Estudio de extensión a largo plazo de etiqueta abierta para investigar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de DISC-1459 (bitopertina) en participantes con EPP
8 de octubre de 2026 actualizado por: Disc Medicine, Inc
Un estudio abierto a largo plazo para investigar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de DISC-1459 (bitopertina) en participantes con protoporfiria eritropoyética (EPP)
This is an open-label, long-term extension study to investigate the safety, tolerability and efficacy of DISC-1459 in participants with EPP.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
230
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Acceso ampliado
Disponible fuera del ensayo clínico.
Ver registro de acceso ampliado.
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Germany
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Berlin, Germany, Alemania, 12203
- Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
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Saxony
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Chemnitz, Saxony, Alemania, 09116
- Klinikum Chemnitz gGmbH
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
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Leuven, Bélgica, 3000
- UZ Leuven
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Spain
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Barcelona, Spain, España, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama Hospital
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94117
- University of California San Francisco
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02135
- MetroBoston Clinical Partners
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mount Sinai Hospital
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Atrium Health Wake Forest Baptist
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43215
- Remington-Davis Clinical Research
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19141
- Einstein Medical Center
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Texas
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Galveston, Texas, Estados Unidos, 77550
- University of Texas
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center
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France
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Nantes, France, Francia, 44093
- CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
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Paris, France, Francia, 75018
- Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
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Dublin, Irlanda, D12N512
- Children's Health Ireland (CHI)
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Roma, Italia, 53-00144
- Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
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Rotterdam, Países Bajos, 3015 GD
- Erasmus MC
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Salford, Reino Unido, M6 8HD
- Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
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England
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London, England, Reino Unido, SE1 9RT
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
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Scotland
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Dundee, Scotland, Reino Unido, DD1 9SY
- Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
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Sweden
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Stockholm, Sweden, Suecia, 141 86
- Karolinska University Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Inclusion Criteria:
- Participants with diagnosis of EPP who are participating (or who have participated) in a prior Disc Medicine bitopertin study and who have completed the randomized treatment phase and End-of-Study visit
- Aged ≥12 years upon study consent
- Body weight ≥32 kg for participants <18 years of age and BMI ≥18.5 kg/m2 for adult participants
- Willing to practice highly effective methods of birth control (both males who have partners of childbearing potential and females of childbearing potential during the study, while taking study drug, and for at least 30 days after the last dose of study drug.
- Negative urine or serum pregnancy test (females of childbearing potential).
- Able to understand the study aims, procedures, and requirements, and provide written informed consent (and assent if necessary).
- Able to comply with all study procedures.
Exclusion Criteria:
- Participants who have an ongoing SAE from a clinical study that is assessed by the investigator as related to bitopertin
- Other medical or psychiatric condition or laboratory finding not specifically noted above that, in the judgement of the Investigator or Sponsor, would put the participant at unacceptable risk or otherwise preclude participation in the study
- Condition or concomitant medication that would confound the ability to interpret clinical, clinical laboratory, or participant diary data, including a major psychiatric condition that has had an exacerbation or required hospitalization in the last 6 months
- Planned treatment with afamelanotide or dersimelagon during the study
- Planned use of any drugs or herbal remedies known to be strong inhibitors or inducers of cytochrome p450 (CYP)3A4 enzymes throughout the study
- If female, pregnant, or breastfeeding
- Participation in any other clinical protocol or investigational trial, other than Disc Medicine bitopertin trials, that involves administration of experimental therapy and/or therapeutic devices within 30 days of Day 1
- Score of PHQ-8 ≥10 at screening or imminent suicidal risk identified by the C-SSRS as defined as suicidal ideation with intent (Grade 4 or 5) within the last year or any suicidal behavior within the last 5 years.
- Consumption of grapefruit/Seville orange and products containing these for 14 days prior to first dose of study drug and throughout the study
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: DISC-1459 Oral Dose Level 1
Oral dose, once a day |
DISC-1459 dose level 1
Otros nombres:
DISC-1459 dose level 2
Otros nombres:
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Experimental: DISC-1459 Oral Dose Level 2
Oral dose, once a day |
DISC-1459 dose level 1
Otros nombres:
DISC-1459 dose level 2
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: hasta 5 años
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hasta 5 años
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Incidencia de signos vitales clínicamente anormales
Periodo de tiempo: hasta 5 años
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hasta 5 años
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Incidencia de examen físico clínicamente anormal
Periodo de tiempo: hasta 5 años
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hasta 5 años
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Incidencia de resultados anormales de pruebas de laboratorio
Periodo de tiempo: hasta 5 años
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hasta 5 años
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Assessment of Patient Health Questionnaire (PHQ-8)
Periodo de tiempo: up to 5 Years
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The Patient Health Questionnaire (PHQ-8), an 8-item participant-report measure for screening for depression and for establishing depression severity. The total score ranges from 0-24, with a higher score indicating greater depression symptom severity. |
up to 5 Years
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Assessment of C-SSRS
Periodo de tiempo: up to 5 Years
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The C-SSRS is a clinician-rated scale that assesses suicidality from ideation to behaviors and monitors the potential emergence of suicidality in clinical studies. |
up to 5 Years
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio desde el inicio en la tolerancia diaria a la luz del día, evaluado por el total de horas pasadas a la luz del sol sin dolor y el tiempo promedio hasta el primer síndrome prodrómico a la luz del sol
Periodo de tiempo: hasta 5 años
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hasta 5 años
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Cambio desde el inicio en los niveles de PPIX libre de metales en sangre total
Periodo de tiempo: hasta 5 años
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hasta 5 años
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Concentraciones de bitopertina en plasma
Periodo de tiempo: hasta 5 años
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hasta 5 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
31 de agosto de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de junio de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
1 de junio de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de mayo de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de mayo de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
1 de junio de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de octubre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de octubre de 2026
Última verificación
1 de diciembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades del HIGADO
- Enfermedades de la piel
- Enfermedades De La Piel Genéticas
- Porfirias Hepaticas
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Protoporfiria Eritropoyética
- Porfirias
- (4- (3-fluoro-5-trifluorometilpiridina-2-il) piperazin-1-il) (5-metanosulfonilo-2- (2,2,2-trifluoro-1-metiletoxi) fenil) metanona
Otros números de identificación del estudio
- DISC-1459-501
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .