EPP 참여자에서 DISC-1459(Bitopertin)의 안전성, 내약성 및 효능을 조사하기 위한 공개 라벨 장기 확장 연구
2026년 10월 8일 업데이트: Disc Medicine, Inc
적혈구조혈 프로토포르피린증(EPP) 환자에서 DISC-1459(Bitopertin)의 안전성, 내약성 및 효능을 조사하기 위한 공개 라벨 장기 연구
This is an open-label, long-term extension study to investigate the safety, tolerability and efficacy of DISC-1459 in participants with EPP.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
230
단계
- 2 단계
- 3단계
확장된 액세스
사용 가능 임상시험 외.
확장 액세스 기록을 참조하세요.
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Rotterdam, 네덜란드, 3015 GD
- Erasmus MC
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Germany
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Berlin, Germany, 독일, 12203
- Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
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Saxony
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Chemnitz, Saxony, 독일, 09116
- Klinikum Chemnitz gGmbH
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama Hospital
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California
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San Francisco, California, 미국, 94117
- University of California San Francisco
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, 미국, 02135
- MetroBoston Clinical Partners
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Mount Sinai Hospital
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
- Atrium Health Wake Forest Baptist
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43215
- Remington-Davis Clinical Research
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19141
- Einstein Medical Center
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Texas
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Galveston, Texas, 미국, 77550
- University of Texas
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center
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Leuven, 벨기에, 3000
- UZ Leuven
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Sweden
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Stockholm, Sweden, 스웨덴, 141 86
- Karolinska University Hospital
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Spain
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Barcelona, Spain, 스페인, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Dublin, 아일랜드, D12N512
- Children's Health Ireland (CHI)
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Salford, 영국, M6 8HD
- Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
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England
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London, England, 영국, SE1 9RT
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
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Scotland
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Dundee, Scotland, 영국, DD1 9SY
- Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
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Roma, 이탈리아, 53-00144
- Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
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France
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Nantes, France, 프랑스, 44093
- CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
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Paris, France, 프랑스, 75018
- Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, 호주, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
Inclusion Criteria:
- Participants with diagnosis of EPP who are participating (or who have participated) in a prior Disc Medicine bitopertin study and who have completed the randomized treatment phase and End-of-Study visit
- Aged ≥12 years upon study consent
- Body weight ≥32 kg for participants <18 years of age and BMI ≥18.5 kg/m2 for adult participants
- Willing to practice highly effective methods of birth control (both males who have partners of childbearing potential and females of childbearing potential during the study, while taking study drug, and for at least 30 days after the last dose of study drug.
- Negative urine or serum pregnancy test (females of childbearing potential).
- Able to understand the study aims, procedures, and requirements, and provide written informed consent (and assent if necessary).
- Able to comply with all study procedures.
Exclusion Criteria:
- Participants who have an ongoing SAE from a clinical study that is assessed by the investigator as related to bitopertin
- Other medical or psychiatric condition or laboratory finding not specifically noted above that, in the judgement of the Investigator or Sponsor, would put the participant at unacceptable risk or otherwise preclude participation in the study
- Condition or concomitant medication that would confound the ability to interpret clinical, clinical laboratory, or participant diary data, including a major psychiatric condition that has had an exacerbation or required hospitalization in the last 6 months
- Planned treatment with afamelanotide or dersimelagon during the study
- Planned use of any drugs or herbal remedies known to be strong inhibitors or inducers of cytochrome p450 (CYP)3A4 enzymes throughout the study
- If female, pregnant, or breastfeeding
- Participation in any other clinical protocol or investigational trial, other than Disc Medicine bitopertin trials, that involves administration of experimental therapy and/or therapeutic devices within 30 days of Day 1
- Score of PHQ-8 ≥10 at screening or imminent suicidal risk identified by the C-SSRS as defined as suicidal ideation with intent (Grade 4 or 5) within the last year or any suicidal behavior within the last 5 years.
- Consumption of grapefruit/Seville orange and products containing these for 14 days prior to first dose of study drug and throughout the study
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: DISC-1459 Oral Dose Level 1
Oral dose, once a day |
DISC-1459 dose level 1
다른 이름들:
DISC-1459 dose level 2
다른 이름들:
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실험적: DISC-1459 Oral Dose Level 2
Oral dose, once a day |
DISC-1459 dose level 1
다른 이름들:
DISC-1459 dose level 2
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 관련 부작용 발생률
기간: 최대 5년
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최대 5년
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임상적으로 비정상적인 활력징후의 발생
기간: 최대 5년
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최대 5년
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임상적으로 비정상적인 신체 검사의 부각
기간: 최대 5년
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최대 5년
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비정상적인 실험실 테스트 결과의 발생률
기간: 최대 5년
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최대 5년
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Assessment of Patient Health Questionnaire (PHQ-8)
기간: up to 5 Years
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The Patient Health Questionnaire (PHQ-8), an 8-item participant-report measure for screening for depression and for establishing depression severity. The total score ranges from 0-24, with a higher score indicating greater depression symptom severity. |
up to 5 Years
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Assessment of C-SSRS
기간: up to 5 Years
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The C-SSRS is a clinician-rated scale that assesses suicidality from ideation to behaviors and monitors the potential emergence of suicidality in clinical studies. |
up to 5 Years
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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통증 없이 일광에서 보낸 총 시간 및 일광에서 첫 번째 전구 증후군까지의 평균 시간으로 평가한 일일 일광 내성의 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 5년
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최대 5년
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전혈 금속이 없는 PPIX 수준의 기준선에서 변경
기간: 최대 5년
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최대 5년
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혈장 Bitopertin 농도
기간: 최대 5년
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최대 5년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 8월 31일
기본 완료 (추정된)
2028년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 5월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 5월 22일
처음 게시됨 (실제)
2023년 6월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 10월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 10월 8일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DISC-1459-501
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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