Dosificación de Nuwiq y resultados en el manejo de mujeres/niñas con hemofilia A que necesitan tratamiento con FVIII para cirugía
Dosificación de Nuwiq y resultados en el manejo de mujeres/niñas con hemofilia A que necesitan tratamiento con FVIII para cirugía: un estudio internacional, abierto, no controlado (NuDIMENSION)
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Cristina Solomon
- Número de teléfono: +41795859042
- Correo electrónico: cristina.solomon@octapharma.com
Ubicaciones de estudio
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Bonn, Alemania
- Reclutamiento
- Universitätsklinikum Bonn,Institut für Experimentelle Haematologie und Transfusionsmedizin
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Duisburg, Alemania
- Reclutamiento
- Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr
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Hamburg, Alemania
- Reclutamiento
- Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf,II. Medizinische Klinik und Poliklinik
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Madrid, España
- Reclutamiento
- Hospital Universitario La Paz
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Seville, España
- Reclutamiento
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Texas
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- Reclutamiento
- UT Health San Antonio
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Helsinki, Finlandia
- Reclutamiento
- Helsinki University Hospital,Coagulation Disorder Unit
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Chambray-lès-Tours, Francia
- Reclutamiento
- Avenue de la République
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Nantes, Francia
- Reclutamiento
- CHU de Nantes Hôtel-Dieu
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Stasbourg, Francia
- Aún no reclutando
- CHU de Strasbourg
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Catanzaro, Italia
- Reclutamiento
- Aziendo Ospedaliera "Puglieze Ciaccio"
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Palermo, Italia
- Reclutamiento
- Policlinico "P. Giaconne"
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Leeds, Reino Unido
- Reclutamiento
- St. James's University Hospital
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Belgrade, Serbia
- Reclutamiento
- Clinical Center for Serbia
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Bern, Suiza
- Aún no reclutando
- Insel Spital Bern
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Montevideo, Uruguay
- Aún no reclutando
- Centro Hospitalario Pereira Rossell
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Mujeres/niñas con hemofilia A (FVIII:C ≥1-<40%) según antecedentes médicos
- Al menos 12 años de edad
- Programado para someterse a una cirugía mayor electiva que requiere tratamiento con FVIII
- Consentimiento informado por escrito otorgado libremente por el paciente, o padre/representante legal cuando corresponda, obtenido de acuerdo con las reglamentaciones locales
Criterio de exclusión:
- Trastorno de la coagulación distinto de la hemofilia A
- Inhibidor de FVIII presente o pasado (≥0,6 unidades Bethesda [BU]/mL)
- Enfermedad hepática o renal grave (niveles de alanina aminotransferasa [ALT] y/o aspartato aminotransferasa [AST] >5 veces el límite superior de lo normal; o creatinina >120 μmol/L)
- Hipersensibilidad conocida al principio activo de Nuwiq o a sus excipientes (sacarosa, cloruro de sodio, cloruro de calcio dihidrato, clorhidrato de arginina, citrato de sodio dihidrato, poloxámero 188)
- El embarazo
- Ya se sometió a una cirugía en este estudio
- Participación actual en otro ensayo clínico intervencionista
- Tratamiento con cualquier medicamento en investigación (IMP) dentro de los 30 días anteriores a la visita de selección
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Nuwiq
Todos los pacientes que reciben Nuwiq (FVIII recombinante).
Nuwiq se administrará por vía intravenosa de acuerdo con la información de prescripción pertinente.
El tratamiento se repetirá según sea necesario cada 8-24 horas hasta que la herida cicatrice adecuadamente, luego, si es necesario, durante al menos otros 7 días para mantener los niveles plasmáticos de FVIII de 30-60 UI/dL.
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Nuwiq es una glicoproteína FVIII purificada con dominio B eliminado sintetizada por una línea celular de riñón embrionario humano modificada genéticamente (HEK 293F).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eficacia hemostática general
Periodo de tiempo: Durante la cirugía y hasta que se complete la curación de la herida (por ejemplo, retirada de suturas, cese del drenaje, etc.) según lo definido por el investigador, durante la duración del estudio de 30 ± 3 días después del día del procedimiento quirúrgico.
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Eficacia hemostática general del tratamiento medida como "éxito" o "fracaso" binario.
La eficacia hemostática perioperatoria general de Nuwiq será adjudicada por un Comité Independiente de Monitoreo de Datos (IDMC) y determinada mediante un algoritmo de evaluación compuesto que considera la evaluación del cirujano de la eficacia hemostática intraoperatoria y la evaluación del investigador de la eficacia hemostática postoperatoria para clasificar la eficacia hemostática general como éxito o fracaso.
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Durante la cirugía y hasta que se complete la curación de la herida (por ejemplo, retirada de suturas, cese del drenaje, etc.) según lo definido por el investigador, durante la duración del estudio de 30 ± 3 días después del día del procedimiento quirúrgico.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eficacia hemostática intraoperatoria
Periodo de tiempo: Durante la cirugía: desde la primera incisión en la piel hasta la última sutura
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Evaluación de la eficacia hemostática intraoperatoria de Nuwiq utilizando una escala ordinal de 4 puntos: Excelente: La pérdida de sangre intraoperatoria fue menor o igual a la pérdida de sangre promedio esperada para el tipo de procedimiento realizado en un paciente con hemostasia normal y del mismo sexo, edad y estatura. Bueno: la pérdida de sangre intraoperatoria fue mayor que la pérdida de sangre promedio esperada pero menor o igual a la pérdida de sangre máxima esperada para el tipo de procedimiento en un paciente con hemostasia normal. Moderado: la pérdida de sangre intraoperatoria fue mayor que la pérdida de sangre máxima esperada para el tipo de procedimiento realizado en un paciente con hemostasia normal, pero la hemostasia estaba controlada. Ninguno: la hemostasia no estaba controlada, lo que requirió un cambio en el régimen de reemplazo del factor de coagulación. |
Durante la cirugía: desde la primera incisión en la piel hasta la última sutura
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Niveles plasmáticos de FVIII
Periodo de tiempo: ≤30 minutos antes y 15-30 minutos después de la inyección de Nuwiq
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Niveles plasmáticos perioperatorios
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≤30 minutos antes y 15-30 minutos después de la inyección de Nuwiq
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Eficacia hemostática postoperatoria
Periodo de tiempo: Durante la cirugía y hasta que se complete la curación de la herida (por ejemplo, retirada de suturas, cese del drenaje, etc.) según lo definido por el investigador, durante la duración del estudio de 30 ± 3 días después del día del procedimiento quirúrgico.
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Evaluación de la eficacia hemostática posoperatoria de Nuwiq mediante una escala ordinal de 4 puntos: Excelente: No hay sangrado ni supuración postoperatoria que no se deba a complicaciones de la cirugía. Todo el sangrado posoperatorio (debido a complicaciones de la cirugía) se controló con Nuwiq según lo previsto para el tipo de procedimiento. Bueno: No hay sangrado ni supuración postoperatoria que no se deba a complicaciones de la cirugía. El control del sangrado posoperatorio debido a complicaciones de la cirugía requirió una mayor dosis de Nuwiq o inyecciones adicionales no previstas originalmente para el tipo de procedimiento. Moderado: Algo de sangrado y supuración postoperatorio que no se debió a complicaciones de la cirugía. El control del sangrado posoperatorio requirió un aumento de la dosis de Nuwiq o inyecciones adicionales no previstas originalmente para el tipo de procedimiento. Ninguno: sangrado y supuración postoperatorios extensos e incontrolados. |
Durante la cirugía y hasta que se complete la curación de la herida (por ejemplo, retirada de suturas, cese del drenaje, etc.) según lo definido por el investigador, durante la duración del estudio de 30 ± 3 días después del día del procedimiento quirúrgico.
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Productos sanguíneos alogénicos
Periodo de tiempo: Durante la cirugía y hasta que se complete la curación de la herida (por ejemplo, retirada de suturas, cese del drenaje, etc.) según lo definido por el investigador, durante la duración del estudio de 30 ± 3 días después del día del procedimiento quirúrgico.
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Uso de productos sanguíneos alogénicos (glóbulos rojos, plaquetas y otros productos sanguíneos)
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Durante la cirugía y hasta que se complete la curación de la herida (por ejemplo, retirada de suturas, cese del drenaje, etc.) según lo definido por el investigador, durante la duración del estudio de 30 ± 3 días después del día del procedimiento quirúrgico.
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Eficacia hemostática perioperatoria según los criterios de la FMH
Periodo de tiempo: ≤30 minutos antes y 15-30 minutos después de la inyección de Nuwiq
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Evaluado utilizando la escala de 4 puntos recomendada por la FMH: Excelente: Pérdida de sangre intra y postoperatoria similar a la del paciente no hemofílico. No se necesitan dosis adicionales de FVIII/agentes de derivación Bueno: la pérdida de sangre intra y/o postoperatoria aumentó ligeramente por encima de lo esperado para pacientes no hemofílicos, pero se considera clínicamente insignificante. No se necesitan dosis adicionales de FVIII/agentes de derivación Regular: La pérdida de sangre intra y/o postoperatoria aumentó por encima de las expectativas para el paciente no hemofílico y se necesita tratamiento adicional. Se necesita una dosis adicional de FVIII/agentes de derivación, o un aumento del componente sanguíneo del requerimiento de transfusión anticipado. Deficiente: pérdida significativa de sangre intra y/o postoperatoria que aumentó sustancialmente por encima de lo esperado para un paciente no hemofílico; requiere una intervención que no se explica por un problema médico distinto de la hemofilia. . Hipotensión inesperada, traslado inesperado a la UCI debido a hemorragia, aumento sustancial del componente sanguíneo de la necesidad de transfusión prevista |
≤30 minutos antes y 15-30 minutos después de la inyección de Nuwiq
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Eventos adversos
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la primera inyección de Nuwiq hasta 30 ±3 días después del procedimiento quirúrgico
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Incidencia de eventos adversos registrados durante todo el período del estudio.
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Desde el inicio de la primera inyección de Nuwiq hasta 30 ±3 días después del procedimiento quirúrgico
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Eventos trombóticos
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la primera inyección de Nuwiq hasta 30 ±3 días después del procedimiento quirúrgico
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Incidencia de eventos trombóticos durante el estudio.
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Desde el inicio de la primera inyección de Nuwiq hasta 30 ±3 días después del procedimiento quirúrgico
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Formación de inhibidores del FVIII
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la primera inyección de Nuwiq hasta 30 ±3 días después del procedimiento quirúrgico
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Incidencia de formación de inhibidores del FVIII
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Desde el inicio de la primera inyección de Nuwiq hasta 30 ±3 días después del procedimiento quirúrgico
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Johannes Oldenburg, Experimental Haematology and Transfusion Medicine, University Clinic Bonn
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Hemofilia A
- Aminoácidos, péptidos y proteínas
- Proteínas
- Factores biológicos
- Proteínas de la sangre
- Factores de coagulación de sangre
- Precursores de proteínas
- Factor VIII
Otros números de identificación del estudio
- GENA-23
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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