Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label langetermijnextensieonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van DISC-1459 (Bitopertin) bij deelnemers met EPP te onderzoeken

8 oktober 2026 bijgewerkt door: Disc Medicine, Inc

Een open-label langetermijnonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van DISC-1459 (Bitopertin) te onderzoeken bij deelnemers met erytropoëtische protoporfyrie (EPP)

This is an open-label, long-term extension study to investigate the safety, tolerability and efficacy of DISC-1459 in participants with EPP.

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

230

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Verkrijgbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • België
      • Leuven, België, 3000
        • UZ Leuven
  • Duitsland
    • Germany
      • Berlin, Germany, Duitsland, 12203
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
    • Saxony
      • Chemnitz, Saxony, Duitsland, 09116
        • Klinikum Chemnitz gGmbH
  • Frankrijk
    • France
      • Nantes, France, Frankrijk, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
      • Paris, France, Frankrijk, 75018
        • Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
  • Ierland
      • Dublin, Ierland, D12N512
        • Children's Health Ireland (CHI)
  • Italië
      • Roma, Italië, 53-00144
        • Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Spanje
    • Spain
      • Barcelona, Spain, Spanje, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
  • Verenigd Koninkrijk
      • Salford, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
        • Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
    • England
      • London, England, Verenigd Koninkrijk, SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, Verenigd Koninkrijk, DD1 9SY
        • Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama Hospital
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94117
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02135
        • MetroBoston Clinical Partners
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19141
        • Einstein Medical Center
    • Texas
      • Galveston, Texas, Verenigde Staten, 77550
        • University of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center
  • Zweden
    • Sweden
      • Stockholm, Sweden, Zweden, 141 86
        • Karolinska University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  • Participants with diagnosis of EPP who are participating (or who have participated) in a prior Disc Medicine bitopertin study and who have completed the randomized treatment phase and End-of-Study visit
  • Aged ≥12 years upon study consent
  • Body weight ≥32 kg for participants <18 years of age and BMI ≥18.5 kg/m2 for adult participants
  • Willing to practice highly effective methods of birth control (both males who have partners of childbearing potential and females of childbearing potential during the study, while taking study drug, and for at least 30 days after the last dose of study drug.
  • Negative urine or serum pregnancy test (females of childbearing potential).
  • Able to understand the study aims, procedures, and requirements, and provide written informed consent (and assent if necessary).
  • Able to comply with all study procedures.

Exclusion Criteria:

  • Participants who have an ongoing SAE from a clinical study that is assessed by the investigator as related to bitopertin
  • Other medical or psychiatric condition or laboratory finding not specifically noted above that, in the judgement of the Investigator or Sponsor, would put the participant at unacceptable risk or otherwise preclude participation in the study
  • Condition or concomitant medication that would confound the ability to interpret clinical, clinical laboratory, or participant diary data, including a major psychiatric condition that has had an exacerbation or required hospitalization in the last 6 months
  • Planned treatment with afamelanotide or dersimelagon during the study
  • Planned use of any drugs or herbal remedies known to be strong inhibitors or inducers of cytochrome p450 (CYP)3A4 enzymes throughout the study
  • If female, pregnant, or breastfeeding
  • Participation in any other clinical protocol or investigational trial, other than Disc Medicine bitopertin trials, that involves administration of experimental therapy and/or therapeutic devices within 30 days of Day 1
  • Score of PHQ-8 ≥10 at screening or imminent suicidal risk identified by the C-SSRS as defined as suicidal ideation with intent (Grade 4 or 5) within the last year or any suicidal behavior within the last 5 years.
  • Consumption of grapefruit/Seville orange and products containing these for 14 days prior to first dose of study drug and throughout the study

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: DISC-1459 Oral Dose Level 1

Oral dose, once a day
Geneesmiddel: DISC-1459

DISC-1459 dose level 1

Andere namen:
  • Bitopertin
  • RO4917838
Geneesmiddel: DISC-1459

DISC-1459 dose level 2

Andere namen:
  • Bitopertin
  • RO4917838
Experimenteel: DISC-1459 Oral Dose Level 2

Oral dose, once a day
Geneesmiddel: DISC-1459

DISC-1459 dose level 1

Andere namen:
  • Bitopertin
  • RO4917838
Geneesmiddel: DISC-1459

DISC-1459 dose level 2

Andere namen:
  • Bitopertin
  • RO4917838

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: tot 5 Jaar
tot 5 Jaar
Incidentie van klinisch abnormale vitale functies
Tijdsspanne: tot 5 Jaar
tot 5 Jaar
Incidentie van klinisch abnormaal lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: tot 5 Jaar
tot 5 Jaar
Incidentie van abnormale laboratoriumtestresultaten
Tijdsspanne: tot 5 Jaar
tot 5 Jaar
Assessment of Patient Health Questionnaire (PHQ-8)
Tijdsspanne: up to 5 Years

The Patient Health Questionnaire (PHQ-8), an 8-item participant-report measure for screening for depression and for establishing depression severity. The total score ranges from 0-24, with a higher score indicating greater depression symptom severity.
up to 5 Years
Assessment of C-SSRS
Tijdsspanne: up to 5 Years

The C-SSRS is a clinician-rated scale that assesses suicidality from ideation to behaviors and monitors the potential emergence of suicidality in clinical studies.
up to 5 Years

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in dagelijkse daglichttolerantie, zoals beoordeeld door het totale aantal uren doorgebracht in het zonlicht zonder pijn en de gemiddelde tijd tot het eerste prodromale syndroom in zonlicht
Tijdsspanne: tot 5 Jaar
tot 5 Jaar
Verandering ten opzichte van baseline in volbloed metaalvrije PPIX-waarden
Tijdsspanne: tot 5 Jaar
tot 5 Jaar
Plasma Bitopertin-concentraties
Tijdsspanne: tot 5 Jaar
tot 5 Jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Onderzoekers

  • Studie directeur: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 augustus 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 mei 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 mei 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 juni 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 oktober 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 oktober 2026

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DISC-1459-501

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren