EPP 참여자에서 DISC-1459(Bitopertin)의 안전성, 내약성 및 효능을 조사하기 위한 공개 라벨 장기 확장 연구
2026년 9월 9일 업데이트: Disc Medicine, Inc
적혈구조혈 프로토포르피린증(EPP) 환자에서 DISC-1459(Bitopertin)의 안전성, 내약성 및 효능을 조사하기 위한 공개 라벨 장기 연구
이것은 EPP 참가자에서 DISC-1459의 안전성, 내약성 및 효능을 조사하기 위한 공개 라벨 장기 확장 연구입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
230
단계
- 2 단계
- 3단계
확장된 액세스
사용 가능 임상시험 외.
확장 액세스 기록을 참조하세요.
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Rotterdam, 네덜란드, 3015 GD
- Erasmus MC
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Germany
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Berlin, Germany, 독일, 12203
- Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
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Saxony
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Chemnitz, Saxony, 독일, 09116
- Klinikum Chemnitz gGmbH
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama Hospital
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California
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San Francisco, California, 미국, 94117
- University of California San Francisco
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, 미국, 02135
- MetroBoston Clinical Partners
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Mount Sinai Hospital
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
- Atrium Health Wake Forest Baptist
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43215
- Remington-Davis Clinical Research
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19141
- Einstein Medical Center
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Texas
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Galveston, Texas, 미국, 77550
- University of Texas
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center
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Leuven, 벨기에, 3000
- UZ Leuven
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Sweden
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Stockholm, Sweden, 스웨덴, 141 86
- Karolinska University Hospital
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Spain
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Barcelona, Spain, 스페인, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Dublin, 아일랜드, D12N512
- Children's Health Ireland (CHI)
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Salford, 영국, M6 8HD
- Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
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England
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London, England, 영국, SE1 9RT
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
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Scotland
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Dundee, Scotland, 영국, DD1 9SY
- Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
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Roma, 이탈리아, 53-00144
- Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
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France
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Nantes, France, 프랑스, 44093
- CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
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Paris, France, 프랑스, 75018
- Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, 호주, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 이전 Disc Medicine bitopertin 연구에 참여하고 있고 무작위 치료 단계 및 연구 종료 방문을 완료한 EPP 진단을 받은 참여자
- 연구 동의 시 12세 이상
- 18세 미만 참가자의 체중 ≥32kg 및 성인 참가자의 BMI ≥18.5kg/m2
제외 기준:
- 연구자가 비토페틴과 관련하여 평가한 임상 연구에서 진행 중인 SAE가 있는 참가자
- 조사자 또는 후원자의 판단에 따라 참가자를 허용할 수 없는 위험에 처하게 하거나 그렇지 않으면 연구 참여를 배제하는 위에 구체적으로 언급되지 않은 기타 의학적 또는 정신과적 상태 또는 실험실 결과
- 지난 6개월 동안 악화되었거나 입원이 필요한 주요 정신과적 상태를 포함하여 임상, 임상 실험실 또는 참가자 일지 데이터를 해석하는 능력을 혼란스럽게 하는 상태 또는 병용 약물
- 연구 중 아파멜라노타이드 또는 더시멜라곤으로 계획된 치료
- 연구 기간 동안 시토크롬 p450(CYP)3A4 효소의 강력한 억제제 또는 유도제로 알려진 약물 또는 약초 요법의 계획된 사용
- 여성, 임신 또는 모유 수유 중인 경우
- 1일차로부터 30일 이내에 실험적 요법 및/또는 치료 장치의 투여를 포함하는 디스크 의학 비토페틴 시험 이외의 다른 임상 프로토콜 또는 조사 시험에 참여
- 스크리닝 시 PHQ-8 ≥10의 점수 또는 C-SSRS에서 "예"의 응답
- 연구 약물의 첫 투여 전 14일 동안 및 스터드 전체에 걸쳐 자몽/세비야 오렌지 및 이를 함유하는 제품
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: DISC-1459 경구 투여량 1등급
1일 1회 경구 투여
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DISC-1459 용량 수준 1
다른 이름들:
DISC-1459 용량 수준 2
다른 이름들:
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실험적: DISC-1459 경구 투여량 2등급
1일 1회 경구 투여
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DISC-1459 용량 수준 1
다른 이름들:
DISC-1459 용량 수준 2
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 관련 부작용 발생률
기간: 최대 5년
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최대 5년
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임상적으로 비정상적인 활력징후의 발생
기간: 최대 5년
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최대 5년
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임상적으로 비정상적인 신체 검사의 부각
기간: 최대 5년
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최대 5년
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비정상적인 실험실 테스트 결과의 발생률
기간: 최대 5년
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최대 5년
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환자 건강 설문지 평가(PHQ-8)
기간: 최대 5년
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환자 건강 설문지(PHQ-8), 우울증 선별 및 우울증 중증도 설정을 위한 8개 항목 참가자 보고서 측정.
총점의 범위는 0~24점이며 점수가 높을수록 우울증 증상의 심각도가 높은 것을 의미합니다.
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최대 5년
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C-SSRS 평가
기간: 최대 5년
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C-SSRS는 자살 생각에서 행동에 이르기까지 자살 가능성을 평가하고 임상 연구에서 자살 가능성의 잠재적 출현을 모니터링하는 임상의가 평가한 척도입니다.
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최대 5년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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통증 없이 일광에서 보낸 총 시간 및 일광에서 첫 번째 전구 증후군까지의 평균 시간으로 평가한 일일 일광 내성의 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 5년
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최대 5년
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전혈 금속이 없는 PPIX 수준의 기준선에서 변경
기간: 최대 5년
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최대 5년
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혈장 Bitopertin 농도
기간: 최대 5년
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최대 5년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 8월 31일
기본 완료 (추정된)
2028년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 5월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 5월 22일
처음 게시됨 (실제)
2023년 6월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 9일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DISC-1459-501
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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