Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dávkování Nuwiq a výsledky v řízení žen/dívek s hemofilií Potřebují léčbu FVIII pro operaci

8. května 2026 aktualizováno: Octapharma

Dávkování Nuwiq a výsledky v managementu žen/dívek s hemofilií Potřebují léčbu FVIII pro chirurgii – mezinárodní, otevřená, nekontrolovaná studie (NuDIMENSION)

Rekombinantní faktor VIII pro prevenci krvácení u žen/dívek s hemofilií A podstupujících velký chirurgický zákrok

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pacientky s mírnou až středně těžkou hemofilií A budou často potřebovat koncentráty FVIII k zajištění hemostatického krytí během velkého chirurgického zákroku. Tato prospektivní, otevřená, nekontrolovaná, jednoramenná, nadnárodní, multicentrická studie si klade za cíl zhodnotit celkovou perioperační hemostatickou účinnost přípravku Nuwiq u žen/dívek nad 12 let s hemofilií A podstupujících velký chirurgický zákrok vyžadující léčbu FVIII

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

28

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Finsko
      • Helsinki, Finsko
        • Nábor
        • Helsinki University Hospital,Coagulation Disorder Unit
  • Francie
      • Chambray-lès-Tours, Francie
        • Nábor
        • Avenue de la République
      • Nantes, Francie
        • Nábor
        • CHU de Nantes Hôtel-Dieu
      • Stasbourg, Francie
        • Zatím nenabíráme
        • CHU de Strasbourg
  • Itálie
      • Catanzaro, Itálie
        • Nábor
        • Aziendo Ospedaliera "Puglieze Ciaccio"
      • Palermo, Itálie
        • Nábor
        • Policlinico "P. Giaconne"
  • Německo
      • Bonn, Německo
        • Nábor
        • Universitätsklinikum Bonn,Institut für Experimentelle Haematologie und Transfusionsmedizin
      • Duisburg, Německo
        • Nábor
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr
      • Hamburg, Německo
        • Nábor
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf,II. Medizinische Klinik und Poliklinik
  • Spojené království
      • Leeds, Spojené království
        • Nábor
        • St. James's University Hospital
  • Spojené státy
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Nábor
        • UT Health San Antonio
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko
        • Nábor
        • Clinical Center for Serbia
  • Uruguay
      • Montevideo, Uruguay
        • Zatím nenabíráme
        • Centro Hospitalario Pereira Rossell
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario La Paz
      • Seville, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko
        • Zatím nenabíráme
        • Insel Spital Bern

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Ženy/dívky s hemofilií A (FVIII:C ≥1-<40%) podle anamnézy
  2. Minimálně 12 let věku
  3. Plánováno podstoupit velkou elektivní operaci vyžadující léčbu FVIII
  4. Svobodně daný písemný informovaný souhlas pacienta, případně rodiče/zákonného zástupce, získaný v souladu s místními předpisy

Kritéria vyloučení:

  1. Porucha koagulace jiná než hemofilie A
  2. Současný nebo minulý inhibitor FVIII (≥0,6 Bethesda jednotek [BU]/ml)
  3. Závažné onemocnění jater nebo ledvin (hladiny alaninaminotransferázy [ALT] a/nebo aspartátaminotransferázy [AST] >5násobek horní hranice normálu; nebo kreatinin >120 μmol/l)
  4. Známá přecitlivělost na léčivou látku Nuwiq nebo jeho pomocné látky (sacharóza, chlorid sodný, dihydrát chloridu vápenatého, arginin hydrochlorid, dihydrát citrátu sodného, ​​poloxamer 188)
  5. Těhotenství
  6. V této studii již byl operován
  7. Aktuální účast v další intervenční klinické studii
  8. Léčba jakýmkoli hodnoceným léčivým přípravkem (IMP) během 30 dnů před screeningovou návštěvou

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Nuwiq
Všichni pacienti užívající Nuwiq (rekombinantní FVIII). Nuwiq bude podáván intravenózně v souladu s příslušnými informacemi o předepisování. Léčba se bude podle potřeby opakovat každých 8-24 hodin, dokud nedojde k adekvátnímu zhojení rány, pak - v případě potřeby - po dobu alespoň dalších 7 dnů, aby se udržely plazmatické hladiny FVIII 30-60 IU/dl.
Lék: Nuwiq
Nuwiq je purifikovaný glykoprotein FVIII s delecí B-domény syntetizovaný geneticky upravenou buněčnou linií lidských embryonálních ledvin (HEK 293F).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková hemostatická účinnost
Časové okno: Během chirurgického zákroku a do dokončení hojení rány (např. odstranění stehů, zastavení drenáže atd.), jak je definováno zkoušejícím, během trvání studie 30 ± 3 dny po dni chirurgického zákroku
Celková hemostatická účinnost léčby měřená jako binární „úspěch“ nebo „selhání“. Celková perioperační hemostatická účinnost přípravku Nuwiq bude posouzena nezávislým výborem pro monitorování údajů (IDMC) a stanovena pomocí složeného hodnotícího algoritmu, který bere v úvahu chirurgovo hodnocení intraoperační hemostatické účinnosti a hodnocení pooperační hemostatické účinnosti zkoušejícím pro klasifikaci celkové hemostatické účinnosti jako hemostatické. úspěch nebo neúspěch.
Během chirurgického zákroku a do dokončení hojení rány (např. odstranění stehů, zastavení drenáže atd.), jak je definováno zkoušejícím, během trvání studie 30 ± 3 dny po dni chirurgického zákroku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Intraoperační hemostatická účinnost
Časové okno: Během operace: Od prvního kožního řezu po poslední steh

Hodnocení intraoperační hemostatické účinnosti Nuwiq pomocí 4-bodové ordinální škály:

Vynikající: Peroperační krevní ztráta byla nižší nebo rovna průměrné očekávané krevní ztrátě pro typ výkonu provedeného u pacienta s normální hemostázou a stejného pohlaví, věku a postavy

Dobrá: Peroperační krevní ztráta byla vyšší než průměrná očekávaná krevní ztráta, ale nižší nebo rovna maximální očekávané krevní ztrátě pro daný typ výkonu u pacienta s normální hemostázou.

Střední: Peroperační krevní ztráta byla vyšší než maximální očekávaná krevní ztráta pro typ výkonu provedeného u pacienta s normální hemostázou, ale hemostáza byla kontrolována.

Žádná: Hemostáza byla nekontrolovaná, což si vyžádalo změnu v režimu náhrady srážecího faktoru.
Během operace: Od prvního kožního řezu po poslední steh
Plazmatické hladiny FVIII
Časové okno: ≤30 minut před a 15-30 minut po injekci Nuwiq
Peroperační plazmatické hladiny
≤30 minut před a 15-30 minut po injekci Nuwiq
Pooperační hemostatická účinnost
Časové okno: Během chirurgického zákroku a do dokončení hojení rány (např. odstranění stehů, zastavení drenáže atd.), jak je definováno zkoušejícím, během trvání studie 30 ± 3 dny po dni chirurgického zákroku

Hodnocení pooperační hemostatické účinnosti Nuwiq pomocí 4-bodové ordinální škály:

Vynikající: Žádné pooperační krvácení nebo mokvání, které nebylo způsobeno komplikacemi operace. Veškeré pooperační krvácení (kvůli komplikacím chirurgického zákroku) bylo kontrolováno přípravkem Nuwiq, jak se očekávalo pro daný typ výkonu.

Dobrý: Žádné pooperační krvácení nebo mokvání, které nebylo způsobeno komplikacemi operace. Kontrola pooperačního krvácení v důsledku komplikací chirurgického zákroku vyžadovala zvýšené dávkování přípravku Nuwiq nebo další injekce, s nimiž se pro daný typ výkonu původně nepočítalo.

Střední: Určité pooperační krvácení a mokvání, které nebylo způsobeno komplikacemi operace. Kontrola pooperačního krvácení vyžadovala zvýšené dávkování přípravku Nuwiq nebo další injekce, s nimiž se pro daný typ výkonu původně nepočítalo.

Žádné: Rozsáhlé nekontrolované pooperační krvácení a mokvání.
Během chirurgického zákroku a do dokončení hojení rány (např. odstranění stehů, zastavení drenáže atd.), jak je definováno zkoušejícím, během trvání studie 30 ± 3 dny po dni chirurgického zákroku
Alogenní krevní produkty
Časové okno: Během chirurgického zákroku a do dokončení hojení rány (např. odstranění stehů, zastavení drenáže atd.), jak je definováno zkoušejícím, během trvání studie 30 ± 3 dny po dni chirurgického zákroku
Použití alogenních krevních produktů (červené krvinky, krevní destičky a další krevní produkty)
Během chirurgického zákroku a do dokončení hojení rány (např. odstranění stehů, zastavení drenáže atd.), jak je definováno zkoušejícím, během trvání studie 30 ± 3 dny po dni chirurgického zákroku
Perioperační hemostatická účinnost podle kritérií WFH
Časové okno: ≤30 minut před a 15-30 minut po injekci Nuwiq

Hodnotí se pomocí 4bodové stupnice doporučené WFH:

Vynikající: Intra- a pooperační krevní ztráta podobná jako u nehemofilického pacienta. Nejsou potřeba žádné další dávky FVIII/bypassových látek Dobrá: Intra- a/nebo pooperační krevní ztráta mírně vzrostla nad očekávání u nehemofilického pacienta, ale byla posouzena jako klinicky nevýznamná. Nejsou potřeba žádné další dávky FVIII/bypassových látek Slušný: Intra- a/nebo pooperační krevní ztráta se u nehemofilického pacienta zvýšila nad očekávání a je nutná další léčba. Potřebná další dávka FVIII/bypassových látek nebo zvýšená krevní složka očekávané potřeby transfuze Špatná: Významná intra- a/nebo pooperační ztráta krve podstatně zvýšená nad očekávání u nehemofilického pacienta vyžaduje zásah, který není vysvětlen jiným zdravotním problémem než hemofilií . Neočekávaná hypotenze, neočekávaný přesun na JIP kvůli krvácení, podstatně zvýšená krevní složka předpokládané potřeby transfuze
≤30 minut před a 15-30 minut po injekci Nuwiq
Nežádoucí události
Časové okno: Od začátku první injekce Nuwiq do 30 ± 3 dnů po chirurgickém zákroku
Výskyt nežádoucích účinků zaznamenaný během celého období studie
Od začátku první injekce Nuwiq do 30 ± 3 dnů po chirurgickém zákroku
Trombotické události
Časové okno: Od začátku první injekce Nuwiq do 30 ± 3 dnů po chirurgickém zákroku
Výskyt trombotických příhod během studie
Od začátku první injekce Nuwiq do 30 ± 3 dnů po chirurgickém zákroku
Tvorba inhibitoru FVIII
Časové okno: Od začátku první injekce Nuwiq do 30 ± 3 dnů po chirurgickém zákroku
Výskyt tvorby inhibitoru FVIII
Od začátku první injekce Nuwiq do 30 ± 3 dnů po chirurgickém zákroku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Octapharma

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Johannes Oldenburg, Experimental Haematology and Transfusion Medicine, University Clinic Bonn

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. února 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. června 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. července 2023

První zveřejněno (Aktuální)

10. července 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. května 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GENA-23

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nuwiq

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit