Seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de SPG302 en voluntarios sanos y participantes de ELA
27 de junio de 2025 actualizado por: Spinogenix
Un estudio de fase 1, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de aumento de dosis única y múltiple en voluntarios sanos y una cohorte de expansión en participantes adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de SPG302
El primer estudio de fase 1 en humanos descrito aquí evaluará la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de SPG302 en voluntarios sanos y participantes de ELA
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio es un estudio de fase 1 aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dosis única y múltiple ascendente en HV con una cohorte de efecto de los alimentos y una cohorte de expansión de dosis repetida en participantes con ELA.
El estudio consta de 3 partes, así:
- Parte 1: SAD en HV con hasta 6 cohortes, incluida una cohorte de efecto alimentario.
- Parte 2: MAD durante 5 días en HV con hasta 5 cohortes
- Parte 3: cohortes de ALS con dosificación una vez al día (QD) durante 28 días
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
88
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New South Wales
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North Ryde, New South Wales, Australia, 2109
- Macquarie University
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Queensland
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Herston, Queensland, Australia, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australia, 5042
- Flinders Medical Center
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Nucleus Melbourne (healthy volunteers)
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-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad 18-55
- Debe gozar de buena salud sin antecedentes médicos significativos.
- Valores de laboratorio clínico dentro del rango normal
- IMC 18-32 (inclusive)
- Uso de anticonceptivos por parte de hombres o mujeres de conformidad con las reglamentaciones locales
- Capaz y dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito
Criterio de exclusión:
- Cualquier condición física o psicológica que impida la finalización del estudio.
- Enfermedad cardiaca conocida
- Activo o antecedentes de malignidad en los últimos 5 años
- Infección grave en el plazo de 1 mes desde la selección
- Enfermedad aguda dentro de los 30 días del Día 1
- Cirugía, fractura ósea o lesión musculoesquelética importante en los últimos 3 meses
- Antecedentes de conducta suicida o ideación suicida
- Fumadores activos de cigarrillos y usuarios de productos que contienen nicotina
- VIH, hepatitis B y hepatitis C positivo
- PAS >140 o <90
- PAD >90 o <40
- FC <40 o >100
- QTcF >450ms, arritmia cardíaca o ECG anormal clínicamente significativo
- Medicamentos recetados, de venta libre o a base de hierbas dentro de los 7 días
- Vacunas dentro de los 14 días
- Otros productos en investigación dentro de los 30 días
- Donación de sangre en 30 días
- Donación de plasma en 7 días
- embarazada o amamantando
- De lo contrario, no apto, con estilo de vida/dieta que altera el metabolismo, prueba de detección de drogas en orina positiva o consumo de alcohol o productos que contienen cafeína
Criterios de inclusión de la cohorte ALS:
- Edad 18-80
- ELA
- CVF>80%
- ALSFRS-R >=12 puntos
- Dosis estable del tratamiento estándar de atención
- Uso de métodos anticonceptivos por parte de hombres o mujeres de conformidad con las reglamentaciones locales
- Capaz y dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito
Criterios de exclusión de la cohorte ALS:
- Condición física o psicológica subyacente que impide completar el estudio
- Enfermedad cardiaca conocida
- Activo o antecedentes de malignidad en los últimos 5 años
- Infección grave en el plazo de 1 mes desde la selección
- Enfermedad aguda dentro de los 30 días del Día 1
- Cirugía, fractura ósea o lesión musculoesquelética importante en los últimos 3 meses
- Antecedentes de conducta suicida o ideación suicida
- Fumadores activos de cigarrillos y usuarios de productos que contienen nicotina
- Enfermedad neurodegenerativa
- Soporte respiratorio externo o requerimiento de oxígeno suplementario
- VIH, hepatitis B y hepatitis C positivo
- PAS >140 o <90
- PAD >90 o <40
- FC <40 o >100
- QTcF >450ms, arritmia cardíaca o ECG anormal clínicamente significativo
- Vacunas dentro de los 14 días
- Otros productos en investigación dentro de los 30 días
- Donación de sangre en 30 días
- Donación de plasma en 7 días
- embarazada o amamantando
- De lo contrario no apto
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Parte experimental 1: SPG302 activo para ser administrado a voluntarios sanos (SAD)
Se asignarán al azar 8 participantes en una proporción de 3:1 a activo o placebo.
La intervención del estudio se administrará por vía oral una vez.
La aleatorización a cada cohorte SAD se realizará de forma escalonada; inicialmente 2 participantes centinela (1 activo y 1 placebo) serán aleatorizados y dosificados y después de un período de evaluación de seguridad después de la dosis sin eventos adversos clínicamente significativos (AA) y aprobación del investigador, luego, 6 participantes adicionales serán aleatorizados y dosificados (5 activos y 1 placebo) a discreción del Investigador de acuerdo con el calendario de aleatorización
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molécula pequeña sintética
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Comparador de placebos: Comparador de placebo Parte 1: Comparador de placebo para administrar a voluntarios sanos (SAD)
8 participantes serán aleatorizados en una proporción de 3:1 a activo o placebo.
La intervención del estudio se administrará por vía oral una vez.
La aleatorización a cada cohorte SAD se realizará de manera escalonada; inicialmente 2 participantes centinela (1 activo y 1 placebo) serán aleatorizados y dosificados y después de un período de evaluación de seguridad después de la dosis sin eventos adversos clínicamente significativos (AA) y aprobación del investigador, luego, 6 participantes adicionales serán aleatorizados y dosificados (5 activos y 1 placebo) a discreción del investigador de acuerdo con el calendario de aleatorización
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Placebo
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Experimental: Parte experimental 2: SPG302 activo para ser administrado a voluntarios sanos (MAD)
Se asignarán al azar 8 participantes en una proporción de 3:1 a activo o placebo.
Los participantes recibirán la intervención del estudio QD durante 5 días y serán dados de alta el día 6.
Se realizará una visita de seguridad de seguimiento el día 12 (±3 días).
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molécula pequeña sintética
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Comparador de placebos: Comparador de placebo Parte 2: Comparador de placebo para administrar a voluntarios sanos (MAD)
Se asignarán al azar 8 participantes en una proporción de 3:1 a activo o placebo.
Los participantes recibirán la intervención del estudio QD durante 5 días y serán dados de alta el día 6.
Se realizará una visita de seguridad de seguimiento el día 12 (±3 días).
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Placebo
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Experimental: Parte experimental 3: SPG302 activo que se administrará a participantes con ELA
Los participantes con ELA serán asignados al azar para recibir SPG302 o placebo en una proporción de 3:1.
La intervención del estudio se administrará una vez al día durante 28 días.
Se realizará una visita de seguimiento de seguridad 30 días después de la última dosis (± 7 días).
A los participantes que completen la Parte 3 se les puede ofrecer participar en una extensión de etiqueta abierta.
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molécula pequeña sintética
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Comparador de placebos: Comparador de placebo, parte 3: Comparador de placebo que se administrará a participantes con ELA
Los participantes con ELA serán asignados al azar para recibir SPG302 o placebo en una proporción de 3:1.
La intervención del estudio se administrará una vez al día durante 28 días.
Se realizará una visita de seguimiento de seguridad 30 días después de la última dosis (± 7 días).
A los participantes que completen la Parte 3 se les puede ofrecer participar en una extensión de etiqueta abierta.
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Placebo
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Experimental: Parte experimental 3: Extensión de etiqueta abierta: SPG302 activo administrado a participantes con ELA
Los participantes con ELA serán asignados al azar para recibir SPG302 o placebo en una proporción de 3:1.
La intervención del estudio se administrará una vez al día durante 28 días hasta 3 ciclos en los EE. UU. y hasta 12 ciclos en Australia.
Se realizará una visita de seguimiento de seguridad 30 días después de la última dosis (± 7 días).
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molécula pequeña sintética
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Seguridad y tolerabilidad en voluntarios sanos (cohorte SAD)
Periodo de tiempo: 7 días
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• Incidencia, naturaleza y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE)
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7 días
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Seguridad y tolerabilidad en voluntarios sanos (cohorte SAD food effect)
Periodo de tiempo: 15 días
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• Incidencia, naturaleza y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE)
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15 días
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Seguridad y tolerabilidad en voluntarios sanos (cohorte MAD)
Periodo de tiempo: 12 días
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• Incidencia, naturaleza y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE)
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12 días
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Seguridad y tolerabilidad en participantes con ELA
Periodo de tiempo: 60 días
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• Incidencia, naturaleza y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE)
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60 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Farmacocinética plasmática de SPG302 en voluntarios sanos (cohorte SAD)
Periodo de tiempo: 7 días
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Parámetros PK de SPG302 en concentraciones en plasma
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7 días
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Farmacocinética plasmática de SPG302 en voluntarios sanos (cohorte del efecto alimentario SAD)
Periodo de tiempo: 15 días
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Efectos de los alimentos en el perfil PK de SPG302
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15 días
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Farmacocinética plasmática de SPG302 en voluntarios sanos (cohorte MAD)
Periodo de tiempo: 12 días
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Parámetros PK de SPG302 en concentraciones en plasma
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12 días
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Farmacocinética plasmática de SPG302 en participantes con ELA
Periodo de tiempo: 12 meses
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Parámetros farmacocinéticos de SPG302 en concentraciones en plasma
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12 meses
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Resultados clínicos de múltiples dosis orales de SPG302 en participantes con ELA
Periodo de tiempo: 12 meses
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Espirometria
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12 meses
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Medidas de eficacia clínica de SPG302 en participantes con ELA
Periodo de tiempo: 12 meses
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Escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R).
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12 meses
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Resultados clínicos de múltiples dosis orales de SPG302 en participantes con ELA
Periodo de tiempo: 12 meses
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Espirometria
|
12 meses
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Efecto de la dosificación repetida de SPG302 en el electroencefalograma en voluntarios sanos (cohorte MAD)
Periodo de tiempo: 12 meses
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Cambio desde el inicio en los parámetros de EEG
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12 meses
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Resultados clínicos de múltiples dosis orales de SPG302 en participantes con ELA
Periodo de tiempo: 12 meses
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Número de complicaciones respiratorias
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12 meses
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Resultados clínicos de múltiples dosis orales de SPG302 en participantes con ELA
Periodo de tiempo: 12 meses
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TMS
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12 meses
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|
Resultados clínicos de múltiples dosis orales de SPG302 en participantes con ELA
Periodo de tiempo: 12 meses
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EEG
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12 meses
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Resultados clínicos de múltiples dosis orales de SPG302 en participantes con ELA
Periodo de tiempo: 12 meses
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Cambio en la oximetría de pulso nocturna
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12 meses
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Resultados clínicos de múltiples dosis orales de SPG302 en participantes con ELA
Periodo de tiempo: 12 meses
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Prueba de ELA cognitiva y conductual de Edimburgo (ECAS)
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12 meses
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Efecto de SPG302 sobre proteínas y biomarcadores en participantes con ELA
Periodo de tiempo: 12 meses
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Múltiples biomarcadores proteicos e inmunológicos.
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12 meses
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El efecto de SPG302 sobre proteínas y biomarcadores.
Periodo de tiempo: 12 meses
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Cambio desde el inicio en el análisis de la Escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS)
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Ofer M Gonen, MD, Nucleus Network (for healthy volunteers)
- Investigador principal: David Schultz (ALS site), MD, Finders Medical Center (ALS)
- Investigador principal: Robert Henderson (ALS site), MD, Royal Brisbane Hospital (ALS)
- Investigador principal: Dominic Rowe, MD, Macquarie Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
3 de julio de 2023
Finalización primaria (Actual)
27 de junio de 2025
Finalización del estudio (Actual)
27 de junio de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de mayo de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de mayo de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
31 de mayo de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de junio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de junio de 2025
Última verificación
1 de junio de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
- SPG302-ALS-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .