Åpen, langsiktig utvidelsesstudie for å undersøke sikkerheten, toleransen og effektiviteten til DISC-1459 (Bitopertin) hos deltakere med EPP
21. februar 2024 oppdatert av: Disc Medicine, Inc
En åpen, langsiktig studie for å undersøke sikkerheten, toleransen og effektiviteten til DISC-1459 (Bitopertin) hos deltakere med erytropoietisk protoporfyri (EPP)
Dette er en åpen, langsiktig utvidelsesstudie for å undersøke sikkerheten, toleransen og effekten av DISC-1459 hos deltakere med EPP.
Studieoversikt
Status
Påmelding etter invitasjon
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
200
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Disc Medicine Clinical Trials
- Telefonnummer: (617) 674 9274
- E-post: clinicaltrials@discmedicine.com
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Ta kontakt med:
- Peter Stewart
-
Hovedetterforsker:
- Peter Stewart
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
-
Ta kontakt med:
- Gayle Ross
- Telefonnummer: +61 3 93424542
-
Hovedetterforsker:
- Gayle Ross
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- University of Alabama Hospital
-
Ta kontakt med:
- Brendan McGuire, MD
- Telefonnummer: 205-934-3411
-
Hovedetterforsker:
- Brendan McGuire, MD
-
-
California
-
San Francisco, California, Forente stater, 94117
- University of California San Francisco
-
Hovedetterforsker:
- Bruce Wang, MD
-
Ta kontakt med:
- Bruce Wang, MD
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Hovedetterforsker:
- Cynthia Levy, MD
-
Ta kontakt med:
- Cynthia Levy, MD
- Telefonnummer: 305-243-4615
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Ta kontakt med:
- Amy Dickey, MD
- Telefonnummer: 206-681-0218
-
Hovedetterforsker:
- Amy Dickey, MD
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Mount Sinai Hospital
-
Ta kontakt med:
- Manisha Balwani, MD
- Telefonnummer: 212-241-0915
-
Hovedetterforsker:
- Manisa Balwani, MD
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
- Atrium Health Wake Forest Baptist
-
Ta kontakt med:
- Herbert Bonkovsky, MD
- Telefonnummer: 336-713-1442
-
Hovedetterforsker:
- Herbert Bonkovksy, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19141
- Einstein Medical Center
-
Hovedetterforsker:
- Manish Thapar
-
Ta kontakt med:
- Manish Thapar, MD
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Forente stater, 77550
- University of Texas
-
Ta kontakt med:
- Karl Anderson, MD
- Telefonnummer: 409-772-4661
-
Hovedetterforsker:
- Karl Anderson, MD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center
-
Ta kontakt med:
- Ryan Donnelly
- Telefonnummer: 206-606-1286
- E-post: rbd18@seattlecca.org
-
Hovedetterforsker:
- Sioban Keel, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakere med diagnosen EPP som deltar (eller som har deltatt) i en tidligere diskmedisinsk bitopertin-studie og som har fullført den randomiserte behandlingsfasen og avsluttet studiebesøk
- Alder ≥12 år etter studiesamtykke
- Kroppsvekt ≥32 kg for deltakere <18 år og BMI ≥18,5 kg/m2 for voksne deltakere
Ekskluderingskriterier:
- Deltakere som har en pågående SAE fra en klinisk studie som er vurdert av etterforskeren som relatert til bitopertin
- Andre medisinske eller psykiatriske tilstander eller laboratoriefunn som ikke er spesifikt nevnt ovenfor, som etter etterforskerens eller sponsorens vurdering vil sette deltakeren i en uakseptabel risiko eller på annen måte hindre deltakelse i studien
- Tilstand eller samtidig medisinering som vil forstyrre evnen til å tolke kliniske, kliniske laboratorie- eller deltakerdagbokdata, inkludert en alvorlig psykiatrisk tilstand som har hatt en forverring eller nødvendig sykehusinnleggelse de siste 6 månedene
- Planlagt behandling med afamelanotid eller dersimelagon under studien
- Planlagt bruk av medikamenter eller urtemidler kjent for å være sterke hemmere eller indusere av cytokrom p450 (CYP)3A4-enzymer gjennom hele studien
- Hvis kvinne, gravid eller ammer
- Deltakelse i en hvilken som helst annen klinisk protokoll eller undersøkelsesforsøk, unntatt Disc Medicine bitopertin-studier, som involverer administrering av eksperimentell terapi og/eller terapeutisk utstyr innen 30 dager etter dag 1
- Poengsum på PHQ-8 ≥10 ved screening eller et hvilket som helst svar på "ja" på C-SSRS
- Grapefrukt/Sevilla-appelsin og produkter som inneholder disse i 14 dager før første dose av studiemedikamentet og gjennom hele studen
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: DISC-1459 Oral dose nivå 1
Oral dose, en gang daglig
|
DISC-1459 dosenivå 1
Andre navn:
DISC-1459 dosenivå 2
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: DISC-1459 Oral dose nivå 2
Oral dose, en gang daglig
|
DISC-1459 dosenivå 1
Andre navn:
DISC-1459 dosenivå 2
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av behandlingsfremkallende bivirkninger
Tidsramme: opptil 5 år
|
opptil 5 år
|
|
|
Forekomst av klinisk unormale vitale tegn
Tidsramme: opptil 5 år
|
opptil 5 år
|
|
|
Forekomst av klinisk unormal fysisk undersøkelse
Tidsramme: opptil 5 år
|
opptil 5 år
|
|
|
Forekomst av unormale laboratorietestresultater
Tidsramme: opptil 5 år
|
opptil 5 år
|
|
|
Vurdering av pasienthelsespørreskjema (PHQ-8)
Tidsramme: opptil 5 år
|
The Patient Health Questionnaire (PHQ-8), et 8-elements deltakerrapportmål for screening for depresjon og for å fastslå alvorlighetsgraden av depresjonen.
Den totale poengsummen varierer fra 0-24, med en høyere poengsum som indikerer større alvorlighetsgrad av depresjonssymptomer.
|
opptil 5 år
|
|
Vurdering av C-SSRS
Tidsramme: opptil 5 år
|
C-SSRS er en klinikervurdert skala som vurderer suicidalitet fra ideer til atferd og overvåker potensiell fremvekst av suicidalitet i kliniske studier.
|
opptil 5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring fra baseline i daglig dagslystoleranse, vurdert av totalt antall timer brukt i sollys uten smerte og gjennomsnittlig tid til første prodromalsyndrom i sollys
Tidsramme: opptil 5 år
|
opptil 5 år
|
|
Endring fra baseline i metallfrie PPIX-nivåer i fullblod
Tidsramme: opptil 5 år
|
opptil 5 år
|
|
Plasma Bitopertin Konsentrasjoner
Tidsramme: opptil 5 år
|
opptil 5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
31. august 2023
Primær fullføring (Antatt)
1. juni 2028
Studiet fullført (Antatt)
1. juni 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
22. mai 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
22. mai 2023
Først lagt ut (Faktiske)
1. juni 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
22. februar 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
21. februar 2024
Sist bekreftet
1. februar 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- DISC-1459-501
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på DISC-1459
-
Disc Medicine, IncAktiv, ikke rekrutterendeErytropoetisk protoporfyriForente stater
-
Woebot HealthFullført
-
Tetec AGFullførtIntervertebral skiveforskyvning | Intervertebral skivedegenerasjonTyskland, Østerrike
-
Orthofix Inc.AvsluttetAdvent™ Cervical Disc versus ACDF for behandling av One Level Degenerative Disc Disease (IDE-studie)Cervical degenerative disc sykdomForente stater
-
VIVEX Biologics, Inc.MCRAAktiv, ikke rekrutterendeSmerte i korsryggen | Degenerativ skivesykdom | DiskdegenerasjonForente stater
-
Disc Medicine, IncRekrutteringPrimær myelofibrose | Anemi | Myelofibrose | Post-essensiell trombocytemi myelofibrose | Myelofibrose; Anemi | Myelofibrose på grunn av og etter polycytemi VeraForente stater
-
Woebot HealthAktiv, ikke rekrutterende
-
Disc Medicine, IncRekrutteringKroniske nyresykdommer | Anemi av kronisk nyresykdomForente stater
-
VIVEX Biologics, Inc.Moxie ClinicalRekruttering
-
NEOS SurgeryRekrutteringDiskprolaps i korsryggen | SkiveprolapsSpania