EPP 参加者における DISC-1459 (ビトペルチン) の安全性、忍容性、有効性を調査するための非盲検長期延長研究
2026年9月9日 更新者：Disc Medicine, Inc
赤血球生成性プロトポルフィリン症（EPP）の参加者におけるDISC-1459（ビトペルチン）の安全性、忍容性、有効性を調査するための非盲検長期研究
これは、EPP の参加者における DISC-1459 の安全性、忍容性、有効性を調査するための非盲検の長期延長研究です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
230
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
アクセスの拡大
利用可能 臨床試験外。
拡張アクセス記録をご覧ください。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin、アイルランド、D12N512
- Children's Health Ireland (CHI)
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama Hospital
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94117
- University of California San Francisco
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02135
- MetroBoston Clinical Partners
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- Mount Sinai Hospital
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North Carolina
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Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
- Atrium Health Wake Forest Baptist
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43215
- Remington-Davis Clinical Research
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19141
- Einstein Medical Center
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Texas
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Galveston、Texas、アメリカ、77550
- University of Texas
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98109
- Fred Hutchinson Cancer Center
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Salford、イギリス、M6 8HD
- Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
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England
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London、England、イギリス、SE1 9RT
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
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Scotland
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Dundee、Scotland、イギリス、DD1 9SY
- Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
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Roma、イタリア、53-00144
- Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
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Rotterdam、オランダ、3015 GD
- Erasmus MC
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New South Wales
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Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3050
- The Royal Melbourne Hospital
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Sweden
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Stockholm、Sweden、スウェーデン、141 86
- Karolinska University Hospital
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Spain
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Barcelona、Spain、スペイン、08036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Germany
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Berlin、Germany、ドイツ、12203
- Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
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Saxony
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Chemnitz、Saxony、ドイツ、09116
- Klinikum Chemnitz gGmbH
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France
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Nantes、France、フランス、44093
- CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
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Paris、France、フランス、75018
- Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
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Leuven、ベルギー、3000
- UZ Leuven
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- EPPと診断され、以前のDisc Medicineのビトペルチン研究に参加している（または参加したことがあり）、ランダム化治療段階と研究終了時の来院を完了している参加者
- 研究同意時の年齢 12 歳以上
- 18歳未満の参加者の体重は32kg以上、成人の参加者の場合はBMI 18.5kg/m2以上
除外基準:
- ビトペルチンに関連すると研究者によって評価された臨床研究で進行中のSAEを患っている参加者
- 上記に特に記載されていない、治験責任医師または治験依頼者の判断により、参加者を許容できないリスクにさらす、またはその他の方法で研究への参加を妨げるその他の病状または精神医学的状態または検査所見
- 過去6か月以内に悪化または入院が必要となった重大な精神疾患を含む、臨床データ、臨床検査データ、または参加者の日記データを解釈する能力を混乱させる可能性のある症状または併用薬
- 研究中にアファメラノチドまたはデルシメラゴンによる治療を計画している
- -研究全体を通して、シトクロムp450（CYP）3A4酵素の強力な阻害剤または誘導剤であることが知られている薬物または漢方薬の計画的使用
- 女性、妊娠中、授乳中の場合
- 1日目から30日以内の実験的治療および/または治療機器の投与を伴う、Disc Medicineのビトペルチン試験以外の他の臨床プロトコルまたは治験への参加
- スクリーニング時のPHQ-8のスコアが10以上、またはC-SSRSで「はい」の回答がある
- グレープフルーツ/セビリアオレンジおよびこれらを含む製品を治験薬の初回投与前の14日間およびスタッド期間中投与
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：DISC-1459 経口投与量レベル 1
経口投与、1日1回
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DISC-1459 線量レベル 1
他の名前：
DISC-1459 線量レベル 2
他の名前：
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実験的：DISC-1459 経口投与量レベル 2
経口投与、1日1回
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DISC-1459 線量レベル 1
他の名前：
DISC-1459 線量レベル 2
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療中に発生した有害事象の発生率
時間枠：最長5年
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最長5年
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臨床的に異常なバイタルサインの発生率
時間枠：最長5年
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最長5年
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臨床的に異常な身体検査の発生率
時間枠：最長5年
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最長5年
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臨床検査結果の異常発生率
時間枠：最長5年
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最長5年
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患者の健康質問票の評価 (PHQ-8)
時間枠：最長5年
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患者健康質問票 (PHQ-8) は、うつ病のスクリーニングとうつ病の重症度の確立のための 8 項目の参加者報告尺度です。
合計スコアは 0 ～ 24 の範囲であり、スコアが高いほどうつ病の症状の重症度が高いことを示します。
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最長5年
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C-SSRSの評価
時間枠：最長5年
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C-SSRS は、自殺念慮から行動に至るまで自殺傾向を評価し、臨床研究で自殺傾向の出現の可能性を監視する臨床医評価の尺度です。
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最長5年
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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痛みのない日光の下で過ごした合計時間と日光下での最初の前駆症状症候群までの平均時間によって評価される、毎日の日光耐性のベースラインからの変化
時間枠：最長5年
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最長5年
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全血のメタルフリーPPIXレベルのベースラインからの変化
時間枠：最長5年
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最長5年
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血漿ビトペルチン濃度
時間枠：最長5年
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最長5年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Will Savage, MD PhD、Disc Medicine
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年8月31日
一次修了 (推定)
2028年6月1日
研究の完了 (推定)
2028年6月1日
試験登録日
最初に提出
2023年5月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年5月22日
最初の投稿 (実際)
2023年6月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月9日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- DISC-1459-501
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。