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Studio di estensione a lungo termine in aperto per studiare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di DISC-1459 (Bitopertin) nei partecipanti con EPP

9 settembre 2026 aggiornato da: Disc Medicine, Inc

Uno studio in aperto a lungo termine per studiare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di DISC-1459 (Bitopertin) nei partecipanti con protoporfiria eritropoietica (EPP)

Questo è uno studio di estensione a lungo termine in aperto per studiare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di DISC-1459 nei partecipanti con EPP.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

230

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven
  • Francia
    • France
      • Nantes, France, Francia, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
      • Paris, France, Francia, 75018
        • Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
  • Germania
    • Germany
      • Berlin, Germany, Germania, 12203
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
    • Saxony
      • Chemnitz, Saxony, Germania, 09116
        • Klinikum Chemnitz gGmbH
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D12N512
        • Children's Health Ireland (CHI)
  • Italia
      • Roma, Italia, 53-00144
        • Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Regno Unito
      • Salford, Regno Unito, M6 8HD
        • Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
    • England
      • London, England, Regno Unito, SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, Regno Unito, DD1 9SY
        • Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
  • Spagna
    • Spain
      • Barcelona, Spain, Spagna, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama Hospital
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94117
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02135
        • MetroBoston Clinical Partners
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19141
        • Einstein Medical Center
    • Texas
      • Galveston, Texas, Stati Uniti, 77550
        • University of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center
  • Svezia
    • Sweden
      • Stockholm, Sweden, Svezia, 141 86
        • Karolinska University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • - Partecipanti con diagnosi di EPP che stanno partecipando (o che hanno partecipato) a un precedente studio bitopertin Disc Medicine e che hanno completato la fase di trattamento randomizzato e la visita di fine studio
  • Età ≥12 anni al momento del consenso allo studio
  • Peso corporeo ≥32 kg per i partecipanti <18 anni di età e BMI ≥18,5 kg/m2 per i partecipanti adulti

Criteri di esclusione:

  • - Partecipanti che hanno un SAE in corso da uno studio clinico valutato dallo sperimentatore come correlato al bitopertin
  • Altre condizioni mediche o psichiatriche o reperti di laboratorio non specificatamente indicati sopra che, a giudizio dello Sperimentatore o dello Sponsor, metterebbero il partecipante a un rischio inaccettabile o altrimenti precluderebbero la partecipazione allo studio
  • Condizione o farmaci concomitanti che potrebbero confondere la capacità di interpretare i dati clinici, di laboratorio clinico o del diario dei partecipanti, inclusa una grave condizione psichiatrica che ha avuto una riacutizzazione o ha richiesto il ricovero negli ultimi 6 mesi
  • Trattamento pianificato con afamelanotide o dersimelagon durante lo studio
  • Uso pianificato di farmaci o rimedi erboristici noti per essere forti inibitori o induttori degli enzimi del citocromo p450 (CYP) 3A4 durante lo studio
  • Se donna, gravidanza o allattamento
  • Partecipazione a qualsiasi altro protocollo clinico o studio sperimentale, diverso dagli studi sulla bitopertina di Disc Medicine, che comporta la somministrazione di terapia sperimentale e/o dispositivi terapeutici entro 30 giorni dal Giorno 1
  • Punteggio di PHQ-8 ≥10 allo screening o qualsiasi risposta di "sì" sul C-SSRS
  • Pompelmo/arancia di Siviglia e prodotti che li contengono per 14 giorni prima della prima dose del farmaco oggetto dello studio e per tutto lo stallone

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: DISC-1459 Dose orale di livello 1
Dose orale, una volta al giorno
Droga: DISCO-1459
DISC-1459 livello di dose 1
Altri nomi:
  • Bitopertina
  • RO4917838
Droga: DISCO-1459
DISC-1459 livello di dose 2
Altri nomi:
  • Bitopertina
  • RO4917838
Sperimentale: DISC-1459 Dose orale di livello 2
Dose orale, una volta al giorno
Droga: DISCO-1459
DISC-1459 livello di dose 1
Altri nomi:
  • Bitopertina
  • RO4917838
Droga: DISCO-1459
DISC-1459 livello di dose 2
Altri nomi:
  • Bitopertina
  • RO4917838

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: fino a 5 anni
fino a 5 anni
Incidenza di segni vitali clinicamente anormali
Lasso di tempo: fino a 5 anni
fino a 5 anni
Incidenza di esame fisico clinicamente anormale
Lasso di tempo: fino a 5 anni
fino a 5 anni
Incidenza di risultati anomali dei test di laboratorio
Lasso di tempo: fino a 5 anni
fino a 5 anni
Valutazione del questionario sulla salute del paziente (PHQ-8)
Lasso di tempo: fino a 5 anni
Il questionario sulla salute del paziente (PHQ-8), una misura del rapporto dei partecipanti di 8 voci per lo screening della depressione e per stabilire la gravità della depressione. Il punteggio totale varia da 0 a 24, con un punteggio più alto che indica una maggiore gravità dei sintomi della depressione.
fino a 5 anni
Valutazione di C-SSRS
Lasso di tempo: fino a 5 anni
La C-SSRS è una scala valutata dal medico che valuta la suicidalità dall'ideazione ai comportamenti e monitora la potenziale comparsa di suicidalità negli studi clinici.
fino a 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella tolleranza giornaliera alla luce del giorno, valutata dalle ore totali trascorse alla luce solare senza dolore e dal tempo medio alla prima sindrome prodromica alla luce solare
Lasso di tempo: fino a 5 anni
fino a 5 anni
Variazione rispetto al basale dei livelli di PPIX privi di metalli nel sangue intero
Lasso di tempo: fino a 5 anni
fino a 5 anni
Concentrazioni plasmatiche di bitopertina
Lasso di tempo: fino a 5 anni
fino a 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Investigatori

  • Direttore dello studio: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 agosto 2023

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 maggio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 maggio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

1 giugno 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 settembre 2026

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DISC-1459-501

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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