henhold til randomiseringsplanen
|
Placebo
|
|
Eksperimentel: Eksperimentel del 2: Aktiv SPG302, der skal administreres til raske frivillige (MAD)
8 deltagere vil blive randomiseret i forholdet 3:1 til aktiv eller placebo.
Deltagerne vil modtage undersøgelsesintervention QD over 5 dage og vil blive udskrevet på dag 6.
Et opfølgende sikkerhedsbesøg vil blive gennemført på dag 12 (±3 dage).
|
syntetisk lille molekyle
|
|
Placebo komparator: Placebo komparator del 2: Placebo komparator, der skal administreres til raske frivillige (MAD)
8 deltagere vil blive randomiseret i forholdet 3:1 til aktiv eller placebo.
Deltagerne vil modtage undersøgelsesintervention QD over 5 dage og vil blive udskrevet på dag 6.
Et opfølgende sikkerhedsbesøg vil blive gennemført på dag 12 (±3 dage).
|
Placebo
|
|
Eksperimentel: Eksperimentel del 3: Aktiv SPG302, der skal administreres til deltagere med ALS
Deltagere med ALS vil blive randomiseret til at modtage SPG302 eller placebo i et 3:1-forhold.
Studieintervention vil blive administreret QD over 28 dage.
Et opfølgende sikkerhedsbesøg vil blive udført 30 dage efter sidste dosis (±7 dage).
Deltagere, der gennemfører del 3, kan blive tilbudt at deltage i en åben udvidelse.
|
syntetisk lille molekyle
|
|
Placebo komparator: Placebo komparator del 3: Placebo komparator, der skal administreres til deltagere med ALS
Deltagere med ALS vil blive randomiseret til at modtage SPG302 eller placebo i et 3:1-forhold.
Studieintervention vil blive administreret QD over 28 dage.
Et opfølgende sikkerhedsbesøg vil blive udført 30 dage efter sidste dosis (±7 dage).
Deltagere, der gennemfører del 3, kan blive tilbudt at deltage i en åben udvidelse.
|
Placebo
|
|
Eksperimentel: Eksperimentel del 3: Open Label Extension - Active SPG302 administreret til deltagere med ALS
Deltagere med ALS vil blive randomiseret til at modtage SPG302 eller placebo i et 3:1-forhold.
Studieintervention vil blive administreret QD over 28 dage i op til 3 cyklusser i USA og op til 12 cyklusser i Australien.
Et opfølgende sikkerhedsbesøg vil blive udført 30 dage efter sidste dosis (±7 dage).
|
syntetisk lille molekyle
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhed og tolerabilitet hos raske frivillige (SAD-kohorte)
Tidsramme: 7 dage
|
• Forekomst, art og sværhedsgrad af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
|
7 dage
|
|
Sikkerhed og tolerabilitet hos raske frivillige (SAD food effect cohorte)
Tidsramme: 15 dage
|
• Forekomst, art og sværhedsgrad af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
|
15 dage
|
|
Sikkerhed og tolerabilitet hos raske frivillige (MAD-kohorte)
Tidsramme: 12 dage
|
• Forekomst, art og sværhedsgrad af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
|
12 dage
|
|
Sikkerhed og tolerabilitet hos deltagere med ALS
Tidsramme: 60 dage
|
• Forekomst, art og sværhedsgrad af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
|
60 dage
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Plasmafarmakokinetik af SPG302 hos raske frivillige (SAD-kohorte)
Tidsramme: 7 dage
|
PK-parametre for SPG302 på koncentrationer i plasma
|
7 dage
|
|
Plasmafarmakokinetik af SPG302 hos raske frivillige (SAD food effect cohorte)
Tidsramme: 15 dage
|
Effekter af mad på SPG302 PK profil
|
15 dage
|
|
Plasmafarmakokinetik af SPG302 hos raske frivillige (MAD-kohorte)
Tidsramme: 12 dage
|
PK-parametre for SPG302 på koncentrationer i plasma
|
12 dage
|
|
Plasmafarmakokinetik af SPG302 hos deltagere med ALS
Tidsramme: 12 måneder
|
PK-parametre for SPG302 på koncentrationer i plasma
|
12 måneder
|
|
Kliniske resultater af flere orale doser af SPG302 hos deltagere med ALS
Tidsramme: 12 man
|
Spirometri
|
12 man
|
|
Kliniske effektmål af SPG302 hos deltagere med ALS
Tidsramme: 12 man
|
Den amyotrofiske laterale sklerose funktionel vurdering skala-revideret (ALSFRS-R).
|
12 man
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kliniske resultater af flere orale doser af SPG302 hos deltagere med ALS
Tidsramme: 12 man
|
Spirometri
|
12 man
|
|
Effekt af gentagen dosering af SPG302 på elektroencefalogram hos raske frivillige (MAD-kohorte)
Tidsramme: 12 man
|
Ændring fra baseline i EEG-parametre
|
12 man
|
|
Kliniske resultater af flere orale doser af SPG302 hos deltagere med ALS
Tidsramme: 12 man
|
Antal respiratoriske komplikationer
|
12 man
|
|
Kliniske resultater af flere orale doser af SPG302 hos deltagere med ALS
Tidsramme: 12 man
|
TMS
|
12 man
|
|
Kliniske resultater af flere orale doser af SPG302 hos deltagere med ALS
Tidsramme: 12 man
|
EEG
|
12 man
|
|
Kliniske resultater af flere orale doser af SPG302 hos deltagere med ALS
Tidsramme: 12 man
|
Ændring i natlig pulsoximetri
|
12 man
|
|
Kliniske resultater af flere orale doser af SPG302 hos deltagere med ALS
Tidsramme: 12 måneder
|
Edinburgh Cognitive and Behavioural ALS Screen (ECAS)
|
12 måneder
|
|
Effekt af SPG302 på proteiner og biomarkører hos deltagere med ALS
Tidsramme: 12 måneder
|
Flere protein- og immunologiske biomarkører
|
12 måneder
|
|
Effekten af SPG302 på protein(er) og biomarkører
Tidsramme: 12 måneder
|
Ændring fra baseline i analysen af Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
|
12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Ofer M Gonen, MD, Nucleus Network (for healthy volunteers)
- Ledende efterforsker: David Schultz (ALS site), MD, Finders Medical Center (ALS)
- Ledende efterforsker: Robert Henderson (ALS site), MD, Royal Brisbane Hospital (ALS)
- Ledende efterforsker: Dominic Rowe, MD, Macquarie Hospital
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
3. juli 2023
Primær færdiggørelse (Faktiske)
27. juni 2025
Studieafslutning (Faktiske)
27. juni 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
22. maj 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
22. maj 2023
Først opslået (Faktiske)
31. maj 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
29. juni 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
27. juni 2025
Sidst verificeret
1. juni 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- SPG302-ALS-001
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .