Dawkowanie Nuwiq i wyniki leczenia kobiet/dziewcząt z hemofilią wymagającą FVIII w leczeniu chirurgicznym
Dawkowanie Nuwiq i wyniki leczenia kobiet/dziewcząt chorych na hemofilię Wymagające leczenie FVIII w leczeniu chirurgicznym — międzynarodowe, otwarte badanie bez grupy kontrolnej (NuDIMENSION)
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Cristina Solomon
- Numer telefonu: +41795859042
- E-mail: cristina.solomon@octapharma.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Helsinki, Finlandia
- Rekrutacyjny
- Helsinki University Hospital,Coagulation Disorder Unit
-
-
-
-
-
Chambray-lès-Tours, Francja
- Rekrutacyjny
- Avenue de la République
-
Nantes, Francja
- Rekrutacyjny
- CHU de Nantes Hôtel-Dieu
-
Stasbourg, Francja
- Jeszcze nie rekrutacja
- CHU de Strasbourg
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitario La Paz
-
Seville, Hiszpania
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Bonn, Niemcy
- Rekrutacyjny
- Universitätsklinikum Bonn,Institut für Experimentelle Haematologie und Transfusionsmedizin
-
Duisburg, Niemcy
- Rekrutacyjny
- Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr
-
Hamburg, Niemcy
- Rekrutacyjny
- Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf,II. Medizinische Klinik und Poliklinik
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia
- Rekrutacyjny
- Clinical Center for Serbia
-
-
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
- Rekrutacyjny
- UT Health San Antonio
-
-
-
-
-
Bern, Szwajcaria
- Jeszcze nie rekrutacja
- Insel Spital Bern
-
-
-
-
-
Montevideo, Urugwaj
- Jeszcze nie rekrutacja
- Centro Hospitalario Pereira Rossell
-
-
-
-
-
Catanzaro, Włochy
- Rekrutacyjny
- Aziendo Ospedaliera "Puglieze Ciaccio"
-
Palermo, Włochy
- Rekrutacyjny
- Policlinico "P. Giaconne"
-
-
-
-
-
Leeds, Zjednoczone Królestwo
- Rekrutacyjny
- St. James's University Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Kobiety/dziewczęta z hemofilią A (FVIII:C ≥1-<40%) według wywiadu
- Co najmniej 12 lat
- Zaplanowane poddanie się poważnej planowej operacji wymagającej leczenia FVIII
- Dobrowolna pisemna świadoma zgoda pacjenta lub, w stosownych przypadkach, rodzica/przedstawiciela prawnego, uzyskana zgodnie z lokalnymi przepisami
Kryteria wyłączenia:
- Zaburzenia krzepnięcia inne niż hemofilia A
- Obecny lub przebyty inhibitor czynnika VIII (≥0,6 jednostek Bethesda [BU]/ml)
- Ciężka choroba wątroby lub nerek (stężenia aminotransferazy alaninowej [ALT] i/lub aminotransferazy asparaginianowej [AST] >5 razy powyżej górnej granicy normy lub kreatyniny >120 μmol/l)
- Znana nadwrażliwość na substancję czynną Nuwiq lub na jego substancje pomocnicze (sacharozę, sodu chlorek, wapnia chlorek dwuwodny, argininy chlorowodorek, sodu cytrynian dwuwodny, poloksamer 188)
- Ciąża
- W tym badaniu miał już operację
- Aktualny udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym
- Leczenie jakimkolwiek badanym produktem leczniczym (IMP) w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Nuwiq
Wszyscy pacjenci otrzymujący Nuwiq (rekombinowany FVIII).
Nuwiq będzie podawany dożylnie zgodnie z odpowiednią informacją dla pacjenta.
Leczenie będzie powtarzane w razie potrzeby co 8-24 godzin, aż do odpowiedniego zagojenia się rany, a następnie - jeśli to konieczne - przez co najmniej kolejne 7 dni, aby utrzymać poziomy czynnika VIII w osoczu na poziomie 30-60 IU/dl.
|
Nuwiq to oczyszczona glikoproteina FVIII z delecją domeny B, syntetyzowana przez zmodyfikowaną genetycznie linię komórek embrionalnych nerki człowieka (HEK 293F).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ogólna skuteczność hemostatyczna
Ramy czasowe: Podczas operacji i do czasu zakończenia gojenia się rany (np. zdjęcia szwów, zaprzestania drenażu itp.) zgodnie z definicją badacza, w czasie trwania badania 30 ± 3 dni od dnia zabiegu chirurgicznego
|
Ogólna skuteczność hemostatyczna leczenia mierzona jako binarny „sukces” lub „porażka”.
Ogólna okołooperacyjna skuteczność hemostatyczna produktu Nuwiq zostanie oceniona przez niezależny komitet ds. monitorowania danych (IDMC) i ustalona przy użyciu złożonego algorytmu oceny, który uwzględnia ocenę śródoperacyjnej skuteczności hemostatycznej przez chirurga oraz ocenę pooperacyjnej skuteczności hemostatycznej przez badacza w celu sklasyfikowania ogólnej skuteczności hemostatycznej jako sukces lub porażka.
|
Podczas operacji i do czasu zakończenia gojenia się rany (np. zdjęcia szwów, zaprzestania drenażu itp.) zgodnie z definicją badacza, w czasie trwania badania 30 ± 3 dni od dnia zabiegu chirurgicznego
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Śródoperacyjna skuteczność hemostatyczna
Ramy czasowe: Podczas operacji: Od pierwszego nacięcia skóry do ostatniego szwu
|
Ocena śródoperacyjnej skuteczności hemostatycznej preparatu Nuwiq przy użyciu 4-punktowej skali porządkowej: Doskonale: Śródoperacyjna utrata krwi była mniejsza lub równa średniej oczekiwanej utracie krwi dla rodzaju zabiegu przeprowadzonego u pacjenta z prawidłową hemostazą, tej samej płci, wieku i wzrostu Dobrze: Śródoperacyjna utrata krwi była większa niż średnia oczekiwana utrata krwi, ale mniejsza lub równa maksymalnej spodziewanej utracie krwi dla rodzaju zabiegu u pacjenta z prawidłową hemostazą. Umiarkowane: Śródoperacyjna utrata krwi była większa niż maksymalna oczekiwana utrata krwi dla rodzaju zabiegu przeprowadzonego u pacjenta z prawidłową hemostazą, ale hemostaza była kontrolowana. Brak: Hemostaza była niekontrolowana, co wymagało zmiany w schemacie wymiany czynnika krzepnięcia. |
Podczas operacji: Od pierwszego nacięcia skóry do ostatniego szwu
|
|
Poziom FVIII w osoczu
Ramy czasowe: ≤30 minut przed i 15-30 minut po wstrzyknięciu leku Nuwiq
|
Stężenie w osoczu w okresie okołooperacyjnym
|
≤30 minut przed i 15-30 minut po wstrzyknięciu leku Nuwiq
|
|
Pooperacyjna skuteczność hemostatyczna
Ramy czasowe: Podczas operacji i do czasu zakończenia gojenia się rany (np. zdjęcia szwów, zaprzestania drenażu itp.) zgodnie z definicją badacza, w czasie trwania badania 30 ± 3 dni od dnia zabiegu chirurgicznego
|
Ocena pooperacyjnej skuteczności hemostatycznej preparatu Nuwiq w 4-punktowej skali porządkowej: Znakomity: Brak krwawień i sączeń pooperacyjnych, które nie były spowodowane powikłaniami chirurgicznymi. Wszystkie krwawienia pooperacyjne (spowodowane powikłaniami chirurgicznymi) kontrolowano za pomocą preparatu Nuwiq zgodnie z przewidywaniami dla rodzaju zabiegu. Dobrze: Brak krwawień i sączeń pooperacyjnych, które nie były spowodowane powikłaniami chirurgicznymi. Kontrola krwawienia pooperacyjnego spowodowanego powikłaniami chirurgicznymi wymagała zwiększenia dawki leku Nuwiq lub dodatkowych wstrzyknięć nieprzewidzianych pierwotnie dla tego rodzaju zabiegu. Umiarkowane: niewielkie krwawienia i sączenie pooperacyjne, które nie są spowodowane powikłaniami chirurgicznymi. Kontrola krwawienia pooperacyjnego wymagała zwiększenia dawki leku Nuwiq lub dodatkowych wstrzyknięć, których pierwotnie nie przewidywano dla danego rodzaju zabiegu. Brak: Rozległe, niekontrolowane krwawienie i sączenie pooperacyjne. |
Podczas operacji i do czasu zakończenia gojenia się rany (np. zdjęcia szwów, zaprzestania drenażu itp.) zgodnie z definicją badacza, w czasie trwania badania 30 ± 3 dni od dnia zabiegu chirurgicznego
|
|
Allogenne produkty krwiopochodne
Ramy czasowe: Podczas operacji i do czasu zakończenia gojenia się rany (np. zdjęcia szwów, zaprzestania drenażu itp.) zgodnie z definicją badacza, w czasie trwania badania 30 ± 3 dni od dnia zabiegu chirurgicznego
|
Stosowanie allogenicznych produktów krwi (czerwonych krwinek, płytek krwi i innych produktów krwi)
|
Podczas operacji i do czasu zakończenia gojenia się rany (np. zdjęcia szwów, zaprzestania drenażu itp.) zgodnie z definicją badacza, w czasie trwania badania 30 ± 3 dni od dnia zabiegu chirurgicznego
|
|
Okołooperacyjna skuteczność hemostatyczna według kryteriów WFH
Ramy czasowe: ≤30 minut przed i 15-30 minut po wstrzyknięciu leku Nuwiq
|
Oceniane przy użyciu 4-punktowej skali zalecanej przez WFH: Znakomity: Śródoperacyjna i pooperacyjna utrata krwi podobna jak u pacjenta bez hemofilii. Nie są potrzebne dodatkowe dawki czynnika VIII/środków omijających. Dobra: Śródoperacyjna i/lub pooperacyjna utrata krwi nieznacznie większa niż oczekiwana u pacjenta bez hemofilii, ale uznana za nieistotną klinicznie. Nie są potrzebne dodatkowe dawki czynnika VIII/środków omijających. Średnie: śródoperacyjna i/lub pooperacyjna utrata krwi większa niż oczekiwana u pacjenta bez hemofilii i konieczne jest dodatkowe leczenie. Potrzebna dodatkowa dawka czynnika VIII/środków omijających lub zwiększony składnik krwi w przypadku przewidywanego zapotrzebowania na transfuzję Słaba: znacząca śród- i/lub pooperacyjna utrata krwi, znacznie większa niż oczekiwana u pacjenta bez hemofilii, wymaga interwencji niewyjaśnionej problemem medycznym innym niż hemofilia . Nieoczekiwane niedociśnienie, nieoczekiwane przeniesienie na oddział intensywnej terapii z powodu krwawienia, znacznie zwiększone stężenie składników krwi objętych przewidywaną potrzebą transfuzji |
≤30 minut przed i 15-30 minut po wstrzyknięciu leku Nuwiq
|
|
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia pierwszego wstrzyknięcia leku Nuwiq do 30 ± 3 dni po zabiegu chirurgicznym
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych zarejestrowana podczas całego okresu badania
|
Od rozpoczęcia pierwszego wstrzyknięcia leku Nuwiq do 30 ± 3 dni po zabiegu chirurgicznym
|
|
Zdarzenia zakrzepowe
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia pierwszego wstrzyknięcia leku Nuwiq do 30 ± 3 dni po zabiegu chirurgicznym
|
Częstość występowania zdarzeń zakrzepowych podczas badania
|
Od rozpoczęcia pierwszego wstrzyknięcia leku Nuwiq do 30 ± 3 dni po zabiegu chirurgicznym
|
|
Tworzenie inhibitora FVIII
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia pierwszego wstrzyknięcia leku Nuwiq do 30 ± 3 dni po zabiegu chirurgicznym
|
Częstość tworzenia się inhibitora FVIII
|
Od rozpoczęcia pierwszego wstrzyknięcia leku Nuwiq do 30 ± 3 dni po zabiegu chirurgicznym
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Johannes Oldenburg, Experimental Haematology and Transfusion Medicine, University Clinic Bonn
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby hematologiczne
- Zaburzenia krzepnięcia krwi
- Zaburzenia krwotoczne
- Zaburzenia krzepnięcia krwi, dziedziczne
- Zaburzenia krzepnięcia białek
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby hemowe i limfatyczne
- Hemofilia A
- Aminokwasy, peptydy i białka
- Białka
- Czynniki biologiczne
- Białka krwi
- Czynniki krzepnięcia krwi
- Prekursory białkowe
- Czynnik VIII
Inne numery identyfikacyjne badania
- GENA-23
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .