Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое долгосрочное дополнительное исследование безопасности, переносимости и эффективности DISC-1459 (битопертина) у участников с ПКП

21 февраля 2024 г. обновлено: Disc Medicine, Inc

Открытое долгосрочное исследование безопасности, переносимости и эффективности DISC-1459 (битопертина) у участников с эритропоэтической протопорфирией (ЭПП)

Это открытое долгосрочное расширенное исследование безопасности, переносимости и эффективности DISC-1459 у участников с ПКП.

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

200

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Контакт:
          • Peter Stewart
        • Главный следователь:
          • Peter Stewart
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
        • Контакт:
          • Gayle Ross
          • Номер телефона: +61 3 93424542
        • Главный следователь:
          • Gayle Ross
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama Hospital
        • Контакт:
          • Brendan McGuire, MD
          • Номер телефона: 205-934-3411
        • Главный следователь:
          • Brendan McGuire, MD
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94117
        • University of California San Francisco
        • Главный следователь:
          • Bruce Wang, MD
        • Контакт:
          • Bruce Wang, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
        • Главный следователь:
          • Cynthia Levy, MD
        • Контакт:
          • Cynthia Levy, MD
          • Номер телефона: 305-243-4615
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
        • Контакт:
          • Amy Dickey, MD
          • Номер телефона: 206-681-0218
        • Главный следователь:
          • Amy Dickey, MD
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Mount Sinai Hospital
        • Контакт:
          • Manisha Balwani, MD
          • Номер телефона: 212-241-0915
        • Главный следователь:
          • Manisa Balwani, MD
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
        • Контакт:
          • Herbert Bonkovsky, MD
          • Номер телефона: 336-713-1442
        • Главный следователь:
          • Herbert Bonkovksy, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19141
        • Einstein Medical Center
        • Главный следователь:
          • Manish Thapar
        • Контакт:
          • Manish Thapar, MD
    • Texas
      • Galveston, Texas, Соединенные Штаты, 77550
        • University of Texas
        • Контакт:
          • Karl Anderson, MD
          • Номер телефона: 409-772-4661
        • Главный следователь:
          • Karl Anderson, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center
        • Контакт:
          • Ryan Donnelly
          • Номер телефона: 206-606-1286
          • Электронная почта: rbd18@seattlecca.org
        • Главный следователь:
          • Sioban Keel, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участники с диагнозом EPP, которые участвуют (или которые участвовали) в предыдущем исследовании битпертина Disc Medicine и которые завершили фазу рандомизированного лечения и визит в конце исследования
  • Возраст ≥12 лет на момент получения согласия на исследование
  • Масса тела ≥32 кг для участников младше 18 лет и ИМТ ≥18,5 кг/м2 для взрослых участников

Критерий исключения:

  • Участники с текущим СНЯ из клинического исследования, которое оценивается исследователем как связанное с битпертином
  • Другое медицинское или психиатрическое состояние или результаты лабораторных исследований, не упомянутые конкретно выше, которые, по мнению исследователя или спонсора, подвергают участника неприемлемому риску или иным образом исключают участие в исследовании.
  • Состояние или сопутствующее лечение, которые могут исказить способность интерпретировать клинические, клинические лабораторные данные или данные дневника участника, включая серьезное психическое заболевание, которое имело обострение или требовало госпитализации в течение последних 6 месяцев.
  • Запланированное лечение афамеланотидом или дерсимелагоном во время исследования
  • Запланированное использование любых лекарств или растительных лекарственных средств, которые, как известно, являются сильными ингибиторами или индукторами ферментов цитохрома p450 (CYP) 3A4 на протяжении всего исследования.
  • Если женщина, беременная или кормящая грудью
  • Участие в любом другом клиническом протоколе или исследовательском исследовании, кроме испытаний битпертина Disc Medicine, которое включает введение экспериментальной терапии и / или терапевтических устройств в течение 30 дней после дня 1.
  • Оценка PHQ-8 ≥10 при скрининге или любой ответ «да» на C-SSRS
  • Грейпфрут/Севильский апельсин и продукты, содержащие их, за 14 дней до первой дозы исследуемого препарата и на протяжении всего племенного стада.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: DISC-1459 Пероральная доза, уровень 1
Пероральная доза, один раз в день
Лекарство: ДИСК-1459
DISC-1459 уровень дозы 1
Другие имена:
  • Бипертин
  • РО4917838
Лекарство: ДИСК-1459
DISC-1459 уровень дозы 2
Другие имена:
  • Бипертин
  • РО4917838
Экспериментальный: DISC-1459 Пероральная доза, уровень 2
Пероральная доза, один раз в день
Лекарство: ДИСК-1459
DISC-1459 уровень дозы 1
Другие имена:
  • Бипертин
  • РО4917838
Лекарство: ДИСК-1459
DISC-1459 уровень дозы 2
Другие имена:
  • Бипертин
  • РО4917838

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений, возникающих при лечении
Временное ограничение: до 5 лет
до 5 лет
Частота клинически аномальных показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: до 5 лет
до 5 лет
Частота клинически аномального физического осмотра
Временное ограничение: до 5 лет
до 5 лет
Частота аномальных результатов лабораторных анализов
Временное ограничение: до 5 лет
до 5 лет
Анкета оценки состояния здоровья пациента (PHQ-8)
Временное ограничение: до 5 лет
Опросник здоровья пациента (PHQ-8), состоящий из 8 пунктов отчет участников для скрининга на депрессию и определения степени тяжести депрессии. Общий балл колеблется от 0 до 24, при этом более высокий балл указывает на большую тяжесть симптомов депрессии.
до 5 лет
Оценка C-SSRS
Временное ограничение: до 5 лет
C-SSRS — это оцениваемая клиницистами шкала, которая оценивает суицидальные наклонности от мыслей до поведения и отслеживает потенциальное появление суицидальных наклонностей в клинических исследованиях.
до 5 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение ежедневной переносимости дневного света по сравнению с исходным уровнем, оцениваемое по общему количеству часов, проведенных на солнце без боли, и среднему времени до появления первого продромального синдрома на солнце.
Временное ограничение: до 5 лет
до 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем уровней не содержащего металлов PPIX в цельной крови
Временное ограничение: до 5 лет
до 5 лет
Концентрации бипертина в плазме
Временное ограничение: до 5 лет
до 5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Disc Medicine, Inc

Следователи

  • Директор по исследованиям: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

31 августа 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 мая 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 мая 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

1 июня 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

22 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 февраля 2024 г.

Последняя проверка

1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • DISC-1459-501

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ДИСК-1459

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Burundi

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться