Estudo aberto de extensão de longo prazo para investigar a segurança, tolerabilidade e eficácia do DISC-1459 (Bitopertin) em participantes com EPP
9 de setembro de 2026 atualizado por: Disc Medicine, Inc
Um estudo aberto de longo prazo para investigar a segurança, tolerabilidade e eficácia do DISC-1459 (bitopertina) em participantes com protoporfiria eritropoiética (EPP)
Este é um estudo aberto de extensão de longo prazo para investigar a segurança, tolerabilidade e eficácia do DISC-1459 em participantes com EPP.
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
230
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Acesso expandido
Disponível fora do ensaio clínico.
Consulte registro de acesso expandido.
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Germany
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Berlin, Germany, Alemanha, 12203
- Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
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Saxony
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Chemnitz, Saxony, Alemanha, 09116
- Klinikum Chemnitz gGmbH
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Austrália, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Victoria
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Parkville, Victoria, Austrália, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
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Leuven, Bélgica, 3000
- UZ Leuven
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Spain
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Barcelona, Spain, Espanha, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama Hospital
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94117
- University of California San Francisco
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02135
- MetroBoston Clinical Partners
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mount Sinai Hospital
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Atrium Health Wake Forest Baptist
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43215
- Remington-Davis Clinical Research
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19141
- Einstein Medical Center
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Texas
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Galveston, Texas, Estados Unidos, 77550
- University of Texas
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center
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France
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Nantes, France, França, 44093
- CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
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Paris, France, França, 75018
- Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
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Rotterdam, Holanda, 3015 GD
- Erasmus MC
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Dublin, Irlanda, D12N512
- Children's Health Ireland (CHI)
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Roma, Itália, 53-00144
- Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
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Salford, Reino Unido, M6 8HD
- Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
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England
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London, England, Reino Unido, SE1 9RT
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
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Scotland
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Dundee, Scotland, Reino Unido, DD1 9SY
- Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
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Sweden
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Stockholm, Sweden, Suécia, 141 86
- Karolinska University Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Participantes com diagnóstico de EPP que estão participando (ou que participaram) de um estudo prévio de bitopertina da Disc Medicine e que concluíram a fase de tratamento randomizado e a visita de final de estudo
- Idade ≥12 anos após o consentimento do estudo
- Peso corporal ≥32 kg para participantes <18 anos e IMC ≥18,5 kg/m2 para participantes adultos
Critério de exclusão:
- Participantes que têm um SAE em andamento de um estudo clínico que é avaliado pelo investigador como relacionado à bitopertina
- Outra condição médica ou psiquiátrica ou achado laboratorial não especificamente mencionado acima que, no julgamento do Investigador ou Patrocinador, colocaria o participante em risco inaceitável ou impediria a participação no estudo
- Condição ou medicação concomitante que confundiria a capacidade de interpretar dados clínicos, laboratoriais clínicos ou dados do diário do participante, incluindo uma condição psiquiátrica importante que teve uma exacerbação ou exigiu hospitalização nos últimos 6 meses
- Tratamento planejado com afamelanotida ou dersimelagon durante o estudo
- Uso planejado de quaisquer drogas ou remédios fitoterápicos conhecidos por serem fortes inibidores ou indutores das enzimas do citocromo p450 (CYP) 3A4 durante o estudo
- Se mulher, grávida ou amamentando
- Participação em qualquer outro protocolo clínico ou ensaio de investigação, exceto os ensaios de bitopertina da Disc Medicine, que envolva a administração de terapia experimental e/ou dispositivos terapêuticos dentro de 30 dias do Dia 1
- Pontuação de PHQ-8 ≥10 na triagem ou qualquer resposta "sim" no C-SSRS
- Toranja/laranja de Sevilha e produtos que os contenham por 14 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo e durante o estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: DISC-1459 Nível de Dose Oral 1
Dose oral, uma vez ao dia
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DISC-1459 nível de dose 1
Outros nomes:
DISC-1459 nível de dosagem 2
Outros nomes:
|
|
Experimental: DISC-1459 Nível de Dose Oral 2
Dose oral, uma vez ao dia
|
DISC-1459 nível de dose 1
Outros nomes:
DISC-1459 nível de dosagem 2
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: até 5 anos
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até 5 anos
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Incidência de sinais vitais clinicamente anormais
Prazo: até 5 anos
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até 5 anos
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Incidência de exame físico clinicamente anormal
Prazo: até 5 anos
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até 5 anos
|
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Incidência de resultados anormais de exames laboratoriais
Prazo: até 5 anos
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até 5 anos
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Avaliação do Questionário de Saúde do Paciente (PHQ-8)
Prazo: até 5 anos
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O Questionário de Saúde do Paciente (PHQ-8), uma medida de 8 itens de relatório do participante para triagem de depressão e para estabelecer a gravidade da depressão.
A pontuação total varia de 0 a 24, com uma pontuação mais alta indicando maior gravidade dos sintomas de depressão.
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até 5 anos
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Avaliação de C-SSRS
Prazo: até 5 anos
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O C-SSRS é uma escala avaliada por médicos que avalia a ideação suicida, desde a ideação até os comportamentos, e monitora o potencial surgimento de tendências suicidas em estudos clínicos.
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até 5 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alteração da linha de base na tolerância diária à luz do dia, avaliada pelo total de horas passadas à luz do sol sem dor e tempo médio até a primeira síndrome prodrômica à luz do sol
Prazo: até 5 anos
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até 5 anos
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Mudança da linha de base nos níveis de PPIX livres de metais no sangue total
Prazo: até 5 anos
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até 5 anos
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Concentrações plasmáticas de bitopertina
Prazo: até 5 anos
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até 5 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
31 de agosto de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
1 de junho de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de junho de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de maio de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de maio de 2023
Primeira postagem (Real)
1 de junho de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de setembro de 2026
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças do aparelho digestivo
- Doenças do Fígado
- Doenças de pele
- Doenças de Pele Genéticas
- Porfirias Hepáticas
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Protoporfiria Eritropoiética
- Porfirias
- (4- (3-fluoro-5-trifluorometilpiridina-2-il) pierazina-1-il) (5-metanesulfonil-2- (2,2,2-trifluoro-1-metiletoxi) fenil) metanil)
Outros números de identificação do estudo
- DISC-1459-501
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .