Open-label langetermijnextensieonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van DISC-1459 (Bitopertin) bij deelnemers met EPP te onderzoeken
9 september 2026 bijgewerkt door: Disc Medicine, Inc
Een open-label langetermijnonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van DISC-1459 (Bitopertin) te onderzoeken bij deelnemers met erytropoëtische protoporfyrie (EPP)
Dit is een open-label langetermijnextensieonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van DISC-1459 bij deelnemers met EPP te onderzoeken.
Studie Overzicht
Toestand
Aanmelden op uitnodiging
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
230
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Uitgebreide toegang
Verkrijgbaar buiten de klinische proef.
Zie uitgebreid toegangsrecord.
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australië, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, België, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
Germany
-
Berlin, Germany, Duitsland, 12203
- Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
-
-
Saxony
-
Chemnitz, Saxony, Duitsland, 09116
- Klinikum Chemnitz gGmbH
-
-
-
-
France
-
Nantes, France, Frankrijk, 44093
- CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
-
Paris, France, Frankrijk, 75018
- Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
-
-
-
-
-
Dublin, Ierland, D12N512
- Children's Health Ireland (CHI)
-
-
-
-
-
Roma, Italië, 53-00144
- Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederland, 3015 GD
- Erasmus MC
-
-
-
-
Spain
-
Barcelona, Spain, Spanje, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
-
-
-
-
Salford, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
- Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
-
-
England
-
London, England, Verenigd Koninkrijk, SE1 9RT
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
Scotland
-
Dundee, Scotland, Verenigd Koninkrijk, DD1 9SY
- Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
- University of Alabama Hospital
-
-
California
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94117
- University of California San Francisco
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02135
- MetroBoston Clinical Partners
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029
- Mount Sinai Hospital
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
- Atrium Health Wake Forest Baptist
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43215
- Remington-Davis Clinical Research
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19141
- Einstein Medical Center
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Verenigde Staten, 77550
- University of Texas
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center
-
-
-
-
Sweden
-
Stockholm, Sweden, Zweden, 141 86
- Karolinska University Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Deelnemers met de diagnose van EPP die deelnemen (of hebben deelgenomen) aan een eerder onderzoek naar Disc Medicine bitopertin en die de gerandomiseerde behandelingsfase en het einde-onderzoeksbezoek hebben voltooid
- Leeftijd ≥12 jaar na toestemming voor onderzoek
- Lichaamsgewicht ≥32 kg voor deelnemers <18 jaar en BMI ≥18,5 kg/m2 voor volwassen deelnemers
Uitsluitingscriteria:
- Deelnemers met een lopende SAE uit een klinische studie die door de onderzoeker is beoordeeld als gerelateerd aan bitopertin
- Andere medische of psychiatrische aandoening of laboratoriumbevinding die hierboven niet specifiek is vermeld en die, naar het oordeel van de onderzoeker of sponsor, de deelnemer een onaanvaardbaar risico zou geven of anderszins deelname aan het onderzoek zou uitsluiten
- Aandoening of gelijktijdige medicatie die het vermogen om klinische, klinische laboratorium- of deelnemersdagboekgegevens te interpreteren zou verwarren, inclusief een ernstige psychiatrische aandoening die een verergering heeft gehad of ziekenhuisopname vereist in de afgelopen 6 maanden
- Geplande behandeling met afamelanotide of dersimelagon tijdens de studie
- Gepland gebruik van geneesmiddelen of kruidenremedies waarvan bekend is dat ze sterke remmers of inductoren zijn van cytochroom p450 (CYP)3A4-enzymen tijdens het onderzoek
- Als vrouw, zwanger of borstvoeding geven
- Deelname aan enig ander klinisch protocol of onderzoeksonderzoek, anders dan Bitopertin-onderzoeken met Disc Medicine, waarbij experimentele therapie en/of therapeutische apparaten binnen 30 dagen na dag 1 worden toegediend
- Score van PHQ-8 ≥10 bij screening of een antwoord van "ja" op de C-SSRS
- Grapefruit/Sevilla-sinaasappel en producten die deze bevatten gedurende 14 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel en gedurende de hele dekreu
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: DISC-1459 orale dosis niveau 1
Orale dosis, eenmaal per dag
|
DISC-1459 dosisniveau 1
Andere namen:
DISC-1459 dosisniveau 2
Andere namen:
|
|
Experimenteel: DISC-1459 orale dosis niveau 2
Orale dosis, eenmaal per dag
|
DISC-1459 dosisniveau 1
Andere namen:
DISC-1459 dosisniveau 2
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: tot 5 Jaar
|
tot 5 Jaar
|
|
|
Incidentie van klinisch abnormale vitale functies
Tijdsspanne: tot 5 Jaar
|
tot 5 Jaar
|
|
|
Incidentie van klinisch abnormaal lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: tot 5 Jaar
|
tot 5 Jaar
|
|
|
Incidentie van abnormale laboratoriumtestresultaten
Tijdsspanne: tot 5 Jaar
|
tot 5 Jaar
|
|
|
Beoordeling van de vragenlijst over de gezondheid van de patiënt (PHQ-8)
Tijdsspanne: tot 5 Jaar
|
De Patient Health Questionnaire (PHQ-8), een 8-item deelnemer-rapportmaat voor screening op depressie en voor het vaststellen van de ernst van de depressie.
De totale score varieert van 0-24, waarbij een hogere score een grotere ernst van de depressiesymptomen aangeeft.
|
tot 5 Jaar
|
|
Beoordeling van C-SSRS
Tijdsspanne: tot 5 Jaar
|
De C-SSRS is een door clinici beoordeelde schaal die suïcidaliteit beoordeelt van ideevorming tot gedrag en de mogelijke opkomst van suïcidaliteit in klinische onderzoeken bewaakt.
|
tot 5 Jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in dagelijkse daglichttolerantie, zoals beoordeeld door het totale aantal uren doorgebracht in het zonlicht zonder pijn en de gemiddelde tijd tot het eerste prodromale syndroom in zonlicht
Tijdsspanne: tot 5 Jaar
|
tot 5 Jaar
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in volbloed metaalvrije PPIX-waarden
Tijdsspanne: tot 5 Jaar
|
tot 5 Jaar
|
|
Plasma Bitopertin-concentraties
Tijdsspanne: tot 5 Jaar
|
tot 5 Jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
31 augustus 2023
Primaire voltooiing (Geschat)
1 juni 2028
Studie voltooiing (Geschat)
1 juni 2028
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
22 mei 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
22 mei 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
1 juni 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
10 september 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
9 september 2026
Laatst geverifieerd
1 december 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabole ziekten
- Ziekten van het spijsverteringsstelsel
- Lever Ziekten
- Huidziektes
- Huidziekten, genetisch
- Porfyrie, lever
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Voedings- en stofwisselingsziekten
- Huid- en bindweefselaandoeningen
- Protoporfyrie, erytropoëtisch
- Porfyrieën
- (4- (3-fluoro-5-trifluoromethylpyridine-2-yl) piperazine-1-yl) (5-methanenulfonyl-2- (2,2,2-trifluor-1-methylethoxy) fenyl) methanon) methanon
Andere studie-ID-nummers
- DISC-1459-501
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .