Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik för SPG302 hos friska frivilliga och ALS-deltagare

28 mars 2024 uppdaterad av: Spinogenix

En fas 1, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, enstaka och flerdosupptrappningsstudie i friska frivilliga och en expansionskohort i vuxna deltagare med amyotrofisk lateral skleros (ALS) för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik för SPG302

Den första-i-människa fas 1-studien som beskrivs här kommer att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken för SPG302 hos friska frivilliga och ALS-deltagare

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie är en fas 1-randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, singel- och multipla stigande dosstudie i HV med kohort med födoämneseffekt, och en kohort(er) för upprepad dosexpansion hos deltagare med ALS.

Studien består av 3 delar, enligt följande:

  • Del 1: SAD i HV med upp till 6 kohorter inklusive en mateffektskohort.
  • Del 2: MAD under 5 dagar i HV med upp till 5 årskullar
  • Del 3: ALS-kohorter med dosering en gång dagligen (QD) under 28 dagar

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

112

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • North Ryde, New South Wales, Australien, 2109
        • Har inte rekryterat ännu
        • Macquarie University
        • Huvudutredare:
          • Dominic Rowe, MD
    • Queensland
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5042
        • Rekrytering
        • Flinders Medical Center
        • Kontakt:
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Avslutad
        • Nucleus Melbourne (healthy volunteers)

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Ja

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder 18-55
  • Måste vara vid god hälsa utan betydande medicinsk historia
  • Kliniska laboratorievärden inom normalområdet
  • BMI 18–32 (inklusive)
  • Användning av preventivmedel av män eller kvinnor i enlighet med lokala bestämmelser
  • Kan och vill ge skriftligt informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Alla fysiska eller psykiska tillstånd som förbjuder slutförande av studier
  • Känd hjärtsjukdom
  • Aktiv eller tidigare malignitet under de senaste 5 åren
  • Allvarlig infektion inom 1 månad efter screening
  • Akut sjukdom inom 30 dagar från dag 1
  • Kirurgi, benfraktur eller större muskel- och skelettskada under de senaste 3 månaderna
  • Historik om självmordsbeteende eller självmordstankar
  • Aktiva cigarettrökare och användare av nikotinhaltiga produkter
  • HIV, hepatit B och hepatit C positiva
  • SBP >140 eller <90
  • DBP >90 eller <40
  • HR <40 eller >100
  • QTcF >450ms, hjärtarytmi eller kliniskt signifikant onormalt EKG
  • Recept, receptfria eller växtbaserade läkemedel inom 7 dagar
  • Vaccin inom 14 dagar
  • Andra undersökningsprodukter inom 30 dagar
  • Blodgivning inom 30 dagar
  • Plasmadonation inom 7 dagar
  • Gravid eller ammar
  • Annars olämplig, på metabolisk förändrad livsstil/diet, positiv urinläkemedelsscreening eller intag av alkohol eller koffeininnehållande produkter

Inklusionskriterier för ALS-kohort:

  • Ålder 18-80
  • ALS
  • FVC>80 %
  • ALSFRS-R >=12 poäng
  • Stabil dos av standardbehandling
  • Användning av preventivmedel av män eller kvinnor i enlighet med lokala bestämmelser
  • Kan och vill ge skriftligt informerat samtycke

Uteslutningskriterier för ALS-kohorter:

  • Underliggande fysiskt eller psykiskt tillstånd som förbjuder slutförande av studier
  • Känd hjärtsjukdom
  • Aktiv eller tidigare malignitet under de senaste 5 åren
  • Allvarlig infektion inom 1 månad efter screening
  • Akut sjukdom inom 30 dagar från dag 1
  • Kirurgi, benfraktur eller större muskel- och skelettskada under de senaste 3 månaderna
  • Historik om självmordsbeteende eller självmordstankar
  • Aktiva cigarettrökare och användare av nikotinhaltiga produkter
  • Neurodegenerativ sjukdom
  • Externt andningsstöd eller extra syrebehov
  • HIV, hepatit B och hepatit C positiva
  • SBP >140 eller <90
  • DBP >90 eller <40
  • HR <40 eller >100
  • QTcF >450ms, hjärtarytmi eller kliniskt signifikant onormalt EKG
  • Vaccin inom 14 dagar
  • Andra undersökningsprodukter inom 30 dagar
  • Blodgivning inom 30 dagar
  • Plasmadonation inom 7 dagar
  • Gravid eller ammar
  • Annars olämplig

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Experimentell del 1: Active SPG302 som ska administreras till friska frivilliga (SAD)
8 deltagare kommer att randomiseras i förhållandet 3:1 till aktiv eller placebo. Studieintervention kommer att ges oralt en gång. Randomisering till varje SAD-kohort kommer att göras på ett förskjutet sätt; initialt kommer 2 sentineldeltagare (1 aktiv och 1 placebo) att randomiseras och doseras och efter en säkerhetsutvärderingsperiod efter dosen utan kliniskt signifikanta biverkningar (AE) och utredarens godkännande, därefter kommer ytterligare 6 deltagare att randomiseras och doseras (5 aktiva) och 1 placebo) enligt utredarens bedömning enligt randomiseringsschemat
Läkemedel: SPG302
syntetisk liten molekyl
Placebo-jämförare: Placebo Comparator Del 1: Placebo Comparator som ska administreras till friska frivilliga (SAD)
8 deltagare kommer att randomiseras i förhållandet 3:1 till aktiv eller placebo. Studieintervention kommer att ges oralt en gång. Randomisering till varje SAD-kohort kommer att göras på ett förskjutet sätt; initialt kommer 2 sentineldeltagare (1 aktiv och 1 placebo) att randomiseras och doseras och efter en säkerhetsutvärderingsperiod efter dosen utan kliniskt signifikanta biverkningar (AE) och utredarens godkännande, därefter kommer ytterligare 6 deltagare att randomiseras och doseras (5 aktiva) och 1 placebo) enligt utredarens bedömning enligt randomiseringsschemat
Läkemedel: Placebo
Placebo
Experimentell: Experimentell del 2: Active SPG302 som ska administreras till friska frivilliga (MAD)
8 deltagare kommer att randomiseras i förhållandet 3:1 till aktiv eller placebo. Deltagarna kommer att få studieintervention QD under 5 dagar och kommer att skrivas ut på dag 6. Ett uppföljande säkerhetsbesök kommer att genomföras dag 12 (±3 dagar).
Läkemedel: SPG302
syntetisk liten molekyl
Placebo-jämförare: Placebo Comparator Del 2: Placebo Comparator som ska administreras till friska frivilliga (MAD)
8 deltagare kommer att randomiseras i förhållandet 3:1 till aktiv eller placebo. Deltagarna kommer att få studieintervention QD under 5 dagar och kommer att skrivas ut på dag 6. Ett uppföljande säkerhetsbesök kommer att genomföras dag 12 (±3 dagar).
Läkemedel: Placebo
Placebo
Experimentell: Experimentell del 3: Aktiv SPG302 som ska administreras till deltagare med ALS
Deltagare med ALS kommer att randomiseras till att få SPG302 eller placebo i förhållandet 3:1. Studieintervention kommer att administreras QD under 28 dagar. Ett uppföljande säkerhetsbesök kommer att genomföras 30 dagar efter sista dosen (±7 dagar). Deltagare som slutför del 3 kan erbjudas att delta i en öppen förlängning.
Läkemedel: SPG302
syntetisk liten molekyl
Placebo-jämförare: Placebo Comparator Del 3: Placebo Comparator som ska administreras till deltagare med ALS
Deltagare med ALS kommer att randomiseras till att få SPG302 eller placebo i förhållandet 3:1. Studieintervention kommer att administreras QD under 28 dagar. Ett uppföljande säkerhetsbesök kommer att genomföras 30 dagar efter sista dosen (±7 dagar). Deltagare som slutför del 3 kan erbjudas att delta i en öppen förlängning.
Läkemedel: Placebo
Placebo
Experimentell: Experimentell del 3: Open Label Extension - Active SPG302 administreras till deltagare med ALS
Deltagare med ALS kommer att randomiseras till att få SPG302 eller placebo i förhållandet 3:1. Studieintervention kommer att administreras QD under 28 dagar i upp till 12 cykler. Ett uppföljande säkerhetsbesök kommer att genomföras 30 dagar efter sista dosen (±7 dagar).
Läkemedel: SPG302
syntetisk liten molekyl

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet och tolerabilitet hos friska frivilliga (SAD-kohort)
Tidsram: 7 dagar
• Incidens, karaktär och svårighetsgrad av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
7 dagar
Säkerhet och tolerabilitet hos friska frivilliga (SAD food effect cohort)
Tidsram: 15 dagar
• Incidens, karaktär och svårighetsgrad av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
15 dagar
Säkerhet och tolerabilitet hos friska frivilliga (MAD-kohort)
Tidsram: 12 dagar
• Incidens, karaktär och svårighetsgrad av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
12 dagar
Säkerhet och tolerabilitet hos deltagare med ALS
Tidsram: 60 dagar
• Incidens, karaktär och svårighetsgrad av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
60 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Plasmafarmakokinetik för SPG302 hos friska frivilliga (SAD-kohort)
Tidsram: 7 dagar
PK-parametrar för SPG302 på koncentrationer i plasma
7 dagar
Plasmafarmakokinetik för SPG302 hos friska frivilliga (SAD food effect cohort)
Tidsram: 15 dagar
Effekter av mat på SPG302 PK-profil
15 dagar
Plasmafarmakokinetik för SPG302 hos friska frivilliga (MAD-kohort)
Tidsram: 12 dagar
PK-parametrar för SPG302 på koncentrationer i plasma
12 dagar
Plasmafarmakokinetik för SPG302 hos deltagare med ALS
Tidsram: 12 månader
PK-parametrar för SPG302 på koncentrationer i plasma
12 månader
Kliniska resultat av flera orala doser av SPG302 hos deltagare med ALS
Tidsram: 12 mån
Spirometri
12 mån
Kliniska effektmått av SPG302 hos deltagare med ALS
Tidsram: 12 mån
Den amyotrofiska laterala sklerosens funktionella värderingsskala har reviderats (ALSFRS-R).
12 mån

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kliniska resultat av flera orala doser av SPG302 hos deltagare med ALS
Tidsram: 12 mån
Spirometri
12 mån
Effekt av upprepad dosering av SPG302 på elektroencefalogram hos friska frivilliga (MAD-kohort)
Tidsram: 12 mån
Ändring från baslinjen i EEG-parametrar
12 mån
Kliniska resultat av flera orala doser av SPG302 hos deltagare med ALS
Tidsram: 12 mån
Antal respiratoriska komplikationer
12 mån
Kliniska resultat av flera orala doser av SPG302 hos deltagare med ALS
Tidsram: 12 mån
TMS
12 mån
Kliniska resultat av flera orala doser av SPG302 hos deltagare med ALS
Tidsram: 12 mån
EEG
12 mån
Kliniska resultat av flera orala doser av SPG302 hos deltagare med ALS
Tidsram: 12 mån
Förändring i nattlig pulsoximetri
12 mån
Kliniska resultat av flera orala doser av SPG302 hos deltagare med ALS
Tidsram: 12 månader
Edinburgh Cognitive and Behavioural ALS Screen (ECAS)
12 månader
Effekt av SPG302 på proteiner och biomarkörer hos deltagare med ALS
Tidsram: 12 månader
Multipel protein och immunologiska biomarkörer
12 månader
Effekten av SPG302 på protein(er) och biomarkörer
Tidsram: 12 månader
Förändring från baslinjen i analysen av Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Spinogenix

Samarbetspartners

Novotech (Australia) Pty Limited

Utredare

  • Huvudutredare: Ofer M Gonen, MD, Nucleus Network (for healthy volunteers)
  • Huvudutredare: David Schultz (ALS site), MD, Finders Medical Center (ALS)
  • Huvudutredare: Robert Henderson (ALS site), MD, Royal Brisbane Hospital (ALS)

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

3 juli 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 maj 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 maj 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 maj 2023

Första postat (Faktisk)

31 maj 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SPG302-ALS-001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Amyotrofisk lateral skleros

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera