Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Åpen, langsiktig utvidelsesstudie for å undersøke sikkerheten, toleransen og effektiviteten til DISC-1459 (Bitopertin) hos deltakere med EPP

9. september 2026 oppdatert av: Disc Medicine, Inc

En åpen, langsiktig studie for å undersøke sikkerheten, toleransen og effektiviteten til DISC-1459 (Bitopertin) hos deltakere med erytropoietisk protoporfyri (EPP)

Dette er en åpen, langsiktig utvidelsesstudie for å undersøke sikkerheten, toleransen og effekten av DISC-1459 hos deltakere med EPP.

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

230

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Utvidet tilgang

Tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama Hospital
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94117
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02135
        • MetroBoston Clinical Partners
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19141
        • Einstein Medical Center
    • Texas
      • Galveston, Texas, Forente stater, 77550
        • University of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center
  • Frankrike
    • France
      • Nantes, France, Frankrike, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
      • Paris, France, Frankrike, 75018
        • Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
  • Irland
      • Dublin, Irland, D12N512
        • Children's Health Ireland (CHI)
  • Italia
      • Roma, Italia, 53-00144
        • Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Spania
    • Spain
      • Barcelona, Spain, Spania, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
  • Storbritannia
      • Salford, Storbritannia, M6 8HD
        • Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
    • England
      • London, England, Storbritannia, SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, Storbritannia, DD1 9SY
        • Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
  • Sverige
    • Sweden
      • Stockholm, Sweden, Sverige, 141 86
        • Karolinska University Hospital
  • Tyskland
    • Germany
      • Berlin, Germany, Tyskland, 12203
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
    • Saxony
      • Chemnitz, Saxony, Tyskland, 09116
        • Klinikum Chemnitz gGmbH

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakere med diagnosen EPP som deltar (eller som har deltatt) i en tidligere diskmedisinsk bitopertin-studie og som har fullført den randomiserte behandlingsfasen og avsluttet studiebesøk
  • Alder ≥12 år etter studiesamtykke
  • Kroppsvekt ≥32 kg for deltakere <18 år og BMI ≥18,5 kg/m2 for voksne deltakere

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakere som har en pågående SAE fra en klinisk studie som er vurdert av etterforskeren som relatert til bitopertin
  • Andre medisinske eller psykiatriske tilstander eller laboratoriefunn som ikke er spesifikt nevnt ovenfor, som etter etterforskerens eller sponsorens vurdering vil sette deltakeren i en uakseptabel risiko eller på annen måte hindre deltakelse i studien
  • Tilstand eller samtidig medisinering som vil forstyrre evnen til å tolke kliniske, kliniske laboratorie- eller deltakerdagbokdata, inkludert en alvorlig psykiatrisk tilstand som har hatt en forverring eller nødvendig sykehusinnleggelse de siste 6 månedene
  • Planlagt behandling med afamelanotid eller dersimelagon under studien
  • Planlagt bruk av medikamenter eller urtemidler kjent for å være sterke hemmere eller indusere av cytokrom p450 (CYP)3A4-enzymer gjennom hele studien
  • Hvis kvinne, gravid eller ammer
  • Deltakelse i en hvilken som helst annen klinisk protokoll eller undersøkelsesforsøk, unntatt Disc Medicine bitopertin-studier, som involverer administrering av eksperimentell terapi og/eller terapeutisk utstyr innen 30 dager etter dag 1
  • Poengsum på PHQ-8 ≥10 ved screening eller et hvilket som helst svar på "ja" på C-SSRS
  • Grapefrukt/Sevilla-appelsin og produkter som inneholder disse i 14 dager før første dose av studiemedikamentet og gjennom hele studen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: DISC-1459 Oral dose nivå 1
Oral dose, en gang daglig
Legemiddel: DISC-1459
DISC-1459 dosenivå 1
Andre navn:
  • Bitopertin
  • RO4917838
Legemiddel: DISC-1459
DISC-1459 dosenivå 2
Andre navn:
  • Bitopertin
  • RO4917838
Eksperimentell: DISC-1459 Oral dose nivå 2
Oral dose, en gang daglig
Legemiddel: DISC-1459
DISC-1459 dosenivå 1
Andre navn:
  • Bitopertin
  • RO4917838
Legemiddel: DISC-1459
DISC-1459 dosenivå 2
Andre navn:
  • Bitopertin
  • RO4917838

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av behandlingsfremkallende bivirkninger
Tidsramme: opptil 5 år
opptil 5 år
Forekomst av klinisk unormale vitale tegn
Tidsramme: opptil 5 år
opptil 5 år
Forekomst av klinisk unormal fysisk undersøkelse
Tidsramme: opptil 5 år
opptil 5 år
Forekomst av unormale laboratorietestresultater
Tidsramme: opptil 5 år
opptil 5 år
Vurdering av pasienthelsespørreskjema (PHQ-8)
Tidsramme: opptil 5 år
The Patient Health Questionnaire (PHQ-8), et 8-elements deltakerrapportmål for screening for depresjon og for å fastslå alvorlighetsgraden av depresjonen. Den totale poengsummen varierer fra 0-24, med en høyere poengsum som indikerer større alvorlighetsgrad av depresjonssymptomer.
opptil 5 år
Vurdering av C-SSRS
Tidsramme: opptil 5 år
C-SSRS er en klinikervurdert skala som vurderer suicidalitet fra ideer til atferd og overvåker potensiell fremvekst av suicidalitet i kliniske studier.
opptil 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i daglig dagslystoleranse, vurdert av totalt antall timer brukt i sollys uten smerte og gjennomsnittlig tid til første prodromalsyndrom i sollys
Tidsramme: opptil 5 år
opptil 5 år
Endring fra baseline i metallfrie PPIX-nivåer i fullblod
Tidsramme: opptil 5 år
opptil 5 år
Plasma Bitopertin Konsentrasjoner
Tidsramme: opptil 5 år
opptil 5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Etterforskere

  • Studieleder: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. august 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. mai 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. mai 2023

Først lagt ut (Faktiske)

1. juni 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. september 2026

Sist bekreftet

1. desember 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DISC-1459-501

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere