Nuwiqin annostus ja tulokset hemofiliaa sairastavien naisten/tyttöjen hoidossa, joka tarvitsee FVIII-hoitoa leikkaukseen
Nuwiqin annostus ja tulokset hemofiliaa sairastavien naisten/tyttöjen hoidossa FVIII-hoitoa tarvitseva leikkaus – kansainvälinen, avoin, kontrolloimaton tutkimus (NuDIMENSION)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Cristina Solomon
- Puhelinnumero: +41795859042
- Sähköposti: cristina.solomon@octapharma.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Madrid, Espanja
- Rekrytointi
- Hospital Universitario La Paz
-
Seville, Espanja
- Rekrytointi
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Catanzaro, Italia
- Rekrytointi
- Aziendo Ospedaliera "Puglieze Ciaccio"
-
Palermo, Italia
- Rekrytointi
- Policlinico "P. Giaconne"
-
-
-
-
-
Chambray-lès-Tours, Ranska
- Rekrytointi
- Avenue de la République
-
Nantes, Ranska
- Rekrytointi
- CHU de Nantes Hôtel-Dieu
-
Stasbourg, Ranska
- Ei vielä rekrytointia
- CHU de Strasbourg
-
-
-
-
-
Bonn, Saksa
- Rekrytointi
- Universitätsklinikum Bonn,Institut für Experimentelle Haematologie und Transfusionsmedizin
-
Duisburg, Saksa
- Rekrytointi
- Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr
-
Hamburg, Saksa
- Rekrytointi
- Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf,II. Medizinische Klinik und Poliklinik
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia
- Rekrytointi
- Clinical Center for Serbia
-
-
-
-
-
Helsinki, Suomi
- Rekrytointi
- Helsinki University Hospital,Coagulation Disorder Unit
-
-
-
-
-
Bern, Sveitsi
- Ei vielä rekrytointia
- Insel Spital Bern
-
-
-
-
-
Montevideo, Uruguay
- Ei vielä rekrytointia
- Centro Hospitalario Pereira Rossell
-
-
-
-
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- St. James's University Hospital
-
-
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- Rekrytointi
- UT Health San Antonio
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Naiset/tytöt, joilla on hemofilia A (FVIII:C ≥1-<40 %) sairaushistorian mukaan
- Vähintään 12-vuotias
- Hänelle on määrä tehdä suuri elektiivinen leikkaus, joka vaatii FVIII-hoitoa
- Potilaan tai vanhemman/laillisen edustajan vapaasti annettu kirjallinen suostumus, joka on hankittu paikallisten määräysten mukaisesti
Poissulkemiskriteerit:
- Muu hyytymishäiriö kuin hemofilia A
- Nykyinen tai entinen FVIII-inhibiittori (≥0,6 Bethesda-yksikköä [BU]/ml)
- Vaikea maksa- tai munuaissairaus (alaniiniaminotransferaasi [ALT] ja/tai aspartaattiaminotransferaasi [AST] > 5 kertaa normaalin yläraja; tai kreatiniini > 120 μmol/L)
- Tunnettu yliherkkyys Nuwiqin vaikuttavalle aineelle tai sen apuaineille (sakkaroosi, natriumkloridi, kalsiumklorididihydraatti, arginiinihydrokloridi, natriumsitraattidihydraatti, poloksameeri 188)
- Raskaus
- Hän oli jo leikattu tässä tutkimuksessa
- Osallistuminen toiseen interventiotutkimukseen
- Hoito millä tahansa tutkimuslääkevalmisteella (IMP) 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Nuwiq
Kaikki potilaat, jotka saavat Nuwiqia (yhdistelmä-FVIII).
Nuwiq annetaan suonensisäisesti asiaankuuluvien lääkemääräystietojen mukaisesti.
Hoito toistetaan tarpeen mukaan 8–24 tunnin välein, kunnes haava on parantunut riittävästi, ja sitten tarvittaessa vielä vähintään 7 päivää FVIII-plasmatason ylläpitämiseksi 30–60 IU/dl:ssa.
|
Nuwiq on puhdistettu B-domeenista poistettu FVIII-glykoproteiini, jonka syntetisoi geneettisesti muokattu ihmisen alkion munuaissolulinja (HEK 293F).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yleinen hemostaattinen teho
Aikaikkuna: Leikkauksen aikana ja haavan paranemisen loppuun asti (esim. ompeleiden poistaminen, vedenpoiston lopettaminen jne.) tutkijan määrittelemällä tavalla tutkimuksen keston aikana 30 ± 3 päivää leikkauspäivän jälkeen
|
Hoidon yleinen hemostaattinen teho mitattuna binäärisenä "onnistumisena" tai "epäonnistuneena".
Nuwiqin perioperatiivisen hemostaattisen kokonaistehokkuuden arvioi riippumaton tietojen seurantakomitea (IDMC) ja se määritetään käyttämällä yhdistettyä arviointialgoritmia, joka ottaa huomioon kirurgin arvion intraoperatiivisesta hemostaattisesta tehosta ja tutkijan arviota leikkauksen jälkeisestä hemostaattisesta tehosta kokonaistehokkuuden luokittelussa. onnistuminen tai epäonnistuminen.
|
Leikkauksen aikana ja haavan paranemisen loppuun asti (esim. ompeleiden poistaminen, vedenpoiston lopettaminen jne.) tutkijan määrittelemällä tavalla tutkimuksen keston aikana 30 ± 3 päivää leikkauspäivän jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Intraoperatiivinen hemostaattinen teho
Aikaikkuna: Leikkauksen aikana: Ensimmäisestä ihon viillosta viimeiseen ompeleeseen
|
Nuwiqin intraoperatiivisen hemostaattisen tehon arviointi 4-pisteen järjestysasteikolla: Erinomainen: Leikkauksensisäinen verenhukka oli pienempi tai yhtä suuri kuin keskimääräinen odotettu verenhukka toimenpiteessä, joka suoritettiin potilaalle, jolla on normaali hemostaasi ja samaa sukupuolta, ikää ja kasvua. Hyvä: Intraoperatiivinen verenhukka oli suurempi kuin keskimääräinen odotettu verenhukka, mutta pienempi tai yhtä suuri kuin suurin odotettu verenhukkaa kyseisessä toimenpiteessä potilaalla, jolla on normaali hemostaasi. Keskivaikea: Leikkauksensisäinen verenhukka oli suurempi kuin suurin odotettu verenhukka potilaalle, jolla oli normaali hemostaasi, suoritetussa toimenpiteessä, mutta hemostaasi oli hallinnassa. Ei mitään: Hemostaasi oli hallitsematon, mikä edellytti muutosta hyytymistekijäkorvausohjelmassa. |
Leikkauksen aikana: Ensimmäisestä ihon viillosta viimeiseen ompeleeseen
|
|
FVIII:n plasmatasot
Aikaikkuna: ≤30 minuuttia ennen Nuwiq-injektiota ja 15-30 minuuttia sen jälkeen
|
Perioperatiiviset plasmatasot
|
≤30 minuuttia ennen Nuwiq-injektiota ja 15-30 minuuttia sen jälkeen
|
|
Leikkauksen jälkeinen hemostaattinen teho
Aikaikkuna: Leikkauksen aikana ja haavan paranemisen loppuun asti (esim. ompeleiden poistaminen, vedenpoiston lopettaminen jne.) tutkijan määrittelemällä tavalla tutkimuksen keston aikana 30 ± 3 päivää leikkauspäivän jälkeen
|
Nuwiqin postoperatiivisen hemostaattisen tehon arviointi 4-pisteen järjestysasteikolla: Erinomainen: Ei leikkauksen jälkeistä verenvuotoa tai vuotoa, joka ei johtunut leikkauksen komplikaatioista. Kaikki leikkauksen jälkeiset verenvuodot (leikkauksen komplikaatioista johtuvat) hallittiin Nuwiqilla toimenpiteen tyypin mukaan. Hyvä: Ei leikkauksen jälkeistä verenvuotoa tai vuotoa, joka ei johdu leikkauksen komplikaatioista. Leikkauksen komplikaatioista johtuvan leikkauksen jälkeisen verenvuodon hallinta vaati lisää Nuwiq-annostusta tai lisäinjektioita, joita ei alun perin ollut ennakoitu kyseiselle toimenpidetyypille. Keskivaikea: Leikkauksen jälkeistä verenvuotoa ja vuotoa, joka ei johtunut leikkauksen komplikaatioista. Leikkauksen jälkeisen verenvuodon hallinta edellytti Nuwiq-annoksen lisäämistä tai lisäinjektioita, joita ei alun perin ollut ennakoitu kyseiselle toimenpidetyypille. Ei mitään: Laaja hallitsematon leikkauksen jälkeinen verenvuoto ja vuoto. |
Leikkauksen aikana ja haavan paranemisen loppuun asti (esim. ompeleiden poistaminen, vedenpoiston lopettaminen jne.) tutkijan määrittelemällä tavalla tutkimuksen keston aikana 30 ± 3 päivää leikkauspäivän jälkeen
