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Dosage de Nuwiq et résultats dans la prise en charge des femmes/filles atteintes d'hémophilie A nécessitant un traitement par FVIII pour une intervention chirurgicale

8 mai 2026 mis à jour par: Octapharma

Dosage de Nuwiq et résultats dans la prise en charge des femmes/filles atteintes d'hémophilie A nécessitant un traitement par FVIII pour une intervention chirurgicale - une étude internationale, ouverte et non contrôlée (NuDIMENSION)

Facteur VIII recombinant pour la prévention des saignements chez les femmes/filles atteintes d'hémophilie A subissant une intervention chirurgicale majeure

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les patientes atteintes d'hémophilie A légère à modérée auront souvent besoin de concentrés de FVIII pour fournir une couverture hémostatique lors d'une intervention chirurgicale majeure. Cette étude prospective, ouverte, non contrôlée, à un seul bras, multinationale et multicentrique vise à évaluer l'efficacité hémostatique périopératoire globale de Nuwiq chez les femmes/filles de plus de 12 ans atteintes d'hémophilie A subissant une intervention chirurgicale majeure nécessitant un traitement par FVIII

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

28

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Bonn, Allemagne
        • Recrutement
        • Universitätsklinikum Bonn,Institut für Experimentelle Haematologie und Transfusionsmedizin
      • Duisburg, Allemagne
        • Recrutement
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr
      • Hamburg, Allemagne
        • Recrutement
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf,II. Medizinische Klinik und Poliklinik
  • Espagne
      • Madrid, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Universitario La Paz
      • Seville, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Finlande
      • Helsinki, Finlande
        • Recrutement
        • Helsinki University Hospital,Coagulation Disorder Unit
  • France
      • Chambray-lès-Tours, France
        • Recrutement
        • Avenue de la République
      • Nantes, France
        • Recrutement
        • CHU de Nantes Hôtel-Dieu
      • Stasbourg, France
        • Pas encore de recrutement
        • CHU de Strasbourg
  • Italie
      • Catanzaro, Italie
        • Recrutement
        • Aziendo Ospedaliera "Puglieze Ciaccio"
      • Palermo, Italie
        • Recrutement
        • Policlinico "P. Giaconne"
  • Royaume-Uni
      • Leeds, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • St. James's University Hospital
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie
        • Recrutement
        • Clinical Center for Serbia
  • Suisse
      • Bern, Suisse
        • Pas encore de recrutement
        • Insel Spital Bern
  • Uruguay
      • Montevideo, Uruguay
        • Pas encore de recrutement
        • Centro Hospitalario Pereira Rossell
  • États-Unis
    • Texas
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • Recrutement
        • UT Health San Antonio

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Femmes/filles atteintes d'hémophilie A (FVIII:C ≥1-<40%) selon les antécédents médicaux
  2. Au moins 12 ans
  3. Prévu pour subir une chirurgie élective majeure nécessitant un traitement par FVIII
  4. Consentement éclairé écrit librement donné du patient, ou du parent/représentant légal le cas échéant, obtenu conformément à la réglementation locale

Critère d'exclusion:

  1. Trouble de la coagulation autre que l'hémophilie A
  2. Inhibiteur actuel ou passé du FVIII (≥0,6 unités Bethesda [UB]/mL)
  3. Maladie grave du foie ou des reins (taux d'alanine aminotransférase [ALT] et/ou d'aspartate aminotransférase [AST] > 5 fois la limite supérieure de la normale ; ou créatinine > 120 μmol/L)
  4. Hypersensibilité connue à la substance active de Nuwiq ou à ses excipients (saccharose, chlorure de sodium, chlorure de calcium dihydraté, chlorhydrate d'arginine, citrate de sodium dihydraté, poloxamère 188)
  5. Grossesse
  6. Déjà opéré dans cette étude
  7. Participation actuelle à un autre essai clinique interventionnel
  8. Traitement avec tout médicament expérimental (IMP) dans les 30 jours précédant la visite de dépistage

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Nuwiq
Tous les patients recevant Nuwiq (FVIII recombinant). Nuwiq sera administré par voie intraveineuse conformément aux informations de prescription pertinentes. Le traitement sera répété si nécessaire toutes les 8 à 24 heures jusqu'à cicatrisation adéquate de la plaie, puis - si nécessaire - pendant au moins 7 jours supplémentaires pour maintenir des taux plasmatiques de FVIII de 30 à 60 UI/dL.
Médicament: Nuwiq
Nuwiq est une glycoprotéine FVIII purifiée dont le domaine B a été supprimé, synthétisée par une lignée de cellules rénales embryonnaires humaines génétiquement modifiées (HEK 293F).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité hémostatique globale
Délai: Pendant l'intervention chirurgicale et jusqu'à la fin de la cicatrisation de la plaie (par exemple retrait des sutures, arrêt du drainage, etc.) telle que définie par l'investigateur, pendant la durée de l'étude de 30 ± 3 jours après le jour de l'intervention chirurgicale.
L'efficacité hémostatique globale du traitement mesurée en tant que « succès » ou « échec » binaire. L'efficacité hémostatique périopératoire globale de Nuwiq sera évaluée par un comité indépendant de surveillance des données (IDMC) et déterminée à l'aide d'un algorithme d'évaluation composite qui prend en compte l'évaluation par le chirurgien de l'efficacité hémostatique peropératoire et l'évaluation de l'efficacité hémostatique postopératoire par l'investigateur pour classer l'efficacité hémostatique globale comme succès ou échec.
Pendant l'intervention chirurgicale et jusqu'à la fin de la cicatrisation de la plaie (par exemple retrait des sutures, arrêt du drainage, etc.) telle que définie par l'investigateur, pendant la durée de l'étude de 30 ± 3 jours après le jour de l'intervention chirurgicale.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité hémostatique peropératoire
Délai: Pendant la chirurgie : De la première incision cutanée à la dernière suture

Évaluation de l'efficacité hémostatique peropératoire de Nuwiq à l'aide d'une échelle ordinale à 4 points :

Excellent : la perte de sang peropératoire était inférieure ou égale à la perte de sang moyenne attendue pour le type d'intervention réalisée chez un patient présentant une hémostase normale et du même sexe, âge et stature

Bon : la perte de sang peropératoire était supérieure à la perte de sang moyenne attendue, mais inférieure ou égale à la perte de sang maximale attendue pour le type de procédure chez un patient présentant une hémostase normale.

Modéré : la perte de sang peropératoire était supérieure à la perte de sang maximale attendue pour le type d'intervention réalisée chez un patient présentant une hémostase normale, mais l'hémostase était contrôlée.

Aucun : l'hémostase n'était pas contrôlée, nécessitant une modification du schéma de remplacement du facteur de coagulation.
Pendant la chirurgie : De la première incision cutanée à la dernière suture
Taux plasmatiques de FVIII
Délai: ≤ 30 minutes avant et 15 à 30 minutes après l'injection de Nuwiq
Taux plasmatiques périopératoires
≤ 30 minutes avant et 15 à 30 minutes après l'injection de Nuwiq
Efficacité hémostatique postopératoire
Délai: Pendant l'intervention chirurgicale et jusqu'à la fin de la cicatrisation de la plaie (par exemple retrait des sutures, arrêt du drainage, etc.) telle que définie par l'investigateur, pendant la durée de l'étude de 30 ± 3 jours après le jour de l'intervention chirurgicale.

Évaluation de l'efficacité hémostatique postopératoire de Nuwiq à l'aide d'une échelle ordinale à 4 points :

Excellent : Aucun saignement ou suintement postopératoire non dû à des complications chirurgicales. Tous les saignements postopératoires (dus à des complications chirurgicales) ont été contrôlés avec Nuwiq comme prévu pour le type de procédure.

Bon : Aucun saignement postopératoire ni suintement non dû à des complications chirurgicales. Le contrôle des saignements postopératoires dus à des complications chirurgicales a nécessité une dose accrue de Nuwiq ou des injections supplémentaires non prévues initialement pour le type de procédure.

Modéré : quelques saignements et suintements postopératoires qui n'étaient pas dus à des complications chirurgicales. Le contrôle des saignements postopératoires a nécessité une dose accrue de Nuwiq ou des injections supplémentaires non prévues initialement pour le type de procédure.

Aucun : saignements et suintements postopératoires incontrôlés importants.
Pendant l'intervention chirurgicale et jusqu'à la fin de la cicatrisation de la plaie (par exemple retrait des sutures, arrêt du drainage, etc.) telle que définie par l'investigateur, pendant la durée de l'étude de 30 ± 3 jours après le jour de l'intervention chirurgicale.
Produits sanguins allogéniques
Délai: Pendant l'intervention chirurgicale et jusqu'à la fin de la cicatrisation de la plaie (par exemple retrait des sutures, arrêt du drainage, etc.) telle que définie par l'investigateur, pendant la durée de l'étude de 30 ± 3 jours après le jour de l'intervention chirurgicale.
Utilisation de produits sanguins allogéniques (globules rouges, plaquettes et autres produits sanguins)
Pendant l'intervention chirurgicale et jusqu'à la fin de la cicatrisation de la plaie (par exemple retrait des sutures, arrêt du drainage, etc.) telle que définie par l'investigateur, pendant la durée de l'étude de 30 ± 3 jours après le jour de l'intervention chirurgicale.
Efficacité hémostatique périopératoire selon les critères de la FMH
Délai: ≤ 30 minutes avant et 15 à 30 minutes après l'injection de Nuwiq

Évalué à l'aide de l'échelle à 4 points recommandée par la FMH :

Excellent : Perte de sang per- et postopératoire similaire à celle d'un patient non hémophile. Aucune dose supplémentaire de FVIII/agents de contournement n'est nécessaire. Bon : Perte de sang per- et/ou postopératoire légèrement augmentée par rapport aux attentes chez les patients non hémophiles, mais jugée cliniquement insignifiante. Aucune dose supplémentaire de FVIII/agents de contournement n'est nécessaire Passable : les pertes sanguines per- et/ou postopératoires ont augmenté au-delà des attentes pour le patient non hémophile et un traitement supplémentaire est nécessaire. Dose supplémentaire de FVIII/agents de contournement nécessaire, ou augmentation des composants sanguins des besoins transfusionnels anticipés Faible : Perte de sang per- et/ou postopératoire significative, considérablement augmentée par rapport aux attentes pour les patients non hémophiles, nécessite une intervention non expliquée par un problème médical autre que l'hémophilie. . Hypotension inattendue, transfert inattendu aux soins intensifs en raison d'un saignement, augmentation substantielle de la composante sanguine des besoins transfusionnels anticipés
≤ 30 minutes avant et 15 à 30 minutes après l'injection de Nuwiq
Événements indésirables
Délai: Du début de la première injection de Nuwiq jusqu'à 30 ± 3 jours après l'intervention chirurgicale
Incidence des événements indésirables enregistrés pendant toute la période d'étude
Du début de la première injection de Nuwiq jusqu'à 30 ± 3 jours après l'intervention chirurgicale
Événements thrombotiques
Délai: Du début de la première injection de Nuwiq jusqu'à 30 ± 3 jours après l'intervention chirurgicale
Incidence des événements thrombotiques au cours de l'étude
Du début de la première injection de Nuwiq jusqu'à 30 ± 3 jours après l'intervention chirurgicale
Formation d’inhibiteurs du FVIII
Délai: Du début de la première injection de Nuwiq jusqu'à 30 ± 3 jours après l'intervention chirurgicale
Incidence de la formation d’inhibiteurs du FVIII
Du début de la première injection de Nuwiq jusqu'à 30 ± 3 jours après l'intervention chirurgicale

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Octapharma

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Johannes Oldenburg, Experimental Haematology and Transfusion Medicine, University Clinic Bonn

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 avril 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 février 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 février 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 juin 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 juillet 2023

Première publication (Réel)

10 juillet 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 mai 2026

Dernière vérification

1 janvier 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GENA-23

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

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