- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT05936580
Nuwiq-dosering och resultat i hanteringen av kvinnor/flickor med blödarsjuka. Behöver FVIII-behandling för kirurgi
Nuwiq-dosering och resultat vid handläggning av kvinnor/flickor med hemofili En FVIII-behandling i behov av kirurgi - en internationell, öppen, icke-kontrollerad studie (NuDIMENSION)
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Sigurd Knaub
- Telefonnummer: +41 554512141
- E-post: Sigurd.Knaub@octapharma.ch
Studieorter
-
-
-
Helsinki, Finland
- Helsinki University Hospital,Coagulation Disorder Unit
-
-
-
-
-
Chambray-lès-Tours, Frankrike
- Avenue de la République
-
Nantes, Frankrike
- CHU de Nantes hotel-Dieu
-
-
-
-
-
Catanzaro, Italien
- Aziendo Ospedaliera "Puglieze Ciaccio"
-
Palermo, Italien
- Policlinico "P. Giaconne"
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien
- Clinical Center for Serbia
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien
- Hospital Universitario La Paz
-
Sevilla, Spanien
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
-
-
-
-
Bonn, Tyskland
- Universitätsklinikum Bonn,Institut für Experimentelle Haematologie und Transfusionsmedizin
-
Hamburg, Tyskland
- Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf,II. Medizinische Klinik und Poliklinik
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Kvinnor/flickor med hemofili A (FVIII:C ≥1-<40%) enligt medicinsk historia
- Minst 12 år
- Planerad att genomgå större elektiv kirurgi som kräver FVIII-behandling
- Fritt givet skriftligt informerat samtycke från patienten, eller förälder/juridisk representant i tillämpliga fall, erhållet i enlighet med lokala bestämmelser
Exklusions kriterier:
- Andra koagulationsstörningar än hemofili A
- Nuvarande eller tidigare FVIII-hämmare (≥0,6 Bethesda-enheter [BU]/ml)
- Allvarlig lever- eller njursjukdom (nivåer av alaninaminotransferas [ALT] och/eller aspartataminotransferas [AST] >5 gånger den övre normalgränsen; eller kreatinin >120 μmol/L)
- Känd överkänslighet mot Nuwiqs aktiva substans eller dess hjälpämnen (sackaros, natriumklorid, kalciumkloriddihydrat, argininhydroklorid, natriumcitratdihydrat, poloxamer 188)
- Graviditet
- Har redan opererats i denna studie
- Nuvarande deltagande i en annan interventionell klinisk prövning
- Behandling med valfritt prövningsläkemedel (IMP) inom 30 dagar före screeningbesöket
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: Nuwiq
Alla patienter som får Nuwiq (rekombinant FVIII).
Nuwiq kommer att administreras intravenöst i enlighet med relevant förskrivningsinformation.
Behandlingen kommer att upprepas vid behov var 8-24:e timme tills adekvat sårläkning, sedan - vid behov - i minst ytterligare 7 dagar för att bibehålla FVIII-plasmanivåer på 30-60 IE/dL.
|
Nuwiq är ett renat B-domän-deleterat FVIII-glykoprotein syntetiserat av en genetiskt modifierad human embryonal njurcellinje (HEK 293F).
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Total hemostatisk effekt
Tidsram: Under operation och upp till 24 timmar efter senaste injektionen av Nuwiq
|
Total hemostatisk effekt av behandlingen mätt som binär "framgång" eller "misslyckande".
Den totala perioperativa hemostatiska effekten av Nuwiq kommer att bedömas av en oberoende dataövervakningskommitté (IDMC) och fastställas med hjälp av en sammansatt bedömningsalgoritm som beaktar kirurgens bedömning av intraoperativ hemostatisk effekt och utredarens bedömning av postoperativ hemostatisk effekt för att klassificera den totala effekten av hemostatisk effekt. framgång eller misslyckande.
|
Under operation och upp till 24 timmar efter senaste injektionen av Nuwiq
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Intraoperativ hemostatisk effekt
Tidsram: Under operation: Från första hudsnitt till sista sutur
|
Bedömning av intraoperativ hemostatisk effekt av Nuwiq med hjälp av en 4-gradig ordinalskala: Utmärkt: Intraoperativ blodförlust var lägre än eller lika med den genomsnittliga förväntade blodförlusten för den typ av procedur som utfördes hos en patient med normal hemostas och av samma kön, ålder och kroppsbyggnad Bra: Intraoperativ blodförlust var högre än den genomsnittliga förväntade blodförlusten men lägre eller lika med den maximala förväntade blodförlusten för typen av ingrepp hos en patient med normal hemostas. Måttlig: Intraoperativ blodförlust var högre än den maximala förväntade blodförlusten för den typ av procedur som utfördes hos en patient med normal hemostas, men hemostasen kontrollerades. Ingen: Hemostas var okontrollerad, vilket krävde en förändring av koagulationsfaktorersättningsregimen. |
Under operation: Från första hudsnitt till sista sutur
|
Postoperativ hemostatisk effekt
Tidsram: Från slutet av operationen till 24 timmar efter den sista injektionen av Nuwiq
|
Bedömning av postoperativ hemostatisk effekt av Nuwiq med hjälp av en 4-gradig ordinalskala: Utmärkt: Ingen postoperativ blödning eller sippring som inte berodde på komplikationer av operationen. All postoperativ blödning (på grund av komplikationer av operation) kontrollerades med Nuwiq som förväntat för typen av ingrepp. Bra: Inga postoperativa blödningar eller sippor som inte berodde på komplikationer av operationen. Kontroll av postoperativ blödning på grund av komplikationer av operationen krävde ökad dosering med Nuwiq eller ytterligare injektioner som inte ursprungligen förväntades för den typen av ingrepp. Måttlig: Vissa postoperativa blödningar och sippor som inte berodde på komplikationer av operationen. Kontroll av postoperativ blödning krävde ökad dosering med Nuwiq eller ytterligare injektioner som inte ursprungligen förväntades för den typen av ingrepp. Inga: Omfattande okontrollerade postoperativa blödningar och sippor. |
Från slutet av operationen till 24 timmar efter den sista injektionen av Nuwiq
|
Trombotiska händelser
Tidsram: Från början av den första Nuwiq-injektionen till 30 dagar efter det kirurgiska ingreppet
|
Incidensen av trombotiska händelser under studien
|
Från början av den första Nuwiq-injektionen till 30 dagar efter det kirurgiska ingreppet
|
Bildning av FVIII-hämmare
Tidsram: Från början av den första Nuwiq-injektionen till 30 dagar efter det kirurgiska ingreppet
|
Incidens av bildning av FVIII-hämmare
|
Från början av den första Nuwiq-injektionen till 30 dagar efter det kirurgiska ingreppet
|
Biverkningar
Tidsram: Från början av den första Nuwiq-injektionen till 30 dagar efter det kirurgiska ingreppet
|
Incidensen av biverkningar registrerade under hela studieperioden
|
Från början av den första Nuwiq-injektionen till 30 dagar efter det kirurgiska ingreppet
|
Allogena blodprodukter
Tidsram: Från operationsdagen till 24 timmar efter den sista injektionen av Nuwiq
|
Användning av allogena blodprodukter (röda blodkroppar, blodplättar och andra blodprodukter)
|
Från operationsdagen till 24 timmar efter den sista injektionen av Nuwiq
|
FVIII plasmanivåer
Tidsram: Tidsram: <30 minuter före och <30 minuter efter Nuwiq-injektion
|
Peroperativa plasmanivåer
|
Tidsram: <30 minuter före och <30 minuter efter Nuwiq-injektion
|
Perioperativ hemostatisk effekt enligt WFH-kriterier
Tidsram: Perioperativ
|
Bedömd med en 4-gradig skala som rekommenderas av WFH: Utmärkt: Intra- och postoperativ blodförlust som liknar en icke-hemofil patient. Inga extra doser av FVIII/bypassmedel behövs Bra: Intra- och/eller postoperativ blodförlust ökade något över förväntan för icke-hemofila patienter, men bedömdes vara kliniskt obetydlig. Inga extra doser av FVIII/bypassmedel behövs Rättvis: Intra- och/eller postoperativ blodförlust ökade över förväntan för den icke-hemofila patienten, och ytterligare behandling behövs. Extra dos av FVIII/bypassmedel behövs, eller ökad blodkomponent av förväntat transfusionsbehov Dåligt: Betydande intra- och/eller postoperativ blodförlust väsentligt ökad över förväntan för icke-hemofila patienter, kräver intervention som inte förklaras av andra medicinska problem än hemofili . Oväntad hypotoni, oväntad överföring till ICU på grund av blödning, avsevärt ökad blodkomponent av det förväntade transfusionsbehovet |
Perioperativ
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Johannes Oldenburg, Experimental Haematology and Transfusion Medicine, University Clinic Bonn
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- GENA-23
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Blödarsjuka A
-
King Saud UniversityAvslutad
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy AgencyHar inte rekryterat ännu
-
National Institute of Environmental Health Sciences...IndragenBisfenol A
-
Medical University of ViennaAvslutad
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.AvslutadFörhöjt lipoprotein(a)Nederländerna, Storbritannien, Danmark, Tyskland, Kanada
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea TherapeuticsAvslutad
-
University of California, DavisBill and Melinda Gates Foundation; Penn State University; Newcastle University och andra samarbetspartnersAvslutadVitamin A-statusFilippinerna
-
Arab American University (Palestine)AvslutadA-PRF | ALLOGRAFTPalestinska territoriet, ockuperat
-
AmgenAvslutad
-
Shanghai Jiao Tong University School of MedicineAvslutadBotulinumtoxin, typ A
Kliniska prövningar på Nuwiq
-
Emory UniversityGenentech, Inc.Indragen
-
OctapharmaAvslutad
-
OctapharmaRekryteringSvår hemofili ASpanien, Kroatien, Italien, Nordmakedonien, Serbien
-
Emory UniversityOctapharmaRekryteringBlödarsjuka AFörenta staterna, Tyskland
-
American Thrombosis and Hemostasis NetworkBayer; Shire; CSL Behring; Bioverativ Therapeutics Inc.Avslutad