Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open-Label, langsigtet udvidelsesundersøgelse for at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​DISC-1459 (Bitopertin) hos deltagere med EPP

21. februar 2024 opdateret af: Disc Medicine, Inc

En åben-label, langsigtet undersøgelse for at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​DISC-1459 (Bitopertin) hos deltagere med erytropoietisk protoporfyri (EPP)

Dette er et åbent, langsigtet forlængelsesstudie for at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​DISC-1459 hos deltagere med EPP.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

200

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Kontakt:
          • Peter Stewart
        • Ledende efterforsker:
          • Peter Stewart
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
        • Kontakt:
          • Gayle Ross
          • Telefonnummer: +61 3 93424542
        • Ledende efterforsker:
          • Gayle Ross
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama Hospital
        • Kontakt:
          • Brendan McGuire, MD
          • Telefonnummer: 205-934-3411
        • Ledende efterforsker:
          • Brendan McGuire, MD
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94117
        • University of California San Francisco
        • Ledende efterforsker:
          • Bruce Wang, MD
        • Kontakt:
          • Bruce Wang, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
        • Ledende efterforsker:
          • Cynthia Levy, MD
        • Kontakt:
          • Cynthia Levy, MD
          • Telefonnummer: 305-243-4615
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
          • Amy Dickey, MD
          • Telefonnummer: 206-681-0218
        • Ledende efterforsker:
          • Amy Dickey, MD
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai Hospital
        • Kontakt:
          • Manisha Balwani, MD
          • Telefonnummer: 212-241-0915
        • Ledende efterforsker:
          • Manisa Balwani, MD
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
        • Kontakt:
          • Herbert Bonkovsky, MD
          • Telefonnummer: 336-713-1442
        • Ledende efterforsker:
          • Herbert Bonkovksy, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19141
        • Einstein Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Manish Thapar
        • Kontakt:
          • Manish Thapar, MD
    • Texas
      • Galveston, Texas, Forenede Stater, 77550
        • University of Texas
        • Kontakt:
          • Karl Anderson, MD
          • Telefonnummer: 409-772-4661
        • Ledende efterforsker:
          • Karl Anderson, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sioban Keel, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere med diagnosen EPP, som deltager (eller har deltaget) i et tidligere Disc Medicine bitopertin-studie, og som har gennemført den randomiserede behandlingsfase og End-of-Study besøg
  • Alder ≥12 år efter studiesamtykke
  • Kropsvægt ≥32 kg for deltagere <18 år og BMI ≥18,5 kg/m2 for voksne deltagere

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagere, der har en igangværende SAE fra en klinisk undersøgelse, der vurderes af investigator som relateret til bitopertin
  • Anden medicinsk eller psykiatrisk tilstand eller laboratoriefund, der ikke specifikt er nævnt ovenfor, og som efter investigatorens eller sponsorens vurdering ville sætte deltageren i en uacceptabel risiko eller på anden måde udelukke deltagelse i undersøgelsen
  • Tilstand eller samtidig medicinering, der ville forstyrre evnen til at fortolke kliniske, kliniske laboratorie- eller deltagerdagbogsdata, herunder en alvorlig psykiatrisk tilstand, der har haft en forværring eller krævet hospitalsindlæggelse inden for de sidste 6 måneder
  • Planlagt behandling med afamelanotid eller dersimelagon under undersøgelsen
  • Planlagt brug af lægemidler eller naturlægemidler, der vides at være stærke hæmmere eller inducere af cytokrom p450 (CYP)3A4 enzymer gennem hele undersøgelsen
  • Hvis kvinde, gravid eller ammer
  • Deltagelse i enhver anden klinisk protokol eller undersøgelsesforsøg, bortset fra Disc Medicine bitopertin-forsøg, der involverer administration af eksperimentel terapi og/eller terapeutisk udstyr inden for 30 dage efter dag 1
  • Score på PHQ-8 ≥10 ved screening eller ethvert svar på "ja" på C-SSRS
  • Grapefrugt/Sevilla-appelsin og produkter indeholdende disse i 14 dage før første dosis af undersøgelseslægemidlet og gennem hele studen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: DISC-1459 Oral dosis niveau 1
Oral dosis, én gang dagligt
Medicin: DISC-1459
DISC-1459 dosisniveau 1
Andre navne:
  • Bitopertin
  • RO4917838
Medicin: DISC-1459
DISC-1459 dosisniveau 2
Andre navne:
  • Bitopertin
  • RO4917838
Eksperimentel: DISC-1459 Oral dosis niveau 2
Oral dosis, én gang dagligt
Medicin: DISC-1459
DISC-1459 dosisniveau 1
Andre navne:
  • Bitopertin
  • RO4917838
Medicin: DISC-1459
DISC-1459 dosisniveau 2
Andre navne:
  • Bitopertin
  • RO4917838

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsudspringende bivirkninger
Tidsramme: op til 5 år
op til 5 år
Forekomst af klinisk unormale vitale tegn
Tidsramme: op til 5 år
op til 5 år
Forekomst af klinisk unormal fysisk undersøgelse
Tidsramme: op til 5 år
op til 5 år
Forekomst af unormale laboratorietestresultater
Tidsramme: op til 5 år
op til 5 år
Vurdering af patientsundhedsspørgeskema (PHQ-8)
Tidsramme: op til 5 år
Patient Health Questionnaire (PHQ-8), et 8-element deltagerrapport mål til screening for depression og til at fastslå sværhedsgraden af ​​depression. Den samlede score spænder fra 0-24, med en højere score, der indikerer større sværhedsgrad af depressionssymptomer.
op til 5 år
Vurdering af C-SSRS
Tidsramme: op til 5 år
C-SSRS er en kliniker-vurderet skala, der vurderer suicidalitet fra idéer til adfærd og overvåger den potentielle fremkomst af suicidalitet i kliniske undersøgelser.
op til 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i daglig dagslystolerance, som vurderet ved det samlede antal timer brugt i sollys uden smerte og gennemsnitlig tid til første prodromale syndrom i sollys
Tidsramme: op til 5 år
op til 5 år
Ændring fra baseline i metalfrie PPIX-niveauer i fuldblod
Tidsramme: op til 5 år
op til 5 år
Plasma Bitopertin Koncentrationer
Tidsramme: op til 5 år
op til 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Efterforskere

  • Studieleder: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. august 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. maj 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. maj 2023

Først opslået (Faktiske)

1. juni 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

22. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DISC-1459-501

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med DISC-1459

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Algeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner