Open-Label, langsigtet udvidelsesundersøgelse for at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af DISC-1459 (Bitopertin) hos deltagere med EPP
1. september 2026 opdateret af: Disc Medicine, Inc
En åben-label, langsigtet undersøgelse for at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af DISC-1459 (Bitopertin) hos deltagere med erytropoietisk protoporfyri (EPP)
Dette er et åbent, langsigtet forlængelsesstudie for at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af DISC-1459 hos deltagere med EPP.
Studieoversigt
Status
Tilmelding efter invitation
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
230
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Udvidet adgang
Ledig uden for det kliniske forsøg.
Se udvidet adgangsregistrering.
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, Belgien, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Salford, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
- Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
-
-
England
-
London, England, Det Forenede Kongerige, SE1 9RT
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
Scotland
-
Dundee, Scotland, Det Forenede Kongerige, DD1 9SY
- Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
- University of Alabama Hospital
-
-
California
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94117
- University of California San Francisco
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02135
- MetroBoston Clinical Partners
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10029
- Mount Sinai Hospital
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
- Atrium Health Wake Forest Baptist
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43215
- Remington-Davis Clinical Research
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19141
- Einstein Medical Center
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Forenede Stater, 77550
- University of Texas
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center
-
-
-
-
France
-
Nantes, France, Frankrig, 44093
- CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
-
Paris, France, Frankrig, 75018
- Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holland, 3015 GD
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
Dublin, Irland, D12N512
- Children's Health Ireland (CHI)
-
-
-
-
Spain
-
Barcelona, Spain, Spanien, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
-
-
-
Sweden
-
Stockholm, Sweden, Sverige, 141 86
- Karolinska University Hospital
-
-
-
-
Germany
-
Berlin, Germany, Tyskland, 12203
- Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
-
-
Saxony
-
Chemnitz, Saxony, Tyskland, 09116
- Klinikum Chemnitz gGmbH
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltagere med diagnosen EPP, som deltager (eller har deltaget) i et tidligere Disc Medicine bitopertin-studie, og som har gennemført den randomiserede behandlingsfase og End-of-Study besøg
- Alder ≥12 år efter studiesamtykke
- Kropsvægt ≥32 kg for deltagere <18 år og BMI ≥18,5 kg/m2 for voksne deltagere
Ekskluderingskriterier:
- Deltagere, der har en igangværende SAE fra en klinisk undersøgelse, der vurderes af investigator som relateret til bitopertin
- Anden medicinsk eller psykiatrisk tilstand eller laboratoriefund, der ikke specifikt er nævnt ovenfor, og som efter investigatorens eller sponsorens vurdering ville sætte deltageren i en uacceptabel risiko eller på anden måde udelukke deltagelse i undersøgelsen
- Tilstand eller samtidig medicinering, der ville forstyrre evnen til at fortolke kliniske, kliniske laboratorie- eller deltagerdagbogsdata, herunder en alvorlig psykiatrisk tilstand, der har haft en forværring eller krævet hospitalsindlæggelse inden for de sidste 6 måneder
- Planlagt behandling med afamelanotid eller dersimelagon under undersøgelsen
- Planlagt brug af lægemidler eller naturlægemidler, der vides at være stærke hæmmere eller inducere af cytokrom p450 (CYP)3A4 enzymer gennem hele undersøgelsen
- Hvis kvinde, gravid eller ammer
- Deltagelse i enhver anden klinisk protokol eller undersøgelsesforsøg, bortset fra Disc Medicine bitopertin-forsøg, der involverer administration af eksperimentel terapi og/eller terapeutisk udstyr inden for 30 dage efter dag 1
- Score på PHQ-8 ≥10 ved screening eller ethvert svar på "ja" på C-SSRS
- Grapefrugt/Sevilla-appelsin og produkter indeholdende disse i 14 dage før første dosis af undersøgelseslægemidlet og gennem hele studen
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: DISC-1459 Oral dosis niveau 1
Oral dosis, én gang dagligt
|
DISC-1459 dosisniveau 1
Andre navne:
DISC-1459 dosisniveau 2
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: DISC-1459 Oral dosis niveau 2
Oral dosis, én gang dagligt
|
DISC-1459 dosisniveau 1
Andre navne:
DISC-1459 dosisniveau 2
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst af behandlingsudspringende bivirkninger
Tidsramme: op til 5 år
|
op til 5 år
|
|
|
Forekomst af klinisk unormale vitale tegn
Tidsramme: op til 5 år
|
op til 5 år
|
|
|
Forekomst af klinisk unormal fysisk undersøgelse
Tidsramme: op til 5 år
|
op til 5 år
|
|
|
Forekomst af unormale laboratorietestresultater
Tidsramme: op til 5 år
|
op til 5 år
|
|
|
Vurdering af patientsundhedsspørgeskema (PHQ-8)
Tidsramme: op til 5 år
|
Patient Health Questionnaire (PHQ-8), et 8-element deltagerrapport mål til screening for depression og til at fastslå sværhedsgraden af depression.
Den samlede score spænder fra 0-24, med en højere score, der indikerer større sværhedsgrad af depressionssymptomer.
|
op til 5 år
|
|
Vurdering af C-SSRS
Tidsramme: op til 5 år
|
C-SSRS er en kliniker-vurderet skala, der vurderer suicidalitet fra idéer til adfærd og overvåger den potentielle fremkomst af suicidalitet i kliniske undersøgelser.
|
op til 5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring fra baseline i daglig dagslystolerance, som vurderet ved det samlede antal timer brugt i sollys uden smerte og gennemsnitlig tid til første prodromale syndrom i sollys
Tidsramme: op til 5 år
|
op til 5 år
|
|
Ændring fra baseline i metalfrie PPIX-niveauer i fuldblod
Tidsramme: op til 5 år
|
op til 5 år
|
|
Plasma Bitopertin Koncentrationer
Tidsramme: op til 5 år
|
op til 5 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
31. august 2023
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. juni 2028
Studieafslutning (Anslået)
1. juni 2028
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
22. maj 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
22. maj 2023
Først opslået (Faktiske)
1. juni 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
2. september 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
1. september 2026
Sidst verificeret
1. december 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Metaboliske sygdomme
- Sygdomme i fordøjelsessystemet
- Leversygdomme
- Hudsygdomme
- Hudsygdomme, genetisk
- Porphyrias, lever
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Ernæringsmæssige og metaboliske sygdomme
- Hud- og bindevævssygdomme
- Protoporfyri, erytropoietisk
- Porfyrier
- (4- (3-fluoro-5-trifluormethylpyridin-2-yl) piperazin-1-yl) (5-methanesulfonyl-2- (2,2,2-trifluoro-1-methylethoxy) phenyl) methanon
Andre undersøgelses-id-numre
- DISC-1459-501
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .