Ocena skuteczności i bezpieczeństwa pojedynczej dawki Exa-cel u uczestników z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową, genotyp βS/βC
20 marca 2026 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo pojedynczej dawki preparatu Exa-cel u pacjentów z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową, genotypem βS/βC
Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa CTX001 (exa-cel) u młodzieży i dorosłych uczestników z ciężką anemią sierpowatokrwinkową (SCD), genotypem βS/βC (HbSC).
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Uczestnicy z udokumentowanym genotypem βS/βC (HbSC).
- Uczestnicy muszą kwalifikować się do autologicznego przeszczepu komórek macierzystych zgodnie z oceną badacza
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Według oceny badacza dostępny jest chętny i zdrowy dawca spokrewniony z ludzkim antygenem leukocytarnym (HLA) w stosunku 10/10
- Uczestnicy po wcześniejszym przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)
- Leczenie za pomocą regularnych transfuzji krwinek czerwonych, których w opinii badacza nie można przerwać po wszczepieniu.
Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Exa-cel
Uczestnicy otrzymają pojedynczą infuzję exa-cel (autologiczne CD34+ hHSPC zmodyfikowane CRISPR-Cas9 w specyficznym dla linii erytroidalnej wzmacniacza genu BCL11A) przez centralny cewnik żylny.
|
Podawany we wlewie dożylnym (IV) po kondycjonowaniu mieloablacyjnym busulfanem.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odsetek uczestniczek ze średnią hemoglobiną płodową (HbF) większą lub równą (>=) 20 procent (%) w 6. miesiącu lub później
Ramy czasowe: Od 60 dni po przetoczeniu ostatniej krwinki czerwonej (RBC) do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
Od 60 dni po przetoczeniu ostatniej krwinki czerwonej (RBC) do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od podpisania świadomej zgody do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
Od podpisania świadomej zgody do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
|
Odsetek uczestników z wszczepionymi neutrofilami (pierwszy dzień z 3 kolejnych pomiarów bezwzględnej liczby neutrofilów (ANC) >=500 na mikrolitr [mcgL] w 3 różnych dniach)
Ramy czasowe: W ciągu 42 dni po infuzji exa-cel
|
W ciągu 42 dni po infuzji exa-cel
|
|
Czas do wszczepienia neutrofili
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
Do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
|
Czas do wszczepienia płytek krwi
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
Do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
|
Częstość występowania śmiertelności związanej z przeszczepami (TRM)
Ramy czasowe: Do 100 dni po infuzji exa-cel
|
Do 100 dni po infuzji exa-cel
|
|
Częstość występowania śmiertelności związanej z przeszczepami (TRM)
Ramy czasowe: W ciągu 12 miesięcy po infuzji exa-cel
|
W ciągu 12 miesięcy po infuzji exa-cel
|
|
Występowanie śmiertelności z jakiejkolwiek przyczyny
Ramy czasowe: Od podpisania świadomej zgody do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
Od podpisania świadomej zgody do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
|
Odsetek uczestników bez ciężkich przełomów naczyniowo-okluzyjnych (LZO) przez co najmniej 12 miesięcy (VF12)
Ramy czasowe: Od 60 dni po ostatniej transfuzji krwinek czerwonych do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
Od 60 dni po ostatniej transfuzji krwinek czerwonych do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
|
Odsetek uczestników bez hospitalizacji z powodu ciężkich LZO utrzymujących się przez co najmniej 12 miesięcy (HF12)
Ramy czasowe: Od 60 dni po ostatniej transfuzji krwinek czerwonych do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
Od 60 dni po ostatniej transfuzji krwinek czerwonych do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
|
Względna redukcja rocznej dawki poważnych LZO
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
|
Czas trwania ciężkiego braku LZO u uczestników, którzy osiągnęli VF12
Ramy czasowe: Od 60 dni po ostatniej transfuzji krwinek czerwonych do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
Od 60 dni po ostatniej transfuzji krwinek czerwonych do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
|
Względne zmniejszenie częstości hospitalizacji pacjentów z ciężkimi lotnymi związkami organicznymi
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
|
Względne skrócenie rocznego czasu trwania hospitalizacji z powodu ciężkich LZO
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
|
Odsetek uczestników z utrzymującym się HbF >= 20% przez co najmniej 3, 6 lub 12 miesięcy
Ramy czasowe: Od 60 dni po ostatniej transfuzji krwinek czerwonych do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
Od 60 dni po ostatniej transfuzji krwinek czerwonych do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
|
Względne zmniejszenie rocznej objętości transfuzji krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
|
Stężenie HbF w czasie
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
Do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
|
Całkowite stężenie hemoglobiny (Hb) w czasie
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
Do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
|
Zmiana liczby retikulocytów w czasie
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
|
Zmiana bilirubiny pośredniej w czasie
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
|
Zmiana haptoglobiny w czasie
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
|
Zmiana dehydrogenazy mleczanowej (LDH) w czasie
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
|
Czas do pierwszej wykrywalnej haptoglobiny
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
Do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
|
Czas do pierwszej normalizacji LDH
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
Do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
|
Odsetek alleli z zamierzoną modyfikacją genetyczną obecnych we krwi obwodowej w czasie
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
Do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
|
Odsetek alleli z zamierzoną modyfikacją genetyczną obecnych w komórkach CD34+ szpiku kostnego w czasie
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
Do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
|
Zmiana w skali bólu (11-punktowa numeryczna skala oceny (NRS)) Ocena w czasie u dorosłych (>=18 lat)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
|
Zmiana w ocenie funkcjonalnej terapii przeciwnowotworowej po przeszczepie szpiku kostnego (FACT-BMT) w czasie u dorosłych (>=18 lat)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
|
Zmiana w systemie pomiaru jakości życia komórek sierpowatych u dorosłych (ASCQ-Me)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
|
Ocena zmian w skali bólu (11-punktowa NRS) w czasie u młodzieży (w wieku od 12 do <18 lat)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
|
Zmiana w Pediatrycznym Inwentarzu Jakości Życia (PedsQL; wersje samoopisowe i zastępcze dla rodziców) Ogólny rdzeń u młodzieży (w wieku od 12 do <18 lat)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
|
Zmiana w module PedsQL SCD (wersje samoopisowe i zastępcze dla rodziców) U młodzieży (w wieku od 12 do <18 lat)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji exa-cel
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
31 lipca 2027
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
31 grudnia 2033
Ukończenie studiów (Szacowany)
31 grudnia 2033
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
23 czerwca 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
14 lipca 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
18 lipca 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 marca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
20 marca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- VX21-CTX001-171
- 2023-503247-34-00 (Inny identyfikator: EU CT number)
- 2021-006375-41 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Opis planu IPD
Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych firmy Vertex i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .