Avoin, pitkäaikainen laajennustutkimus DISC-1459:n (Bitopertin) turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon tutkimiseksi EPP-potilailla
torstai 8. lokakuuta 2026 päivittänyt: Disc Medicine, Inc
Avoin, pitkäaikainen tutkimus DISC-1459:n (Bitopertin) turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon tutkimiseksi potilailla, joilla on erytropoieettinen protoporfyria (EPP)
This is an open-label, long-term extension study to investigate the safety, tolerability and efficacy of DISC-1459 in participants with EPP.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ilmoittautuminen kutsusta
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
230
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Laajennettu käyttöoikeus
Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella.
Katso laajennettu käyttöoikeustietue.
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Rotterdam, Alankomaat, 3015 GD
- Erasmus MC
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
Spain
-
Barcelona, Spain, Espanja, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti, D12N512
- Children's Health Ireland (CHI)
-
-
-
-
-
Roma, Italia, 53-00144
- Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
-
-
-
-
France
-
Nantes, France, Ranska, 44093
- CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
-
Paris, France, Ranska, 75018
- Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
-
-
-
-
Sweden
-
Stockholm, Sweden, Ruotsi, 141 86
- Karolinska University Hospital
-
-
-
-
Germany
-
Berlin, Germany, Saksa, 12203
- Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
-
-
Saxony
-
Chemnitz, Saxony, Saksa, 09116
- Klinikum Chemnitz gGmbH
-
-
-
-
-
Salford, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
- Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
-
-
England
-
London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
Scotland
-
Dundee, Scotland, Yhdistynyt kuningaskunta, DD1 9SY
- Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama Hospital
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94117
- University of California San Francisco
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02135
- MetroBoston Clinical Partners
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Mount Sinai Hospital
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Atrium Health Wake Forest Baptist
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43215
- Remington-Davis Clinical Research
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19141
- Einstein Medical Center
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Yhdysvallat, 77550
- University of Texas
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Inclusion Criteria:
- Participants with diagnosis of EPP who are participating (or who have participated) in a prior Disc Medicine bitopertin study and who have completed the randomized treatment phase and End-of-Study visit
- Aged ≥12 years upon study consent
- Body weight ≥32 kg for participants <18 years of age and BMI ≥18.5 kg/m2 for adult participants
- Willing to practice highly effective methods of birth control (both males who have partners of childbearing potential and females of childbearing potential during the study, while taking study drug, and for at least 30 days after the last dose of study drug.
- Negative urine or serum pregnancy test (females of childbearing potential).
- Able to understand the study aims, procedures, and requirements, and provide written informed consent (and assent if necessary).
- Able to comply with all study procedures.
Exclusion Criteria:
- Participants who have an ongoing SAE from a clinical study that is assessed by the investigator as related to bitopertin
- Other medical or psychiatric condition or laboratory finding not specifically noted above that, in the judgement of the Investigator or Sponsor, would put the participant at unacceptable risk or otherwise preclude participation in the study
- Condition or concomitant medication that would confound the ability to interpret clinical, clinical laboratory, or participant diary data, including a major psychiatric condition that has had an exacerbation or required hospitalization in the last 6 months
- Planned treatment with afamelanotide or dersimelagon during the study
- Planned use of any drugs or herbal remedies known to be strong inhibitors or inducers of cytochrome p450 (CYP)3A4 enzymes throughout the study
- If female, pregnant, or breastfeeding
- Participation in any other clinical protocol or investigational trial, other than Disc Medicine bitopertin trials, that involves administration of experimental therapy and/or therapeutic devices within 30 days of Day 1
- Score of PHQ-8 ≥10 at screening or imminent suicidal risk identified by the C-SSRS as defined as suicidal ideation with intent (Grade 4 or 5) within the last year or any suicidal behavior within the last 5 years.
- Consumption of grapefruit/Seville orange and products containing these for 14 days prior to first dose of study drug and throughout the study
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: DISC-1459 Oral Dose Level 1
Oral dose, once a day |
DISC-1459 dose level 1
Muut nimet:
DISC-1459 dose level 2
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: DISC-1459 Oral Dose Level 2
Oral dose, once a day |
DISC-1459 dose level 1
Muut nimet:
DISC-1459 dose level 2
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta
|
jopa 5 vuotta
|
|
|
Kliinisesti poikkeavien elintoimintojen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta
|
jopa 5 vuotta
|
|
|
Kliinisesti epänormaalin fyysisen tutkimuksen esiintyvyys
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta
|
jopa 5 vuotta
|
|
|
Poikkeavien laboratoriotutkimustulosten esiintyvyys
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta
|
jopa 5 vuotta
|
|
|
Assessment of Patient Health Questionnaire (PHQ-8)
Aikaikkuna: up to 5 Years
|
The Patient Health Questionnaire (PHQ-8), an 8-item participant-report measure for screening for depression and for establishing depression severity. The total score ranges from 0-24, with a higher score indicating greater depression symptom severity. |
up to 5 Years
|
|
Assessment of C-SSRS
Aikaikkuna: up to 5 Years
|
The C-SSRS is a clinician-rated scale that assesses suicidality from ideation to behaviors and monitors the potential emergence of suicidality in clinical studies. |
up to 5 Years
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Päivittäisen päivänvalon sietokyvyn muutos lähtötilanteesta mitattuna auringonvalossa ilman kipua vietettyjen tuntien kokonaismäärällä ja keskimääräisellä ajalla ensimmäiseen prodromaaliseen oireyhtymään auringonvalossa
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta
|
jopa 5 vuotta
|
|
Kokoveren metallittomien PPIX-tasojen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta
|
jopa 5 vuotta
|
|
Plasman bitopertiinipitoisuudet
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta
|
jopa 5 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 31. elokuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. kesäkuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. kesäkuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 22. toukokuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 22. toukokuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 1. kesäkuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 9. lokakuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 8. lokakuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Maksasairaudet
- Ihosairaudet
- Ihosairaudet, geneettiset
- Porfyriat, maksa
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Iho- ja sidekudostaudit
- Protoporfyria, erytropoieettinen
- Porphyrias
- (4- (3-fluori-5-trifluorimetyylipyridiini-2-yyli) piperatsiini-1-yyli) (5-metanesulfonyyli-2- (2,2,2-trifluori-1-metyylietyylietyyli) fenyyli) metanoni
Muut tutkimustunnusnumerot
- DISC-1459-501
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .