Otwarte, długoterminowe badanie rozszerzone w celu zbadania bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności DISC-1459 (Bitopertin) u uczestników z EPP
9 września 2026 zaktualizowane przez: Disc Medicine, Inc
Otwarte, długoterminowe badanie mające na celu zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności DISC-1459 (bitopertyny) u uczestników z protoporfirią erytropoetyczną (EPP)
Jest to otwarte, długoterminowe badanie rozszerzone mające na celu zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności DISC-1459 u uczestników z EPP.
Przegląd badań
Status
Rejestracja na zaproszenie
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
230
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Rozszerzony dostęp
Do dyspozycji poza badaniem klinicznym.
Zobacz rozwinięty rekord dostępu.
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
France
-
Nantes, France, Francja, 44093
- CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
-
Paris, France, Francja, 75018
- Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
-
-
-
-
Spain
-
Barcelona, Spain, Hiszpania, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holandia, 3015 GD
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
Dublin, Irlandia, D12N512
- Children's Health Ireland (CHI)
-
-
-
-
Germany
-
Berlin, Germany, Niemcy, 12203
- Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
-
-
Saxony
-
Chemnitz, Saxony, Niemcy, 09116
- Klinikum Chemnitz gGmbH
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
- University of Alabama Hospital
-
-
California
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94117
- University of California San Francisco
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02135
- MetroBoston Clinical Partners
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Mount Sinai Hospital
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
- Atrium Health Wake Forest Baptist
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43215
- Remington-Davis Clinical Research
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19141
- Einstein Medical Center
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Stany Zjednoczone, 77550
- University of Texas
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center
-
-
-
-
Sweden
-
Stockholm, Sweden, Szwecja, 141 86
- Karolinska University Hospital
-
-
-
-
-
Roma, Włochy, 53-00144
- Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
-
-
-
-
-
Salford, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
- Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
-
-
England
-
London, England, Zjednoczone Królestwo, SE1 9RT
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
Scotland
-
Dundee, Scotland, Zjednoczone Królestwo, DD1 9SY
- Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnicy z rozpoznaniem EPP, którzy uczestniczą (lub uczestniczyli) we wcześniejszym badaniu Bitopertin Disc Medicine i którzy ukończyli randomizowaną fazę leczenia i wizytę końcową badania
- Wiek ≥12 lat po wyrażeniu zgody na badanie
- Masa ciała ≥32 kg dla uczestników <18 lat i BMI ≥18,5 kg/m2 dla dorosłych uczestników
Kryteria wyłączenia:
- Uczestnicy, u których trwa SAE z badania klinicznego, które zostało ocenione przez badacza jako związane z bitopertyną
- Inny stan medyczny lub psychiatryczny lub wyniki badań laboratoryjnych niewymienione powyżej, które w ocenie badacza lub sponsora naraziłyby uczestnika na niedopuszczalne ryzyko lub w inny sposób uniemożliwiłyby udział w badaniu
- Stan lub leki towarzyszące, które utrudniałyby interpretację danych klinicznych, laboratoryjnych lub danych z dziennika uczestnika, w tym poważny stan psychiczny, który uległ zaostrzeniu lub wymagał hospitalizacji w ciągu ostatnich 6 miesięcy
- Planowane leczenie afamelanotydem lub dersimelagonem podczas badania
- Planowane stosowanie jakichkolwiek leków lub preparatów ziołowych, o których wiadomo, że są silnymi inhibitorami lub induktorami enzymów cytochromu p450 (CYP)3A4 w trakcie badania
- Jeśli jesteś kobietą, w ciąży lub karmisz piersią
- Uczestnictwo w jakimkolwiek innym protokole klinicznym lub badaniu eksperymentalnym, innym niż badania Bitopertin Disc Medicine, które obejmuje podawanie terapii eksperymentalnej i/lub urządzeń terapeutycznych w ciągu 30 dni od Dnia 1
- Wynik PHQ-8 ≥10 podczas badania przesiewowego lub dowolna odpowiedź „tak” na C-SSRS
- Grapefruit/Seville orange i zawierające je produkty przez 14 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku i przez cały okres stadniny
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: DISC-1459 Dawka doustna Poziom 1
Dawka doustna, raz dziennie
|
DISC-1459 poziom dawki 1
Inne nazwy:
DISC-1459 poziom dawki 2
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: DISC-1459 Dawka doustna Poziom 2
Dawka doustna, raz dziennie
|
DISC-1459 poziom dawki 1
Inne nazwy:
DISC-1459 poziom dawki 2
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: do 5 lat
|
do 5 lat
|
|
|
Występowanie klinicznie nieprawidłowych parametrów życiowych
Ramy czasowe: do 5 lat
|
do 5 lat
|
|
|
Występowanie klinicznie nieprawidłowego badania fizykalnego
Ramy czasowe: do 5 lat
|
do 5 lat
|
|
|
Występowanie nieprawidłowych wyników badań laboratoryjnych
Ramy czasowe: do 5 lat
|
do 5 lat
|
|
|
Ocena Kwestionariusza Zdrowia Pacjenta (PHQ-8)
Ramy czasowe: do 5 lat
|
Kwestionariusz Zdrowia Pacjenta (PHQ-8), składający się z 8 pozycji kwestionariusz zgłaszany przez uczestników, służący do badań przesiewowych w kierunku depresji i ustalania nasilenia depresji.
Całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 24, przy czym wyższy wynik wskazuje na większe nasilenie objawów depresji.
|
do 5 lat
|
|
Ocena C-SSRS
Ramy czasowe: do 5 lat
|
C-SSRS to skala oceniana przez klinicystów, która ocenia samobójstwo od pomysłu do zachowania i monitoruje potencjalne pojawienie się samobójstwa w badaniach klinicznych.
|
do 5 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana dziennej tolerancji światła dziennego w stosunku do wartości wyjściowych, oceniana na podstawie łącznej liczby godzin spędzonych na słońcu bez bólu i średniego czasu do wystąpienia pierwszego zespołu zwiastunowego na słońcu
Ramy czasowe: do 5 lat
|
do 5 lat
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężeń PPIX wolnych od metali we krwi pełnej
Ramy czasowe: do 5 lat
|
do 5 lat
|
|
Stężenia bitopertyny w osoczu
Ramy czasowe: do 5 lat
|
do 5 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
31 sierpnia 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 czerwca 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 czerwca 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
22 maja 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
22 maja 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
1 czerwca 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
10 września 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
9 września 2026
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Choroby Układu Pokarmowego
- Choroby wątroby
- Choroby skórne
- Choroby skóry, genetyczne
- Porfiria, wątroba
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Choroby skóry i tkanki łącznej
- Protoporfiria, erytropoetyczna
- Porfiria
- (4- (3-fluoro-5-trifluorometylopirydyna-2-ylo) piperazina-1-ylo) (5-metanezulfonylo-2- (2,2,2-trifluoro-1-metyleetoksy) fenylo) metanon
Inne numery identyfikacyjne badania
- DISC-1459-501
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .