Étude d'extension à long terme en ouvert pour étudier l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du DISC-1459 (Bitopertin) chez les participants atteints de PPE
9 septembre 2026 mis à jour par: Disc Medicine, Inc
Une étude ouverte à long terme pour étudier l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du DISC-1459 (bitopertine) chez les participants atteints de protoporphyrie érythropoïétique (PPE)
Il s'agit d'une étude d'extension à long terme en ouvert visant à étudier l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du DISC-1459 chez les participants atteints de PPE.
Aperçu de l'étude
Statut
Inscription sur invitation
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
230
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Accès étendu
Disponible en dehors de l'essai clinique.
Voir enregistrement d'accès étendu.
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Germany
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Berlin, Germany, Allemagne, 12203
- Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
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Saxony
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Chemnitz, Saxony, Allemagne, 09116
- Klinikum Chemnitz gGmbH
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australie, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australie, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
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Leuven, Belgique, 3000
- UZ Leuven
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Spain
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Barcelona, Spain, Espagne, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
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France
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Nantes, France, France, 44093
- CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
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Paris, France, France, 75018
- Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
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Dublin, Irlande, D12N512
- Children's Health Ireland (CHI)
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Roma, Italie, 53-00144
- Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
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Rotterdam, Pays-Bas, 3015 GD
- Erasmus MC
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Salford, Royaume-Uni, M6 8HD
- Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
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England
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London, England, Royaume-Uni, SE1 9RT
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
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Scotland
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Dundee, Scotland, Royaume-Uni, DD1 9SY
- Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
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Sweden
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Stockholm, Sweden, Suède, 141 86
- Karolinska University Hospital
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
- University of Alabama Hospital
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California
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San Francisco, California, États-Unis, 94117
- University of California San Francisco
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Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02135
- MetroBoston Clinical Partners
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10029
- Mount Sinai Hospital
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
- Atrium Health Wake Forest Baptist
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43215
- Remington-Davis Clinical Research
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-
Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19141
- Einstein Medical Center
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Texas
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Galveston, Texas, États-Unis, 77550
- University of Texas
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Participants avec un diagnostic d'EPP qui participent (ou qui ont participé) à une étude antérieure sur la bitopertine Disc Medicine et qui ont terminé la phase de traitement randomisé et la visite de fin d'étude
- Âgé ≥ 12 ans au moment du consentement à l'étude
- Poids corporel ≥32 kg pour les participants <18 ans et IMC ≥18,5 kg/m2 pour les participants adultes
Critère d'exclusion:
- Participants qui ont un SAE en cours d'une étude clinique qui est évaluée par l'investigateur comme étant liée à la bitopertine
- Autre condition médicale ou psychiatrique ou résultat de laboratoire non spécifiquement mentionné ci-dessus qui, de l'avis de l'investigateur ou du commanditaire, exposerait le participant à un risque inacceptable ou empêcherait autrement la participation à l'étude
- Affection ou médication concomitante qui confondrait la capacité d'interpréter les données cliniques, de laboratoire clinique ou du journal du participant, y compris une affection psychiatrique majeure qui a eu une exacerbation ou a nécessité une hospitalisation au cours des 6 derniers mois
- Traitement prévu par afamélanotide ou dersimelagon au cours de l'étude
- Utilisation prévue de tout médicament ou remède à base de plantes connu pour être de puissants inhibiteurs ou inducteurs des enzymes du cytochrome p450 (CYP) 3A4 tout au long de l'étude
- Si femme, enceinte ou allaitante
- Participation à tout autre protocole clinique ou essai expérimental, autre que les essais sur la bitopertine Disc Medicine, qui implique l'administration d'une thérapie expérimentale et/ou de dispositifs thérapeutiques dans les 30 jours suivant le jour 1
- Score de PHQ-8 ≥ 10 lors de la sélection ou toute réponse "oui" sur le C-SSRS
- Pamplemousse / orange de Séville et produits en contenant pendant 14 jours avant la première dose du médicament à l'étude et tout au long du haras
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: DISC-1459 Niveau de dose orale 1
Dose orale, une fois par jour
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DISC-1459 dose niveau 1
Autres noms:
DISC-1459 dose niveau 2
Autres noms:
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Expérimental: DISC-1459 Dose orale niveau 2
Dose orale, une fois par jour
|
DISC-1459 dose niveau 1
Autres noms:
DISC-1459 dose niveau 2
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Incidence des événements indésirables liés au traitement
Délai: jusqu'à 5 ans
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jusqu'à 5 ans
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Incidence de signes vitaux cliniquement anormaux
Délai: jusqu'à 5 ans
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jusqu'à 5 ans
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Incidence des examens physiques cliniquement anormaux
Délai: jusqu'à 5 ans
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jusqu'à 5 ans
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Incidence des résultats anormaux des tests de laboratoire
Délai: jusqu'à 5 ans
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jusqu'à 5 ans
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Questionnaire d'évaluation de la santé du patient (PHQ-8)
Délai: jusqu'à 5 ans
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Le questionnaire sur la santé du patient (PHQ-8), une mesure de rapport de participant en 8 éléments pour le dépistage de la dépression et pour établir la gravité de la dépression.
Le score total varie de 0 à 24, un score plus élevé indiquant une plus grande sévérité des symptômes de la dépression.
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jusqu'à 5 ans
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Évaluation du C-SSRS
Délai: jusqu'à 5 ans
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Le C-SSRS est une échelle évaluée par un clinicien qui évalue la suicidalité de l'idéation aux comportements et surveille l'émergence potentielle de la suicidalité dans les études cliniques.
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jusqu'à 5 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Changement par rapport au départ de la tolérance quotidienne à la lumière du jour, tel qu'évalué par le nombre total d'heures passées au soleil sans douleur et le temps moyen jusqu'au premier syndrome prodromique au soleil
Délai: jusqu'à 5 ans
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jusqu'à 5 ans
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Changement par rapport aux valeurs initiales des taux de PPIX sans métal dans le sang total
Délai: jusqu'à 5 ans
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jusqu'à 5 ans
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Concentrations plasmatiques de bitopertine
Délai: jusqu'à 5 ans
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jusqu'à 5 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
31 août 2023
Achèvement primaire (Estimé)
1 juin 2028
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 juin 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
22 mai 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
22 mai 2023
Première publication (Réel)
1 juin 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
10 septembre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
9 septembre 2026
Dernière vérification
1 décembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies métaboliques
- Maladies du système digestif
- Maladies du foie
- Maladies de la peau
- Maladies de la peau, Génétique
- Porphyries hépatiques
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies nutritionnelles et métaboliques
- Maladies de la peau et du tissu conjonctif
- Protoporphyrie, érythropoïétique
- Porphyries
- (4- (3-fluoro-5-trifluorométhylpyridin-2-yl) pipérazine-1-yl) (5-méthanesulfonyl-2- (2,2,2-trifluoro-1-méthyléthoxy) phényle) méthanone
Autres numéros d'identification d'étude
- DISC-1459-501
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .