Nuwiq-dosering og resultater i håndteringen av kvinner/jenter med hemofili En som trenger FVIII-behandling for kirurgi
Nuwiq-dosering og resultater ved behandling av kvinner/jenter med hemofili En FVIII-behandling som trengs for kirurgi - en internasjonal, åpen, ikke-kontrollert studie (NuDIMENSION)
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Cristina Solomon
- Telefonnummer: +41795859042
- E-post: cristina.solomon@octapharma.com
Studiesteder
-
-
-
Helsinki, Finland
- Rekruttering
- Helsinki University Hospital,Coagulation Disorder Unit
-
-
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
- Rekruttering
- UT Health San Antonio
-
-
-
-
-
Chambray-lès-Tours, Frankrike
- Rekruttering
- Avenue de la République
-
Nantes, Frankrike
- Rekruttering
- CHU de Nantes Hôtel-Dieu
-
Stasbourg, Frankrike
- Har ikke rekruttert ennå
- CHU de Strasbourg
-
-
-
-
-
Catanzaro, Italia
- Rekruttering
- Aziendo Ospedaliera "Puglieze Ciaccio"
-
Palermo, Italia
- Rekruttering
- Policlinico "P. Giaconne"
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia
- Rekruttering
- Clinical Center for Serbia
-
-
-
-
-
Madrid, Spania
- Rekruttering
- Hospital Universitario La Paz
-
Seville, Spania
- Rekruttering
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Leeds, Storbritannia
- Rekruttering
- St. James's University Hospital
-
-
-
-
-
Bern, Sveits
- Har ikke rekruttert ennå
- Insel Spital Bern
-
-
-
-
-
Bonn, Tyskland
- Rekruttering
- Universitätsklinikum Bonn,Institut für Experimentelle Haematologie und Transfusionsmedizin
-
Duisburg, Tyskland
- Rekruttering
- Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr
-
Hamburg, Tyskland
- Rekruttering
- Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf,II. Medizinische Klinik und Poliklinik
-
-
-
-
-
Montevideo, Uruguay
- Har ikke rekruttert ennå
- Centro Hospitalario Pereira Rossell
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Kvinner/jenter med hemofili A (FVIII:C ≥1-<40%) ifølge medisinsk historie
- Minst 12 år
- Planlagt å gjennomgå større elektiv kirurgi som krever FVIII-behandling
- Fritt gitt skriftlig informert samtykke fra pasienten, eller forelder/juridisk representant der det er aktuelt, innhentet i samsvar med lokale forskrifter
Ekskluderingskriterier:
- Andre koagulasjonsforstyrrelser enn hemofili A
- Nåværende eller tidligere FVIII-hemmer (≥0,6 Bethesda-enheter [BU]/ml)
- Alvorlig lever- eller nyresykdom (nivåer av alaninaminotransferase [ALT] og/eller aspartataminotransferase [AST] >5 ganger øvre normalgrense, eller kreatinin >120 μmol/L)
- Kjent overfølsomhet overfor Nuwiqs virkestoff eller hjelpestoffer (sukrose, natriumklorid, kalsiumkloriddihydrat, argininhydroklorid, natriumsitratdihydrat, poloxamer 188)
- Svangerskap
- Allerede blitt operert i denne studien
- Nåværende deltakelse i en annen intervensjonell klinisk studie
- Behandling med ethvert forsøkslegemiddel (IMP) innen 30 dager før screeningbesøk
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Nuwiq
Alle pasienter som får Nuwiq (rekombinant FVIII).
Nuwiq vil bli administrert intravenøst i henhold til relevant forskrivningsinformasjon.
Behandlingen gjentas etter behov hver 8.-24. time inntil tilstrekkelig sårheling, deretter - om nødvendig - i minst ytterligere 7 dager for å opprettholde FVIII-plasmanivåer på 30-60 IE/dL.
|
Nuwiq er et renset B-domene-deletert FVIII-glykoprotein syntetisert av en genetisk konstruert human embryonal nyrecellelinje (HEK 293F).
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet hemostatisk effekt
Tidsramme: Under kirurgi og frem til fullført sårheling (f.eks. fjerning av suturer, opphør av drenering, etc.) som definert av etterforskeren, i løpet av studievarigheten på 30 ± 3 dager etter dagen for kirurgisk prosedyre
|
Samlet hemostatisk effekt av behandlingen målt som binær "suksess" eller "fiasko".
Den totale perioperative hemostatiske effekten av Nuwiq vil bli bedømt av en uavhengig dataovervåkingskomité (IDMC) og bestemt ved hjelp av en sammensatt vurderingsalgoritme som vurderer kirurgens vurdering av intraoperativ hemostatisk effekt og utforskerens vurdering av postoperativ hemostatisk effekt for å klassifisere den totale effekten av hemostatisk effekt. suksess eller fiasko.
|
Under kirurgi og frem til fullført sårheling (f.eks. fjerning av suturer, opphør av drenering, etc.) som definert av etterforskeren, i løpet av studievarigheten på 30 ± 3 dager etter dagen for kirurgisk prosedyre
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Intraoperativ hemostatisk effekt
Tidsramme: Under operasjon: Fra første hudsnitt til siste sutur
|
Vurdering av intraoperativ hemostatisk effekt av Nuwiq ved bruk av en 4-punkts ordinær skala: Utmerket: Intraoperativt blodtap var lavere enn eller lik gjennomsnittlig forventet blodtap for den type prosedyre utført hos en pasient med normal hemostase og av samme kjønn, alder og vekst Bra: Intraoperativt blodtap var høyere enn gjennomsnittlig forventet blodtap, men lavere eller lik maksimalt forventet blodtap for typen prosedyre hos en pasient med normal hemostase. Moderat: Intraoperativt blodtap var høyere enn maksimalt forventet blodtap for den typen prosedyre utført hos en pasient med normal hemostase, men hemostase ble kontrollert. Ingen: Hemostase var ukontrollert, noe som nødvendiggjorde en endring i regimet for erstatning av koagulasjonsfaktor. |
Under operasjon: Fra første hudsnitt til siste sutur
|
|
FVIII plasmanivåer
Tidsramme: ≤30 minutter før og 15-30 minutter etter Nuwiq-injeksjon
|
Peroperative plasmanivåer
|
≤30 minutter før og 15-30 minutter etter Nuwiq-injeksjon
|
|
Postoperativ hemostatisk effekt
Tidsramme: Under kirurgi og frem til fullført sårheling (f.eks. fjerning av suturer, opphør av drenering, etc.) som definert av etterforskeren, i løpet av studievarigheten på 30 ± 3 dager etter dagen for kirurgisk prosedyre
|
Vurdering av postoperativ hemostatisk effekt av Nuwiq ved bruk av en 4-punkts ordinær skala: Utmerket: Ingen postoperativ blødning eller siver som ikke skyldtes komplikasjoner av operasjonen. All postoperativ blødning (på grunn av komplikasjoner ved kirurgi) ble kontrollert med Nuwiq som forventet for typen prosedyre. Godt: Ingen postoperativ blødning eller siver som ikke skyldtes komplikasjoner av operasjonen. Kontroll av postoperativ blødning på grunn av komplikasjoner ved kirurgi krevde økt dosering med Nuwiq eller ytterligere injeksjoner som ikke opprinnelig var forventet for prosedyretypen. Moderat: Noe postoperativ blødning og utsivning som ikke skyldtes operasjonskomplikasjoner. Kontroll av postoperativ blødning krevde økt dosering med Nuwiq eller ytterligere injeksjoner som ikke opprinnelig var forventet for prosedyretypen. Ingen: Omfattende ukontrollert postoperativ blødning og utsivning. |
Under kirurgi og frem til fullført sårheling (f.eks. fjerning av suturer, opphør av drenering, etc.) som definert av etterforskeren, i løpet av studievarigheten på 30 ± 3 dager etter dagen for kirurgisk prosedyre
|
|
Allogene blodprodukter
Tidsramme: Under kirurgi og frem til fullført sårheling (f.eks. fjerning av suturer, opphør av drenering, etc.) som definert av etterforskeren, i løpet av studievarigheten på 30 ± 3 dager etter dagen for kirurgisk prosedyre
|
Bruk av allogene blodprodukter (røde blodceller, blodplater og andre blodprodukter)
|
Under kirurgi og frem til fullført sårheling (f.eks. fjerning av suturer, opphør av drenering, etc.) som definert av etterforskeren, i løpet av studievarigheten på 30 ± 3 dager etter dagen for kirurgisk prosedyre
|
|
Perioperativ hemostatisk effekt i henhold til WFH-kriterier
Tidsramme: ≤30 minutter før og 15-30 minutter etter Nuwiq-injeksjon
|
Vurdert ved hjelp av en 4-punkts skala anbefalt av WFH: Utmerket: Intra- og postoperativt blodtap som ligner på en ikke-hemofili pasient. Ingen ekstra doser av FVIII/bypassmidler nødvendig. Godt: Intra- og/eller postoperativt blodtap økte noe over forventning for ikke-hemofile pasienter, men vurdert til å være klinisk ubetydelig. Ingen ekstra doser av FVIII/bypassmidler nødvendig. Rimelig: Intra- og/eller postoperativt blodtap økte over forventning for den ikke-hemofile pasienten, og ytterligere behandling er nødvendig. Ekstra dose av FVIII/bypassmidler nødvendig, eller økt blodkomponent med forventet transfusjonsbehov Dårlig: Betydelig intra- og/eller postoperativt blodtap vesentlig økt over forventning for ikke-hemofile pasienter, krever intervensjon som ikke er forklart av andre medisinske problemer enn hemofili . Uventet hypotensjon, uventet overføring til intensivavdeling på grunn av blødning, betydelig økt blodkomponent av det forventede transfusjonsbehovet |
≤30 minutter før og 15-30 minutter etter Nuwiq-injeksjon
|
|
Uønskede hendelser
Tidsramme: Fra start av første Nuwiq-injeksjon til 30 ±3 dager etter det kirurgiske inngrepet
|
Forekomst av uønskede hendelser registrert i løpet av hele studieperioden
|
Fra start av første Nuwiq-injeksjon til 30 ±3 dager etter det kirurgiske inngrepet
|
|
Trombotiske hendelser
Tidsramme: Fra start av første Nuwiq-injeksjon til 30 ±3 dager etter det kirurgiske inngrepet
|
Forekomst av trombotiske hendelser under studien
|
Fra start av første Nuwiq-injeksjon til 30 ±3 dager etter det kirurgiske inngrepet
|
|
Dannelse av FVIII-hemmere
Tidsramme: Fra start av første Nuwiq-injeksjon til 30 ±3 dager etter det kirurgiske inngrepet
|
Forekomst av dannelse av FVIII-hemmere
|
Fra start av første Nuwiq-injeksjon til 30 ±3 dager etter det kirurgiske inngrepet
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Johannes Oldenburg, Experimental Haematology and Transfusion Medicine, University Clinic Bonn
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Hematologiske sykdommer
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- Hemoragiske lidelser
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser, arvelig
- Koagulasjonsproteinforstyrrelser
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Hemofili A
- Aminosyrer, peptider og proteiner
- Proteiner
- Biologiske faktorer
- Blodproteiner
- Blodkoagulasjonsfaktorer
- Proteinforløpere
- Faktor VIII
Andre studie-ID-numre
- GENA-23
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .