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Innocuité, tolérabilité, pharmacocinétique et pharmacodynamique du SPG302 chez des volontaires sains et des participants SLA

27 juin 2025 mis à jour par: Spinogenix

Une étude de phase 1, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à dose unique et à doses multiples chez des volontaires sains et une cohorte d'expansion chez des participants adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du SPG302

La première étude de phase 1 chez l'homme décrite ici évaluera l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du SPG302 chez des volontaires sains et des participants SLA

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude est une étude de phase 1 randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à dose unique et multiple croissante dans la cohorte HV avec effet alimentaire, et une ou plusieurs cohortes d'expansion à doses répétées chez les participants atteints de SLA.

L'étude se compose de 3 parties, comme suit:

  • Partie 1 : SAD en HV avec jusqu'à 6 cohortes dont une cohorte d'effet alimentaire.
  • Partie 2 : MAD sur 5 jours en HV avec jusqu'à 5 cohortes
  • Partie 3 : Cohortes SLA avec une dose quotidienne (QD) sur 28 jours

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

88

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • North Ryde, New South Wales, Australie, 2109
        • Macquarie University
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australie, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australie, 5042
        • Flinders Medical Center
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3004
        • Nucleus Melbourne (healthy volunteers)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Oui

La description

Critère d'intégration:

  • 18-55 ans
  • Doit être en bonne santé sans antécédents médicaux significatifs
  • Valeurs de laboratoire clinique dans la plage normale
  • IMC 18-32 (inclus)
  • Utilisation de contraceptifs par des hommes ou des femmes conformément aux réglementations locales
  • Capable et disposé à fournir un consentement éclairé écrit

Critère d'exclusion:

  • Toute condition physique ou psychologique qui empêche la fin des études
  • Maladie cardiaque connue
  • Actif ou antécédents de malignité au cours des 5 dernières années
  • Infection grave dans le mois suivant le dépistage
  • Maladie aiguë dans les 30 jours suivant le jour 1
  • Chirurgie, fracture osseuse ou blessure musculo-squelettique majeure au cours des 3 derniers mois
  • Antécédents de comportement suicidaire ou d'idées suicidaires
  • Fumeurs actifs de cigarettes et utilisateurs de produits contenant de la nicotine
  • Positif pour le VIH, l'hépatite B et l'hépatite C
  • PAS >140 ou <90
  • PAD >90 ou <40
  • FC <40 ou >100
  • QTcF> 450 ms, arythmie cardiaque ou ECG anormal cliniquement significatif
  • Médicaments sur ordonnance, en vente libre ou à base de plantes dans les 7 jours
  • Vaccins dans les 14 jours
  • Autres produits expérimentaux dans les 30 jours
  • Don de sang dans les 30 jours
  • Don de plasma dans les 7 jours
  • Enceinte ou allaitante
  • Sinon inapte, mode de vie/régime métabolique, dépistage positif des drogues dans l'urine ou consommation d'alcool ou de produits contenant de la caféine

Critères d'inclusion de la cohorte SLA :

  • 18-80 ans
  • SLA
  • CVF>80 %
  • ALSFRS-R >=12 points
  • Dose stable du traitement standard
  • Utilisation de la contraception par les hommes ou les femmes conformément aux réglementations locales
  • Capable et disposé à fournir un consentement éclairé écrit

Critères d'exclusion de la cohorte SLA :

  • Condition physique ou psychologique sous-jacente empêchant la fin des études
  • Maladie cardiaque connue
  • Actif ou antécédents de malignité au cours des 5 dernières années
  • Infection grave dans le mois suivant le dépistage
  • Maladie aiguë dans les 30 jours suivant le jour 1
  • Chirurgie, fracture osseuse ou blessure musculo-squelettique majeure au cours des 3 derniers mois
  • Antécédents de comportement suicidaire ou d'idées suicidaires
  • Fumeurs actifs de cigarettes et utilisateurs de produits contenant de la nicotine
  • Maladie neurodégénérative
  • Assistance respiratoire externe ou besoin supplémentaire en oxygène
  • Positif pour le VIH, l'hépatite B et l'hépatite C
  • PAS >140 ou <90
  • PAD >90 ou <40
  • FC <40 ou >100
  • QTcF> 450 ms, arythmie cardiaque ou ECG anormal cliniquement significatif
  • Vaccins dans les 14 jours
  • Autres produits expérimentaux dans les 30 jours
  • Don de sang dans les 30 jours
  • Don de plasma dans les 7 jours
  • Enceinte ou allaitante
  • Sinon inapte

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Partie expérimentale 1 : SPG302 actif à administrer à des volontaires sains (SAD)
8 participants seront randomisés dans un rapport de 3: 1 pour l'actif ou le placebo. L'intervention de l'étude sera administrée par voie orale une fois. La randomisation dans chaque cohorte SAD se fera de manière échelonnée ; initialement 2 participants sentinelles (1 actif et 1 placebo) seront randomisés et dosés et après une période d'évaluation de l'innocuité après la dose sans événements indésirables (EI) cliniquement significatifs et l'approbation de l'investigateur, ensuite, 6 participants supplémentaires seront randomisés et dosés (5 actifs et 1 placebo) à la discrétion de l'Investigateur selon le calendrier de randomisation
Médicament: SPG302
petite molécule synthétique
Comparateur placebo: Comparateur Placebo Partie 1 : Comparateur Placebo à administrer à des volontaires sains (SAD)
8 participants seront randomisés dans un rapport de 3: 1 pour l'actif ou le placebo. L'intervention de l'étude sera administrée par voie orale une fois. La randomisation dans chaque cohorte SAD se fera de manière échelonnée ; initialement 2 participants sentinelles (1 actif et 1 placebo) seront randomisés et dosés et après une période d'évaluation de l'innocuité après la dose sans événements indésirables (EI) cliniquement significatifs et l'approbation de l'investigateur, ensuite, 6 participants supplémentaires seront randomisés et dosés (5 actifs et 1 placebo) à la discrétion de l'Investigateur selon le calendrier de randomisation
Médicament: Placebo
Placebo
Expérimental: Partie expérimentale 2 : SPG302 actif à administrer à des volontaires sains (MAD)
8 participants seront randomisés dans un rapport de 3: 1 pour l'actif ou le placebo. Les participants recevront l'intervention de l'étude QD sur 5 jours et seront libérés le jour 6. Une visite de sécurité de suivi sera effectuée le jour 12 (± 3 jours).
Médicament: SPG302
petite molécule synthétique
Comparateur placebo: Comparateur Placebo Partie 2 : Comparateur Placebo à administrer à des volontaires sains (MAD)
8 participants seront randomisés dans un rapport de 3: 1 pour l'actif ou le placebo. Les participants recevront l'intervention de l'étude QD sur 5 jours et seront libérés le jour 6. Une visite de sécurité de suivi sera effectuée le jour 12 (± 3 jours).
Médicament: Placebo
Placebo
Expérimental: Partie expérimentale 3 : SPG302 actif à administrer aux participants atteints de SLA
Les participants atteints de SLA seront randomisés pour recevoir SPG302 ou un placebo dans un rapport de 3 : 1. L'intervention de l'étude sera administrée une fois par jour pendant 28 jours. Une visite de suivi de sécurité sera effectuée 30 jours après la dernière dose (± 7 jours). Les participants qui terminent la partie 3 peuvent se voir proposer de participer à une extension ouverte.
Médicament: SPG302
petite molécule synthétique
Comparateur placebo: Comparateur placebo, partie 3 : Comparateur placebo à administrer aux participants atteints de SLA
Les participants atteints de SLA seront randomisés pour recevoir SPG302 ou un placebo dans un rapport de 3 : 1. L'intervention de l'étude sera administrée une fois par jour pendant 28 jours. Une visite de suivi de sécurité sera effectuée 30 jours après la dernière dose (± 7 jours). Les participants qui terminent la partie 3 peuvent se voir proposer de participer à une extension ouverte.
Médicament: Placebo
Placebo
Expérimental: Partie expérimentale 3 : Extension en ouvert – SPG302 actif administré aux participants atteints de SLA
Les participants atteints de SLA seront randomisés pour recevoir SPG302 ou un placebo dans un rapport de 3 : 1. L'intervention de l'étude sera administrée une fois par jour pendant 28 jours pendant un maximum de 3 cycles aux États-Unis et jusqu'à 12 cycles en Australie. Une visite de suivi de sécurité sera effectuée 30 jours après la dernière dose (± 7 jours).
Médicament: SPG302
petite molécule synthétique

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité et tolérance chez les volontaires sains (cohorte SAD)
Délai: 7 jours
• Incidence, nature et gravité des événements indésirables liés au traitement (EIAT) et des événements indésirables graves (EIG)
7 jours
Innocuité et tolérabilité chez des volontaires sains (cohorte effet alimentaire SAD)
Délai: 15 jours
• Incidence, nature et gravité des événements indésirables liés au traitement (EIAT) et des événements indésirables graves (EIG)
15 jours
Sécurité et tolérance chez les volontaires sains (cohorte MAD)
Délai: 12 jours
• Incidence, nature et gravité des événements indésirables liés au traitement (EIAT) et des événements indésirables graves (EIG)
12 jours
Sécurité et tolérabilité chez les participants atteints de SLA
Délai: 60 jours
• Incidence, nature et gravité des événements indésirables liés au traitement (EIAT) et des événements indésirables graves (EIG)
60 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pharmacocinétique plasmatique de SPG302 chez des volontaires sains (cohorte SAD)
Délai: 7 jours
Paramètres PK de SPG302 sur les concentrations dans le plasma
7 jours
Pharmacocinétique plasmatique de SPG302 chez des volontaires sains (cohorte SAD food effect)
Délai: 15 jours
Effets de la nourriture sur le profil SPG302 PK
15 jours
Pharmacocinétique plasmatique du SPG302 chez des volontaires sains (cohorte MAD)
Délai: 12 jours
Paramètres PK de SPG302 sur les concentrations dans le plasma
12 jours
Pharmacocinétique plasmatique du SPG302 chez les participants atteints de SLA
Délai: 12 mois
Paramètres pharmacocinétiques du SPG302 sur les concentrations plasmatiques
12 mois
Résultats cliniques de plusieurs doses orales de SPG302 chez les participants atteints de SLA
Délai: 12 mois
Spirométrie
12 mois
Mesures d'efficacité clinique du SPG302 chez les participants atteints de SLA
Délai: 12 mois
L'échelle d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique révisée (ALSFRS-R).
12 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Résultats cliniques de plusieurs doses orales de SPG302 chez les participants atteints de SLA
Délai: 12 mois
Spirométrie
12 mois
Effet de l'administration répétée de SPG302 sur l'électroencéphalogramme chez des volontaires sains (cohorte MAD)
Délai: 12 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans les paramètres EEG
12 mois
Résultats cliniques de plusieurs doses orales de SPG302 chez les participants atteints de SLA
Délai: 12 mois
Nombre de complications respiratoires
12 mois
Résultats cliniques de plusieurs doses orales de SPG302 chez les participants atteints de SLA
Délai: 12 mois
TMS
12 mois
Résultats cliniques de plusieurs doses orales de SPG302 chez les participants atteints de SLA
Délai: 12 mois
EEG
12 mois
Résultats cliniques de plusieurs doses orales de SPG302 chez les participants atteints de SLA
Délai: 12 mois
Modification de l'oxymétrie de pouls nocturne
12 mois
Résultats cliniques de plusieurs doses orales de SPG302 chez les participants atteints de SLA
Délai: 12 mois
Dépistage de la SLA cognitive et comportementale d'Édimbourg (ECAS)
12 mois
Effet du SPG302 sur les protéines et les biomarqueurs chez les participants atteints de SLA
Délai: 12 mois
Plusieurs biomarqueurs protéiques et immunologiques
12 mois
L'effet du SPG302 sur les protéines et les biomarqueurs
Délai: 12 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans l'analyse de l'échelle Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Spinogenix

Collaborateurs

Novotech (Australia) Pty Limited

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Ofer M Gonen, MD, Nucleus Network (for healthy volunteers)
  • Chercheur principal: David Schultz (ALS site), MD, Finders Medical Center (ALS)
  • Chercheur principal: Robert Henderson (ALS site), MD, Royal Brisbane Hospital (ALS)
  • Chercheur principal: Dominic Rowe, MD, Macquarie Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 juillet 2023

Achèvement primaire (Réel)

27 juin 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

27 juin 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 mai 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 mai 2023

Première publication (Réel)

31 mai 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 juin 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 juin 2025

Dernière vérification

1 juin 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SPG302-ALS-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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