Открытое долгосрочное дополнительное исследование безопасности, переносимости и эффективности DISC-1459 (битопертина) у участников с ПКП
9 сентября 2026 г. обновлено: Disc Medicine, Inc
Открытое долгосрочное исследование безопасности, переносимости и эффективности DISC-1459 (битопертина) у участников с эритропоэтической протопорфирией (ЭПП)
Это открытое долгосрочное расширенное исследование безопасности, переносимости и эффективности DISC-1459 у участников с ПКП.
Обзор исследования
Статус
Запись по приглашению
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
230
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Расширенный доступ
Доступный вне клинических испытаний.
См. запись расширенного доступа.
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Австралия, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, Бельгия, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
Germany
-
Berlin, Germany, Германия, 12203
- Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
-
-
Saxony
-
Chemnitz, Saxony, Германия, 09116
- Klinikum Chemnitz gGmbH
-
-
-
-
-
Dublin, Ирландия, D12N512
- Children's Health Ireland (CHI)
-
-
-
-
Spain
-
Barcelona, Spain, Испания, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
-
-
-
-
Roma, Италия, 53-00144
- Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
-
-
-
-
-
Rotterdam, Нидерланды, 3015 GD
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
Salford, Соединенное Королевство, M6 8HD
- Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
-
-
England
-
London, England, Соединенное Королевство, SE1 9RT
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
Scotland
-
Dundee, Scotland, Соединенное Королевство, DD1 9SY
- Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
- University of Alabama Hospital
-
-
California
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94117
- University of California San Francisco
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02135
- MetroBoston Clinical Partners
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
- Mount Sinai Hospital
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
- Atrium Health Wake Forest Baptist
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43215
- Remington-Davis Clinical Research
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19141
- Einstein Medical Center
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Соединенные Штаты, 77550
- University of Texas
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center
-
-
-
-
France
-
Nantes, France, Франция, 44093
- CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
-
Paris, France, Франция, 75018
- Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
-
-
-
-
Sweden
-
Stockholm, Sweden, Швеция, 141 86
- Karolinska University Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Участники с диагнозом EPP, которые участвуют (или которые участвовали) в предыдущем исследовании битпертина Disc Medicine и которые завершили фазу рандомизированного лечения и визит в конце исследования
- Возраст ≥12 лет на момент получения согласия на исследование
- Масса тела ≥32 кг для участников младше 18 лет и ИМТ ≥18,5 кг/м2 для взрослых участников
Критерий исключения:
- Участники с текущим СНЯ из клинического исследования, которое оценивается исследователем как связанное с битпертином
- Другое медицинское или психиатрическое состояние или результаты лабораторных исследований, не упомянутые конкретно выше, которые, по мнению исследователя или спонсора, подвергают участника неприемлемому риску или иным образом исключают участие в исследовании.
- Состояние или сопутствующее лечение, которые могут исказить способность интерпретировать клинические, клинические лабораторные данные или данные дневника участника, включая серьезное психическое заболевание, которое имело обострение или требовало госпитализации в течение последних 6 месяцев.
- Запланированное лечение афамеланотидом или дерсимелагоном во время исследования
- Запланированное использование любых лекарств или растительных лекарственных средств, которые, как известно, являются сильными ингибиторами или индукторами ферментов цитохрома p450 (CYP) 3A4 на протяжении всего исследования.
- Если женщина, беременная или кормящая грудью
- Участие в любом другом клиническом протоколе или исследовательском исследовании, кроме испытаний битпертина Disc Medicine, которое включает введение экспериментальной терапии и / или терапевтических устройств в течение 30 дней после дня 1.
- Оценка PHQ-8 ≥10 при скрининге или любой ответ «да» на C-SSRS
- Грейпфрут/Севильский апельсин и продукты, содержащие их, за 14 дней до первой дозы исследуемого препарата и на протяжении всего племенного стада.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: DISC-1459 Пероральная доза, уровень 1
Пероральная доза, один раз в день
|
DISC-1459 уровень дозы 1
Другие имена:
DISC-1459 уровень дозы 2
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: DISC-1459 Пероральная доза, уровень 2
Пероральная доза, один раз в день
|
DISC-1459 уровень дозы 1
Другие имена:
DISC-1459 уровень дозы 2
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота нежелательных явлений, возникающих при лечении
Временное ограничение: до 5 лет
|
до 5 лет
|
|
|
Частота клинически аномальных показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: до 5 лет
|
до 5 лет
|
|
|
Частота клинически аномального физического осмотра
Временное ограничение: до 5 лет
|
до 5 лет
|
|
|
Частота аномальных результатов лабораторных анализов
Временное ограничение: до 5 лет
|
до 5 лет
|
|
|
Анкета оценки состояния здоровья пациента (PHQ-8)
Временное ограничение: до 5 лет
|
Опросник здоровья пациента (PHQ-8), состоящий из 8 пунктов отчет участников для скрининга на депрессию и определения степени тяжести депрессии.
Общий балл колеблется от 0 до 24, при этом более высокий балл указывает на большую тяжесть симптомов депрессии.
|
до 5 лет
|
|
Оценка C-SSRS
Временное ограничение: до 5 лет
|
C-SSRS — это оцениваемая клиницистами шкала, которая оценивает суицидальные наклонности от мыслей до поведения и отслеживает потенциальное появление суицидальных наклонностей в клинических исследованиях.
|
до 5 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение ежедневной переносимости дневного света по сравнению с исходным уровнем, оцениваемое по общему количеству часов, проведенных на солнце без боли, и среднему времени до появления первого продромального синдрома на солнце.
Временное ограничение: до 5 лет
|
до 5 лет
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем уровней не содержащего металлов PPIX в цельной крови
Временное ограничение: до 5 лет
|
до 5 лет
|
|
Концентрации бипертина в плазме
Временное ограничение: до 5 лет
|
до 5 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
31 августа 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 июня 2028 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 июня 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
22 мая 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
22 мая 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
1 июня 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
10 сентября 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
9 сентября 2026 г.
Последняя проверка
1 декабря 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболические заболевания
- Заболевания пищеварительной системы
- Заболевания печени
- Кожные заболевания
- Кожные заболевания, генетические
- Порфирия, печеночная
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Пищевые и метаболические заболевания
- Заболевания кожи и соединительной ткани
- Протопорфирия, эритропоэтическая
- Порфирия
- (4- (3-фтор-5-трифторметилпиридин-2-ил) пиперазин-1-ил) (5-метансульфонил-2- (2,2,2-трифтор-1-метилтетокси) фенил) метелок
Другие идентификационные номера исследования
- DISC-1459-501
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .