Segurança, Tolerabilidade, Farmacocinética e Farmacodinâmica do SPG302 em Voluntários Saudáveis e Participantes de ELA
27 de junho de 2025 atualizado por: Spinogenix
Um estudo de fase 1, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, escalonamento de dose única e múltipla em voluntários saudáveis e uma coorte de expansão em participantes adultos com esclerose lateral amiotrófica (ALS) para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do SPG302
O primeiro estudo de Fase 1 em humanos aqui descrito avaliará a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do SPG302 em voluntários saudáveis e participantes de ELA
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo é um estudo de Fase 1 randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, único e múltiplo de dose ascendente em HV com coorte de efeito alimentar e uma coorte(s) de expansão de dose repetida em participantes com ELA.
O estudo é composto por 3 partes, conforme segue:
- Parte 1: SAD em HV com até 6 coortes, incluindo uma coorte de efeito alimentar.
- Parte 2: MAD durante 5 dias em HV com até 5 coortes
- Parte 3: Coortes de ELA com dosagem única diária (QD) durante 28 dias
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
88
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New South Wales
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North Ryde, New South Wales, Austrália, 2109
- Macquarie University
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Queensland
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Herston, Queensland, Austrália, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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-
South Australia
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Adelaide, South Australia, Austrália, 5042
- Flinders Medical Center
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Victoria
-
Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
- Nucleus Melbourne (healthy volunteers)
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade 18-55
- Deve estar em boas condições de saúde, sem histórico médico significativo
- Valores laboratoriais clínicos dentro da faixa normal
- IMC 18-32 (inclusive)
- Uso de contraceptivos por homens ou mulheres de acordo com os regulamentos locais
- Capaz e disposto a fornecer consentimento informado por escrito
Critério de exclusão:
- Qualquer condição física ou psicológica que impeça a conclusão do estudo
- Doença cardíaca conhecida
- Ativo ou história de malignidade nos últimos 5 anos
- Infecção grave dentro de 1 mês após a triagem
- Doença aguda dentro de 30 dias do Dia 1
- Cirurgia, fratura óssea ou lesão musculoesquelética importante nos últimos 3 meses
- História de comportamento suicida ou ideação suicida
- Fumantes ativos de cigarros e usuários de produtos contendo nicotina
- HIV, hepatite B e hepatite C positivo
- PAS >140 ou <90
- PAD >90 ou <40
- FC <40 ou >100
- QTcF >450ms, arritmia cardíaca ou ECG anormal clinicamente significativo
- Medicamentos prescritos, de venda livre ou fitoterápicos dentro de 7 dias
- Vacinas em 14 dias
- Outros produtos experimentais dentro de 30 dias
- Doação de sangue em até 30 dias
- Doação de plasma em 7 dias
- Grávida ou amamentando
- Caso contrário, impróprio, com estilo de vida/dieta que altera o metabolismo, triagem positiva para drogas na urina ou ingestão de álcool ou produtos que contenham cafeína
Critérios de inclusão de coorte de ELA:
- Idade 18-80
- ELA
- CVF>80%
- ALSFRS-R >=12 pontos
- Dose estável do tratamento padrão de cuidados
- Uso de contracepção por homens ou mulheres de acordo com os regulamentos locais
- Capaz e disposto a fornecer consentimento informado por escrito
Critérios de exclusão de coorte de ELA:
- Condição física ou psicológica subjacente que proíbe a conclusão do estudo
- Doença cardíaca conhecida
- Ativo ou história de malignidade nos últimos 5 anos
- Infecção grave dentro de 1 mês após a triagem
- Doença aguda dentro de 30 dias do Dia 1
- Cirurgia, fratura óssea ou lesão musculoesquelética importante nos últimos 3 meses
- História de comportamento suicida ou ideação suicida
- Fumantes ativos de cigarros e usuários de produtos contendo nicotina
- doença neurodegenerativa
- Suporte respiratório externo ou necessidade de oxigênio suplementar
- HIV, hepatite B e hepatite C positivo
- PAS >140 ou <90
- PAD >90 ou <40
- FC <40 ou >100
- QTcF >450ms, arritmia cardíaca ou ECG anormal clinicamente significativo
- Vacinas em 14 dias
- Outros produtos experimentais dentro de 30 dias
- Doação de sangue em até 30 dias
- Doação de plasma em 7 dias
- Grávida ou amamentando
- Caso contrário, impróprio
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Parte Experimental 1: Active SPG302 para ser administrado a voluntários saudáveis (SAD)
8 participantes serão randomizados em uma proporção de 3:1 para ativo ou placebo.
A intervenção do estudo será administrada por via oral uma vez.
A randomização para cada coorte do SAD será feita de forma escalonada; inicialmente 2 participantes sentinela (1 ativo e 1 placebo) serão randomizados e dosados e após um período de avaliação de segurança após a dose sem eventos adversos clinicamente significativos (EAs) e aprovação do investigador, então, 6 participantes adicionais serão randomizados e dosados (5 ativos e 1 placebo) a critério do Investigador de acordo com o cronograma de randomização
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pequena molécula sintética
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Comparador de Placebo: Comparador de placebo Parte 1: Comparador de placebo para ser administrado a voluntários saudáveis (SAD)
8 participantes serão randomizados em uma proporção de 3:1 para ativo ou placebo.
A intervenção do estudo será administrada por via oral uma vez.
A randomização para cada coorte do SAD será feita de forma escalonada; inicialmente 2 participantes sentinela (1 ativo e 1 placebo) serão randomizados e dosados e após um período de avaliação de segurança após a dose sem eventos adversos clinicamente significativos (EAs) e aprovação do investigador, então, 6 participantes adicionais serão randomizados e dosados (5 ativos e 1 placebo) a critério do Investigador de acordo com o cronograma de randomização
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Placebo
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Experimental: Parte experimental 2: SPG302 ativo para ser administrado a voluntários saudáveis (MAD)
8 participantes serão randomizados em uma proporção de 3:1 para ativo ou placebo.
Os participantes receberão a intervenção do estudo QD durante 5 dias e receberão alta no dia 6.
Uma visita de segurança de acompanhamento será realizada no dia 12 (±3 dias).
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pequena molécula sintética
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Comparador de Placebo: Comparador de placebo Parte 2: Comparador de placebo para ser administrado a voluntários saudáveis (MAD)
8 participantes serão randomizados em uma proporção de 3:1 para ativo ou placebo.
Os participantes receberão a intervenção do estudo QD durante 5 dias e receberão alta no dia 6.
Uma visita de segurança de acompanhamento será realizada no dia 12 (±3 dias).
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Placebo
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Experimental: Parte Experimental 3: SPG302 ativo a ser administrado a participantes com ELA
Os participantes com ELA serão randomizados para receber SPG302 ou placebo na proporção de 3:1.
A intervenção do estudo será administrada QD durante 28 dias.
Uma visita de segurança de acompanhamento será realizada 30 dias após a última dose (±7 dias).
Os participantes que concluírem a Parte 3 poderão ser convidados a participar de uma extensão aberta.
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pequena molécula sintética
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Comparador de Placebo: Comparador de Placebo Parte 3: Comparador de placebo a ser administrado a participantes com ELA
Os participantes com ELA serão randomizados para receber SPG302 ou placebo na proporção de 3:1.
A intervenção do estudo será administrada QD durante 28 dias.
Uma visita de segurança de acompanhamento será realizada 30 dias após a última dose (±7 dias).
Os participantes que concluírem a Parte 3 poderão ser convidados a participar de uma extensão aberta.
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Placebo
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Experimental: Parte Experimental 3: Extensão Aberta - SPG302 ativo administrado a participantes com ELA
Os participantes com ELA serão randomizados para receber SPG302 ou placebo na proporção de 3:1.
A intervenção do estudo será administrada QD durante 28 dias por até 3 ciclos nos EUA e até 12 ciclos na Austrália.
Uma visita de segurança de acompanhamento será realizada 30 dias após a última dose (±7 dias).
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pequena molécula sintética
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança e tolerabilidade em voluntários saudáveis (coorte SAD)
Prazo: 7 dias
|
• Incidência, natureza e gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
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7 dias
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Segurança e tolerabilidade em voluntários saudáveis (coorte de efeito alimentar SAD)
Prazo: 15 dias
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• Incidência, natureza e gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
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15 dias
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Segurança e tolerabilidade em voluntários saudáveis (coorte MAD)
Prazo: 12 dias
|
• Incidência, natureza e gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
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12 dias
|
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Segurança e tolerabilidade em participantes com ELA
Prazo: 60 dias
|
• Incidência, natureza e gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
|
60 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Farmacocinética plasmática de SPG302 em voluntários saudáveis (coorte SAD)
Prazo: 7 dias
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Parâmetros PK de SPG302 em concentrações no plasma
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7 dias
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Farmacocinética plasmática de SPG302 em voluntários saudáveis (coorte de efeito alimentar SAD)
Prazo: 15 dias
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Efeitos dos alimentos no perfil SPG302 PK
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15 dias
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Farmacocinética plasmática de SPG302 em voluntários saudáveis (coorte MAD)
Prazo: 12 dias
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Parâmetros PK de SPG302 em concentrações no plasma
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12 dias
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Farmacocinética plasmática de SPG302 em participantes com ELA
Prazo: 12h
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Parâmetros farmacocinéticos de SPG302 nas concentrações plasmáticas
|
12h
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Resultados clínicos de múltiplas doses orais de SPG302 em participantes com ELA
Prazo: 12 seg
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Espirometria
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12 seg
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Medidas de eficácia clínica do SPG302 em participantes com ELA
Prazo: 12 seg
|
Escala de avaliação funcional da esclerose lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R).
|
12 seg
|
Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Resultados clínicos de múltiplas doses orais de SPG302 em participantes com ELA
Prazo: 12 seg
|
Espirometria
|
12 seg
|
|
Efeito da dosagem repetida de SPG302 no eletroencefalograma em voluntários saudáveis (coorte MAD)
Prazo: 12 seg
|
Alteração da linha de base nos parâmetros de EEG
|
12 seg
|
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Resultados clínicos de múltiplas doses orais de SPG302 em participantes com ELA
Prazo: 12 seg
|
Número de complicações respiratórias
|
12 seg
|
|
Resultados clínicos de múltiplas doses orais de SPG302 em participantes com ELA
Prazo: 12 seg
|
EMT
|
12 seg
|
|
Resultados clínicos de múltiplas doses orais de SPG302 em participantes com ELA
Prazo: 12 seg
|
Eletroencefalograma
|
12 seg
|
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Resultados clínicos de múltiplas doses orais de SPG302 em participantes com ELA
Prazo: 12 seg
|
Mudança na oximetria de pulso noturna
|
12 seg
|
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Resultados clínicos de múltiplas doses orais de SPG302 em participantes com ELA
Prazo: 12h
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Tela ALS Cognitiva e Comportamental de Edimburgo (ECAS)
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12h
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Efeito do SPG302 em proteínas e biomarcadores em participantes com ELA
Prazo: 12h
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Múltiplos biomarcadores proteicos e imunológicos
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12h
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O efeito do SPG302 em proteínas e biomarcadores
Prazo: 12h
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Alteração da linha de base na análise da Escala de Avaliação de Gravidade de Suicídio de Columbia (C-SSRS)
|
12h
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Ofer M Gonen, MD, Nucleus Network (for healthy volunteers)
- Investigador principal: David Schultz (ALS site), MD, Finders Medical Center (ALS)
- Investigador principal: Robert Henderson (ALS site), MD, Royal Brisbane Hospital (ALS)
- Investigador principal: Dominic Rowe, MD, Macquarie Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
3 de julho de 2023
Conclusão Primária (Real)
27 de junho de 2025
Conclusão do estudo (Real)
27 de junho de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de maio de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de maio de 2023
Primeira postagem (Real)
31 de maio de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de junho de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de junho de 2025
Última verificação
1 de junho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- SPG302-ALS-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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