|
|
Allogeeniset verituotteet
Aikaikkuna: Leikkauksen aikana ja haavan paranemisen loppuun asti (esim. ompeleiden poistaminen, vedenpoiston lopettaminen jne.) tutkijan määrittelemällä tavalla tutkimuksen keston aikana 30 ± 3 päivää leikkauspäivän jälkeen
|
Allogeenisten verituotteiden (punasolut, verihiutaleet ja muut verituotteet) käyttö
|
Leikkauksen aikana ja haavan paranemisen loppuun asti (esim. ompeleiden poistaminen, vedenpoiston lopettaminen jne.) tutkijan määrittelemällä tavalla tutkimuksen keston aikana 30 ± 3 päivää leikkauspäivän jälkeen
|
|
Perioperatiivinen hemostaattinen teho WFH-kriteerien mukaan
Aikaikkuna: ≤30 minuuttia ennen Nuwiq-injektiota ja 15-30 minuuttia sen jälkeen
|
Arvioitu WFH:n suosittelemalla 4 pisteen asteikolla: Erinomainen: Intra- ja postoperatiivinen verenhukka, joka on samanlainen kuin ei-hemofiilinen potilas. Ylimääräisiä FVIII-annoksia/ohitusaineita ei tarvita. Hyvä: Leikkauksen sisäinen ja/tai postoperatiivinen verenhukka lisääntyi hieman odotettua ei-hemofiilisellä potilaalla, mutta sen katsottiin olevan kliinisesti merkityksetön. Ylimääräisiä FVIII-annoksia/ohitusaineita ei tarvita Kohtuullinen: Leikkauksen sisäinen ja/tai postoperatiivinen verenhukka lisääntyi odotettua enemmän ei-hemofiilisellä potilaalla, ja lisähoitoa tarvitaan. FVIII/ohittelevien aineiden lisäannos tarvitaan tai odotetun verensiirtotarpeen lisääntynyt veren komponentti Huono: Merkittävä intra- ja/tai leikkauksen jälkeinen verenhukka, joka on huomattavasti suurempi kuin ei-hemofiilinen potilas, vaatii toimenpiteitä, joita ei selitä muu lääketieteellinen syy kuin hemofilia . Odottamaton hypotensio, odottamaton siirtyminen teho-osastolle verenvuodon vuoksi, oleellisesti lisääntynyt odotetun verensiirtotarpeen veren komponentti |
≤30 minuuttia ennen Nuwiq-injektiota ja 15-30 minuuttia sen jälkeen
|
|
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: Ensimmäisen Nuwiq-injektion alusta 30 ± 3 päivään kirurgisen toimenpiteen jälkeen
|
Haittavaikutusten ilmaantuvuus koko tutkimusjakson aikana
|
Ensimmäisen Nuwiq-injektion alusta 30 ± 3 päivään kirurgisen toimenpiteen jälkeen
|
|
Tromboottiset tapahtumat
Aikaikkuna: Ensimmäisen Nuwiq-injektion alusta 30 ± 3 päivään kirurgisen toimenpiteen jälkeen
|
Tromboottisten tapahtumien ilmaantuvuus tutkimuksen aikana
|
Ensimmäisen Nuwiq-injektion alusta 30 ± 3 päivään kirurgisen toimenpiteen jälkeen
|
|
FVIII-estäjän muodostuminen
Aikaikkuna: Ensimmäisen Nuwiq-injektion alusta 30 ± 3 päivään kirurgisen toimenpiteen jälkeen
|
FVIII-estäjän muodostumisen ilmaantuvuus
|
Ensimmäisen Nuwiq-injektion alusta 30 ± 3 päivään kirurgisen toimenpiteen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Johannes Oldenburg, Experimental Haematology and Transfusion Medicine, University Clinic Bonn
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Koagulaatioproteiinien häiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Hemofilia A
- Aminohapot, peptidit ja proteiinit
- Proteiinit
- Biologiset tekijät
- Veriproteiinit
- Veren hyytymistekijät
- Proteiinin esiasteet
- Tekijä VIII
Muut tutkimustunnusnumerot
- GENA-23
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .