Avoin, pitkäaikainen laajennustutkimus DISC-1459:n (Bitopertin) turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon tutkimiseksi EPP-potilailla
keskiviikko 9. syyskuuta 2026 päivittänyt: Disc Medicine, Inc
Avoin, pitkäaikainen tutkimus DISC-1459:n (Bitopertin) turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon tutkimiseksi potilailla, joilla on erytropoieettinen protoporfyria (EPP)
Tämä on avoin, pitkäaikainen jatkotutkimus, jossa tutkitaan DISC-1459:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa EPP-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ilmoittautuminen kutsusta
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
230
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Laajennettu käyttöoikeus
Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella.
Katso laajennettu käyttöoikeustietue.
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Rotterdam, Alankomaat, 3015 GD
- Erasmus MC
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
Spain
-
Barcelona, Spain, Espanja, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti, D12N512
- Children's Health Ireland (CHI)
-
-
-
-
-
Roma, Italia, 53-00144
- Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
-
-
-
-
France
-
Nantes, France, Ranska, 44093
- CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
-
Paris, France, Ranska, 75018
- Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
-
-
-
-
Sweden
-
Stockholm, Sweden, Ruotsi, 141 86
- Karolinska University Hospital
-
-
-
-
Germany
-
Berlin, Germany, Saksa, 12203
- Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
-
-
Saxony
-
Chemnitz, Saxony, Saksa, 09116
- Klinikum Chemnitz gGmbH
-
-
-
-
-
Salford, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
- Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
-
-
England
-
London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
Scotland
-
Dundee, Scotland, Yhdistynyt kuningaskunta, DD1 9SY
- Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama Hospital
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94117
- University of California San Francisco
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02135
- MetroBoston Clinical Partners
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Mount Sinai Hospital
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Atrium Health Wake Forest Baptist
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43215
- Remington-Davis Clinical Research
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19141
- Einstein Medical Center
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Yhdysvallat, 77550
- University of Texas
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujat, joilla on diagnosoitu EPP ja jotka osallistuvat (tai ovat osallistuneet) aiempaan Disc Medicine bitopertiinitutkimukseen ja jotka ovat suorittaneet satunnaistetun hoitovaiheen ja tutkimuksen loppukäynnin
- Ikä ≥ 12 vuotta tutkimuksen suostumuksella
- Ruumiinpaino ≥32 kg alle 18-vuotiaille osallistujille ja BMI ≥18,5 kg/m2 aikuisille osallistujille
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujat, joilla on meneillään kliinisen tutkimuksen SAE, jonka tutkija on arvioinut liittyvän bitopertiiniin
- Muu lääketieteellinen tai psykiatrinen tila tai laboratoriolöydös, jota ei ole erikseen mainittu edellä ja joka tutkijan tai sponsorin arvion mukaan asettaisi osallistujan kohtuuttoman riskin tai muutoin estäisi osallistumisen tutkimukseen
- Tila tai samanaikainen lääkitys, joka häiritsisi kykyä tulkita kliinisiä, kliinisiä laboratorioita tai osallistujien päiväkirjatietoja, mukaan lukien vakava psykiatrinen tila, joka on pahentunut tai vaatinut sairaalahoitoa viimeisen 6 kuukauden aikana
- Suunniteltu hoito afamelanotidilla tai dersimelagonilla tutkimuksen aikana
- Kaikkien sellaisten lääkkeiden tai rohdosvalmisteiden suunniteltu käyttö, joiden tiedetään olevan vahvoja sytokromi p450 (CYP)3A4 -entsyymien estäjiä tai indusoijia koko tutkimuksen ajan
- Jos nainen, raskaana tai imettää
- Osallistuminen muihin kliinisiin protokolliin tai tutkimustutkimuksiin, lukuun ottamatta Disc Medicine -bitopertiinitutkimuksia, joihin kuuluu kokeellisen hoidon ja/tai terapeuttisten laitteiden antaminen 30 päivän kuluessa päivästä 1
- Pistemäärä PHQ-8 ≥10 seulonnassa tai mikä tahansa vastaus "kyllä" C-SSRS:ssä
- Greippi/Sevilla-appelsiini ja niitä sisältävät tuotteet 14 päivää ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta ja koko siiven ajan
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: DISC-1459 Oraalinen annostaso 1
Suun kautta, kerran päivässä
|
DISC-1459 annostaso 1
Muut nimet:
DISC-1459 annostaso 2
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: DISC-1459 Oraalinen annostaso 2
Suun kautta, kerran päivässä
|
DISC-1459 annostaso 1
Muut nimet:
DISC-1459 annostaso 2
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta
|
jopa 5 vuotta
|
|
|
Kliinisesti poikkeavien elintoimintojen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta
|
jopa 5 vuotta
|
|
|
Kliinisesti epänormaalin fyysisen tutkimuksen esiintyvyys
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta
|
jopa 5 vuotta
|
|
|
Poikkeavien laboratoriotutkimustulosten esiintyvyys
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta
|
jopa 5 vuotta
|
|
|
Potilaiden terveyskyselyn arviointi (PHQ-8)
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta
|
Patient Health Questionnaire (PHQ-8), 8 kohdan osallistujaraportin mitta masennuksen seulomiseen ja masennuksen vakavuuden määrittämiseen.
Kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0-24, ja korkeampi pistemäärä osoittaa suurempaa masennuksen oireiden vakavuutta.
|
jopa 5 vuotta
|
|
C-SSRS:n arviointi
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta
|
C-SSRS on kliinikkojen arvioima asteikko, joka arvioi itsemurhaa ajatuksista käyttäytymiseen ja tarkkailee itsemurhien mahdollisia ilmaantumista kliinisissä tutkimuksissa.
|
jopa 5 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Päivittäisen päivänvalon sietokyvyn muutos lähtötilanteesta mitattuna auringonvalossa ilman kipua vietettyjen tuntien kokonaismäärällä ja keskimääräisellä ajalla ensimmäiseen prodromaaliseen oireyhtymään auringonvalossa
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta
|
jopa 5 vuotta
|
|
Kokoveren metallittomien PPIX-tasojen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta
|
jopa 5 vuotta
|
|
Plasman bitopertiinipitoisuudet
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta
|
jopa 5 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 31. elokuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. kesäkuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. kesäkuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 22. toukokuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 22. toukokuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 1. kesäkuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 10. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 9. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Maksasairaudet
- Ihosairaudet
- Ihosairaudet, geneettiset
- Porfyriat, maksa
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Iho- ja sidekudostaudit
- Protoporfyria, erytropoieettinen
- Porphyrias
- (4- (3-fluori-5-trifluorimetyylipyridiini-2-yyli) piperatsiini-1-yyli) (5-metanesulfonyyli-2- (2,2,2-trifluori-1-metyylietyylietyyli) fenyyli) metanoni
Muut tutkimustunnusnumerot
- DISC-1459-501
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .