Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Nuwiq-dosering en resultaten bij de behandeling van vrouwen/meisjes met hemofilie, een factor VIII-behandeling die nodig is voor een operatie

8 mei 2026 bijgewerkt door: Octapharma

Nuwiq-dosering en resultaten bij de behandeling van vrouwen/meisjes met hemofilie, een FVIII-behandeling die nodig is voor chirurgie - een internationale, open-label, niet-gecontroleerde studie (NuDIMENSION)

Recombinant factor VIII voor de preventie van bloedingen bij vrouwen/meisjes met hemofilie A die een grote operatie ondergaan

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Vrouwelijke patiënten met lichte tot matige hemofilie A hebben vaak FVIII-concentraten nodig om hemostatische dekking te bieden tijdens grote operaties. Deze prospectieve, open-label, niet-gecontroleerde, eenarmige, multinationale, multicentrische studie heeft tot doel de algehele perioperatieve hemostatische werkzaamheid van Nuwiq te evalueren bij vrouwen/meisjes ouder dan 12 jaar met hemofilie A die een grote operatie ondergaan waarvoor FVIII-behandeling nodig is

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

28

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Bonn, Duitsland
        • Werving
        • Universitätsklinikum Bonn,Institut für Experimentelle Haematologie und Transfusionsmedizin
      • Duisburg, Duitsland
        • Werving
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr
      • Hamburg, Duitsland
        • Werving
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf,II. Medizinische Klinik und Poliklinik
  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • Werving
        • Helsinki University Hospital,Coagulation Disorder Unit
  • Frankrijk
      • Chambray-lès-Tours, Frankrijk
        • Werving
        • Avenue de la République
      • Nantes, Frankrijk
        • Werving
        • CHU de Nantes Hôtel-Dieu
      • Stasbourg, Frankrijk
        • Nog niet aan het werven
        • CHU de Strasbourg
  • Italië
      • Catanzaro, Italië
        • Werving
        • Aziendo Ospedaliera "Puglieze Ciaccio"
      • Palermo, Italië
        • Werving
        • Policlinico "P. Giaconne"
  • Servië
      • Belgrade, Servië
        • Werving
        • Clinical Center for Serbia
  • Spanje
      • Madrid, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitario La Paz
      • Seville, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Uruguay
      • Montevideo, Uruguay
        • Nog niet aan het werven
        • Centro Hospitalario Pereira Rossell
  • Verenigd Koninkrijk
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • St. James's University Hospital
  • Verenigde Staten
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Werving
        • UT Health San Antonio
  • Zwitserland
      • Bern, Zwitserland
        • Nog niet aan het werven
        • Insel Spital Bern

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Vrouwen/meisjes met hemofilie A (FVIII:C ≥1-<40%) volgens medische voorgeschiedenis
  2. Minstens 12 jaar oud
  3. Gepland om een ​​grote electieve operatie te ondergaan waarvoor FVIII-behandeling nodig is
  4. Vrij gegeven schriftelijke geïnformeerde toestemming van de patiënt, of ouder/wettelijke vertegenwoordiger indien van toepassing, verkregen in overeenstemming met de lokale regelgeving

Uitsluitingscriteria:

  1. Stollingsstoornis anders dan hemofilie A
  2. Huidige of vroegere FVIII-remmer (≥0,6 Bethesda-eenheden [BE]/ml)
  3. Ernstige lever- of nierziekte (alanine aminotransferase [ALT] en/of aspartaat aminotransferase [AST] niveaus >5 keer de bovengrens van normaal; of creatinine >120 μmol/L)
  4. Bekende overgevoeligheid voor de werkzame stof van Nuwiq of zijn hulpstoffen (sucrose, natriumchloride, calciumchloridedihydraat, argininehydrochloride, natriumcitraatdihydraat, poloxamer 188)
  5. Zwangerschap
  6. Al geopereerd in deze studie
  7. Huidige deelname aan een ander interventioneel klinisch onderzoek
  8. Behandeling met een geneesmiddel voor onderzoek (IMP) binnen 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Nuwiq
Alle patiënten die Nuwiq (recombinant FVIII) kregen. Nuwiq zal intraveneus worden toegediend in overeenstemming met de relevante voorschrijfinformatie. De behandeling wordt indien nodig om de 8-24 uur herhaald totdat de wond voldoende geneest, daarna - indien nodig - gedurende ten minste nog eens 7 dagen om de FVIII-plasmaspiegels op 30-60 IE/dL te houden.
Geneesmiddel: Nuwiq
Nuwiq is een gezuiverd B-domein-gedeleteerd FVIII-glycoproteïne, gesynthetiseerd door een genetisch gemanipuleerde menselijke embryonale niercellijn (HEK 293F).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algemene hemostatische werkzaamheid
Tijdsspanne: Tijdens de operatie en tot voltooiing van de wondgenezing (bijv. verwijdering van hechtingen, stopzetting van de drainage, enz.) zoals gedefinieerd door de onderzoeker, gedurende de onderzoeksduur van 30 ± 3 dagen na de dag van de chirurgische ingreep
De algehele hemostatische werkzaamheid van de behandeling, gemeten als binair ‘succes’ of ‘mislukking’. De algehele perioperatieve hemostatische werkzaamheid van Nuwiq zal worden beoordeeld door een Independent Data Monitoring Committee (IDMC) en worden bepaald met behulp van een samengesteld beoordelingsalgoritme dat rekening houdt met de beoordeling van de chirurg van de intraoperatieve hemostatische werkzaamheid en de beoordeling van de onderzoeker van de postoperatieve hemostatische werkzaamheid om de algehele hemostatische werkzaamheid te classificeren als succes of mislukking.
Tijdens de operatie en tot voltooiing van de wondgenezing (bijv. verwijdering van hechtingen, stopzetting van de drainage, enz.) zoals gedefinieerd door de onderzoeker, gedurende de onderzoeksduur van 30 ± 3 dagen na de dag van de chirurgische ingreep

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Intraoperatieve hemostatische werkzaamheid
Tijdsspanne: Tijdens de operatie: van de eerste huidincisie tot de laatste hechting

Beoordeling van de intraoperatieve hemostatische werkzaamheid van Nuwiq met behulp van een 4-punts ordinale schaal:

Uitstekend: intra-operatief bloedverlies was lager dan of gelijk aan het gemiddelde verwachte bloedverlies voor het type procedure dat werd uitgevoerd bij een patiënt met normale hemostase en van hetzelfde geslacht, dezelfde leeftijd en hetzelfde postuur

Goed: het intraoperatieve bloedverlies was hoger dan het gemiddelde verwachte bloedverlies, maar lager of gelijk aan het maximale verwachte bloedverlies voor het type procedure bij een patiënt met normale hemostase.

Matig: het intraoperatieve bloedverlies was hoger dan het maximale verwachte bloedverlies voor het type procedure dat werd uitgevoerd bij een patiënt met normale hemostase, maar de hemostase was onder controle.

Geen: de hemostase was niet onder controle, waardoor een verandering in het vervangingsregime van de stollingsfactor noodzakelijk was.
Tijdens de operatie: van de eerste huidincisie tot de laatste hechting
FVIII-plasmaspiegels
Tijdsspanne: ≤30 minuten vóór en 15-30 minuten na de Nuwiq-injectie
Perioperatieve plasmaspiegels
≤30 minuten vóór en 15-30 minuten na de Nuwiq-injectie
Postoperatieve hemostatische werkzaamheid
Tijdsspanne: Tijdens de operatie en tot voltooiing van de wondgenezing (bijv. verwijdering van hechtingen, stopzetting van de drainage, enz.) zoals gedefinieerd door de onderzoeker, gedurende de onderzoeksduur van 30 ± 3 dagen na de dag van de chirurgische ingreep

Beoordeling van de postoperatieve hemostatische werkzaamheid van Nuwiq met behulp van een ordinale vierpuntsschaal:

Uitstekend: Geen postoperatieve bloedingen of sijpelingen die niet te wijten waren aan complicaties van de operatie. Alle postoperatieve bloedingen (als gevolg van complicaties bij de operatie) werden met Nuwiq onder controle gebracht, zoals verwacht voor het type procedure.

Goed: Geen postoperatieve bloedingen of sijpelingen die niet te wijten waren aan complicaties van de operatie. Om postoperatieve bloedingen als gevolg van complicaties van de operatie onder controle te krijgen, was een verhoogde dosering Nuwiq of aanvullende injecties nodig die oorspronkelijk niet waren verwacht voor het type procedure.

Matig: Enige postoperatieve bloedingen en sijpelingen die niet te wijten waren aan complicaties van de operatie. Om de postoperatieve bloeding onder controle te krijgen was een hogere dosis Nuwiq nodig of aanvullende injecties die oorspronkelijk niet waren verwacht voor het type procedure.

Geen: uitgebreide ongecontroleerde postoperatieve bloedingen en sijpelen.
Tijdens de operatie en tot voltooiing van de wondgenezing (bijv. verwijdering van hechtingen, stopzetting van de drainage, enz.) zoals gedefinieerd door de onderzoeker, gedurende de onderzoeksduur van 30 ± 3 dagen na de dag van de chirurgische ingreep
Allogene bloedproducten
Tijdsspanne: Tijdens de operatie en tot voltooiing van de wondgenezing (bijv. verwijdering van hechtingen, stopzetting van de drainage, enz.) zoals gedefinieerd door de onderzoeker, gedurende de onderzoeksduur van 30 ± 3 dagen na de dag van de chirurgische ingreep
Gebruik van allogene bloedproducten (rode bloedcellen, bloedplaatjes en andere bloedproducten)
Tijdens de operatie en tot voltooiing van de wondgenezing (bijv. verwijdering van hechtingen, stopzetting van de drainage, enz.) zoals gedefinieerd door de onderzoeker, gedurende de onderzoeksduur van 30 ± 3 dagen na de dag van de chirurgische ingreep
Perioperatieve hemostatische werkzaamheid volgens WFH-criteria
Tijdsspanne: ≤30 minuten vóór en 15-30 minuten na de Nuwiq-injectie

Beoordeeld met behulp van een door WFH aanbevolen 4-puntsschaal:

Uitstekend: intra- en postoperatief bloedverlies vergelijkbaar met niet-hemofiele patiënten. Geen extra doses FVIII/bypassing-middelen nodig. Goed: intra- en/of postoperatief bloedverlies nam iets toe boven verwachting bij niet-hemofiele patiënten, maar wordt als klinisch insignificant beoordeeld. Geen extra doses FVIII/omzeilende middelen nodig Redelijk: het intra- en/of postoperatieve bloedverlies nam bij de niet-hemofiele patiënt toe boven verwachting en er was aanvullende behandeling nodig. Extra dosis FVIII/bypassing-middelen nodig, of verhoogd bloedbestanddeel van verwachte transfusiebehoefte Slecht: significant intra- en/of postoperatief bloedverlies substantieel toegenomen boven verwachting bij niet-hemofiele patiënt, vereist interventie die niet wordt verklaard door een ander medisch probleem dan hemofilie . Onverwachte hypotensie, onverwachte overdracht naar de ICU vanwege bloeding, aanzienlijk verhoogde bloedcomponent van de verwachte transfusiebehoefte
≤30 minuten vóór en 15-30 minuten na de Nuwiq-injectie
Bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de eerste Nuwiq-injectie tot 30 ±3 dagen na de chirurgische ingreep
Incidentie van bijwerkingen geregistreerd tijdens de volledige onderzoeksperiode
Vanaf het begin van de eerste Nuwiq-injectie tot 30 ±3 dagen na de chirurgische ingreep
Trombotische gebeurtenissen
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de eerste Nuwiq-injectie tot 30 ±3 dagen na de chirurgische ingreep
Incidentie van trombotische voorvallen tijdens het onderzoek
Vanaf het begin van de eerste Nuwiq-injectie tot 30 ±3 dagen na de chirurgische ingreep
Vorming van FVIII-remmer
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de eerste Nuwiq-injectie tot 30 ±3 dagen na de chirurgische ingreep
Incidentie van vorming van FVIII-remmers
Vanaf het begin van de eerste Nuwiq-injectie tot 30 ±3 dagen na de chirurgische ingreep

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Octapharma

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Johannes Oldenburg, Experimental Haematology and Transfusion Medicine, University Clinic Bonn

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 april 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 februari 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 februari 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 juni 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 juli 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 juli 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GENA-23

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren