手術のための FVIII 治療が必要な血友病の女性/少女の管理における Nuwiq の投与量と結果
手術のために第 VIII 因子治療が必要な血友病の女性/少女の管理における Nuwiq の投与量と結果 - 国際非盲検非対照研究 (NuDIMENSION)
調査の概要
詳細な説明
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Cristina Solomon
- 電話番号：+41795859042
- メール：cristina.solomon@octapharma.com
研究場所
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Texas
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San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- 募集
- UT Health San Antonio
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Leeds、イギリス
- 募集
- St. James's University Hospital
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Catanzaro、イタリア
- 募集
- Aziendo Ospedaliera "Puglieze Ciaccio"
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Palermo、イタリア
- 募集
- Policlinico "P. Giaconne"
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Montevideo、ウルグアイ
- まだ募集していません
- Centro Hospitalario Pereira Rossell
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Bern、スイス
- まだ募集していません
- Insel Spital Bern
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Madrid、スペイン
- 募集
- Hospital Universitario La Paz
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Seville、スペイン
- 募集
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Belgrade、セルビア
- 募集
- Clinical Center for Serbia
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Bonn、ドイツ
- 募集
- Universitätsklinikum Bonn,Institut für Experimentelle Haematologie und Transfusionsmedizin
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Duisburg、ドイツ
- 募集
- Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr
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Hamburg、ドイツ
- 募集
- Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf,II. Medizinische Klinik und Poliklinik
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Helsinki、フィンランド
- 募集
- Helsinki University Hospital,Coagulation Disorder Unit
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Chambray-lès-Tours、フランス
- 募集
- Avenue de la République
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Nantes、フランス
- 募集
- CHU de Nantes Hôtel-Dieu
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Stasbourg、フランス
- まだ募集していません
- CHU de Strasbourg
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 病歴に基づく血友病 A (FVIII:C ≥1-<40%) の女性/女児
- 12歳以上
- FVIII治療を必要とする大規模な待機的手術を受ける予定
- 地域の規制に従って取得された、患者または該当する場合は親/法定代理人の自由に与えられた書面によるインフォームドコンセント
除外基準:
- 血友病A以外の凝固障害
- 現在または過去の FVIII 阻害剤 (≥0.6 Bethesda 単位 [BU]/mL)
- 重度の肝臓または腎臓疾患（アラニンアミノトランスフェラーゼ[ALT]および/またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ[AST]レベルが正常の上限の5倍を超える、またはクレアチニンが120μmol/Lを超える）
- Nuwiqの活性物質またはその賦形剤（スクロース、塩化ナトリウム、塩化カルシウム二水和物、アルギニン塩酸塩、クエン酸ナトリウム二水和物、ポロクサマー188）に対する既知の過敏症
- 妊娠
- この研究ですでに手術を受けている
- 別の介入臨床試験に現在参加している
- -スクリーニング来院前の30日以内に治験薬（IMP）による治療を受けている
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ヌウィク
Nuwiq (組換え FVIII) を受けているすべての患者。
Nuwiq は、関連する処方情報に従って静脈内投与されます。
治療は、創傷が十分に治癒するまで必要に応じて8～24時間ごとに繰り返され、その後、必要に応じて少なくともさらに7日間、FVIII血漿レベルを30～60 IU/dLに維持します。
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Nuwiq は、遺伝子操作されたヒト胎児腎臓細胞株 (HEK 293F) によって合成された、精製された B ドメイン欠失 FVIII 糖タンパク質です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全体的な止血効果
時間枠：手術中および研究者が定義した創傷治癒の完了（例：縫合糸の除去、排液の停止など）まで、手術日から30±3日間の研究期間中
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治療の全体的な止血効果は、「成功」または「失敗」の二値として測定されます。
Nuwiq の全体的な周術期止血効果は、独立データ監視委員会 (IDMC) によって裁定され、外科医の術中止血効果の評価と研究者の術後止血効果の評価を考慮した複合評価アルゴリズムを使用して決定され、全体的な止血効果を次のように分類されます。成功か失敗か。
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手術中および研究者が定義した創傷治癒の完了（例：縫合糸の除去、排液の停止など）まで、手術日から30±3日間の研究期間中
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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術中止血効果
時間枠：手術中：最初の皮膚切開から最後の縫合まで
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4 段階順序尺度を使用した Nuwiq の術中止血効果の評価: 優れた: 術中失血量は、正常な止血を有し、性別、年齢、身長が同じ患者で行われた手術のタイプで予想される平均失血量以下でした。 良好: 術中失血量は、正常な止血を有する患者の平均予想失血量よりも高かったが、その種類の処置で予想される最大失血量以下であった。 中等度: 術中の失血量は、正常な止血状態の患者で行われた処置の種類で予想される最大失血量よりも多かったものの、止血は制御されていました。 なし: 止血が制御されていないため、凝固因子補充療法の変更が必要です。 |
手術中：最初の皮膚切開から最後の縫合まで
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FVIII 血漿レベル
時間枠：Nuwiq 注射前 30 分以内、注射後 15 ～ 30 分以内
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周術期の血漿レベル
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Nuwiq 注射前 30 分以内、注射後 15 ～ 30 分以内
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術後の止血効果
時間枠：手術中および研究者が定義した創傷治癒の完了（例：縫合糸の除去、排液の停止など）まで、手術日から30±3日間の研究期間中
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4 段階順序尺度を使用した Nuwiq の術後止血効果の評価: 優れた：手術の合併症によるものではない術後の出血や滲出はありません。 術後の出血（手術の合併症による）はすべて、手術の種類から予想されたとおり、Nuwiq で制御されました。 良好：手術の合併症によるものではない術後の出血や滲出はありません。 手術の合併症による術後出血の制御には、Nuwiq の投与量を増やすか、または手術の種類では当初予想されていなかった追加の注射が必要でした。 中等度: 手術の合併症によるものではない、多少の術後の出血と滲出。 術後出血を制御するには、Nuwiq の投与量を増やすか、または手術の種類では当初予想されていなかった追加の注射が必要でした。 なし: 大量の制御不能な術後の出血と滲出。 |
手術中および研究者が定義した創傷治癒の完了（例：縫合糸の除去、排液の停止など）まで、手術日から30±3日間の研究期間中
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同種血液製剤
時間枠：手術中および研究者が定義した創傷治癒の完了（例：縫合糸の除去、排液の停止など）まで、手術日から30±3日間の研究期間中
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同種血液製剤（赤血球、血小板、その他の血液製剤）の使用
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手術中および研究者が定義した創傷治癒の完了（例：縫合糸の除去、排液の停止など）まで、手術日から30±3日間の研究期間中
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WFH基準に従った周術期の止血効果
時間枠：Nuwiq 注射前 30 分以内、注射後 15 ～ 30 分以内
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WFH が推奨する 4 段階評価を使用して評価: 優れた: 非血友病患者と同様の術中および術後の失血。 FVIII/バイパス剤の追加用量は必要ありません。 良好: 術中および/または術後の失血は、非血友病患者の予想よりわずかに増加しましたが、臨床的に重要ではないと判断されました。 FVIII/バイパス剤の追加用量は必要ありません。 普通: 術中および/または術後の失血量が非血友病患者の予想を超えて増加したため、追加の治療が必要です。 追加用量の FVIII/バイパス剤が必要、または予想される輸血必要量の血液成分の増加 不良: 術中および/または術後の大幅な失血が非血友病患者の予想を大幅に上回っており、血友病以外の医学的問題では説明できない介入が必要である。 予期せぬ低血圧、出血による予期せぬICUへの移送、予想される輸血必要量の血液成分の大幅な増加 |
Nuwiq 注射前 30 分以内、注射後 15 ～ 30 分以内
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有害事象
時間枠：最初の Nuwiq 注射の開始から外科手術後 30 ± 3 日まで
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全研究期間中に記録された有害事象の発生率
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最初の Nuwiq 注射の開始から外科手術後 30 ± 3 日まで
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血栓性イベント
時間枠：最初の Nuwiq 注射の開始から外科手術後 30 ± 3 日まで
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研究中の血栓性イベントの発生率
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最初の Nuwiq 注射の開始から外科手術後 30 ± 3 日まで
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FVIII阻害剤の形成
時間枠：最初の Nuwiq 注射の開始から外科手術後 30 ± 3 日まで
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FVIII阻害剤形成の発生率
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最初の Nuwiq 注射の開始から外科手術後 30 ± 3 日まで
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Johannes Oldenburg、Experimental Haematology and Transfusion Medicine, University Clinic Bonn
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GENA-23
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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