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Étude d'extension à long terme en ouvert pour étudier l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du DISC-1459 (Bitopertin) chez les participants atteints de PPE

8 octobre 2026 mis à jour par: Disc Medicine, Inc

Une étude ouverte à long terme pour étudier l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du DISC-1459 (bitopertine) chez les participants atteints de protoporphyrie érythropoïétique (PPE)

This is an open-label, long-term extension study to investigate the safety, tolerability and efficacy of DISC-1459 in participants with EPP.

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

230

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Accès étendu

Disponible en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
    • Germany
      • Berlin, Germany, Allemagne, 12203
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
    • Saxony
      • Chemnitz, Saxony, Allemagne, 09116
        • Klinikum Chemnitz gGmbH
  • Australie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australie, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Belgique
      • Leuven, Belgique, 3000
        • UZ Leuven
  • Espagne
    • Spain
      • Barcelona, Spain, Espagne, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
  • France
    • France
      • Nantes, France, France, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
      • Paris, France, France, 75018
        • Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
  • Irlande
      • Dublin, Irlande, D12N512
        • Children's Health Ireland (CHI)
  • Italie
      • Roma, Italie, 53-00144
        • Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
  • Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Royaume-Uni
      • Salford, Royaume-Uni, M6 8HD
        • Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
    • England
      • London, England, Royaume-Uni, SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, Royaume-Uni, DD1 9SY
        • Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
  • Suède
    • Sweden
      • Stockholm, Sweden, Suède, 141 86
        • Karolinska University Hospital
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama Hospital
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94117
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02135
        • MetroBoston Clinical Partners
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19141
        • Einstein Medical Center
    • Texas
      • Galveston, Texas, États-Unis, 77550
        • University of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Inclusion Criteria:

  • Participants with diagnosis of EPP who are participating (or who have participated) in a prior Disc Medicine bitopertin study and who have completed the randomized treatment phase and End-of-Study visit
  • Aged ≥12 years upon study consent
  • Body weight ≥32 kg for participants <18 years of age and BMI ≥18.5 kg/m2 for adult participants
  • Willing to practice highly effective methods of birth control (both males who have partners of childbearing potential and females of childbearing potential during the study, while taking study drug, and for at least 30 days after the last dose of study drug.
  • Negative urine or serum pregnancy test (females of childbearing potential).
  • Able to understand the study aims, procedures, and requirements, and provide written informed consent (and assent if necessary).
  • Able to comply with all study procedures.

Exclusion Criteria:

  • Participants who have an ongoing SAE from a clinical study that is assessed by the investigator as related to bitopertin
  • Other medical or psychiatric condition or laboratory finding not specifically noted above that, in the judgement of the Investigator or Sponsor, would put the participant at unacceptable risk or otherwise preclude participation in the study
  • Condition or concomitant medication that would confound the ability to interpret clinical, clinical laboratory, or participant diary data, including a major psychiatric condition that has had an exacerbation or required hospitalization in the last 6 months
  • Planned treatment with afamelanotide or dersimelagon during the study
  • Planned use of any drugs or herbal remedies known to be strong inhibitors or inducers of cytochrome p450 (CYP)3A4 enzymes throughout the study
  • If female, pregnant, or breastfeeding
  • Participation in any other clinical protocol or investigational trial, other than Disc Medicine bitopertin trials, that involves administration of experimental therapy and/or therapeutic devices within 30 days of Day 1
  • Score of PHQ-8 ≥10 at screening or imminent suicidal risk identified by the C-SSRS as defined as suicidal ideation with intent (Grade 4 or 5) within the last year or any suicidal behavior within the last 5 years.
  • Consumption of grapefruit/Seville orange and products containing these for 14 days prior to first dose of study drug and throughout the study

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: DISC-1459 Oral Dose Level 1

Oral dose, once a day
Médicament: DISC-1459

DISC-1459 dose level 1

Autres noms:
  • Bitopertine
  • RO4917838
Médicament: DISC-1459

DISC-1459 dose level 2

Autres noms:
  • Bitopertine
  • RO4917838
Expérimental: DISC-1459 Oral Dose Level 2

Oral dose, once a day
Médicament: DISC-1459

DISC-1459 dose level 1

Autres noms:
  • Bitopertine
  • RO4917838
Médicament: DISC-1459

DISC-1459 dose level 2

Autres noms:
  • Bitopertine
  • RO4917838

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables liés au traitement
Délai: jusqu'à 5 ans
jusqu'à 5 ans
Incidence de signes vitaux cliniquement anormaux
Délai: jusqu'à 5 ans
jusqu'à 5 ans
Incidence des examens physiques cliniquement anormaux
Délai: jusqu'à 5 ans
jusqu'à 5 ans
Incidence des résultats anormaux des tests de laboratoire
Délai: jusqu'à 5 ans
jusqu'à 5 ans
Assessment of Patient Health Questionnaire (PHQ-8)
Délai: up to 5 Years

The Patient Health Questionnaire (PHQ-8), an 8-item participant-report measure for screening for depression and for establishing depression severity. The total score ranges from 0-24, with a higher score indicating greater depression symptom severity.
up to 5 Years
Assessment of C-SSRS
Délai: up to 5 Years

The C-SSRS is a clinician-rated scale that assesses suicidality from ideation to behaviors and monitors the potential emergence of suicidality in clinical studies.
up to 5 Years

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport au départ de la tolérance quotidienne à la lumière du jour, tel qu'évalué par le nombre total d'heures passées au soleil sans douleur et le temps moyen jusqu'au premier syndrome prodromique au soleil
Délai: jusqu'à 5 ans
jusqu'à 5 ans
Changement par rapport aux valeurs initiales des taux de PPIX sans métal dans le sang total
Délai: jusqu'à 5 ans
jusqu'à 5 ans
Concentrations plasmatiques de bitopertine
Délai: jusqu'à 5 ans
jusqu'à 5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Disc Medicine, Inc

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 août 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 mai 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 mai 2023

Première publication (Réel)

1 juin 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 octobre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 octobre 2026

Dernière vérification

1 décembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DISC-1459-501

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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