Dosagem e resultados do Nuwiq no tratamento de mulheres/meninas com hemofilia A que precisam de tratamento com FVIII para cirurgia
Dosagem e resultados do Nuwiq no tratamento de mulheres/meninas com hemofilia A que necessitam de tratamento com FVIII para cirurgia - um estudo internacional, aberto e não controlado (NuDIMENSION)
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Cristina Solomon
- Número de telefone: +41795859042
- E-mail: cristina.solomon@octapharma.com
Locais de estudo
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Bonn, Alemanha
- Recrutamento
- Universitätsklinikum Bonn,Institut für Experimentelle Haematologie und Transfusionsmedizin
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Duisburg, Alemanha
- Recrutamento
- Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr
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Hamburg, Alemanha
- Recrutamento
- Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf,II. Medizinische Klinik und Poliklinik
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Madrid, Espanha
- Recrutamento
- Hospital Universitario La Paz
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Seville, Espanha
- Recrutamento
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Texas
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- Recrutamento
- UT Health San Antonio
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Helsinki, Finlândia
- Recrutamento
- Helsinki University Hospital,Coagulation Disorder Unit
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Chambray-lès-Tours, França
- Recrutamento
- Avenue de la République
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Nantes, França
- Recrutamento
- CHU de Nantes Hôtel-Dieu
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Stasbourg, França
- Ainda não está recrutando
- CHU de Strasbourg
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Catanzaro, Itália
- Recrutamento
- Aziendo Ospedaliera "Puglieze Ciaccio"
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Palermo, Itália
- Recrutamento
- Policlinico "P. Giaconne"
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Leeds, Reino Unido
- Recrutamento
- St. James's University Hospital
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Bern, Suíça
- Ainda não está recrutando
- Insel Spital Bern
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Belgrade, Sérvia
- Recrutamento
- Clinical Center for Serbia
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Montevideo, Uruguai
- Ainda não está recrutando
- Centro Hospitalario Pereira Rossell
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Mulheres/meninas com hemofilia A (FVIII:C ≥1-<40%) de acordo com o histórico médico
- Pelo menos 12 anos de idade
- Programado para passar por cirurgia eletiva de grande porte que requer tratamento com FVIII
- Consentimento livre e informado por escrito do paciente, ou dos pais/representante legal, quando aplicável, obtido de acordo com os regulamentos locais
Critério de exclusão:
- Distúrbio de coagulação diferente da hemofilia A
- Inibidor de FVIII presente ou passado (≥0,6 unidades Bethesda [BU]/mL)
- Doença hepática ou renal grave (níveis de alanina aminotransferase [ALT] e/ou aspartato aminotransferase [AST] > 5 vezes o limite superior do normal; ou creatinina > 120 μmol/L)
- Hipersensibilidade conhecida à substância ativa de Nuwiq ou aos seus excipientes (sacarose, cloreto de sódio, cloreto de cálcio di-hidratado, cloridrato de arginina, citrato de sódio di-hidratado, poloxâmero 188)
- Gravidez
- Já foi operado neste estudo
- Participação atual em outro ensaio clínico intervencionista
- Tratamento com qualquer medicamento experimental (PIM) dentro de 30 dias antes da consulta de triagem
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Nuwiq
Todos os pacientes recebendo Nuwiq (FVIII recombinante).
Nuwiq será administrado por via intravenosa de acordo com as informações de prescrição relevantes.
O tratamento será repetido conforme necessário a cada 8-24 horas até a cicatrização adequada da ferida, então - se necessário - por pelo menos mais 7 dias para manter os níveis plasmáticos de FVIII de 30-60 UI/dL.
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Nuwiq é uma glicoproteína FVIII com deleção do domínio B purificada sintetizada por uma linha celular de rim embrionário humano geneticamente modificada (HEK 293F).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Eficácia hemostática geral
Prazo: Durante a cirurgia e até a conclusão da cicatrização da ferida (por exemplo, remoção de suturas, cessação da drenagem, etc.), conforme definido pelo investigador, durante a duração do estudo de 30 ± 3 dias após o dia do procedimento cirúrgico
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Eficácia hemostática geral do tratamento medida como “sucesso” ou “fracasso” binário.
A eficácia hemostática perioperatória geral do Nuwiq será julgada por um Comitê Independente de Monitoramento de Dados (IDMC) e determinada usando um algoritmo de avaliação composto que considera a avaliação do cirurgião da eficácia hemostática intraoperatória e a avaliação do investigador da eficácia hemostática pós-operatória para classificar a eficácia hemostática geral como sucesso ou fracasso.
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Durante a cirurgia e até a conclusão da cicatrização da ferida (por exemplo, remoção de suturas, cessação da drenagem, etc.), conforme definido pelo investigador, durante a duração do estudo de 30 ± 3 dias após o dia do procedimento cirúrgico
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Eficácia hemostática intraoperatória
Prazo: Durante a cirurgia: Da primeira incisão na pele até a última sutura
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Avaliação da eficácia hemostática intraoperatória de Nuwiq usando uma escala ordinal de 4 pontos: Excelente: A perda sanguínea intraoperatória foi menor ou igual à perda sanguínea média esperada para o tipo de procedimento realizado em um paciente com hemostasia normal e do mesmo sexo, idade e estatura Bom: A perda de sangue intraoperatória foi maior do que a perda de sangue média esperada, mas menor ou igual à perda de sangue máxima esperada para o tipo de procedimento em um paciente com hemostasia normal. Moderada: A perda sanguínea intraoperatória foi maior do que a perda sanguínea máxima esperada para o tipo de procedimento realizado em um paciente com hemostasia normal, mas a hemostasia foi controlada. Nenhum: A hemostase foi descontrolada, necessitando de uma mudança no esquema de reposição do fator de coagulação. |
Durante a cirurgia: Da primeira incisão na pele até a última sutura
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Níveis plasmáticos de FVIII
Prazo: ≤30 minutos antes e 15-30 minutos após a injeção de Nuwiq
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Níveis plasmáticos perioperatórios
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≤30 minutos antes e 15-30 minutos após a injeção de Nuwiq
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Eficácia hemostática pós-operatória
Prazo: Durante a cirurgia e até a conclusão da cicatrização da ferida (por exemplo, remoção de suturas, cessação da drenagem, etc.), conforme definido pelo investigador, durante a duração do estudo de 30 ± 3 dias após o dia do procedimento cirúrgico
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Avaliação da eficácia hemostática pós-operatória do Nuwiq utilizando uma escala ordinal de 4 pontos: Excelente: Nenhum sangramento ou exsudação pós-operatória que não fosse devido a complicações da cirurgia. Todo sangramento pós-operatório (devido a complicações da cirurgia) foi controlado com Nuwiq conforme previsto para o tipo de procedimento. Bom: Nenhum sangramento ou exsudação pós-operatória que não fosse devido a complicações da cirurgia. O controle do sangramento pós-operatório devido a complicações da cirurgia exigiu aumento da dosagem de Nuwiq ou injeções adicionais não previstas originalmente para o tipo de procedimento. Moderado: Algum sangramento e exsudação pós-operatória que não foi devido a complicações da cirurgia. O controle do sangramento pós-operatório exigiu aumento da dosagem de Nuwiq ou injeções adicionais não previstas originalmente para o tipo de procedimento. Nenhum: Sangramento pós-operatório extenso e não controlado e exsudação. |
Durante a cirurgia e até a conclusão da cicatrização da ferida (por exemplo, remoção de suturas, cessação da drenagem, etc.), conforme definido pelo investigador, durante a duração do estudo de 30 ± 3 dias após o dia do procedimento cirúrgico
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Produtos sanguíneos alogênicos
Prazo: Durante a cirurgia e até a conclusão da cicatrização da ferida (por exemplo, remoção de suturas, cessação da drenagem, etc.), conforme definido pelo investigador, durante a duração do estudo de 30 ± 3 dias após o dia do procedimento cirúrgico
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Uso de hemoderivados alogênicos (glóbulos vermelhos, plaquetas e outros hemoderivados)
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Durante a cirurgia e até a conclusão da cicatrização da ferida (por exemplo, remoção de suturas, cessação da drenagem, etc.), conforme definido pelo investigador, durante a duração do estudo de 30 ± 3 dias após o dia do procedimento cirúrgico
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Eficácia hemostática perioperatória de acordo com os critérios WFH
Prazo: ≤30 minutos antes e 15-30 minutos após a injeção de Nuwiq
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Avaliado usando escala de 4 pontos recomendada pela WFH: Excelente: Perda sanguínea intra e pós-operatória semelhante à do paciente não hemofílico. Não são necessárias doses extras de FVIII/agentes de bypass Bom: A perda de sangue intra e/ou pós-operatória aumentou ligeiramente acima do esperado para pacientes não hemofílicos, mas considerada clinicamente insignificante. Não são necessárias doses extras de FVIII/agentes de bypass Regular: A perda de sangue intra e/ou pós-operatória aumentou acima do esperado para o paciente não hemofílico e é necessário tratamento adicional. É necessária uma dose extra de FVIII/agentes de bypass, ou aumento do componente sanguíneo da necessidade antecipada de transfusão. Fraco: perda significativa de sangue intra e/ou pós-operatória, substancialmente aumentada em relação ao esperado para pacientes não hemofílicos, requer intervenção não explicada por problema médico que não seja hemofilia . Hipotensão inesperada, transferência inesperada para a UTI devido a sangramento, aumento substancialmente do componente sanguíneo da necessidade prevista de transfusão |
≤30 minutos antes e 15-30 minutos após a injeção de Nuwiq
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Eventos adversos
Prazo: Desde o início da primeira injeção de Nuwiq até 30 ±3 dias após o procedimento cirúrgico
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Incidência de eventos adversos registrados durante todo o período do estudo
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Desde o início da primeira injeção de Nuwiq até 30 ±3 dias após o procedimento cirúrgico
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Eventos trombóticos
Prazo: Desde o início da primeira injeção de Nuwiq até 30 ±3 dias após o procedimento cirúrgico
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Incidência de eventos trombóticos durante o estudo
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Desde o início da primeira injeção de Nuwiq até 30 ±3 dias após o procedimento cirúrgico
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Formação de inibidor de FVIII
Prazo: Desde o início da primeira injeção de Nuwiq até 30 ±3 dias após o procedimento cirúrgico
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Incidência de formação de inibidor de FVIII
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Desde o início da primeira injeção de Nuwiq até 30 ±3 dias após o procedimento cirúrgico
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Johannes Oldenburg, Experimental Haematology and Transfusion Medicine, University Clinic Bonn
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Hemofilia A
- Aminoácidos, peptídeos e proteínas
- Proteínas
- Fatores biológicos
- Proteínas sanguíneas
- Fatores de coagulação do sangue
- Precursores de proteínas
- Fator VIII
Outros números de identificação do estudo
- GENA-23
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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