Offene Langzeitverlängerungsstudie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von DISC-1459 (Bitopertin) bei Teilnehmern mit EPP
1. September 2026 aktualisiert von: Disc Medicine, Inc
Eine offene Langzeitstudie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von DISC-1459 (Bitopertin) bei Teilnehmern mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP)
Hierbei handelt es sich um eine offene, langfristige Verlängerungsstudie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von DISC-1459 bei Teilnehmern mit EPP.
Studienübersicht
Status
Anmeldung auf Einladung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
230
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Erweiterter Zugriff
Verfügbar außerhalb der klinischen Studie.
Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australien, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
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Leuven, Belgien, 3000
- UZ Leuven
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Germany
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Berlin, Germany, Deutschland, 12203
- Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
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Saxony
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Chemnitz, Saxony, Deutschland, 09116
- Klinikum Chemnitz gGmbH
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France
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Nantes, France, Frankreich, 44093
- CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
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Paris, France, Frankreich, 75018
- Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
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Dublin, Irland, D12N512
- Children's Health Ireland (CHI)
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Rotterdam, Niederlande, 3015 GD
- Erasmus MC
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Sweden
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Stockholm, Sweden, Schweden, 141 86
- Karolinska University Hospital
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Spain
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Barcelona, Spain, Spanien, 08036
- Hospital Clínic de Barcelona
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
- University of Alabama Hospital
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California
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San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94117
- University of California San Francisco
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Florida
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Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02135
- MetroBoston Clinical Partners
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New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
- Mount Sinai Hospital
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
- Atrium Health Wake Forest Baptist
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Ohio
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Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43215
- Remington-Davis Clinical Research
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19141
- Einstein Medical Center
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Texas
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Galveston, Texas, Vereinigte Staaten, 77550
- University of Texas
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Washington
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Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center
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Salford, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
- Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
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England
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London, England, Vereinigtes Königreich, SE1 9RT
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
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Scotland
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Dundee, Scotland, Vereinigtes Königreich, DD1 9SY
- Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Teilnehmer mit EPP-Diagnose, die an einer früheren Disc Medicine-Bitopertin-Studie teilnehmen (oder teilgenommen haben) und die die randomisierte Behandlungsphase und den Abschlussbesuch abgeschlossen haben
- Alter ≥12 Jahre bei Studieneinwilligung
- Körpergewicht ≥32 kg für Teilnehmer unter 18 Jahren und BMI ≥18,5 kg/m2 für erwachsene Teilnehmer
Ausschlusskriterien:
- Teilnehmer mit einem laufenden SUE aus einer klinischen Studie, bei dem der Prüfer einen Zusammenhang mit Bitopertin feststellt
- Andere oben nicht ausdrücklich aufgeführte medizinische oder psychiatrische Erkrankungen oder Laborbefunde, die nach Einschätzung des Prüfarztes oder Sponsors den Teilnehmer einem inakzeptablen Risiko aussetzen oder auf andere Weise die Teilnahme an der Studie ausschließen würden
- Erkrankung oder Begleitmedikation, die die Interpretation klinischer, klinischer Labor- oder Teilnehmertagebuchdaten beeinträchtigen würde, einschließlich einer schwerwiegenden psychiatrischen Erkrankung, die sich in den letzten 6 Monaten verschlimmert hat oder einen Krankenhausaufenthalt erforderlich machte
- Geplante Behandlung mit Afamelanotid oder Dersimelagon während der Studie
- Geplanter Einsatz von Arzneimitteln oder pflanzlichen Heilmitteln, von denen bekannt ist, dass sie starke Inhibitoren oder Induktoren von Cytochrom p450 (CYP)3A4-Enzymen während der gesamten Studie sind
- Wenn weiblich, schwanger oder stillend
- Teilnahme an einem anderen klinischen Protokoll oder einer Untersuchungsstudie, mit Ausnahme der Disc Medicine-Bitopertin-Studien, die die Verabreichung experimenteller Therapie und/oder therapeutischer Geräte innerhalb von 30 Tagen nach Tag 1 beinhaltet
- PHQ-8-Wert ≥10 beim Screening oder eine „Ja“-Antwort im C-SSRS
- Grapefruit/Sevilla-Orange und Produkte, die diese enthalten, 14 Tage vor der ersten Dosis des Studienmedikaments und während des gesamten Gestüts
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: DISC-1459 Orale Dosis Stufe 1
Orale Dosis, einmal täglich
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DISC-1459 Dosisstufe 1
Andere Namen:
DISC-1459 Dosisstufe 2
Andere Namen:
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|
Experimental: DISC-1459 Orale Dosis Stufe 2
Orale Dosis, einmal täglich
|
DISC-1459 Dosisstufe 1
Andere Namen:
DISC-1459 Dosisstufe 2
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre
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bis zu 5 Jahre
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Auftreten klinisch abnormaler Vitalfunktionen
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre
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bis zu 5 Jahre
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Inzidenz einer klinisch abnormalen körperlichen Untersuchung
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre
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bis zu 5 Jahre
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Auftreten abnormaler Labortestergebnisse
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre
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bis zu 5 Jahre
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Bewertung des Fragebogens zur Patientengesundheit (PHQ-8)
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre
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Der Patient Health Questionnaire (PHQ-8), ein aus 8 Punkten bestehender Teilnehmerbericht zum Screening auf Depressionen und zur Feststellung des Schweregrads einer Depression.
Der Gesamtscore reicht von 0 bis 24, wobei ein höherer Score auf eine größere Schwere der Depressionssymptome hinweist.
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bis zu 5 Jahre
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Bewertung von C-SSRS
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre
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Das C-SSRS ist eine von Ärzten bewertete Skala, die Suizidalität von der Vorstellung bis zum Verhalten bewertet und das potenzielle Auftreten von Suizidalität in klinischen Studien überwacht.
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bis zu 5 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Änderung der täglichen Tageslichttoleranz gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand der Gesamtzahl der im Sonnenlicht ohne Schmerzen verbrachten Stunden und der durchschnittlichen Zeit bis zum ersten Prodromalsyndrom im Sonnenlicht
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre
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bis zu 5 Jahre
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Veränderung der metallfreien PPIX-Werte im Vollblut gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre
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bis zu 5 Jahre
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Plasma-Bitopertin-Konzentrationen
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre
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bis zu 5 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
31. August 2023
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. Juni 2028
Studienabschluss (Geschätzt)
1. Juni 2028
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
22. Mai 2023
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
22. Mai 2023
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
1. Juni 2023
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
2. September 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
1. September 2026
Zuletzt verifiziert
1. Dezember 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Verdauungssystems
- Leberkrankheiten
- Hautkrankheiten
- Hautkrankheiten, genetisch
- Porphyrien, Leber
- Angeborene, erbliche und neonatale Krankheiten und Anomalien
- Ernährungs- und Stoffwechselerkrankungen
- Haut- und Bindegewebserkrankungen
- Protoporphyrie, Erythropoetische
- Porphyrien
- (4- (3-Fluor-5-Trifluormethylpyridin-2-yl) piperazin-1-yl) (5-methanesulfonyl-2- (2,2,2-Trifluor-1-methylethoxy) Phenyl) Methanon
Andere Studien-ID-Nummern
- DISC-1459-501
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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