Estudio de extensión a largo plazo de etiqueta abierta para investigar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de DISC-1459 (bitopertina) en participantes con EPP
9 de septiembre de 2026 actualizado por: Disc Medicine, Inc
Un estudio abierto a largo plazo para investigar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de DISC-1459 (bitopertina) en participantes con protoporfiria eritropoyética (EPP)
Este es un estudio abierto de extensión a largo plazo para investigar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de DISC-1459 en participantes con EPP.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
230
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Acceso ampliado
Disponible fuera del ensayo clínico.
Ver registro de acceso ampliado.
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Germany
-
Berlin, Germany, Alemania, 12203
- Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
-
-
Saxony
-
Chemnitz, Saxony, Alemania, 09116
- Klinikum Chemnitz gGmbH
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, Bélgica, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
Spain
-
Barcelona, Spain, España, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama Hospital
-
-
California
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94117
- University of California San Francisco
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02135
- MetroBoston Clinical Partners
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mount Sinai Hospital
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Atrium Health Wake Forest Baptist
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43215
- Remington-Davis Clinical Research
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19141
- Einstein Medical Center
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Estados Unidos, 77550
- University of Texas
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center
-
-
-
-
France
-
Nantes, France, Francia, 44093
- CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
-
Paris, France, Francia, 75018
- Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanda, D12N512
- Children's Health Ireland (CHI)
-
-
-
-
-
Roma, Italia, 53-00144
- Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
-
-
-
-
-
Rotterdam, Países Bajos, 3015 GD
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
Salford, Reino Unido, M6 8HD
- Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
-
-
England
-
London, England, Reino Unido, SE1 9RT
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
Scotland
-
Dundee, Scotland, Reino Unido, DD1 9SY
- Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
-
-
-
-
Sweden
-
Stockholm, Sweden, Suecia, 141 86
- Karolinska University Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes con diagnóstico de EPP que estén participando (o hayan participado) en un estudio previo de bitopertina de Disc Medicine y que hayan completado la fase de tratamiento aleatorio y la visita de finalización del estudio
- Edad ≥12 años con el consentimiento del estudio
- Peso corporal ≥32 kg para participantes <18 años e IMC ≥18,5 kg/m2 para participantes adultos
Criterio de exclusión:
- Participantes que tienen un SAE en curso de un estudio clínico que el investigador evalúa en relación con la bitopertina
- Otra afección médica o psiquiátrica o resultado de laboratorio no mencionado específicamente anteriormente que, a juicio del investigador o patrocinador, pondría al participante en un riesgo inaceptable o impediría de otro modo la participación en el estudio
- Condición o medicación concomitante que podría confundir la capacidad de interpretar los datos clínicos, de laboratorio clínico o del diario del participante, incluida una afección psiquiátrica importante que haya tenido una exacerbación o haya requerido hospitalización en los últimos 6 meses
- Tratamiento planificado con afamelanotida o dersimelagon durante el estudio
- Uso planificado de cualquier fármaco o remedio a base de hierbas conocido por ser inhibidores o inductores potentes de las enzimas del citocromo p450 (CYP)3A4 durante todo el estudio
- Si es mujer, embarazada o amamantando
- Participación en cualquier otro protocolo clínico o ensayo de investigación, que no sean ensayos de bitopertina de Disc Medicine, que implique la administración de terapia experimental y/o dispositivos terapéuticos dentro de los 30 días del Día 1
- Puntuación de PHQ-8 ≥10 en la selección o cualquier respuesta "sí" en la C-SSRS
- Pomelo/naranja de Sevilla y productos que los contengan durante 14 días antes de la primera dosis del fármaco del estudio y durante todo el estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: DISC-1459 Nivel de dosis oral 1
Dosis oral, una vez al día
|
DISC-1459 nivel de dosis 1
Otros nombres:
DISC-1459 dosis nivel 2
Otros nombres:
|
|
Experimental: DISC-1459 Nivel de dosis oral 2
Dosis oral, una vez al día
|
DISC-1459 nivel de dosis 1
Otros nombres:
DISC-1459 dosis nivel 2
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: hasta 5 años
|
hasta 5 años
|
|
|
Incidencia de signos vitales clínicamente anormales
Periodo de tiempo: hasta 5 años
|
hasta 5 años
|
|
|
Incidencia de examen físico clínicamente anormal
Periodo de tiempo: hasta 5 años
|
hasta 5 años
|
|
|
Incidencia de resultados anormales de pruebas de laboratorio
Periodo de tiempo: hasta 5 años
|
hasta 5 años
|
|
|
Cuestionario de Evaluación de la Salud del Paciente (PHQ-8)
Periodo de tiempo: hasta 5 años
|
El Cuestionario de salud del paciente (PHQ-8), una medida de informe de participante de 8 elementos para detectar la depresión y establecer la gravedad de la depresión.
La puntuación total oscila entre 0 y 24, y una puntuación más alta indica una mayor gravedad de los síntomas de depresión.
|
hasta 5 años
|
|
Evaluación de C-SSRS
Periodo de tiempo: hasta 5 años
|
La C-SSRS es una escala calificada por médicos que evalúa la tendencia suicida desde la ideación hasta los comportamientos y monitorea la posible aparición de tendencias suicidas en estudios clínicos.
|
hasta 5 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Cambio desde el inicio en la tolerancia diaria a la luz del día, evaluado por el total de horas pasadas a la luz del sol sin dolor y el tiempo promedio hasta el primer síndrome prodrómico a la luz del sol
Periodo de tiempo: hasta 5 años
|
hasta 5 años
|
|
Cambio desde el inicio en los niveles de PPIX libre de metales en sangre total
Periodo de tiempo: hasta 5 años
|
hasta 5 años
|
|
Concentraciones de bitopertina en plasma
Periodo de tiempo: hasta 5 años
|
hasta 5 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
31 de agosto de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de junio de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
1 de junio de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de mayo de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de mayo de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
1 de junio de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de diciembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades del HIGADO
- Enfermedades de la piel
- Enfermedades De La Piel Genéticas
- Porfirias Hepaticas
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Protoporfiria Eritropoyética
- Porfirias
- (4- (3-fluoro-5-trifluorometilpiridina-2-il) piperazin-1-il) (5-metanosulfonilo-2- (2,2,2-trifluoro-1-metiletoxi) fenil) metanona
Otros números de identificación del estudio
- DISC-1459-501
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .