重症鎌状赤血球症、βS/βC 遺伝子型の参加者における Exa-cel 単回投与の有効性と安全性の評価
2026年3月20日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
重症鎌状赤血球症、βS/βC 遺伝子型の被験者における Exa-cel の単回投与の有効性と安全性を評価する第 3 相試験
研究の目的は、重度鎌状赤血球症 (SCD)、βS/βC 遺伝子型 (HbSC) を持つ青年および成人の参加者における CTX001 (exa-cel) の有効性と安全性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な包含基準:
- βS/βC (HbSC) 遺伝子型が証明されている参加者
- 参加者は研究者の判断に従って、自家幹細胞移植の資格を有している必要があります
主な除外基準:
- 研究者の判断により、意欲的で健康なヒト白血球抗原 (HLA) が 10/10 一致する血縁ドナーが利用可能です
- 造血幹細胞移植（HSCT）歴のある参加者
- 定期的な赤血球輸血による治療。治験責任医師の意見では、生着後に中断することはできない。
他のプロトコルで定義された包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エクサセル
参加者は、中心静脈カテーテルを通じてexa-cel（BCL11A遺伝子の赤血球系譜特異的エンハンサーにCRISPR-Cas9で修飾された自家CD34+ hHSPC）を1回注入される。
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ブスルファンによる骨髄破壊的調整後に静脈内（IV）注入によって投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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6か月以降の胎児ヘモグロビン（HbF）の平均値が20パーセント（%）以上（>=）である参加者の割合
時間枠：最後の赤血球（RBC）輸血後 60 日から exa-cel 注入後 24 か月後まで
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最後の赤血球（RBC）輸血後 60 日から exa-cel 注入後 24 か月後まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：インフォームド・コンセントの署名から exa-cel 注入後 24 か月後まで
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インフォームド・コンセントの署名から exa-cel 注入後 24 か月後まで
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好中球生着のある参加者の割合（異なる3日間の絶対好中球数（ANC）>=500/マイクロリットル[mcgL]の3回連続測定の初日）
時間枠：Exa-cel点滴後42日以内
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Exa-cel点滴後42日以内
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好中球生着までの時間
時間枠：Exa-cel 注入後 24 か月まで
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Exa-cel 注入後 24 か月まで
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血小板生着までの時間
時間枠：Exa-cel 注入後 24 か月まで
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Exa-cel 注入後 24 か月まで
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移植関連死亡率（TRM）の発生率
時間枠：Exa-cel 注入後 100 日以内
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Exa-cel 注入後 100 日以内
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移植関連死亡率（TRM）の発生率
時間枠：Exa-cel点滴後12か月以内
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Exa-cel点滴後12か月以内
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全死因死亡の発生率
時間枠：インフォームド・コンセントの署名から exa-cel 注入後 24 か月後まで
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インフォームド・コンセントの署名から exa-cel 注入後 24 か月後まで
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少なくとも 12 か月間、重度の血管閉塞性危機 (VOC) を有していない参加者の割合 (VF12)
時間枠：最後の赤血球輸血後 60 日後から exa-cel 注入後 24 か月後まで
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最後の赤血球輸血後 60 日後から exa-cel 注入後 24 か月後まで
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少なくとも12ヶ月持続する重度のVOCによる入院を経験していない参加者の割合（HF12）
時間枠：最後の赤血球輸血後 60 日後から exa-cel 注入後 24 か月後まで
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最後の赤血球輸血後 60 日後から exa-cel 注入後 24 か月後まで
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重度のVOCの年間換算率の相対的な減少
時間枠：ベースラインから exa-cel 注入後 24 か月後まで
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ベースラインから exa-cel 注入後 24 か月後まで
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VF12を達成した参加者における重度のVOCフリー期間
時間枠：最後の赤血球輸血後 60 日後から exa-cel 注入後 24 か月後まで
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最後の赤血球輸血後 60 日後から exa-cel 注入後 24 か月後まで
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重度のVOCによる入院患者の割合の相対的な減少
時間枠：ベースラインから exa-cel 注入後 24 か月後まで
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ベースラインから exa-cel 注入後 24 か月後まで
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重度のVOCによる年間入院期間の相対的な短縮
時間枠：ベースラインから exa-cel 注入後 24 か月後まで
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ベースラインから exa-cel 注入後 24 か月後まで
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少なくとも 3、6、または 12 か月にわたって HbF が 20 % 以上持続した参加者の割合
時間枠：最後の赤血球輸血後 60 日後から exa-cel 注入後 24 か月後まで
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最後の赤血球輸血後 60 日後から exa-cel 注入後 24 か月後まで
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年間赤血球輸血量の相対的な減少
時間枠：ベースラインから exa-cel 注入後 24 か月後まで
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ベースラインから exa-cel 注入後 24 か月後まで
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HbF濃度の経時変化
時間枠：Exa-cel 注入後最大 24 か月
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Exa-cel 注入後最大 24 か月
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総ヘモグロビン (Hb) 濃度の経時変化
時間枠：Exa-cel 注入後最大 24 か月
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Exa-cel 注入後最大 24 か月
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網赤血球数の経時的変化
時間枠：ベースラインから exa-cel 注入後 24 か月後まで
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ベースラインから exa-cel 注入後 24 か月後まで
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間接ビリルビンの経時的変化
時間枠：ベースラインから exa-cel 注入後 24 か月後まで
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ベースラインから exa-cel 注入後 24 か月後まで
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ハプトグロビンの経時的変化
時間枠：ベースラインから exa-cel 注入後 24 か月後まで
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ベースラインから exa-cel 注入後 24 か月後まで
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乳酸デヒドロゲナーゼ (LDH) の経時的変化
時間枠：ベースラインから exa-cel 注入後 24 か月後まで
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ベースラインから exa-cel 注入後 24 か月後まで
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最初にハプトグロビンが検出されるまでの時間
時間枠：Exa-cel 注入後最大 24 か月
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Exa-cel 注入後最大 24 か月
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最初に正規化される LDH までの時間
時間枠：Exa-cel 注入後最大 24 か月
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Exa-cel 注入後最大 24 か月
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末梢血中に存在する意図的な遺伝子改変を伴う対立遺伝子の割合の経時変化
時間枠：Exa-cel 注入後最大 24 か月
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Exa-cel 注入後最大 24 か月
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骨髄の CD34+ 細胞に存在する意図的な遺伝子改変を伴う対立遺伝子の割合の経時変化
時間枠：Exa-cel 注入後最大 24 か月
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Exa-cel 注入後最大 24 か月
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成人（18歳以上）における疼痛スケール（11点数値評価スケール（NRS））の経時的評価の変化
時間枠：ベースラインから exa-cel 注入後 24 か月後まで
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ベースラインから exa-cel 注入後 24 か月後まで
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成人（18歳以上）におけるがん治療・骨髄移植（FACT-BMT）の機能評価の経時的変化
時間枠：ベースラインから exa-cel 注入後 24 か月後まで
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ベースラインから exa-cel 注入後 24 か月後まで
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成人鎌状赤血球生活の質測定システム (ASCQ-Me) の変更
時間枠：ベースラインから exa-cel 注入後 24 か月後まで
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ベースラインから exa-cel 注入後 24 か月後まで
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青年期（12歳以上18歳未満）における疼痛スケール（11ポイントNRS）評価の経時的変化
時間枠：ベースラインから exa-cel 注入後 24 か月後まで
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ベースラインから exa-cel 注入後 24 か月後まで
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小児の生活の質インベントリの変化（PedsQL、自己申告版および親代理版） 青少年（12歳以上18歳未満）のジェネリックコア
時間枠：ベースラインから exa-cel 注入後 24 か月後まで
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ベースラインから exa-cel 注入後 24 か月後まで
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PedsQL SCD モジュールの変更 (自己申告バージョンと親プロキシ バージョン) 青少年 (12 歳以上 18 歳未満)
時間枠：ベースラインから exa-cel 注入後 24 か月後まで
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ベースラインから exa-cel 注入後 24 か月後まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2027年7月31日
一次修了 (推定)
2033年12月31日
研究の完了 (推定)
2033年12月31日
試験登録日
最初に提出
2023年6月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年7月14日
最初の投稿 (実際)
2023年7月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月20日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX21-CTX001-171
- 2023-503247-34-00 (その他の識別子：EU CT number)
- 2021-006375-41 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
Vertex データ共有基準とアクセスをリクエストするプロセスの詳細については、https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。