A Nuwiq adagolása és eredményei a hemofíliában szenvedő nők/lányok kezelésében A műtéthez FVIII kezelést igényel
A Nuwiq adagolása és eredményei a hemofíliában szenvedő nők/lányok kezelésében FVIII-as kezelést igénylő műtét – nemzetközi, nyílt, nem kontrollált vizsgálat (NUDIMENZIÓ)
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Sigurd Knaub
- Telefonszám: +41 554512141
- E-mail: Sigurd.Knaub@octapharma.ch
Tanulmányi helyek
-
-
-
Helsinki, Finnország
- Helsinki University Hospital,Coagulation Disorder Unit
-
-
-
-
-
Chambray-lès-Tours, Franciaország
- Avenue de la République
-
Nantes, Franciaország
- CHU de Nantes hotel-Dieu
-
-
-
-
-
Bonn, Németország
- Universitätsklinikum Bonn,Institut für Experimentelle Haematologie und Transfusionsmedizin
-
Hamburg, Németország
- Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf,II. Medizinische Klinik und Poliklinik
-
-
-
-
-
Catanzaro, Olaszország
- Aziendo Ospedaliera "Puglieze Ciaccio"
-
Palermo, Olaszország
- Policlinico "P. Giaconne"
-
-
-
-
-
Madrid, Spanyolország
- Hospital Universitario La Paz
-
Sevilla, Spanyolország
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
-
-
-
-
Belgrade, Szerbia
- Clinical Center for Serbia
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Haemophilia A-ban szenvedő nők/lányok (FVIII:C ≥1-<40%) az anamnézis alapján
- Legalább 12 éves
- FVIII-as kezelést igénylő, elektív nagy műtéten esik át
- A beteg, vagy adott esetben szülő/törvényes képviselő szabadon adott írásos beleegyezése, amelyet a helyi előírásoknak megfelelően szereztek be
Kizárási kritériumok:
- A hemofílián kívüli véralvadási zavarok
- Jelenlegi vagy korábbi FVIII inhibitor (≥0,6 Bethesda egység [BU]/ml)
- Súlyos máj- vagy vesebetegség (alanin-aminotranszferáz [ALT] és/vagy aszpartát-aminotranszferáz [AST] szintje a normálérték felső határának több mint ötszöröse; vagy kreatinin>120 μmol/L)
- A Nuwiq hatóanyagával vagy segédanyagaival (szacharóz, nátrium-klorid, kalcium-klorid-dihidrát, arginin-hidroklorid, nátrium-citrát-dihidrát, poloxamer 188) szembeni ismert túlérzékenység
- Terhesség
- Ebben a vizsgálatban már műtéten esett át
- Jelenlegi részvétel egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban
- Kezelés bármely vizsgálati gyógyszerrel (IMP) a szűrővizsgálatot megelőző 30 napon belül
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Nuwiq
Minden Nuwiq-ot (rekombináns VIII.
A Nuwiq-ot intravénásan adják be a vonatkozó felírási információknak megfelelően.
A kezelést szükség szerint 8-24 óránként meg kell ismételni a megfelelő sebgyógyulásig, majd - szükség esetén - még legalább 7 napig, hogy a FVIII plazmaszint 30-60 NE/dl-en maradjon.
|
A Nuwiq egy tisztított B-domén-deletált FVIII glikoprotein, amelyet egy genetikailag módosított humán embrionális vese sejtvonal (HEK 293F) szintetizál.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Általános hemosztatikus hatékonyság
Időkeret: A műtét alatt és az utolsó Nuwiq injekció után 24 óráig
|
A kezelés általános hemosztatikus hatékonysága bináris „sikerként” vagy „sikertelenségként” mérve.
A Nuwiq teljes perioperatív hemosztatikus hatékonyságát egy Független Adat-megfigyelő Bizottság (IDMC) fogja megítélni, és egy összetett értékelési algoritmus segítségével határozza meg, amely figyelembe veszi a sebész intraoperatív hemosztatikus hatékonyságának értékelését és a vizsgáló posztoperatív hemosztatikus hatékonyságának értékelését a teljes vérzéscsillapító hatékonyság besorolásához. siker vagy kudarc.
|
A műtét alatt és az utolsó Nuwiq injekció után 24 óráig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Intraoperatív hemosztatikus hatékonyság
Időkeret: Műtét során: Az első bőrmetszéstől az utolsó varratig
|
A Nuwiq intraoperatív hemosztatikus hatékonyságának értékelése 4 fokozatú ordinális skálán: Kiváló: Az intraoperatív vérveszteség kisebb vagy egyenlő volt, mint a normál vérzéscsillapítású, azonos nemű, életkorú és testmagasságú betegnél végzett beavatkozás átlagos várható vérvesztesége. Jó: Az intraoperatív vérveszteség magasabb volt, mint az átlagos várható vérveszteség, de alacsonyabb vagy egyenlő volt a normál vérzéscsillapítású betegnél az adott beavatkozástípushoz tartozó maximális várható vérveszteséggel. Mérsékelt: Az intraoperatív vérveszteség magasabb volt, mint a normál vérzéscsillapítású betegnél végzett beavatkozás esetén várható maximális vérveszteség, de a haemostasis kontrollált volt. Nincs: A vérzéscsillapítás kontrollálatlan volt, ezért a véralvadási faktor helyettesítési rendjének megváltoztatására volt szükség. |
Műtét során: Az első bőrmetszéstől az utolsó varratig
|
|
Posztoperatív hemosztatikus hatékonyság
Időkeret: A műtét végétől a Nuwiq utolsó injekcióját követő 24 óráig
|
A Nuwiq posztoperatív haemostaticus hatékonyságának értékelése 4 pontos ordinális skálán: Kiváló: Nincs posztoperatív vérzés vagy szivárgás, amely nem a műtét szövődményei miatt következett be. Minden posztoperatív vérzést (a műtéti szövődmények miatt) a Nuwiq-val kontrolláltunk az eljárás típusának megfelelően. Jó: Nincs posztoperatív vérzés vagy szivárgás, amely nem a műtét szövődményei miatt következett be. A műtéti szövődmények miatti posztoperatív vérzés megfékezése a Nuwiq adagjának növelését vagy olyan további injekciókat igényelt, amelyekre eredetileg nem számítottak az ilyen típusú beavatkozások. Közepes: Néhány posztoperatív vérzés és szivárgás, amely nem a műtéti szövődmények miatt volt. A posztoperatív vérzés megfékezése a Nuwiq adagjának növelését vagy olyan további injekciókat igényelt, amelyekre eredetileg nem számítottak az eljárás típusának. Nincs: kiterjedt, ellenőrizetlen posztoperatív vérzés és szivárgás. |
A műtét végétől a Nuwiq utolsó injekcióját követő 24 óráig
|
|
Trombózisos események
Időkeret: Az első Nuwiq injekció kezdetétől a műtétet követő 30 napig
|
Trombózisos események előfordulása a vizsgálat során
|
Az első Nuwiq injekció kezdetétől a műtétet követő 30 napig
|
|
FVIII inhibitor képződés
Időkeret: Az első Nuwiq injekció kezdetétől a műtétet követő 30 napig
|
FVIII inhibitor képződés előfordulása
|
Az első Nuwiq injekció kezdetétől a műtétet követő 30 napig
|
|
Mellékhatások
Időkeret: Az első Nuwiq injekció kezdetétől a műtétet követő 30 napig
|
A nemkívánatos események előfordulása a teljes vizsgálati időszak alatt
|
Az első Nuwiq injekció kezdetétől a műtétet követő 30 napig
|
|
Allogén vérkészítmények
Időkeret: A műtét napjától az utolsó Nuwiq injekció beadása utáni 24 óráig
|
Allogén vérkészítmények (vörösvérsejtek, vérlemezkék és egyéb vérkészítmények) használata
|
A műtét napjától az utolsó Nuwiq injekció beadása utáni 24 óráig
|
|
FVIII plazmaszintek
Időkeret: Időkeret: <30 perccel a Nuwiq injekció előtt és <30 perccel utána
|
Perioperatív plazmaszintek
|
Időkeret: <30 perccel a Nuwiq injekció előtt és <30 perccel utána
|
|
Perioperatív hemosztatikus hatékonyság a WFH kritériumai szerint
Időkeret: Perioperatív
|
A WFH által javasolt 4 fokozatú skálán értékelve: Kiváló: A nem hemofil betegéhez hasonló intra- és posztoperatív vérveszteség. Nincs szükség extra dózisú FVIII/bypassing szerekre. Jó: Az intra- és/vagy posztoperatív vérveszteség a vártnál kissé megnőtt a nem hemofil beteg esetében, de klinikailag jelentéktelennek ítélték. Nincs szükség extra FVIII/bypassing szerek adagjaira. Méltányos: A nem hemofil beteg esetében az intra- és/vagy posztoperatív vérveszteség a vártnál megnőtt, és további kezelésre volt szükség. Extra adag FVIII/bypassing szerek szükségesek, vagy a várható transzfúziós igény megnövekedett vérkomponense Gyenge: Jelentős intra- és/vagy posztoperatív vérveszteség a vártnál lényegesen megnövekedett a nem hemofíliás betegeknél, beavatkozást igényel, amely nem magyarázható más egészségügyi problémával, mint a hemofília. . Váratlan hipotenzió, váratlan intenzív osztályra helyezés vérzés miatt, a várható transzfúziós szükséglet lényegesen megnövekedett vérkomponense |
Perioperatív
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Johannes Oldenburg, Experimental Haematology and Transfusion Medicine, University Clinic Bonn
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- GENA-23
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Nuwiq
-
Emory UniversityGenentech, Inc.Visszavont
-
OctapharmaMegszűnt
-
OctapharmaToborzásSúlyos hemofília ASpanyolország, Horvátország, Olaszország, Észak-Macedónia, Szerbia
-
Emory UniversityOctapharmaToborzás
-
American Thrombosis and Hemostasis NetworkBayer; Shire; CSL Behring; Bioverativ Therapeutics Inc.Befejezve