Évaluation de l'efficacité et de l'innocuité d'une dose unique d'Exa-cel chez des participants atteints de drépanocytose sévère, génotype βS/βC
20 mars 2026 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Une étude de phase 3 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité d'une dose unique d'Exa-cel chez des sujets atteints de drépanocytose sévère, génotype βS/βC
Le but de l'étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité de CTX001 (exa-cel) chez des participants adolescents et adultes atteints de drépanocytose sévère (SCD), génotype βS/βC (HbSC).
Aperçu de l'étude
Type d'étude
Interventionnel
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Participants avec un génotype βS/βC (HbSC) documenté
- Les participants doivent être éligibles à une greffe de cellules souches autologues selon le jugement de l'investigateur
Critères d'exclusion clés :
- Un donneur apparenté, consentant et en bonne santé, compatible avec l'antigène leucocytaire humain (HLA) 10/10 est disponible selon le jugement de l'investigateur
- Participants ayant déjà subi une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH)
- Traitement avec des transfusions régulières de globules rouges qui, de l'avis de l'investigateur, ne peuvent pas être interrompues après la prise de greffe.
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Exacel
Les participants recevront une seule perfusion d'exa-cel (hHSPC CD34+ autologues modifiés avec CRISPR-Cas9 au niveau de l'amplificateur spécifique à la lignée érythroïde du gène BCL11A) via un cathéter veineux central.
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Administré par perfusion intraveineuse (IV) après conditionnement myéloablatif au busulfan.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Proportion de participants avec une hémoglobine fœtale moyenne (HbF) supérieure ou égale à (>=) 20 % (%) à ou après 6 mois
Délai: De 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges (GR) jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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De 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges (GR) jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: De la signature du consentement éclairé jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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De la signature du consentement éclairé jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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Proportion de participants avec greffe de neutrophiles (Premier jour de 3 mesures consécutives du nombre absolu de neutrophiles (ANC)> = 500 par microlitre [mcgL] sur 3 jours différents)
Délai: Dans les 42 jours après la perfusion d'exa-cel
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Dans les 42 jours après la perfusion d'exa-cel
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Délai de greffe de neutrophiles
Délai: Jusqu'à 24 mois Après la perfusion d'exa-cel
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Jusqu'à 24 mois Après la perfusion d'exa-cel
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Délai de greffe plaquettaire
Délai: Jusqu'à 24 mois Après la perfusion d'exa-cel
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Jusqu'à 24 mois Après la perfusion d'exa-cel
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Incidence de la mortalité liée à la transplantation (TRM)
Délai: Jusqu'à 100 jours après la perfusion d'exa-cel
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Jusqu'à 100 jours après la perfusion d'exa-cel
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Incidence de la mortalité liée à la transplantation (TRM)
Délai: Dans les 12 mois après la perfusion d'exa-cel
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Dans les 12 mois après la perfusion d'exa-cel
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Incidence de la mortalité toutes causes confondues
Délai: De la signature du consentement éclairé jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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De la signature du consentement éclairé jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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Proportion de participants sans crise vaso-occlusive (COV) sévère depuis au moins 12 mois (VF12)
Délai: De 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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De 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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Proportion de participants sans hospitalisation pour COV sévères maintenus pendant au moins 12 mois (HF12)
Délai: De 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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De 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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Réduction relative du taux annualisé de COV sévères
Délai: De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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Durée de l'absence de COV sévère chez les participants ayant atteint le VF12
Délai: De 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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De 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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Réduction relative du taux d'hospitalisations pour COV graves
Délai: De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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Réduction relative de la durée annualisée d'hospitalisation pour les COV graves
Délai: De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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Proportion de participants avec une HbF soutenue >= 20 % pendant au moins 3, 6 ou 12 mois
Délai: De 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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De 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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Réduction relative du volume annualisé des transfusions de globules rouges
Délai: De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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Concentration d'HbF au fil du temps
Délai: Jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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Jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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Concentration d'hémoglobine totale (Hb) au fil du temps
Délai: Jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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Jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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Changement du nombre de réticulocytes au fil du temps
Délai: De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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Modification de la bilirubine indirecte au fil du temps
Délai: De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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Modification de l'haptoglobine au fil du temps
Délai: De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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Modification de la lactate déshydrogénase (LDH) au fil du temps
Délai: De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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Temps de première haptoglobine détectable
Délai: Jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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Jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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Temps jusqu'à la première LDH normalisée
Délai: Jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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Jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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Proportion d'allèles avec modification génétique intentionnelle présents dans le sang périphérique au fil du temps
Délai: Jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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Jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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Proportion d'allèles avec modification génétique intentionnelle présents dans les cellules CD34+ de la moelle osseuse au fil du temps
Délai: Jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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Jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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Changement de l'échelle de la douleur (échelle d'évaluation numérique en 11 points (ENR)) Évaluation au fil du temps chez les adultes (>= 18 ans)
Délai: De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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Changement dans l'évaluation fonctionnelle de la thérapie du cancer-greffe de moelle osseuse (FACT-BMT) au fil du temps chez les adultes (> = 18 ans)
Délai: De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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Modification du système de mesure de la qualité de vie de la drépanocytose adulte (ASCQ-Me)
Délai: De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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Modification de l'évaluation de l'échelle de la douleur (ENR à 11 points) au fil du temps chez les adolescents (âgés de 12 à < 18 ans)
Délai: De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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Modification de l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL ; versions d'auto-évaluation et de procuration des parents) Générique de base chez les adolescents (de 12 à <18 ans)
Délai: De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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Modification du module PedsQL SCD (versions d'auto-rapport et de proxy parent) chez les adolescents (12 à <18 ans)
Délai: De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion d'exa-cel
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
31 juillet 2027
Achèvement primaire (Estimé)
31 décembre 2033
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 décembre 2033
Dates d'inscription aux études
Première soumission
23 juin 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
14 juillet 2023
Première publication (Réel)
18 juillet 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 mars 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
20 mars 2026
Dernière vérification
1 mars 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- VX21-CTX001-171
- 2023-503247-34-00 (Autre identifiant: EU CT number)
- 2021-006375-41 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Description du régime IPD
Des détails sur les critères de partage de données Vertex et le processus de demande d'accès peuvent être trouvés sur : https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .