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EPP 参加者における DISC-1459 (ビトペルチン) の安全性、忍容性、有効性を調査するための非盲検長期延長研究

2026年10月8日 更新者：Disc Medicine, Inc

赤血球生成性プロトポルフィリン症（EPP）の参加者におけるDISC-1459（ビトペルチン）の安全性、忍容性、有効性を調査するための非盲検長期研究

This is an open-label, long-term extension study to investigate the safety, tolerability and efficacy of DISC-1459 in participants with EPP.

調査の概要

状態

招待による登録

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

230

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

アクセスの拡大

利用可能 臨床試験外。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アイルランド
      • Dublin、アイルランド、D12N512
        • Children's Health Ireland (CHI)
  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • University of Alabama Hospital
    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94117
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02135
        • MetroBoston Clinical Partners
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19141
        • Einstein Medical Center
    • Texas
      • Galveston、Texas、アメリカ、77550
        • University of Texas
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center
  • イギリス
      • Salford、イギリス、M6 8HD
        • Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
    • England
      • London、England、イギリス、SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Dundee、Scotland、イギリス、DD1 9SY
        • Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
  • イタリア
      • Roma、イタリア、53-00144
        • Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
  • オランダ
      • Rotterdam、オランダ、3015 GD
        • Erasmus MC
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • スウェーデン
    • Sweden
      • Stockholm、Sweden、スウェーデン、141 86
        • Karolinska University Hospital
  • スペイン
    • Spain
      • Barcelona、Spain、スペイン、08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
  • ドイツ
    • Germany
      • Berlin、Germany、ドイツ、12203
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
    • Saxony
      • Chemnitz、Saxony、ドイツ、09116
        • Klinikum Chemnitz gGmbH
  • フランス
    • France
      • Nantes、France、フランス、44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
      • Paris、France、フランス、75018
        • Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
  • ベルギー
      • Leuven、ベルギー、3000
        • UZ Leuven

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

Inclusion Criteria:

  • Participants with diagnosis of EPP who are participating (or who have participated) in a prior Disc Medicine bitopertin study and who have completed the randomized treatment phase and End-of-Study visit
  • Aged ≥12 years upon study consent
  • Body weight ≥32 kg for participants <18 years of age and BMI ≥18.5 kg/m2 for adult participants
  • Willing to practice highly effective methods of birth control (both males who have partners of childbearing potential and females of childbearing potential during the study, while taking study drug, and for at least 30 days after the last dose of study drug.
  • Negative urine or serum pregnancy test (females of childbearing potential).
  • Able to understand the study aims, procedures, and requirements, and provide written informed consent (and assent if necessary).
  • Able to comply with all study procedures.

Exclusion Criteria:

  • Participants who have an ongoing SAE from a clinical study that is assessed by the investigator as related to bitopertin
  • Other medical or psychiatric condition or laboratory finding not specifically noted above that, in the judgement of the Investigator or Sponsor, would put the participant at unacceptable risk or otherwise preclude participation in the study
  • Condition or concomitant medication that would confound the ability to interpret clinical, clinical laboratory, or participant diary data, including a major psychiatric condition that has had an exacerbation or required hospitalization in the last 6 months
  • Planned treatment with afamelanotide or dersimelagon during the study
  • Planned use of any drugs or herbal remedies known to be strong inhibitors or inducers of cytochrome p450 (CYP)3A4 enzymes throughout the study
  • If female, pregnant, or breastfeeding
  • Participation in any other clinical protocol or investigational trial, other than Disc Medicine bitopertin trials, that involves administration of experimental therapy and/or therapeutic devices within 30 days of Day 1
  • Score of PHQ-8 ≥10 at screening or imminent suicidal risk identified by the C-SSRS as defined as suicidal ideation with intent (Grade 4 or 5) within the last year or any suicidal behavior within the last 5 years.
  • Consumption of grapefruit/Seville orange and products containing these for 14 days prior to first dose of study drug and throughout the study

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：DISC-1459 Oral Dose Level 1

Oral dose, once a day
薬：DISC-1459

DISC-1459 dose level 1

他の名前：
  • ビトペルチン
  • RO4917838
薬：DISC-1459

DISC-1459 dose level 2

他の名前：
  • ビトペルチン
  • RO4917838
実験的：DISC-1459 Oral Dose Level 2

Oral dose, once a day
薬：DISC-1459

DISC-1459 dose level 1

他の名前：
  • ビトペルチン
  • RO4917838
薬：DISC-1459

DISC-1459 dose level 2

他の名前：
  • ビトペルチン
  • RO4917838

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療中に発生した有害事象の発生率
時間枠：最長5年
最長5年
臨床的に異常なバイタルサインの発生率
時間枠：最長5年
最長5年
臨床的に異常な身体検査の発生率
時間枠：最長5年
最長5年
臨床検査結果の異常発生率
時間枠：最長5年
最長5年
Assessment of Patient Health Questionnaire (PHQ-8)
時間枠：up to 5 Years

The Patient Health Questionnaire (PHQ-8), an 8-item participant-report measure for screening for depression and for establishing depression severity. The total score ranges from 0-24, with a higher score indicating greater depression symptom severity.
up to 5 Years
Assessment of C-SSRS
時間枠：up to 5 Years

The C-SSRS is a clinician-rated scale that assesses suicidality from ideation to behaviors and monitors the potential emergence of suicidality in clinical studies.
up to 5 Years

二次結果の測定

結果測定
時間枠
痛みのない日光の下で過ごした合計時間と日光下での最初の前駆症状症候群までの平均時間によって評価される、毎日の日光耐性のベースラインからの変化
時間枠：最長5年
最長5年
全血のメタルフリーPPIXレベルのベースラインからの変化
時間枠：最長5年
最長5年
血漿ビトペルチン濃度
時間枠：最長5年
最長5年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Disc Medicine, Inc

捜査官

  • スタディディレクター：Will Savage, MD PhD、Disc Medicine

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年8月31日

一次修了 (推定)

2028年6月1日

研究の完了 (推定)

2028年6月1日

試験登録日

最初に提出

2023年5月22日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年5月22日

最初の投稿 (実際)

2023年6月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年10月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年10月8日

最終確認日

2025年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • DISC-1459-501

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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