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Estudo aberto de extensão de longo prazo para investigar a segurança, tolerabilidade e eficácia do DISC-1459 (Bitopertin) em participantes com EPP

21 de fevereiro de 2024 atualizado por: Disc Medicine, Inc

Um estudo aberto de longo prazo para investigar a segurança, tolerabilidade e eficácia do DISC-1459 (bitopertina) em participantes com protoporfiria eritropoiética (EPP)

Este é um estudo aberto de extensão de longo prazo para investigar a segurança, tolerabilidade e eficácia do DISC-1459 em participantes com EPP.

Visão geral do estudo

Status

Inscrevendo-se por convite

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

200

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrália, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Contato:
          • Peter Stewart
        • Investigador principal:
          • Peter Stewart
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
        • Contato:
          • Gayle Ross
          • Número de telefone: +61 3 93424542
        • Investigador principal:
          • Gayle Ross
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama Hospital
        • Contato:
          • Brendan McGuire, MD
          • Número de telefone: 205-934-3411
        • Investigador principal:
          • Brendan McGuire, MD
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94117
        • University of California San Francisco
        • Investigador principal:
          • Bruce Wang, MD
        • Contato:
          • Bruce Wang, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
        • Investigador principal:
          • Cynthia Levy, MD
        • Contato:
          • Cynthia Levy, MD
          • Número de telefone: 305-243-4615
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
        • Contato:
          • Amy Dickey, MD
          • Número de telefone: 206-681-0218
        • Investigador principal:
          • Amy Dickey, MD
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai Hospital
        • Contato:
          • Manisha Balwani, MD
          • Número de telefone: 212-241-0915
        • Investigador principal:
          • Manisa Balwani, MD
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
        • Contato:
          • Herbert Bonkovsky, MD
          • Número de telefone: 336-713-1442
        • Investigador principal:
          • Herbert Bonkovksy, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19141
        • Einstein Medical Center
        • Investigador principal:
          • Manish Thapar
        • Contato:
          • Manish Thapar, MD
    • Texas
      • Galveston, Texas, Estados Unidos, 77550
        • University of Texas
        • Contato:
          • Karl Anderson, MD
          • Número de telefone: 409-772-4661
        • Investigador principal:
          • Karl Anderson, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Sioban Keel, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Participantes com diagnóstico de EPP que estão participando (ou que participaram) de um estudo prévio de bitopertina da Disc Medicine e que concluíram a fase de tratamento randomizado e a visita de final de estudo
  • Idade ≥12 anos após o consentimento do estudo
  • Peso corporal ≥32 kg para participantes <18 anos e IMC ≥18,5 kg/m2 para participantes adultos

Critério de exclusão:

  • Participantes que têm um SAE em andamento de um estudo clínico que é avaliado pelo investigador como relacionado à bitopertina
  • Outra condição médica ou psiquiátrica ou achado laboratorial não especificamente mencionado acima que, no julgamento do Investigador ou Patrocinador, colocaria o participante em risco inaceitável ou impediria a participação no estudo
  • Condição ou medicação concomitante que confundiria a capacidade de interpretar dados clínicos, laboratoriais clínicos ou dados do diário do participante, incluindo uma condição psiquiátrica importante que teve uma exacerbação ou exigiu hospitalização nos últimos 6 meses
  • Tratamento planejado com afamelanotida ou dersimelagon durante o estudo
  • Uso planejado de quaisquer drogas ou remédios fitoterápicos conhecidos por serem fortes inibidores ou indutores das enzimas do citocromo p450 (CYP) 3A4 durante o estudo
  • Se mulher, grávida ou amamentando
  • Participação em qualquer outro protocolo clínico ou ensaio de investigação, exceto os ensaios de bitopertina da Disc Medicine, que envolva a administração de terapia experimental e/ou dispositivos terapêuticos dentro de 30 dias do Dia 1
  • Pontuação de PHQ-8 ≥10 na triagem ou qualquer resposta "sim" no C-SSRS
  • Toranja/laranja de Sevilha e produtos que os contenham por 14 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo e durante o estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: DISC-1459 Nível de Dose Oral 1
Dose oral, uma vez ao dia
Medicamento: DISC-1459
DISC-1459 nível de dose 1
Outros nomes:
  • Bitopertina
  • RO4917838
Medicamento: DISC-1459
DISC-1459 nível de dosagem 2
Outros nomes:
  • Bitopertina
  • RO4917838
Experimental: DISC-1459 Nível de Dose Oral 2
Dose oral, uma vez ao dia
Medicamento: DISC-1459
DISC-1459 nível de dose 1
Outros nomes:
  • Bitopertina
  • RO4917838
Medicamento: DISC-1459
DISC-1459 nível de dosagem 2
Outros nomes:
  • Bitopertina
  • RO4917838

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: até 5 anos
até 5 anos
Incidência de sinais vitais clinicamente anormais
Prazo: até 5 anos
até 5 anos
Incidência de exame físico clinicamente anormal
Prazo: até 5 anos
até 5 anos
Incidência de resultados anormais de exames laboratoriais
Prazo: até 5 anos
até 5 anos
Avaliação do Questionário de Saúde do Paciente (PHQ-8)
Prazo: até 5 anos
O Questionário de Saúde do Paciente (PHQ-8), uma medida de 8 itens de relatório do participante para triagem de depressão e para estabelecer a gravidade da depressão. A pontuação total varia de 0 a 24, com uma pontuação mais alta indicando maior gravidade dos sintomas de depressão.
até 5 anos
Avaliação de C-SSRS
Prazo: até 5 anos
O C-SSRS é uma escala avaliada por médicos que avalia a ideação suicida, desde a ideação até os comportamentos, e monitora o potencial surgimento de tendências suicidas em estudos clínicos.
até 5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Alteração da linha de base na tolerância diária à luz do dia, avaliada pelo total de horas passadas à luz do sol sem dor e tempo médio até a primeira síndrome prodrômica à luz do sol
Prazo: até 5 anos
até 5 anos
Mudança da linha de base nos níveis de PPIX livres de metais no sangue total
Prazo: até 5 anos
até 5 anos
Concentrações plasmáticas de bitopertina
Prazo: até 5 anos
até 5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Disc Medicine, Inc

Investigadores

  • Diretor de estudo: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

31 de agosto de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de maio de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de maio de 2023

Primeira postagem (Real)

1 de junho de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

22 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de fevereiro de 2024

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • DISC-1459-501

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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